Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus ANAVEX2-73:sta potilailla, joilla on Rett-oireyhtymä

maanantai 11. tammikuuta 2021 päivittänyt: Anavex Life Sciences Corp.

Kaksoissokko, satunnaistettu, lumekontrolloitu, ANAVEX2-73:n annostitraustutkimus Rett-oireyhtymää sairastavilla potilailla

Vaiheen 2 turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa koskeva tutkimus on suunniteltu kaksoissokkoutetuksi, satunnaistetuksi, lumekontrolloiduksi tutkimukseksi.

7 viikon plasebokontrolloitu tutkimus ANAVEX2-73 oraaliliuoksella 18-vuotiaiden tai vanhempien RTT-potilaiden hoitoon. Kaikille potilaille, jotka täyttävät ANAVEX2-73:n altistuskriteerit, tarjotaan vapaaehtoinen vaihtoehto jatkaa 12 viikon avointa jatkoaikaa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä vaiheen 2 turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa koskeva tutkimus on suunniteltu kaksoissokkoutetuksi, satunnaistetuksi, lumekontrolloiduksi tutkimukseksi.

Tämä on 7 viikkoa kestänyt lumekontrolloitu tutkimus ANAVEX2-73 oraaliliuoksesta 18-vuotiaiden tai vanhempien RTT-potilaiden hoitoon. Kaikille potilaille, jotka täyttävät ANAVEX2-73:n altistuskriteerit, tarjotaan vapaaehtoinen vaihtoehto jatkaa 12 viikon avointa jatkoaikaa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

31

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35294
        • UAB | The University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
        • UC Davis University of California - Davis MIND Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Washington University in St. Louis | Saint Louis Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Yhdysvallat, 29646
        • Greenwood Genetic Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Baylor College of Medicine

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 45 vuotta (AIKUINEN)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Nainen

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikäraja ≥ 18 vuotta, mukaan lukien.
  • Klassisen RTT:n diagnoosi vuoden 2010 kriteerien mukaan (Neul et al., 2010) ja MECP2-mutaatio.
  • Nykyinen farmakologinen hoito-ohjelma, mukaan lukien lisäravinteet, on pysynyt vakaana vähintään 4 viikkoa.
  • Jos käytät epilepsialääkkeitä (AED), 1-4 AED:tä sallittu. Hoidon on oltava stabiilia (lääke, annos, antoväli) 30 päivää ennen rekisteröintiä.
  • Kyky pitää tarkkaa kohtauspäiväkirjaa tai omaishoitaja, joka voi pitää tarkkoja kohtauspäiväkirjoja.
  • Osallistujan vahvistus virtsaraskaustestillä, jos hän ei ole raskaana. Naispotilaiden, jotka voivat tulla raskaaksi ja joilla on riski tulla raskaaksi, on suostuttava pidättymiseen.
  • Ennen tutkimuskohtaisten toimenpiteiden suorittamista tutkittavan vanhemman/hoitajan/LAR:n on annettava kirjallinen tietoinen suostumus. Tarvittaessa tutkimusryhmän on yritettävä saada suostumus molemmilta vanhemmilta.

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, joilla on etenevä lääketieteellinen tai neurologinen sairaus, joka tutkijan mielestä häiritsee tutkimuksen suorittamista.
  • Nykyinen kliinisesti merkittävä systeeminen sairaus, joka todennäköisesti johtaa potilaan tilan heikkenemiseen tai vaikuttaa potilaan turvallisuuteen tutkimuksen aikana.
  • Aiemmin kliinisesti ilmeinen aivohalvaus tai kliinisesti merkittävä kaulavaltimon tai vertebrobasilaarinen ahtauma tai plakki tai muu neurologinen (esim. pään trauma, johon liittyy tajunnan menetys) tai psykiatrinen sairaus, jonka tutkija katsoo voivan häiritä tietojen tulkintaa.
  • Osoitus maksasairaudesta, joka määritellään seerumin ALT- (SGPT), AST- (SGOT) tai alkalisen fosfataasin tasoilla, jotka ylittävät 3x normaalin ylärajan (ULN) seulonnan aikana määritettynä.
  • Hoito immunosuppressiivisilla lääkkeillä (esim. systeemisillä kortikosteroideilla) viimeisen 90 päivän aikana (paikalliset ja nenän kautta käytettävät kortikosteroidit ja inhaloitavat kortikosteroidit astman hoitoon ovat sallittuja) tai kemoterapeuttisilla aineilla pahanlaatuisten kasvainten hoitoon viimeisen 3 vuoden aikana.
  • Muu kliinisesti merkittävä poikkeama fyysisessä, neurologisessa, laboratorio- tai EKG-tutkimuksessa (esim. eteisvärinä), joka voi vaarantaa tutkimuksen tai olla haitallinen osallistujalle.
  • Mikä tahansa tunnettu yliherkkyys jollekin tutkimuslääkkeen tai lumevalmisteen sisältämille apuaineille.
  • Muu samanaikainen tai krooninen sairaus kuin RTT:hen liittyvä sairaus.
  • Koehenkilöt, jotka aikovat aloittaa tai muuttaa farmakologisia tai ei-farmakologisia toimenpiteitä tutkimuksen aikana.
  • Potentteja CYP 3A4- ja CYP2C19-inhibiittoreilla ja indusoijilla saaneet henkilöt.
  • Koehenkilöt, jotka käyttävät toista tutkimuslääkettä tällä hetkellä tai viimeisten 30 päivän aikana.
  • Muut kriteerit (kuten kliinisesti merkittävä seulontaverikokeen tulos), jotka tutkijan mielestä voivat häiritä tutkimuksen suorittamista tai tulosta.
  • Potilaat, joilla on maksan ja munuaisten vajaatoiminta.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RINNAKKAISET
  • Naamiointi: NELINKERTAISTAA

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Aktiivinen käsivarsi
Viikko 0-7: Ota 1 ml tuotetta suun kautta päivittäin (ANAVEX2-73-liuos)
Lääke: ANAVEX2-73
Nestemäinen oraaliliuos
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo käsi
Viikko 0-7: Ota 1 ml tuotetta suun kautta päivittäin (plasebo)
Lääke: Plasebo
Nestemäinen oraaliliuos

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Haittatapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 7 viikkoa
Haittatapahtumien ilmaantuvuus
7 viikkoa
ANAVEX2-73:n plasman enimmäispitoisuus [Cmax]
Aikaikkuna: 7 viikkoa
ANAVEX2-73:n ja metaboliitin PK
7 viikkoa
ANAVEX2-73 käyrän alla oleva alue [AUC]
Aikaikkuna: 7 viikkoa
ANAVEX2-73:n ja metaboliitin PK
7 viikkoa
Lipidipaneeli
Aikaikkuna: 7 viikkoa
Merkittäviä laboratoriolöydöksiä
7 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
RSBQ
Aikaikkuna: 7 viikkoa
Muutos lähtötilanteesta hoidon päättymiseen (EOT) Rett-oireyhtymän käyttäytymiskyselyssä (RSBQ). Kokonaispisteet ja RSBQ:n ennalta määritetty osajoukko
7 viikkoa
CGI-I
Aikaikkuna: 7 viikkoa
Muutos lähtötilanteesta hoidon päättymiseen (EOT) kliinisen globaalin vaikutelman paranemisasteikon (CGI-I) pisteissä. Kokonaispistemäärä ja ennalta määritetty CGI-I:n osajoukko
7 viikkoa

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Lasten nukkumistottumuksia koskeva kyselylomake (CSHQ)
Aikaikkuna: 7 viikkoa
Lasten nukkumistottumuksia koskeva kyselylomake (CSHQ)
7 viikkoa
Kohtausten tiheys kohtauspäiväkirjan avulla
Aikaikkuna: 7 viikkoa
Kohtausten tiheys kohtauspäiväkirjan avulla
7 viikkoa
Ahdistus-, masennus- ja mielialaasteikko (ADAMS)
Aikaikkuna: 7 viikkoa
Ahdistus-, masennus- ja mielialaasteikko (ADAMS)
7 viikkoa
Visual Analog Scale (VAS)
Aikaikkuna: 7 viikkoa
Visual Analog Scale (VAS)
7 viikkoa
Geneettinen variantti SIGMAR1, COMT
Aikaikkuna: 7 viikkoa
Ennalta määritetty päätepiste
7 viikkoa
Plasman glutamaattipitoisuus
Aikaikkuna: 7 viikkoa
Biomarkkeri
7 viikkoa
GABA-plasmapitoisuus
Aikaikkuna: 7 viikkoa
Biomarkkeri
7 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Anavex Life Sciences Corp.

Yhteistyökumppanit

International Rett Syndrome Foundation Rettsyndrome.org

Tutkijat

  • Päätutkija: Walter Kaufmann, MD, Emory University SOM

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Torstai 28. helmikuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Perjantai 30. lokakuuta 2020

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Perjantai 30. lokakuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Sunnuntai 25. marraskuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 28. marraskuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)

Torstai 29. marraskuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Tiistai 12. tammikuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 11. tammikuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. tammikuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ANAVEX2-73-RS-001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Rettin syndrooma

Kliiniset tutkimukset ANAVEX2-73

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Bahrain

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa