- ICH GCP
- Реестр клинических исследований США
- Клиническое испытание NCT03758924
Изучение ANAVEX2-73 у пациентов с синдромом Ретта
Двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование титрования дозы ANAVEX2-73 у пациентов с синдромом Ретта
Исследование безопасности, переносимости и эффективности фазы 2 разработано как двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование.
7-недельное плацебо-контролируемое исследование перорального раствора ANAVEX2-73 для лечения пациентов с RTT 18 лет и старше. Всем пациентам, отвечающим критериям воздействия ANAVEX2-73, будет предложен добровольный вариант продолжения 12-недельного открытого продления.
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это исследование безопасности, переносимости и эффективности фазы 2 разработано как двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование.
Это 7-недельное плацебо-контролируемое исследование перорального раствора ANAVEX2-73 для лечения пациентов с RTT 18 лет и старше. Всем пациентам, отвечающим критериям воздействия ANAVEX2-73, будет предложен добровольный вариант продолжения 12-недельного открытого продления.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35294
- UAB | The University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
- UC Davis University of California - Davis MIND Institute
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
- Washington University in St. Louis | Saint Louis Children's Hospital
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
South Carolina
-
Greenwood, South Carolina, Соединенные Штаты, 29646
- Greenwood Genetic Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
- Возраст ≥ 18 лет включительно.
- Диагноз классической РТТ по критериям 2010 г. (Neul et al., 2010) и мутация MECP2.
- Текущая схема фармакологического лечения, включая добавки, была стабильной в течение как минимум 4 недель.
- При приеме противоэпилептических препаратов (АЭП) допускается 1–4 АЭП. Лечение должно быть стабильным (препарат, доза, интервал введения) в течение 30 дней до включения в исследование.
- Возможность вести точные дневники припадков или иметь опекуна, который может вести точные дневники припадков.
- Подтверждение от участницы, что, если она имеет детородный потенциал, она не беременна с помощью теста на беременность по моче. Женщины-пациенты детородного возраста и с риском беременности должны согласиться на воздержание.
- Перед проведением процедур, связанных с исследованием, родитель/опекун/LAR субъекта должен дать письменное информированное согласие. Если применимо, исследовательская группа должна попытаться получить согласие обоих родителей.
Критерий исключения:
- Пациенты с прогрессирующим соматическим или неврологическим заболеванием, которое, по мнению исследователя, может помешать проведению исследования.
- Текущее клинически значимое системное заболевание, которое может привести к ухудшению состояния пациента или повлиять на безопасность пациента во время исследования.
- История клинически очевидного инсульта или клинически значимого каротидного или вертебрально-базилярного стеноза или бляшки или другой истории неврологического (например, черепно-мозговая травма с потерей сознания) или психиатрического состояния, которое, по мнению исследователя, может помешать интерпретации данных.
- Указание на заболевание печени, определяемое уровнями АЛТ (SGPT), AST (SGOT) или щелочной фосфатазы в сыворотке выше 3-кратного верхнего предела нормы (ULN), как определено во время скрининга.
- Лечение иммунодепрессантами (например, системными кортикостероидами) в течение последних 90 дней (разрешены местные и назальные кортикостероиды и ингаляционные кортикостероиды при астме) или химиотерапевтическими средствами при злокачественных новообразованиях в течение последних 3 лет.
- Другие клинически значимые отклонения при физическом, неврологическом, лабораторном исследовании или исследовании электрокардиограммы (ЭКГ) (например, мерцательная аритмия), которые могут поставить под угрозу исследование или нанести ущерб участнику.
- Любая известная гиперчувствительность к любому из вспомогательных веществ, содержащихся в исследуемом препарате или препарате плацебо.
- Другие сопутствующие или хронические заболевания, кроме тех, которые, как известно, связаны с RTT.
- Субъекты, которые планируют начать или изменить фармакологическое или немедикаментозное вмешательство в ходе исследования.
- Субъекты, принимающие мощные ингибиторы и индукторы CYP 3A4 и CYP2C19.
- Субъекты, принимающие другой исследуемый препарат в настоящее время или в течение последних 30 дней.
- Любые другие критерии (например, клинически значимый результат скринингового анализа крови), которые, по мнению исследователя, могут повлиять на проведение или исход исследования.
- Пациенты с печеночной и почечной недостаточностью.
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: УХОД
- Распределение: РАНДОМИЗИРОВАННЫЙ
- Интервенционная модель: ПАРАЛЛЕЛЬ
- Маскировка: ЧЕТЫРЕХМЕСТНЫЙ
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
---|---|
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Активная рука
Неделя 0-7: ежедневно принимать по 1 мл продукта перорально (раствор ANAVEX2-73).
|
Жидкий раствор для приема внутрь
|
PLACEBO_COMPARATOR: Группа плацебо
Неделя 0-7: Принимайте 1 мл продукта перорально ежедневно (плацебо)
|
Жидкий раствор для приема внутрь
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
---|---|---|
Частота нежелательных явлений
Временное ограничение: 7 недель
|
Частота нежелательных явлений
|
7 недель
|
Максимальная концентрация в плазме [Cmax] ANAVEX2-73
Временное ограничение: 7 недель
|
ПК ANAVEX2-73 и метаболита
|
7 недель
|
Площадь под кривой [AUC] ANAVEX2-73
Временное ограничение: 7 недель
|
ПК ANAVEX2-73 и метаболита
|
7 недель
|
Липидная панель
Временное ограничение: 7 недель
|
Важные лабораторные данные
|
7 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
---|---|---|
РСБК
Временное ограничение: 7 недель
|
Изменение исходного уровня до окончания лечения (EOT) в опроснике поведения при синдроме Ретта (RSBQ).
Общий балл и предварительно указанное подмножество RSBQ
|
7 недель
|
Компьютерная графика-I
Временное ограничение: 7 недель
|
Изменение по шкале общего клинического улучшения впечатления (CGI-I) от исходного уровня до окончания лечения (EOT).
Общий балл и заранее указанное подмножество CGI-I
|
7 недель
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
---|---|---|
Опросник детских привычек сна (CSHQ)
Временное ограничение: 7 недель
|
Опросник детских привычек сна (CSHQ)
|
7 недель
|
Частота припадков по дневнику припадков
Временное ограничение: 7 недель
|
Частота припадков по дневнику припадков
|
7 недель
|
Шкала тревоги, депрессии и настроения (ADAMS)
Временное ограничение: 7 недель
|
Шкала тревоги, депрессии и настроения (ADAMS)
|
7 недель
|
Визуальная аналоговая шкала (ВАШ)
Временное ограничение: 7 недель
|
Визуальная аналоговая шкала (ВАШ)
|
7 недель
|
Генетический вариант SIGMAR1, COMT
Временное ограничение: 7 недель
|
Предварительно указанная конечная точка
|
7 недель
|
Концентрация глутамата в плазме
Временное ограничение: 7 недель
|
Биомаркер
|
7 недель
|
Концентрация ГАМК в плазме
Временное ограничение: 7 недель
|
Биомаркер
|
7 недель
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Walter Kaufmann, MD, Emory University SOM
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Заболевания нервной системы
- Неврологические проявления
- Нейроповеденческие проявления
- Болезнь
- Генетические заболевания, врожденные
- Генетические заболевания, сцепленные с Х-хромосомой
- Умственная отсталость, Х-сцепленный
- Интеллектуальная недееспособность
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Синдром
- Синдром Ретта
Другие идентификационные номера исследования
- ANAVEX2-73-RS-001
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования Синдром Ретта
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisЗавершенный
Клинические исследования АНАВЕКС2-73
-
Anavex Life Sciences Corp.Завершенный
-
Anavex Life Sciences Corp.Anavex Australia Pty Ltd.; Anavex Germany GmbH; Anavex Canada Ltd.ЗавершенныйБолезнь АльцгеймераАвстралия, Канада, Германия, Нидерланды, Соединенное Королевство
-
Anavex Life Sciences Corp.Anavex Germany GmbHЗавершенныйБолезнь Паркинсона с деменциейИспания, Австралия
-
Anavex Life Sciences Corp.Anavex Australia Pty Ltd.; Anavex Germany GmbHЗавершенныйСиндром РеттаКанада, Австралия, Соединенное Королевство
-
Northwestern UniversityNational Cancer Institute (NCI); BayerЗавершенныйРецидивирующая саркома мягких тканей у взрослых | Саркома мягких тканей у взрослых, стадия III | Саркома мягких тканей у взрослых, стадия IV | Ангиосаркома взрослыхСоединенные Штаты
-
CStone PharmaceuticalsBayerЗавершенныйПродвинутые рефрактерные солидные опухолиАвстралия
-
University of Southern CaliforniaNational Cancer Institute (NCI)ЗавершенныйРегорафениб в лечении пациентов с распространенными или метастатическими нейроэндокринными опухолямиГастринома | Глюкагонома | Инсулинома | Метастатическая карциноидная опухоль желудочно-кишечного тракта | Панкреатическая полипептидная опухоль | Рецидивирующая карциноидная опухоль желудочно-кишечного тракта | Рецидивирующая карцинома островковых клеток | Соматостатинома | Легочная карциноидная опухольСоединенные Штаты
-
Anavex Life Sciences Corp.ЗавершенныйБолезнь АльцгеймераАвстралия
-
Anavex Life Sciences Corp.Anavex Australia Pty Ltd.; Anavex Germany GmbHАктивный, не рекрутирующийБолезнь АльцгеймераАвстралия, Канада, Германия, Нидерланды, Соединенное Королевство
-
Anavex Life Sciences Corp.Anavex Australia Pty Ltd.; Anavex Germany GmbHЗавершенныйДеменция при болезни ПаркинсонаИспания, Австралия