Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az ANAVEX2-73 vizsgálata Rett-szindrómás betegeknél

2021. január 11. frissítette: Anavex Life Sciences Corp.

Kettős vak, randomizált, placebo-kontrollos, dózistitrálási vizsgálat az ANAVEX2-73-ról Rett-szindrómás betegeken

A 2. fázis biztonságossági, tolerálhatósági és hatékonysági vizsgálatát kettős vak, randomizált, placebo-kontrollos vizsgálatként tervezték.

Az ANAVEX2-73 belsőleges oldat 7 hetes, placebo-kontrollos vizsgálata 18 éves vagy idősebb RTT-ben szenvedő betegek kezelésére. Minden olyan beteg számára, aki megfelel az ANAVEX2-73 expozíciós kritériumainak, önkéntes lehetőséget kínálnak a 12 hetes nyílt meghosszabbítás folytatására.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ezt a 2. fázisú biztonságossági, tolerálhatósági és hatékonysági vizsgálatot kettős vak, randomizált, placebo-kontrollos vizsgálatként tervezték.

Ez egy 7 hetes, placebo-kontrollos vizsgálat az ANAVEX2-73 belsőleges oldattal 18 éves vagy idősebb RTT-ben szenvedő betegek kezelésére. Minden olyan beteg számára, aki megfelel az ANAVEX2-73 expozíciós kritériumainak, önkéntes lehetőséget kínálnak a 12 hetes nyílt meghosszabbítás folytatására.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

31

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Egyesült Államok, 35294
        • UAB | The University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • UC Davis University of California - Davis MIND Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Washington University in St. Louis | Saint Louis Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Egyesült Államok, 29646
        • Greenwood Genetic Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Baylor College of Medicine

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (FELNŐTT)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Női

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • ≥ 18 éves korig, beleértve.
  • Klasszikus RTT diagnózisa 2010-es kritériumok szerint (Neul et al., 2010), és egy MECP2 mutáció.
  • A jelenlegi gyógyszeres kezelési rend, beleértve a kiegészítőket is, legalább 4 hétig stabil.
  • Antiepileptikumok (AED) esetén 1-4 AED megengedett. A kezelésnek stabilnak kell lennie (gyógyszer, dózis, beadási intervallum) a felvétel előtt 30 napig.
  • Lehetőség pontos rohamnapló vezetésére, vagy gondozója van, aki pontos rohamnaplót vezet.
  • A résztvevő megerősítése, hogy ha fogamzóképes korú nem terhes, vizelet terhességi teszttel. A fogamzóképes korú és a terhesség kockázatának kitett nőbetegeknek bele kell egyezniük az absztinenciába.
  • A vizsgálat-specifikus eljárások lefolytatása előtt az alany szülőjének/gondozójának/LAR-jának írásos beleegyezését kell adnia. Adott esetben a kutatócsoportnak meg kell kísérelnie mindkét szülő beleegyezését kérni.

Kizárási kritériumok:

  • Olyan betegek, akiknek olyan progresszív egészségügyi vagy neurológiai állapotuk van, amely a vizsgálatot végző véleménye szerint megzavarná a vizsgálat lefolytatását.
  • Jelenlegi klinikailag jelentős szisztémás betegség, amely valószínűleg a beteg állapotának romlását eredményezi, vagy befolyásolja a beteg biztonságát a vizsgálat során.
  • Klinikailag evidens stroke vagy klinikailag jelentős carotis vagy vertebrobasilaris szűkület vagy plakk, vagy egyéb neurológiai (például eszméletvesztéssel járó fejsérülés) vagy pszichiátriai állapot a kórelőzményében, amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarhatja az adatok értelmezhetőségét.
  • Májbetegség jelzése, amelyet az ALT (SGPT), AST (SGOT) vagy alkalikus foszfatáz szérumszintje határoz meg a normál felső határának (ULN) háromszorosa felett, a szűrés során meghatározottak szerint.
  • Immunszuppresszív gyógyszeres kezelés (pl. szisztémás kortikoszteroidok) az elmúlt 90 napon belül (helyi és nazális kortikoszteroidok és inhalációs kortikoszteroidok asztma esetén megengedett), vagy rosszindulatú daganatok kezelésére kemoterápiás szerekkel az elmúlt 3 évben.
  • Egyéb klinikailag jelentős eltérés a fizikai, neurológiai, laboratóriumi vagy elektrokardiogram (EKG) vizsgálat során (pl. pitvarfibrilláció), amely veszélyeztetheti a vizsgálatot, vagy káros lehet a résztvevőre nézve.
  • Bármilyen ismert túlérzékenység a vizsgált gyógyszer vagy a placebo készítmény bármely segédanyagával szemben.
  • Egyéb társbetegségek vagy krónikus betegségek azon túl, amelyekről ismert, hogy az RTT-hez kapcsolódnak.
  • Azok az alanyok, akik farmakológiai vagy nem farmakológiai beavatkozást terveznek kezdeményezni vagy megváltoztatni a vizsgálat során.
  • Erős CYP 3A4 és CYP2C19 inhibitorokat és induktorokat szedő alanyok.
  • Olyan alanyok, akik jelenleg vagy az elmúlt 30 napban más vizsgálati gyógyszert szednek.
  • Bármilyen egyéb kritérium (például klinikailag jelentős szűrővizsgálati eredmény), amely a Vizsgáló véleménye szerint befolyásolhatja a vizsgálat lefolytatását vagy eredményét.
  • Máj- és vesekárosodásban szenvedő betegek.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: VÉLETLENSZERŰSÍTETT
  • Beavatkozó modell: PÁRHUZAMOS
  • Maszkolás: NÉGYSZERES

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: Aktív kar
0-7. hét: Naponta 1 ml készítményt vegyen be szájon át (ANAVEX2-73 oldat)
Drog: ANAVEX2-73
Folyékony belsőleges oldat
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo kar
0-7. hét: Vegyünk napi 1 ml-t szájon át a termékből (placebo)
Drog: Placebo
Folyékony belsőleges oldat

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Nemkívánatos események előfordulása
Időkeret: 7 hét
Nemkívánatos események előfordulása
7 hét
Az ANAVEX2-73 maximális plazmakoncentrációja [Cmax]
Időkeret: 7 hét
Az ANAVEX2-73 PK és metabolitja
7 hét
Az ANAVEX2-73 görbe alatti területe [AUC]
Időkeret: 7 hét
Az ANAVEX2-73 PK és metabolitja
7 hét
Lipid panel
Időkeret: 7 hét
Jelentős laboratóriumi leletek
7 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
RSBQ
Időkeret: 7 hét
Változás az alapvonalról a kezelés végére (EOT) a Rett-szindróma viselkedési kérdőívében (RSBQ). Teljes pontszám és az RSBQ előre meghatározott részhalmaza
7 hét
CGI-I
Időkeret: 7 hét
Változás a kiindulási értékről a kezelés végére (EOT) a klinikai globális benyomásjavító skála (CGI-I) pontszámában. Teljes pontszám és a CGI-I előre meghatározott részhalmaza
7 hét

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Gyermek alvási szokások kérdőíve (CSHQ)
Időkeret: 7 hét
Gyermek alvási szokások kérdőíve (CSHQ)
7 hét
A rohamok gyakorisága a rohamnapló segítségével
Időkeret: 7 hét
A rohamok gyakorisága a rohamnapló segítségével
7 hét
Szorongás, depresszió és hangulati skála (ADAMS)
Időkeret: 7 hét
Szorongás, depresszió és hangulati skála (ADAMS)
7 hét
Vizuális analóg skála (VAS)
Időkeret: 7 hét
Vizuális analóg skála (VAS)
7 hét
Genetikai variáns SIGMAR1, COMT
Időkeret: 7 hét
Előre megadott végpont
7 hét
Glutamát plazmakoncentráció
Időkeret: 7 hét
Biomarker
7 hét
GABA plazmakoncentráció
Időkeret: 7 hét
Biomarker
7 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Anavex Life Sciences Corp.

Együttműködők

International Rett Syndrome Foundation Rettsyndrome.org

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Walter Kaufmann, MD, Emory University SOM

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)

2019. február 28.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2020. október 30.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2020. október 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. november 25.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. november 28.

Első közzététel (TÉNYLEGES)

2018. november 29.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2021. január 12.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. január 11.

Utolsó ellenőrzés

2021. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ANAVEX2-73-RS-001

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Rett szindróma

Klinikai vizsgálatok a ANAVEX2-73

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Panama

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

Iratkozz fel