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Studio di ANAVEX2-73 in pazienti con sindrome di Rett

11 gennaio 2021 aggiornato da: Anavex Life Sciences Corp.

Uno studio di titolazione della dose in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo di ANAVEX2-73 in pazienti con sindrome di Rett

Lo studio di fase 2 su sicurezza, tollerabilità ed efficacia è concepito come uno studio in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo.

Studio di 7 settimane controllato con placebo su ANAVEX2-73 soluzione orale per il trattamento di pazienti con RTT di età pari o superiore a 18 anni. A tutti i pazienti che soddisfano i criteri di esposizione per ANAVEX2-73 sarà offerta un'opzione volontaria per continuare un'estensione in aperto di 12 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio di fase 2 sulla sicurezza, tollerabilità ed efficacia è concepito come uno studio in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo.

Questo è uno studio di 7 settimane controllato con placebo su ANAVEX2-73 soluzione orale per il trattamento di pazienti con RTT di età pari o superiore a 18 anni. A tutti i pazienti che soddisfano i criteri di esposizione per ANAVEX2-73 sarà offerta un'opzione volontaria per continuare un'estensione in aperto di 12 settimane.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

31

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35294
        • UAB | The University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • UC Davis University of California - Davis MIND Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University in St. Louis | Saint Louis Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Stati Uniti, 29646
        • Greenwood Genetic Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Baylor College of Medicine

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 45 anni (ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Femmina

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età ≥ 18 anni inclusi.
  • Diagnosi di RTT classica, secondo i criteri del 2010 (Neul et al., 2010) e una mutazione MECP2.
  • L'attuale regime di trattamento farmacologico, compresi gli integratori, è rimasto stabile per almeno 4 settimane.
  • Se sotto farmaci antiepilettici (AED), sono consentiti 1-4 AED. Il trattamento deve essere stabile (farmaco, dose, intervallo di somministrazione) per 30 giorni prima dell'arruolamento.
  • Capacità di tenere accurati diari delle crisi o avere un assistente che possa tenere accurati diari delle crisi.
  • Conferma da parte del partecipante che, se in età fertile, non è incinta attraverso il test di gravidanza sulle urine. Le pazienti di sesso femminile in età fertile e a rischio di gravidanza devono accettare l'astinenza.
  • Prima dello svolgimento delle procedure specifiche dello studio, il genitore/tutore/LAR del soggetto deve fornire il consenso informato scritto. Se applicabile, il gruppo di ricerca deve tentare di ottenere il consenso di entrambi i genitori.

Criteri di esclusione:

  • Pazienti che presentano una condizione medica o neurologica progressiva che, secondo l'opinione dello sperimentatore, interferirebbe con la conduzione dello studio.
  • - Malattia sistemica clinicamente significativa in atto che potrebbe provocare un deterioramento delle condizioni del paziente o influire sulla sicurezza del paziente durante lo studio.
  • Storia di ictus clinicamente evidente o stenosi o placca carotidea o vertebro-basilare clinicamente significativa o altra storia di neurologica (ad esempio, trauma cranico con perdita di coscienza) o condizione psichiatrica che lo sperimentatore ritiene possa interferire con l'interpretazione dei dati.
  • Indicazione di malattia epatica, definita dai livelli sierici di ALT (SGPT), AST (SGOT) o fosfatasi alcalina superiori a 3 volte il limite superiore della norma (ULN) come determinato durante lo screening.
  • Trattamento con farmaci immunosoppressori (ad esempio, corticosteroidi sistemici) negli ultimi 90 giorni (sono consentiti corticosteroidi topici e nasali e corticosteroidi inalatori per l'asma) o agenti chemioterapici per neoplasie negli ultimi 3 anni.
  • Altre anomalie clinicamente significative all'esame fisico, neurologico, di laboratorio o elettrocardiografico (ECG) (ad esempio, fibrillazione atriale) che potrebbero compromettere lo studio o essere dannose per il partecipante.
  • Qualsiasi ipersensibilità nota a uno qualsiasi degli eccipienti contenuti nel farmaco in studio o nella formulazione del placebo.
  • Altre malattie concomitanti o croniche oltre a quelle note per essere associate a RTT.
  • - Soggetti che intendono iniziare o modificare l'intervento farmacologico o non farmacologico durante il corso dello studio.
  • Soggetti trattati con potenti inibitori e induttori del CYP 3A4 e CYP2C19.
  • Soggetti che assumono un altro farmaco sperimentale attualmente o negli ultimi 30 giorni.
  • Qualsiasi altro criterio (come un risultato di un esame del sangue di screening clinicamente significativo), che secondo l'opinione dello sperimentatore potrebbe interferire con la conduzione o l'esito dello studio.
  • Pazienti con insufficienza epatica e renale.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: PARALLELO
  • Mascheramento: QUADRUPLICARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Braccio attivo
Settimana 0-7: Assumere 1 ml di prodotto per via orale al giorno (soluzione di ANAVEX2-73)
Droga: ANAVEX2-73
Soluzione orale liquida
PLACEBO_COMPARATORE: Braccio placebo
Settimana 0-7: assumere 1 ml di prodotto per via orale al giorno (placebo)
Droga: Placebo
Soluzione orale liquida

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi
Lasso di tempo: 7 settimane
Incidenza di eventi avversi
7 settimane
Concentrazione plasmatica massima [Cmax] di ANAVEX2-73
Lasso di tempo: 7 settimane
PK di ANAVEX2-73 e metabolita
7 settimane
Area sotto la curva [AUC] di ANAVEX2-73
Lasso di tempo: 7 settimane
PK di ANAVEX2-73 e metabolita
7 settimane
Pannello lipidico
Lasso di tempo: 7 settimane
Risultati di laboratorio significativi
7 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
RSBQ
Lasso di tempo: 7 settimane
Passaggio dal basale alla fine del trattamento (EOT) nel questionario sul comportamento della sindrome di Rett (RSBQ). Punteggio totale e un sottoinsieme pre-specificato dell'RSBQ
7 settimane
CGI-I
Lasso di tempo: 7 settimane
Modifica dal basale alla fine del trattamento (EOT) nel punteggio CGI-I (Clinical Global Impression Improvement Scale). Punteggio totale e un sottoinsieme pre-specificato del CGI-I
7 settimane

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Questionario sulle abitudini del sonno dei bambini (CSHQ)
Lasso di tempo: 7 settimane
Questionario sulle abitudini del sonno dei bambini (CSHQ)
7 settimane
Frequenza delle crisi tramite il diario delle crisi
Lasso di tempo: 7 settimane
Frequenza delle crisi tramite il diario delle crisi
7 settimane
Ansia, depressione e scala dell'umore (ADAMS)
Lasso di tempo: 7 settimane
Ansia, depressione e scala dell'umore (ADAMS)
7 settimane
Scala analogica visiva (VAS)
Lasso di tempo: 7 settimane
Scala analogica visiva (VAS)
7 settimane
Variante genetica SIGMAR1, COMT
Lasso di tempo: 7 settimane
Endpoint predefinito
7 settimane
Concentrazione plasmatica di glutammato
Lasso di tempo: 7 settimane
Biomarcatore
7 settimane
Concentrazione plasmatica di GABA
Lasso di tempo: 7 settimane
Biomarcatore
7 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Anavex Life Sciences Corp.

Collaboratori

International Rett Syndrome Foundation Rettsyndrome.org

Investigatori

  • Investigatore principale: Walter Kaufmann, MD, Emory University SOM

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

28 febbraio 2019

Completamento primario (EFFETTIVO)

30 ottobre 2020

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

30 ottobre 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 novembre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 novembre 2018

Primo Inserito (EFFETTIVO)

29 novembre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

12 gennaio 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 gennaio 2021

Ultimo verificato

1 gennaio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ANAVEX2-73-RS-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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