Studie ANAVEX2-73 u pacientů s Rettovým syndromem

Kritéria pro zařazení:

• Věk ≥ 18 let včetně.
• Diagnostika klasické RTT podle kritérií z roku 2010 (Neul et al., 2010) a mutace MECP2.
• Současný farmakologický léčebný režim, včetně doplňků, je stabilní po dobu nejméně 4 týdnů.
• Pokud užíváte antiepileptika (AED), je povoleno 1-4 AED. Léčba musí být stabilní (lék, dávka, interval podávání) po dobu 30 dnů před zařazením.
• Schopnost vést přesné deníky záchvatů nebo mít pečovatele, který může vést přesné deníky záchvatů.
• Potvrzení od účastníka, že pokud je ve fertilním věku, není těhotná prostřednictvím těhotenského testu moči. Pacientky ve fertilním věku a s rizikem těhotenství musí souhlasit s abstinencí.
• Před provedením postupů specifických pro studii musí rodič/pečovatel/LAR subjektu poskytnout písemný informovaný souhlas. V případě potřeby se výzkumný tým musí pokusit získat souhlas od obou rodičů.

Kritéria vyloučení:

• Pacienti, kteří mají progresivní zdravotní nebo neurologický stav, který by podle názoru zkoušejícího narušoval provádění studie.
• Současné klinicky významné systémové onemocnění, které pravděpodobně povede ke zhoršení pacientova stavu nebo ovlivní bezpečnost pacienta během studie.
• Anamnéza klinicky zjevné cévní mozkové příhody nebo klinicky významné karotické nebo vertebrobazilární stenózy nebo plaku nebo jiné neurologické (např. trauma hlavy se ztrátou vědomí) nebo psychiatrického stavu v anamnéze, o kterých se zkoušející domnívá, že mohou interferovat s interpretovatelností dat.
• Indikace onemocnění jater, definovaného sérovými hladinami ALT (SGPT), AST (SGOT) nebo alkalické fosfatázy nad 3násobkem horní hranice normálu (ULN) stanovené během screeningu.
• Léčba imunosupresivními léky (např. systémové kortikosteroidy) během posledních 90 dnů (topické a nosní kortikosteroidy a inhalační kortikosteroidy pro astma jsou povoleny) nebo chemoterapeutiky pro malignitu během posledních 3 let.
• Jiná klinicky významná abnormalita při fyzikálním, neurologickém, laboratorním nebo elektrokardiogramovém (EKG) vyšetření (např. fibrilace síní), která by mohla ohrozit studii nebo být pro účastníka škodlivá.
• Jakákoli známá přecitlivělost na kteroukoli pomocnou látku obsaženou ve studovaném léku nebo ve formulaci placeba.
• Jiné komorbidní nebo chronické onemocnění kromě těch, o kterých je známo, že jsou spojeny s RTT.
• Subjekty, které plánují zahájit nebo změnit farmakologickou nebo nefarmakologickou intervenci v průběhu studie.
• Subjekty užívající silné inhibitory a induktory CYP 3A4 a CYP2C19.
• Subjekty užívající v současnosti nebo v posledních 30 dnech jiný hodnocený lék.
• Jakákoli další kritéria (jako je klinicky významný výsledek screeningového krevního testu), která by podle názoru zkoušejícího mohla narušovat průběh nebo výsledek studie.
• Pacienti s poruchou funkce jater a ledvin.