- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT03758924
Étude d'ANAVEX2-73 chez des patients atteints du syndrome de Rett
Une étude en double aveugle, randomisée, contrôlée par placebo, de titration de dose d'ANAVEX2-73 chez des patients atteints du syndrome de Rett
L'étude de phase 2 sur l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité est conçue comme une étude à double insu, randomisée et contrôlée par placebo.
Étude contrôlée par placebo de 7 semaines sur la solution buvable ANAVEX2-73 pour le traitement des patients atteints de RTT âgés de 18 ans ou plus. Une option volontaire sera offerte à tous les patients qui répondent aux critères d'exposition à ANAVEX2-73 pour poursuivre une extension en ouvert de 12 semaines.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Cette étude de phase 2 sur l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité est conçue comme une étude à double insu, randomisée et contrôlée par placebo.
Il s'agit d'une étude contrôlée par placebo de 7 semaines sur la solution buvable ANAVEX2-73 pour le traitement des patients atteints de RTT âgés de 18 ans ou plus. Une option volontaire sera offerte à tous les patients qui répondent aux critères d'exposition à ANAVEX2-73 pour poursuivre une extension en ouvert de 12 semaines.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, États-Unis, 35294
- UAB | The University of Alabama at Birmingham
-
-
California
-
Sacramento, California, États-Unis, 95817
- UC Davis University of California - Davis MIND Institute
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
- Washington University in St. Louis | Saint Louis Children's Hospital
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
South Carolina
-
Greenwood, South Carolina, États-Unis, 29646
- Greenwood Genetic Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Baylor College of Medicine
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Âgé ≥ 18 ans, inclus.
- Diagnostic de RTT classique, selon les critères de 2010 (Neul et al., 2010), et d'une mutation MECP2.
- Le régime de traitement pharmacologique actuel, y compris les suppléments, est stable depuis au moins 4 semaines.
- Si vous prenez des médicaments antiépileptiques (DEA), 1 à 4 DEA sont autorisés. Le traitement doit être stable (médicament, dose, intervalle d'administration) pendant 30 jours avant l'inscription.
- Capacité à tenir des journaux de crises précis ou à avoir un soignant capable de tenir des journaux de crises précis.
- Confirmation du participant que, s'il est en âge de procréer, il n'est pas enceinte par le biais d'un test de grossesse urinaire. Les patientes en âge de procréer et à risque de grossesse doivent accepter de s'abstenir.
- Avant la conduite de procédures spécifiques à l'étude, le parent/soignant/LAR du sujet doit fournir un consentement éclairé écrit. Le cas échéant, l'équipe de recherche doit tenter d'obtenir le consentement des deux parents.
Critère d'exclusion:
- Les patients qui ont une affection médicale ou neurologique progressive qui, de l'avis de l'investigateur, interférerait avec la conduite de l'étude.
- Maladie systémique actuelle cliniquement significative susceptible d'entraîner une détérioration de l'état du patient ou d'affecter la sécurité du patient pendant l'étude.
- Antécédents d'accident vasculaire cérébral cliniquement évident ou de sténose ou de plaque carotidienne ou vertébrobasilaire cliniquement significative ou d'autres antécédents de troubles neurologiques (par exemple, traumatisme crânien avec perte de conscience) ou psychiatriques que l'investigateur juge susceptibles d'interférer avec l'interprétation des données.
- Indication d'une maladie du foie, définie par des taux sériques d'ALT (SGPT), d'AST (SGOT) ou de phosphatase alcaline au-dessus de 3 x la limite supérieure de la normale (LSN) telle que déterminée lors du dépistage.
- Traitement avec des médicaments immunosuppresseurs (p.
- Autre anomalie cliniquement significative lors d'un examen physique, neurologique, de laboratoire ou d'électrocardiogramme (ECG) (par exemple, fibrillation auriculaire) qui pourrait compromettre l'étude ou être préjudiciable au participant.
- Toute hypersensibilité connue à l'un des excipients contenus dans le médicament à l'étude ou la formulation placebo.
- Autre maladie comorbide ou chronique au-delà de celle connue pour être associée au RTT.
- Sujets qui envisagent d'initier ou de modifier une intervention pharmacologique ou non pharmacologique au cours de l'étude.
- Sujets sous inhibiteurs et inducteurs puissants du CYP 3A4 et du CYP2C19.
- Sujets prenant un autre médicament expérimental actuellement ou au cours des 30 derniers jours.
- Tout autre critère (tel qu'un résultat de test sanguin de dépistage cliniquement significatif) qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait interférer avec la conduite ou le résultat de l'étude.
- Insuffisance hépatique et rénale.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: TRAITEMENT
- Répartition: ALÉATOIRE
- Modèle interventionnel: PARALLÈLE
- Masquage: QUADRUPLE
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
---|---|
EXPÉRIMENTAL: Bras actif
Semaine 0-7 : Prendre 1 ml par voie orale du produit par jour (solution d'ANAVEX2-73)
|
Solution buvable liquide
|
PLACEBO_COMPARATOR: Bras placebo
Semaine 0-7 : Prendre 1 ml par voie orale du produit par jour (placebo)
|
Solution buvable liquide
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
---|---|---|
Incidence des événements indésirables
Délai: 7 semaines
|
Incidence des événements indésirables
|
7 semaines
|
Concentration plasmatique maximale [Cmax] d'ANAVEX2-73
Délai: 7 semaines
|
PK d'ANAVEX2-73 et métabolite
|
7 semaines
|
Aire sous la courbe [AUC] d'ANAVEX2-73
Délai: 7 semaines
|
PK d'ANAVEX2-73 et métabolite
|
7 semaines
|
Panneau lipidique
Délai: 7 semaines
|
Résultats de laboratoire significatifs
|
7 semaines
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
---|---|---|
RSBQ
Délai: 7 semaines
|
Changement de la ligne de base à la fin du traitement (EOT) dans le questionnaire sur le comportement du syndrome de Rett (RSBQ).
Score total et un sous-ensemble prédéfini du RSBQ
|
7 semaines
|
CGI-I
Délai: 7 semaines
|
Changement entre le départ et la fin du traitement (EOT) dans le score de l'échelle d'amélioration de l'impression globale clinique (CGI-I).
Score total et sous-ensemble prédéfini du CGI-I
|
7 semaines
|
Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
---|---|---|
Questionnaire sur les habitudes de sommeil des enfants (CSHQ)
Délai: 7 semaines
|
Questionnaire sur les habitudes de sommeil des enfants (CSHQ)
|
7 semaines
|
Fréquence des crises via le journal des crises
Délai: 7 semaines
|
Fréquence des crises via le journal des crises
|
7 semaines
|
Échelle d'anxiété, de dépression et d'humeur (ADAMS)
Délai: 7 semaines
|
Échelle d'anxiété, de dépression et d'humeur (ADAMS)
|
7 semaines
|
Échelle visuelle analogique (EVA)
Délai: 7 semaines
|
Échelle visuelle analogique (EVA)
|
7 semaines
|
Variante génétique SIGMAR1, COMT
Délai: 7 semaines
|
Point final pré-spécifié
|
7 semaines
|
Concentration plasmatique de glutamate
Délai: 7 semaines
|
Biomarqueur
|
7 semaines
|
Concentration plasmatique de GABA
Délai: 7 semaines
|
Biomarqueur
|
7 semaines
|
Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Walter Kaufmann, MD, Emory University SOM
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (RÉEL)
Achèvement primaire (RÉEL)
Achèvement de l'étude (RÉEL)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (RÉEL)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (RÉEL)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Maladies du système nerveux
- Manifestations neurologiques
- Manifestations neurocomportementales
- Maladie
- Maladies génétiques, innées
- Maladies génétiques liées à l'X
- Retard mental lié à l'X
- Déficience intellectuelle
- Troubles hérédodégénératifs, système nerveux
- Syndrome
- Syndrome de Rett
Autres numéros d'identification d'étude
- ANAVEX2-73-RS-001
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .
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