Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van ANAVEX2-73 bij patiënten met het Rett-syndroom

11 januari 2021 bijgewerkt door: Anavex Life Sciences Corp.

Een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde dosistitratiestudie van ANAVEX2-73 bij patiënten met het Rett-syndroom

Fase 2-onderzoek naar veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid is opgezet als een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd onderzoek.

7 weken durende placebogecontroleerde studie van ANAVEX2-73 orale oplossing voor de behandeling van patiënten met RTT van 18 jaar of ouder. Er zal een vrijwillige optie worden aangeboden voor alle patiënten die voldoen aan de blootstellingscriteria voor ANAVEX2-73 om een ​​open-label extensie van 12 weken voort te zetten.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze fase 2-studie naar veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid is opgezet als een dubbelblinde, gerandomiseerde, placebogecontroleerde studie.

Dit is een 7 weken durend placebogecontroleerd onderzoek met ANAVEX2-73 orale oplossing voor de behandeling van patiënten met RTT van 18 jaar of ouder. Er zal een vrijwillige optie worden aangeboden voor alle patiënten die voldoen aan de blootstellingscriteria voor ANAVEX2-73 om een ​​open-label extensie van 12 weken voort te zetten.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

31

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35294
        • UAB | The University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • UC Davis University of California - Davis MIND Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University in St. Louis | Saint Louis Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Verenigde Staten, 29646
        • Greenwood Genetic Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Baylor College of Medicine

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 45 jaar (VOLWASSEN)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Vrouw

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd ≥ 18 jaar, inclusief.
  • Diagnose van klassieke RTT, volgens criteria uit 2010 (Neul et al., 2010), en een MECP2-mutatie.
  • Het huidige farmacologische behandelingsregime, inclusief supplementen, is gedurende ten minste 4 weken stabiel gebleven.
  • Als u anti-epileptica (AED's) gebruikt, zijn 1-4 AED's toegestaan. De behandeling moet gedurende 30 dagen voorafgaand aan inschrijving stabiel zijn (geneesmiddel, dosis, toedieningsinterval).
  • Mogelijkheid om nauwkeurige aanvalsdagboeken bij te houden of een verzorger te hebben die nauwkeurige aanvalsdagboeken kan bijhouden.
  • Bevestiging van de deelnemer dat, indien zwanger kan worden, niet zwanger is door middel van urine-zwangerschapstesten. Vrouwelijke patiënten die zwanger kunnen worden en risico lopen op zwangerschap moeten akkoord gaan met onthouding.
  • Voorafgaand aan het uitvoeren van studiespecifieke procedures, moet de ouder/verzorger/LAR van de proefpersoon schriftelijke geïnformeerde toestemming geven. Indien van toepassing moet het onderzoeksteam proberen om toestemming te krijgen van beide ouders.

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten met een progressieve medische of neurologische aandoening die naar de mening van de onderzoeker de uitvoering van het onderzoek zou verstoren.
  • Huidige klinisch significante systemische ziekte die waarschijnlijk zal leiden tot verslechtering van de toestand van de patiënt of de veiligheid van de patiënt zal aantasten tijdens het onderzoek.
  • Voorgeschiedenis van klinisch evidente beroerte of klinisch significante carotis- of vertebrobasilaire stenose of plaque of andere voorgeschiedenis van neurologische (bijv. hoofdtrauma met bewustzijnsverlies) of psychiatrische aandoening waarvan de onderzoeker meent dat deze de interpreteerbaarheid van gegevens kan verstoren.
  • Indicatie van leverziekte, gedefinieerd door serumspiegels van ALT (SGPT), AST (SGOT) of alkalische fosfatase boven 3x bovengrens van normaal (ULN) zoals bepaald tijdens screening.
  • Behandeling met immunosuppressiva (bijv. systemische corticosteroïden) in de afgelopen 90 dagen (topische en nasale corticosteroïden en inhalatiecorticosteroïden voor astma zijn toegestaan) of chemotherapeutica voor maligniteiten in de afgelopen 3 jaar.
  • Andere klinisch significante afwijkingen bij lichamelijk, neurologisch, laboratorium- of elektrocardiogramonderzoek (ECG) (bijv. atriumfibrilleren) die het onderzoek in gevaar kunnen brengen of schadelijk kunnen zijn voor de deelnemer.
  • Elke bekende overgevoeligheid voor een van de hulpstoffen in het onderzoeksgeneesmiddel of de placeboformulering.
  • Andere comorbide of chronische ziekten waarvan bekend is dat ze niet geassocieerd zijn met RTT.
  • Proefpersonen die van plan zijn om in de loop van het onderzoek farmacologische of niet-farmacologische interventies te starten of te wijzigen.
  • Onderwerpen op krachtige CYP 3A4- en CYP2C19-remmers en -inductoren.
  • Proefpersonen die momenteel of in de afgelopen 30 dagen een ander onderzoeksgeneesmiddel gebruiken.
  • Elk ander criterium (zoals een klinisch significant resultaat van een bloedonderzoek), dat naar de mening van de onderzoeker het verloop of de uitkomst van het onderzoek zou kunnen beïnvloeden.
  • Patiënten met lever- en nierinsufficiëntie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: VERVIERVOUDIGEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Actieve arm
Week 0-7: Neem dagelijks oraal 1 ml van het product (oplossing van ANAVEX2-73)
Geneesmiddel: ANAVEX2-73
Vloeibare orale oplossing
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo-arm
Week 0-7: Neem dagelijks oraal 1 ml van het product (placebo)
Geneesmiddel: Placebo
Vloeibare orale oplossing

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van bijwerkingen
Tijdsspanne: 7 weken
Incidentie van bijwerkingen
7 weken
Maximale plasmaconcentratie [Cmax] van ANAVEX2-73
Tijdsspanne: 7 weken
PK van ANAVEX2-73 en metaboliet
7 weken
Gebied onder de curve [AUC] van ANAVEX2-73
Tijdsspanne: 7 weken
PK van ANAVEX2-73 en metaboliet
7 weken
Lipide-paneel
Tijdsspanne: 7 weken
Significante laboratoriumbevindingen
7 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
RSBQ
Tijdsspanne: 7 weken
Verandering van baseline tot End of Treatment (EOT) in de Rett Syndrome Behavior Questionnaire (RSBQ). Totale score en een vooraf gespecificeerde subset van de RSBQ
7 weken
CGI-I
Tijdsspanne: 7 weken
Verandering van baseline tot End of Treatment (EOT) in de Clinical Global Impression Improvement Scale (CGI-I)-score. Totale score en een vooraf gespecificeerde subset van de CGI-I
7 weken

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Vragenlijst over slaapgewoonten bij kinderen (CSHQ)
Tijdsspanne: 7 weken
Vragenlijst over slaapgewoonten bij kinderen (CSHQ)
7 weken
Inbeslagnemingsfrequentie via aanvalsdagboek
Tijdsspanne: 7 weken
Inbeslagnemingsfrequentie via aanvalsdagboek
7 weken
Angst, depressie en stemmingsschaal (ADAMS)
Tijdsspanne: 7 weken
Angst, depressie en stemmingsschaal (ADAMS)
7 weken
Visuele analoge schaal (VAS)
Tijdsspanne: 7 weken
Visuele analoge schaal (VAS)
7 weken
Genetische variant SIGMAR1, COMT
Tijdsspanne: 7 weken
Vooraf gespecificeerd eindpunt
7 weken
Glutamaat plasmaconcentratie
Tijdsspanne: 7 weken
Biomarker
7 weken
GABA-plasmaconcentratie
Tijdsspanne: 7 weken
Biomarker
7 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Anavex Life Sciences Corp.

Medewerkers

International Rett Syndrome Foundation Rettsyndrome.org

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Walter Kaufmann, MD, Emory University SOM

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

28 februari 2019

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

30 oktober 2020

Studie voltooiing (WERKELIJK)

30 oktober 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

25 november 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

28 november 2018

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

29 november 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

12 januari 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

11 januari 2021

Laatst geverifieerd

1 januari 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • ANAVEX2-73-RS-001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Rett-syndroom

Klinische onderzoeken op ANAVEX2-73

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Spain

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren