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Estudio de ANAVEX2-73 en Pacientes con Síndrome de Rett

11 de enero de 2021 actualizado por: Anavex Life Sciences Corp.

Estudio doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo, de titulación de dosis de ANAVEX2-73 en pacientes con síndrome de Rett

El estudio de seguridad, tolerabilidad y eficacia de fase 2 está diseñado como un estudio doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo.

Estudio controlado con placebo de 7 semanas de ANAVEX2-73 solución oral para el tratamiento de pacientes con RTT de 18 años o más. Se ofrecerá una opción voluntaria para todos los pacientes que cumplan con los criterios de exposición para ANAVEX2-73 para continuar una extensión de etiqueta abierta de 12 semanas.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio de seguridad, tolerabilidad y eficacia de fase 2 está diseñado como un estudio doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo.

Este es un estudio controlado con placebo de 7 semanas de ANAVEX2-73 solución oral para el tratamiento de pacientes con RTT de 18 años o más. Se ofrecerá una opción voluntaria para todos los pacientes que cumplan con los criterios de exposición para ANAVEX2-73 para continuar una extensión de etiqueta abierta de 12 semanas.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

31

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35294
        • UAB | The University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis University of California - Davis MIND Institute
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University in St. Louis | Saint Louis Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • South Carolina
      • Greenwood, South Carolina, Estados Unidos, 29646
        • Greenwood Genetic Center
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Baylor College of Medicine

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 45 años (ADULTO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Femenino

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Edad ≥ 18 años, inclusive.
  • Diagnóstico de RTT clásico, según criterios de 2010 (Neul et al., 2010), y mutación MECP2.
  • El régimen de tratamiento farmacológico actual, incluidos los suplementos, se ha mantenido estable durante al menos 4 semanas.
  • Si toma medicamentos antiepilépticos (AED), se permiten de 1 a 4 AED. El tratamiento debe ser estable (fármaco, dosis, intervalo de administración) durante 30 días antes de la inscripción.
  • Habilidad para mantener diarios de convulsiones precisos o tener un cuidador que pueda mantener diarios de convulsiones precisos.
  • Confirmación de la participante de que, si está en edad fértil, no está embarazada a través de una prueba de embarazo en orina. Las pacientes en edad fértil y con riesgo de embarazo deben aceptar la abstinencia.
  • Antes de la realización de los procedimientos específicos del estudio, el padre/cuidador/LAR del sujeto debe proporcionar un consentimiento informado por escrito. Si corresponde, el equipo de investigación debe intentar obtener el consentimiento de ambos padres.

Criterio de exclusión:

  • Pacientes que tengan una afección médica o neurológica progresiva que, en opinión del investigador, podría interferir con la realización del estudio.
  • Enfermedad sistémica actual clínicamente significativa que probablemente resulte en el deterioro de la condición del paciente o afecte la seguridad del paciente durante el estudio.
  • Antecedentes de accidente cerebrovascular clínicamente evidente o estenosis o placa carotídea o vertebrobasilar clínicamente significativa u otros antecedentes neurológicos (p. ej., traumatismo craneoencefálico con pérdida del conocimiento) o afección psiquiátrica que el investigador considere que pueden interferir con la interpretación de los datos.
  • Indicación de enfermedad hepática, definida por niveles séricos de ALT (SGPT), AST (SGOT) o fosfatasa alcalina por encima de 3 veces el límite superior normal (ULN) según lo determinado durante la selección.
  • Tratamiento con medicamentos inmunosupresores (p. ej., corticosteroides sistémicos) en los últimos 90 días (se permiten corticosteroides tópicos y nasales y corticosteroides inhalados para el asma) o agentes quimioterapéuticos para tumores malignos en los últimos 3 años.
  • Otra anormalidad clínicamente significativa en el examen físico, neurológico, de laboratorio o electrocardiográfico (ECG) (p. ej., fibrilación auricular) que podría comprometer el estudio o ser perjudicial para el participante.
  • Cualquier hipersensibilidad conocida a cualquiera de los excipientes contenidos en la formulación del fármaco del estudio o del placebo.
  • Otra enfermedad comórbida o crónica más allá de la que se sabe que está asociada con RTT.
  • Sujetos que planean iniciar o cambiar una intervención farmacológica o no farmacológica durante el curso del estudio.
  • Sujetos tratados con potentes inhibidores e inductores de CYP 3A4 y CYP2C19.
  • Sujetos que toman otro fármaco en investigación actualmente o en los últimos 30 días.
  • Cualquier otro criterio (como un resultado de análisis de sangre clínicamente significativo), que en opinión del investigador podría interferir con la realización o el resultado del estudio.
  • Pacientes con insuficiencia hepática y renal.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: ALEATORIZADO
  • Modelo Intervencionista: PARALELO
  • Enmascaramiento: CUADRUPLICAR

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: Brazo activo
Semana 0-7: Tomar diariamente 1 ml vía oral del producto (solución de ANAVEX2-73)
Droga: ANAVEX2-73
Solución oral líquida
PLACEBO_COMPARADOR: Brazo de placebo
Semana 0-7: Tomar 1 ml vía oral del producto al día (placebo)
Droga: Placebo
Solución oral líquida

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos
Periodo de tiempo: 7 semanas
Incidencia de eventos adversos
7 semanas
Concentración plasmática máxima [Cmax] de ANAVEX2-73
Periodo de tiempo: 7 semanas
PK de ANAVEX2-73 y metabolito
7 semanas
Área Bajo la Curva [AUC] de ANAVEX2-73
Periodo de tiempo: 7 semanas
PK de ANAVEX2-73 y metabolito
7 semanas
Panel de lípidos
Periodo de tiempo: 7 semanas
Hallazgos significativos de laboratorio
7 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
RSBQ
Periodo de tiempo: 7 semanas
Cambio desde el inicio hasta el final del tratamiento (EOT) en el Cuestionario de comportamiento del síndrome de Rett (RSBQ). Puntaje total y un subconjunto preespecificado del RSBQ
7 semanas
CGI-I
Periodo de tiempo: 7 semanas
Cambio desde el inicio hasta el final del tratamiento (EOT) en la puntuación de la escala de mejora de la impresión clínica global (CGI-I). Puntaje total y un subconjunto preespecificado del CGI-I
7 semanas

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cuestionario de hábitos de sueño de los niños (CSHQ)
Periodo de tiempo: 7 semanas
Cuestionario de hábitos de sueño de los niños (CSHQ)
7 semanas
Frecuencia de convulsiones a través del diario de convulsiones
Periodo de tiempo: 7 semanas
Frecuencia de convulsiones a través del diario de convulsiones
7 semanas
Escala de ansiedad, depresión y estado de ánimo (ADAMS)
Periodo de tiempo: 7 semanas
Escala de ansiedad, depresión y estado de ánimo (ADAMS)
7 semanas
Escala analógica visual (EVA)
Periodo de tiempo: 7 semanas
Escala analógica visual (EVA)
7 semanas
Variante genética SIGMAR1, COMT
Periodo de tiempo: 7 semanas
Punto final preespecificado
7 semanas
Concentración plasmática de glutamato
Periodo de tiempo: 7 semanas
Biomarcador
7 semanas
Concentración plasmática de GABA
Periodo de tiempo: 7 semanas
Biomarcador
7 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Anavex Life Sciences Corp.

Colaboradores

International Rett Syndrome Foundation Rettsyndrome.org

Investigadores

  • Investigador principal: Walter Kaufmann, MD, Emory University SOM

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

28 de febrero de 2019

Finalización primaria (ACTUAL)

30 de octubre de 2020

Finalización del estudio (ACTUAL)

30 de octubre de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

25 de noviembre de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de noviembre de 2018

Publicado por primera vez (ACTUAL)

29 de noviembre de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

12 de enero de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de enero de 2021

Última verificación

1 de enero de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ANAVEX2-73-RS-001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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