托法替尼治疗唐氏综合症的免疫性皮肤病

纳入标准：

• 年龄在 12 至 50 岁之间且体重至少 40 公斤的 DS 男性或女性。

• 诊断至少一种主动免疫皮肤病，包括但不限于：

  1. 中重度特应性皮炎
  2. 斑秃影响至少 25% 的头皮
  3. 中重度化脓性汗腺炎
  4. 中重度银屑病
  5. 中重度白癜风。
• 愿意避免怀孕或生育孩子。
• 必须与可以完成或协助完成适当的学习材料的学习伙伴或法定监护人一起出席。

排除标准

• 重量小于 40 公斤。
• 怀孕或哺乳。
• 没有学习伙伴或法定监护人。
• 在纳入研究后六周内或计划在研究期间接种减毒活病毒疫苗。
• 有临床意义的慢性或活动性病毒感染，包括但不限于 HIV、肝炎、CMV、EBV、HSV。
• 严重的肾功能损害。
• 进入研究前五年内有恶性实体瘤癌症病史，或目前有复发或转移性疾病的证据。
• 静脉通路不良不允许重复验血或不符合静脉穿刺要求。
• 在入组后 21 天内使用 JAK 抑制剂或研究药物、设备或程序进行的先前治疗。
• 与其他免疫抑制剂（例如 皮质类固醇、甲氨蝶呤）或强 CP3A4 或 CYP2C19 抑制剂或诱导剂（例如 酮康唑、氟康唑）。
• 已知对托法替尼过敏、超敏反应或不耐受。
• 血栓性疾病史。
• 纳入研究后 2 周内出现浅表皮肤感染。
• 播散性带状疱疹、播散性单纯疱疹或复发性局部皮节性带状疱疹病史。
• 纳入研究后 3 个月内进行静脉内抗菌治疗。
• 纳入研究后 2 周内口服抗菌药物。
• 根据研究医生的判断，参与者可能会因其他不可预见的原因而被排除在外。
• 在从其他授权代表处获得知情同意的情况下无法提供同意。
• 近两年内肾移植
• 任何心脏病发作或中风病史。
• 任何淋巴瘤病史。
• 过去或现在的吸烟者。
• 根据当前的 CDC 定义，未完全接种 COVID-19 疫苗。