特发性再生障碍性贫血儿科患者的前期匹配无关供体移植 (UPFRONT-MUD)

患有特发性再生障碍性贫血 (AA) 的儿科患者对免疫抑制疗法 (IST) 的反应优于成人，但复发、环孢素依赖和克隆进化的长期风险很高。 英国研究人员报告称，IST 后的 5 年估计无失败生存率 (FFS) 为 13.3%。 相比之下，在 44 名连续接受匹配无关供体 (MUD) 造血干细胞移植 (HSCT) 的儿童中，估计 5 年 FFS 为 95%。 这些孩子中有 40 人以前没有通过 IST。 由于这些优异的结果，预先完全匹配的无关供体 (MUD) 造血干细胞移植 (HSCT) 成为一种有吸引力的一线选择。 2005 年至 2014 年，英国 29 名特发性 AA 儿童队列因此接受了 MUD HSCT 作为一线治疗（他们在 HSCT 之前没有接受 IST）。 结果非常好，移植物抗宿主病发生率低，只有 1 例死亡（特发性肺炎）。 然后将该队列与移植或未移植的历史匹配对照进行比较。 前期无关队列 HSCT 的结果与匹配相关供体 HSCT 相似，优于 IST 和无关 HSCT 后 IST 失败。 从那时起，许多研究人员开始为全球儿科患者提供前期 MUD HSCT。 但是，应极其谨慎地对待这些结果：1) 设计是回顾性的； 2) 出色的前期 MUD HSCT 可能源于在预处理方案中使用阿仑单抗（阿仑单抗在世界范围内不易获得）和 3) 没有正式的生活质量评估。 此外，该策略高度依赖于供体识别（白种人患者最有可能患有 MUD），并且由于供体意外延迟或取消导致感染/并发症的风险，供体最终不会接受 HSCT。 因此，迫切需要前瞻性试验来解决这种程序的可行性，包括时间安排（延迟提供 MUD HSCT）和预处理方案（在这种情况下使用其他方案，非基于阿仑单抗的方案一无所知）。

这项两阶段 2 期多中心研究的主要目标是在确定 MUD 后的 2 个月内实现前期 HSCT。