评估CAR-T细胞治疗难治性重症肌无力的安全性和有效性

纳入标准：

• 1. 年龄≥18岁，性别不限；

• 2.确诊为难治性重症肌无力，AchR抗体阳性，并符合以下三种情况之一

  1. 反复电刺激提示神经肌肉传导障碍；
  2. Tensilon试验和新斯的明试验阳性；
  3. 医生判断口服胆碱酶抑制剂治疗后MG症状好转；
• 3.符合MGFA重症肌无力IIa-IVb临床分型（包括IIa，IIb，IIIa，IIIb，IVa，IVb）
• 4.基线MG-ADL评分≥5分且眼肌相关评分<50分；
• 5. 基线QMG评分>11；
• 6. 常规治疗疗效不佳和/或缺乏有效治疗是指经常规激素、免疫抑制剂（如硫唑嘌呤、霉酚酸酯、他克莫司、环孢素A、环磷酰胺等）或利妥昔单抗治疗后仍有复发或加重；
• 7. 预计生存时间在12周以上；
• 8.用药前尿妊娠试验阴性，同意在试验期间至末次随访前采取有效避孕措施的育龄妇女。

排除标准：

• 1.癫痫病​​史或其他中枢神经系统疾病；
• 2. 筛选访视期间，患者的胸腺切除术少于12个月或在研究期间需要进行胸腺切除术或胸腺放疗；
• 3.心电图显示QT间期延长，既往有严重心律失常等严重心脏病；
• 4.孕妇（或哺乳期）；
• 5.严重活动性感染患者；
• 6.乙型肝炎病毒或丙型肝炎病毒的活动性感染；
• 7.参加治疗前4周内曾全身使用类固醇激素（近期或目前使用吸入类固醇激素除外）；
• 8.曾使用过任何基因治疗产品者；
• 9.增殖率小于5倍对CD3/CD28共刺激信号的反应；
• 10.血清肌酐>2.5mg/dl或ALT/AST>3倍ULN或胆红素>2.0mg/dl；
• 11. 患有其他未控制疾病者不适合参加本研究；
• 12. HIV感染；
• 13.研究者认为可能增加患者风险或干扰试验结果的任何情况。