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利妥昔单抗治疗首发小儿肾病综合征

2024年3月12日 更新者：Children's Hospital of Fudan University

单剂量利妥昔单抗生物类似药在小儿类固醇敏感肾病综合征初始发作中的疗效和安全性：一项多中心、开放标签、非劣效性、随机对照试验

该研究将是一项随机、开放标签试验，对象为初次发作 SSNS 且在接受标准泼尼松龙治疗后处于完全缓解状态的儿童，以确定利妥昔单抗（单次静脉输注 375 mg/m2）是否不劣于皮质类固醇在 12 个月的随访期间单独维持疾病完全缓解。

研究概览

地位

尚未招聘

条件

干预/治疗

详细说明

在标准皮质类固醇治疗后，类固醇敏感性肾病综合征 (SSNS) 儿童的 12 个月无复发生存率低于 30%，其中大约一半成为频繁复发者或类固醇依赖者，因此需要替代免疫抑制剂。 SSNS 的第一次复发大多发生在发病后 6-12 个月内，当代队列表明多达 16-42% 的 SSNS 儿童在成年后继续复发。 利妥昔单抗和利妥昔单抗生物类似药似乎可有效减少患有频繁复发或类固醇依赖性肾病综合征的儿童的复发。 因此，我们假设在儿科 SSNS 中，在指南推荐的皮质类固醇治疗中加入利妥昔单抗在维持发病第一年的缓解方面不劣于单独使用皮质类固醇，有望改善长期结果。

在中国的八个中心进行了一项开放标签、单组、多中心试验，并进行了为期 12 个月的随访 (NCT04783675)。 该研究发现，在 SSNS 初始发作的儿童中，利妥昔单抗似乎是维持疾病缓解的有效且安全的治疗方法。

这项前瞻性研究的目的是确定利妥昔单抗（单次静脉输注 375 mg/m2）在 12 个月的随访期间维持疾病完全缓解方面是否不劣于单独使用皮质类固醇。 该研究将是一个随机、开放标签、平行组，以 1:1 的比例进行主动控制的多中心试验。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

138

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 中国
    • Shanghai
      • Shanghai、Shanghai、中国
        • Xinhua Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • 接触：
          • Yufeng Li
      • Shanghai、Shanghai、中国
        • Children's hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
        • 接触：
          • Yulin Kang
      • Shanghai、Shanghai、中国
        • Shanghai's Children's Medical Center
        • 接触：
          • Lei Ying

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人

接受健康志愿者

是的

描述

纳入标准：

  1. 患有类固醇敏感性肾病综合征的 1 至 18 岁儿童（肾病范围蛋白尿和低白蛋白血症或白蛋白水平不可用时的水肿）
  2. 研究开始时估计的肾小球滤过率 (eGFR) ≥ 90 ml/min/1.73 m2
  3. 进入研究时缓解
  4. 外周血中分化抗原20（CD20）阳性细胞群≥1%的总淋巴细胞
  5. 入组后 3 个月内未使用过免疫抑制剂，但使用皮质类固醇治疗肾病综合征除外
  6. 在收到对该临床试验的充分解释后，法定代表使用机构审查委员会批准的文件提供同意书。 对于 8-18 岁的儿童，需要使用适合年龄和背景的文件获得书面同意

排除标准：

  1. 继发性 NS 的诊断
  2. 表现出以下异常临床实验室之一的患者
  3. 值：白细胞减少（白细胞计数≤3.0*109/L）；中度和重度贫血（血红蛋白 <9.0g/dL）；血小板减少症（血小板计数<100*1012/L）；自身免疫测试（ANA、抗 DNA 抗体、ANCA）阳性或 C3 水平降低；谷丙转氨酶或天冬氨酸转氨酶>2.5×正常值上限
  4. 分配前 6 个月内存在严重或慢性感染：肺结核或疑似肺结核；爱泼斯坦-巴尔病毒或巨细胞病毒；乙肝或丙肝或乙肝病毒携带者、人体免疫缺陷病毒或其他活动性病毒感染者
  5. 上个月内进行活疫苗接种
  6. 高血压控制不佳的患者
  7. 患有严重的脑、心、肝等重要器官，以及血液和内分泌系统疾病的患者
  8. 自身免疫性疾病、原发性免疫缺陷或肿瘤的存在或病史
  9. 已知对利妥昔单抗及其赋形剂过敏的患者
  10. 经研究者评估不适合参与（极有可能失访或提供不准确数据的患者，如酒精或其他物质滥用障碍患者、心理障碍患者）

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：利妥昔单抗
利妥昔单抗 (375 mg/m2) 将在缓解后作为单次静脉输注给药。 泼尼松龙剂量为每天 2 mg/kg（最大剂量为 60 mg，单次或分次给药），持续 6 周，然后在接下来的 6 周内隔天早上一次剂量为 1.5 mg/kg（最大剂量为 40 mg） ;然后停止治疗。
药品：利妥昔单抗
利妥昔单抗 375 mg/m2 添加到指南推荐的皮质类固醇治疗中
其他名称：
  • 利妥昔单抗生物类似药（汉利康®，复宏汉霖，中国）
药品：皮质类固醇
指南推荐的皮质类固醇治疗
其他名称：
  • 泼尼松龙/泼尼松
其他：常规治疗
泼尼松龙剂量为每天 2 mg/kg（最大剂量为 60 mg，单次或分次给药），持续 6 周，然后在接下来的 6 周内隔天早上一次剂量为 1.5 mg/kg（最大剂量为 40 mg） ;然后停止治疗。
药品：皮质类固醇
指南推荐的皮质类固醇治疗
其他名称：
  • 泼尼松龙/泼尼松

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
1年无复发生存率
大体时间：随机分组后 1 年
1年内无复发率。 复发定义：肾病范围蛋白尿、尿蛋白/肌酐比率≥2 mg/mg 或试纸 ≥ 3+ 在第一个早晨样本中连续 3 天复发。
随机分组后 1 年

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
复发时间（天）
大体时间：随机分组后 1 年
从随机化到第一次复发发生的天数。 复发定义：肾病范围蛋白尿、尿蛋白/肌酐比率≥2 mg/mg 或试纸 ≥ 3+ 在第一个早晨样本中连续 3 天复发。
随机分组后 1 年
外周血T细胞亚群
大体时间：在基线，随机分组后 1、3、6、9、12 个月
它是一个重复测量变量。 使用荧光激活细胞分选，外周血 T 细胞亚群将作为百分比和绝对计数进行研究。
在基线，随机分组后 1、3、6、9、12 个月
外周血B细胞亚群
大体时间：在基线，随机分组后 1、3、6、9、12 个月
它是一个重复测量变量。 使用荧光激活细胞分选，外周血 B 细胞亚群将作为百分比和绝对计数进行研究。
在基线，随机分组后 1、3、6、9、12 个月
根据 CTCAE v5.0 评估的发生治疗相关不良事件的参与者人数
大体时间：随机分组后 1 年
它是一个二进制变量 (1/0)。 如果发生输液相关反应、感染（上呼吸道感染、乙型肝炎病毒再激活、带状疱疹感染、肺孢子虫肺炎等）、持续性低丙种球蛋白血症、脑病、严重中性粒细胞减少、致命性肺纤维化、溃疡性结肠炎、克罗恩病和暴发性心肌炎等不良事件将根据不良事件通用术语标准进行分级
随机分组后 1 年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Children's Hospital of Fudan University

合作者

Shanghai Children's Hospital
Shanghai Children's Medical Center
Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
Shanghai Shen Kang Hospital Development Center

调查人员

  • 学习椅：Qian Shen、Children's Hospital of Fudan University

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (估计的)

2024年4月1日

初级完成 (估计的)

2026年1月30日

研究完成 (估计的)

2026年2月28日

研究注册日期

首次提交

2023年4月28日

首先提交符合 QC 标准的

2023年5月6日

首次发布 (实际的)

2023年5月9日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年3月15日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年3月12日

最后验证

2024年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • RTXFIRPedINS2

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

数据将提供给具有明确研究计划和假设的研究人员，并配备适当的团队来开展工作。

IPD 共享时间框架

当文章发表时没有结束日期

IPD 共享访问标准

如需访问 RTXFIRPedINS2 试验的数据，请发送电子邮件至 hxu@shmu.edu.cn 联系相应的作者。 试验期间收集的个人参与者数据（包括数据字典）将在去标识化后可用。 所有请求数据访问的提案都需要有一个研究计划并指定数据的使用方式，并且所有提案都需要在数据发布之前获得试验共同研究者团队（或随后委派此职责的个人）的批准

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 国际碳纤维联合会
  • 分析代码
  • 企业社会责任

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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