Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie přenosu genů pro hemofilii A

5. prosince 2024 aktualizováno: Spark Therapeutics, Inc.

Otevřená studie genového přenosu SPK-8011 [Adeno-asociovaný virový vektor s vymazaným genem lidského faktoru VIII s B-doménou] u jedinců s hemofilií A

Tuto klinickou výzkumnou studii provádí společnost Spark Therapeutics, Inc. s cílem určit bezpečnost a účinnost léčby přenosem genu faktoru VIII pomocí SPK-8011 u jedinců s hemofilií A.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Hemofilie A je stav, kdy se krev nedokáže účinně srážet. Je způsobena mutací nebo delecí v genu, který je zodpovědný za produkci proteinu faktoru VIII srážejícího krev. Jedinci s hemofilií A trpí opakovanými epizodami krvácení, často do kloubů, což může způsobit chronické onemocnění kloubů a někdy končí smrtí kvůli neschopnosti účinného srážení krve. Toto chronické onemocnění kloubů může mít významné fyzické, psychosociální dopady a dopady na kvalitu života, včetně finanční zátěže. Současnou léčbou jsou intravenózní (i.v.) injekce proteinových produktů faktoru VIII, buď 2-3krát týdně nebo jako odpověď na krvácení.

Nedávná předběžná klinická data studie přenosu genu hemofilie B (kterou také provádí Spark Therapeutics) ukazují, že všichni účastníci studie dosáhli terapeutické úrovně aktivity faktoru IX (průměr udržení hladin aktivity faktoru IX kolem 30 % normálu bez potvrzeného krvácení po příjem genového transferu Spark, s přístupem použití nového bioinženýrského rekombinantního adeno-asociovaného virového (rAAV) vektoru nesoucího vysokou specifickou aktivitu genu faktoru IX. Přístup testovaný v této klinické výzkumné studii využívá dále upravený nový AAV vektor (se silnější přitažlivostí k lidským játrům) k dodání genu lidského faktoru VIII (hFVIII) do jaterních buněk, aby mohly produkovat protein faktoru VIII.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
25

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Melbourne, Austrálie, 3004
        • The Alfred Hospital
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Austrálie, 2050
        • Royal Prince Alfred Hosptial
  • Izrael
    • Tel Hashomer
      • Ramat Gan, Tel Hashomer, Izrael, 526000
        • Chaim Sheba Center
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre and Juravinski Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Sacramento, California, Spojené státy, 94817
        • University of California Davis - Hemostasis and Thrombosis Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Spojené státy, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Weill Cornell Medicine-Comprehensive Center for Hemophilia and Coagulation Disorders
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 10733
        • Pennsylvania State University Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
        • Jefferson University Hospitals
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23219
        • Virginia Commonwealth University School of Medicine
  • Thajsko
      • Bangkok, Thajsko, 10400
        • Mahidol University - Ramathibody Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Muži ve věku 18 let nebo starší
  • Potvrzená diagnóza hemofilie A, jak dokládá jejich anamnéza s hladinami aktivity FVIII v plazmě ≤ 2 % normálu
  • Obdrželi > 150 dnů expozice (ED) koncentrátům FVIII nebo kryoprecipitátu
  • Zažili jste více než 10 krvácivých příhod za posledních 12 měsíců pouze tehdy, pokud jste dostávali terapii na vyžádání a měli výchozí hladinu FVIII 1–2 % normální hodnoty
  • Nemáte v anamnéze žádnou alergickou reakci na žádný přípravek FVIII
  • Nemají žádný měřitelný inhibitor proti faktoru VIII, jak bylo stanoveno centrální laboratoří, a nemají žádnou předchozí anamnézu inhibitorů proteinu FVIII
  • Souhlaste s používáním spolehlivé bariérové ​​antikoncepce

Kritéria vyloučení:

  • Důkaz aktivní hepatitidy B nebo C
  • V současné době na antivirové léčbě hepatitidy B nebo C
  • Mají významné základní onemocnění jater
  • Mít sérologické důkazy* HIV-1 nebo HIV-2 s počtem CD4 ≤ 200/mm3 (* účastníci, kteří jsou HIV+ a stabilní s počtem CD4 > 200/mm3 a nedetekovatelnou virovou zátěží, se mohou zapsat)
  • Mějte detekovatelné protilátky reaktivní s kapsidou AAV-Spark200
  • Účast na studii genového přenosu během posledních 52 týdnů nebo na klinické studii s hodnoceným produktem během posledních 12 týdnů

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: SPK-8011 5x10^11 vg/kg
Účastníci dostali jednu intravenózní (IV) infuzi SPK-8011 5x10^11 vektorových genomů na kilogram (vg/kg) tělesné hmotnosti.
Genetický: SPK-8011
Nový, bioinženýrský, rekombinantní adeno-asociovaný virový vektor nesoucí gen lidského faktoru VIII
Experimentální: SPK-8011 1x10^12 vg/kg
Účastníci dostali jednu IV infuzi SPK-8011 1x10^12 vg/kg.
Genetický: SPK-8011
Nový, bioinženýrský, rekombinantní adeno-asociovaný virový vektor nesoucí gen lidského faktoru VIII
Experimentální: SPK-8011 2x10^12 vg/kg
Účastníci dostali jednu IV infuzi SPK-8011 2x10^12 vg/kg.
Genetický: SPK-8011
Nový, bioinženýrský, rekombinantní adeno-asociovaný virový vektor nesoucí gen lidského faktoru VIII
Experimentální: SPK-8011 1,5x10^12 vg/kg
Účastníci dostali jednu IV infuzi SPK-8011 1,5x10^12 vg/kg.
Genetický: SPK-8011
Nový, bioinženýrský, rekombinantní adeno-asociovaný virový vektor nesoucí gen lidského faktoru VIII

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE)
Časové okno: Od data první dávky do 52. týdne/návštěvy na konci studie (EOS).
Nežádoucí příhoda (AE) byla definována jako jakákoli neobvyklá zdravotní událost u účastníka, který dostal studovaný lék, bez ohledu na možnost příčinné souvislosti. Závažné nežádoucí příhody (SAE) byly definovány jako nežádoucí příhody, které mají za následek smrt, jsou život ohrožující, vyžadují hospitalizaci na lůžku nebo prodloužení stávající hospitalizace, mají za následek přetrvávající nebo významnou invaliditu nebo neschopnost, jsou vrozenou anomálií nebo vrozenou vadou nebo jsou důležitá zdravotní událost, která ohrozila účastníka a vyžadovala lékařskou intervenci, aby se předešlo jednomu z následků uvedených v této definici. TEAE je definován jako AE s datem nástupu při nebo po podání SPK-8011. Souhrn ostatních nezávažných AE a všech závažných AE bez ohledu na kauzalitu se nachází v části Hlášená AE.
Od data první dávky do 52. týdne/návštěvy na konci studie (EOS).
Počet účastníků, kteří dostávali kortikosteroidy pro předpokládanou imunitní odpověď
Časové okno: Až do týdne 52/návštěva EOS
Až do týdne 52/návštěva EOS
Úrovně aktivity maximálního faktoru VIII (FVIII) hodnocené jednostupňovým koagulačním testem (OSA)
Časové okno: Až do 52. týdne/návštěva EOS
Medián maximální aktivity FVIII do 52. týdne
Až do 52. týdne/návštěva EOS
Nominální úroveň FVIII podle OSA v 52. týdnu/EOS
Časové okno: Až do týdne 52/návštěva EOS
Aktivita FVIII v ustáleném stavu měřená středními hladinami FVIII v 52. týdnu pomocí OSA.
Až do týdne 52/návštěva EOS
Spontánní krvácení Anualizovaná míra krvácení
Časové okno: Týden 5 až Týden 52/Návštěva EOS
Týden 5 až Týden 52/Návštěva EOS
Celková anualizovaná rychlost infuze FVIII
Časové okno: Týden 5 až Týden 52/Návštěva EOS
Týden 5 až Týden 52/Návštěva EOS

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Časové okno
Čas k dosažení maximální úrovně aktivity FVIII
Časové okno: Až do týdne 52/návštěva EOS
Až do týdne 52/návštěva EOS
Počet účastníků s úbytkem vektoru potvrzeným pod kvantifikovatelnými limity (BQL) SPK-8011-101 v tělesných tekutinách
Časové okno: Až do týdne 52/návštěva EOS
Až do týdne 52/návštěva EOS
Výskyt imunitní odpovědi na BDD-hFVIII transgen
Časové okno: Až do týdne 52/návštěva EOS
Až do týdne 52/návštěva EOS

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Spark Therapeutics, Inc.

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Clinical Trial Director, Spark Therapeutics, Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
26. ledna 2017

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
5. prosince 2023

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
5. prosince 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
16. prosince 2016

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
21. prosince 2016

První zveřejněno (Odhadovaný)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
28. prosince 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
5. prosince 2024

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. prosince 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • SPK-8011-101

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na SPK-8011

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení