Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование переноса генов для гемофилии А

5 декабря 2024 г. обновлено: Spark Therapeutics, Inc.

Перенос генов, открытое исследование с повышением дозы SPK-8011 [аденоассоциированный вирусный вектор с удаленным геном человеческого фактора VIII с В-доменом] у пациентов с гемофилией А

Это клиническое исследование проводится компанией Spark Therapeutics, Inc. для определения безопасности и эффективности лечения переносом гена фактора VIII с помощью SPK-8011 у пациентов с гемофилией А.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Подробное описание

Гемофилия А — это состояние, при котором кровь не может эффективно свертываться. Это вызвано мутацией или делецией гена, ответственного за выработку белка фактора свертывания крови VIII. Люди с гемофилией А страдают от повторяющихся эпизодов кровотечения, часто в суставы, что может вызвать хроническое заболевание суставов и иногда приводит к смерти из-за неспособности крови эффективно свертываться. Это хроническое заболевание суставов может иметь значительные физические, психосоциальные последствия и влияние на качество жизни, включая финансовое бремя. Текущее лечение представляет собой внутривенные (в/в) инъекции белковых продуктов фактора VIII либо 2-3 раза в неделю, либо в ответ на кровотечение.

Недавние предварительные клинические данные исследования переноса гена гемофилии B (которое также проводится Spark Therapeutics) показывают, что все участники исследования достигли терапевтических уровней активности фактора IX (средний уровень поддержания уровня активности фактора IX около 30% от нормы без подтвержденных кровотечений после получение переноса гена Spark с использованием нового биоинженерного вектора рекомбинантного аденоассоциированного вируса (rAAV), несущего высокую специфическую активность гена фактора IX. Подход, проверяемый в этом клиническом исследовании, использует дополнительно модифицированный новый вектор AAV (с более сильным притяжением к печени человека) для доставки гена человеческого фактора VIII (hFVIII) в клетки печени, чтобы они могли продуцировать белок фактора VIII.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
25

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Контакты исследования

Имя и контактная информация лица, которое может ответить на вопросы о регистрации для участия в клиническом исследовании. В каждом месте, где проводится исследование, также может быть определенное контактное лицо, которое сможет лучше ответить на эти вопросы.
  • Имя: Clinical Director
  • Номер телефона: 1-855-SPARKTX
  • Электронная почта: clinicaltrials@sparktx.com

Места учебы

  • Австралия
      • Melbourne, Австралия, 3004
        • The Alfred Hospital
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Австралия, 2050
        • Royal Prince Alfred Hosptial
  • Израиль
    • Tel Hashomer
      • Ramat Gan, Tel Hashomer, Израиль, 526000
        • Chaim Sheba Center
  • Канада
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Канада, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre and Juravinski Hospital
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 94817
        • University of California Davis - Hemostasis and Thrombosis Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
        • University of Florida Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Соединенные Штаты, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10065
        • Weill Cornell Medicine-Comprehensive Center for Hemophilia and Coagulation Disorders
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 10733
        • Pennsylvania State University Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19107
        • Jefferson University Hospitals
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23219
        • Virginia Commonwealth University School of Medicine
  • Таиланд
      • Bangkok, Таиланд, 10400
        • Mahidol University - Ramathibody Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Мужчины от 18 лет и старше
  • Подтвержденный диагноз гемофилии А, о чем свидетельствует их история болезни с уровнем активности FVIII в плазме ≤ 2% от нормы.
  • Получили >150 дней воздействия (ЭД) на концентраты FVIII или криопреципитат
  • Имели более 10 эпизодов кровотечения за предыдущие 12 месяцев, только если получали терапию по требованию и имели исходный уровень FVIII 1-2% от нормы
  • Не иметь в анамнезе аллергических реакций на какой-либо продукт FVIII.
  • Не иметь поддающегося измерению ингибитора фактора VIII по оценке центральной лаборатории и не иметь в анамнезе ингибиторов белка FVIII.
  • Согласие на использование надежной барьерной контрацепции

Критерий исключения:

  • Признаки активного гепатита В или С
  • В настоящее время проходит противовирусную терапию гепатита В или С.
  • Имеют серьезное основное заболевание печени
  • Иметь серологическое подтверждение* ВИЧ-1 или ВИЧ-2 с количеством CD4 ≤200/мм3 (* участники, которые ВИЧ+ и стабильны с количеством CD4>200/мм3 и неопределяемой вирусной нагрузкой, имеют право на участие)
  • Наличие обнаруживаемых антител, реагирующих с капсидом AAV-Spark200
  • Участвовали в испытаниях по переносу генов в течение последних 52 недель или в клинических испытаниях исследуемого продукта в течение последних 12 недель.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: СПК-8011 5х10^11 вг/кг
Участники получили однократную внутривенную (ВВ) инфузию 5x10^11 векторных геномов SPK-8011 на килограмм (вг/кг) массы тела.
Генетический: СПК-8011
Новый биоинженерный рекомбинантный аденоассоциированный вирусный вектор, несущий ген человеческого фактора VIII.
Экспериментальный: СПК-8011 1x10^12 вг/кг
Участники получили однократную внутривенную инфузию SPK-8011 1x10^12 мг/кг.
Генетический: СПК-8011
Новый биоинженерный рекомбинантный аденоассоциированный вирусный вектор, несущий ген человеческого фактора VIII.
Экспериментальный: СПК-8011 2х10^12 вг/кг
Участники получили однократную внутривенную инфузию SPK-8011 2x10^12 мг/кг.
Генетический: СПК-8011
Новый биоинженерный рекомбинантный аденоассоциированный вирусный вектор, несущий ген человеческого фактора VIII.
Экспериментальный: СПК-8011 1,5х10^12 вг/кг
Участники получили однократную внутривенную инфузию SPK-8011 в дозе 1,5x10^12 г/кг.
Генетический: СПК-8011
Новый биоинженерный рекомбинантный аденоассоциированный вирусный вектор, несущий ген человеческого фактора VIII.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с нежелательными явлениями, возникшими во время лечения (TEAE)
Временное ограничение: С даты первой дозы до 52-й недели/посещения в конце исследования (EOS)
Нежелательное явление (НЯ) определялось как любое неблагоприятное медицинское явление у участника, принимавшего исследуемый препарат, без учета возможности причинно-следственной связи. Серьезные нежелательные явления (СНЯ) определялись как нежелательные явления, которые приводят к смерти, опасны для жизни, требуют госпитализации в стационар или продления существующей госпитализации, приводят к стойкой или значительной инвалидности или нетрудоспособности, являются врожденной аномалией или врожденным дефектом или являются важное медицинское событие, которое поставило под угрозу участника и потребовало медицинского вмешательства для предотвращения одного из исходов, перечисленных в этом определении. TEAE определяется как НЯ, начало которого начинается во время или после введения SPK-8011. Сводная информация о других несерьезных НЯ и всех серьезных НЯ, независимо от причинно-следственной связи, находится в разделе «Сообщенные НЯ».
С даты первой дозы до 52-й недели/посещения в конце исследования (EOS)
Количество участников, получивших кортикостероиды по поводу предполагаемого иммунного ответа
Временное ограничение: До 52 недели/посещение EOS
До 52 недели/посещение EOS
Пиковые уровни активности фактора VIII (FVIII), оцененные с помощью одноэтапного анализа коагуляции (OSA)
Временное ограничение: До 52 недели/посещение EOS
Средний пик активности фактора VIII до 52-й недели.
До 52 недели/посещение EOS
Номинальный уровень FVIII по OSA на 52 неделе/EOS
Временное ограничение: До 52 недели/посещение EOS
Стационарная активность фактора VIII измеряется по медианным уровням фактора VIII на 52 неделе с помощью OSA.
До 52 недели/посещение EOS
Спонтанные кровотечения Годовая частота кровотечений
Временное ограничение: Неделя с 5 по неделю 52/посещение EOS
Неделя с 5 по неделю 52/посещение EOS
Общая годовая скорость инфузии фактора VIII
Временное ограничение: Неделя с 5 по неделю 52/посещение EOS
Неделя с 5 по неделю 52/посещение EOS

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Временное ограничение
Время достичь пикового уровня активности FVIII
Временное ограничение: До 52 недели/посещение EOS
До 52 недели/посещение EOS
Количество участников, у которых подтверждено выделение переносчиков инфекции ниже количественного предела (BQL) SPK-8011-101 в телесных жидкостях
Временное ограничение: До 52 недели/посещение EOS
До 52 недели/посещение EOS
Частота иммунного ответа на трансген BDD-hFVIII
Временное ограничение: До 52 недели/посещение EOS
До 52 недели/посещение EOS

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
Spark Therapeutics, Inc.

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Директор по исследованиям: Clinical Trial Director, Spark Therapeutics, Inc.

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
26 января 2017 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
5 декабря 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
5 декабря 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
16 декабря 2016 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
21 декабря 2016 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
28 декабря 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
25 марта 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
5 декабря 2024 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 декабря 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • SPK-8011-101

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕ РЕШЕНО

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Гемофилия А

Клинические исследования СПК-8011

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками