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Uno studio sul trasferimento genico per l'emofilia A

5 dicembre 2024 aggiornato da: Spark Therapeutics, Inc.

Studio di trasferimento genico, in aperto, aumento della dose di SPK-8011 [vettore virale adeno-associato con gene del fattore VIII umano eliminato dal dominio B] in individui con emofilia A

Questo studio di ricerca clinica è condotto da Spark Therapeutics, Inc. per determinare la sicurezza e l'efficacia del trattamento di trasferimento genico del fattore VIII con SPK-8011 in individui con emofilia A.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

L'emofilia A è una condizione in cui il sangue non è in grado di coagulare efficacemente. È causata da una mutazione o delezione nel gene responsabile della produzione della proteina del fattore VIII della coagulazione del sangue. Gli individui con emofilia A soffrono di ripetuti episodi di sanguinamento, spesso nelle articolazioni, che possono causare malattie articolari croniche e talvolta portare alla morte a causa dell'incapacità del sangue di coagulare in modo efficiente. Questa malattia articolare cronica può avere significativi effetti fisici, psicosociali e sulla qualità della vita, incluso un onere finanziario. L'attuale trattamento consiste in iniezioni endovenose (i.v.) di prodotti proteici del fattore VIII, 2-3 volte alla settimana o in risposta al sanguinamento.

Recenti dati clinici preliminari di uno studio sul trasferimento genico dell'emofilia B (anch'esso condotto da Spark Therapeutics) mostrano che tutti i partecipanti allo studio hanno raggiunto livelli di attività terapeutici del fattore IX (media del mantenimento dei livelli di attività del fattore IX intorno al 30% del normale senza sanguinamenti confermati, dopo ricevere il trasferimento del gene Spark, con l'approccio di utilizzare il nuovo vettore virale adeno-associato ricombinante bioingegnerizzato (rAAV) che trasporta un'elevata attività specifica di un gene del fattore IX. L'approccio testato in questo studio di ricerca clinica utilizza un nuovo vettore AAV ulteriormente modificato (con una maggiore attrazione per il fegato umano) per fornire il gene del fattore VIII umano (hFVIII) nelle cellule del fegato in modo che possano produrre la proteina del fattore VIII.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
25

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Melbourne, Australia, 3004
        • The Alfred Hospital
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hosptial
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre and Juravinski Hospital
  • Israele
    • Tel Hashomer
      • Ramat Gan, Tel Hashomer, Israele, 526000
        • Chaim Sheba Center
  • Stati Uniti
    • California
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 94817
        • University of California Davis - Hemostasis and Thrombosis Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Stati Uniti, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Weill Cornell Medicine-Comprehensive Center for Hemophilia and Coagulation Disorders
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 10733
        • Pennsylvania State University Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Jefferson University Hospitals
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stati Uniti, 23219
        • Virginia Commonwealth University School of Medicine
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10400
        • Mahidol University - Ramathibody Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Maschi di età pari o superiore a 18 anni
  • Diagnosi confermata di emofilia A come evidenziato dalla loro anamnesi con livelli di attività plasmatica di FVIII ≤ 2% del normale
  • Hanno ricevuto > 150 giorni di esposizione (ED) a concentrati di FVIII o crioprecipitato
  • Aver avuto >10 eventi di sanguinamento nei 12 mesi precedenti solo se riceveva una terapia al bisogno e aveva un livello basale di FVIII 1-2% del normale
  • Non avere precedenti di reazioni allergiche a qualsiasi prodotto FVIII
  • Non hanno inibitore misurabile contro il Fattore VIII come valutato dal laboratorio centrale e non hanno una storia precedente di inibitori della proteina FVIII
  • Accetta di utilizzare una contraccezione di barriera affidabile

Criteri di esclusione:

  • Evidenza di epatite attiva B o C
  • Attualmente in terapia antivirale per l'epatite B o C
  • Avere una significativa malattia epatica di base
  • Avere evidenza sierologica* di HIV-1 o HIV-2 con conta di CD4 ≤200/mm3 (* i partecipanti che sono HIV+ e stabili con conta di CD4 >200/mm3 e carica virale non rilevabile possono iscriversi)
  • Avere anticorpi rilevabili reattivi con il capside AAV-Spark200
  • Partecipazione a una sperimentazione di trasferimento genico nelle ultime 52 settimane o a una sperimentazione clinica con un prodotto sperimentale nelle ultime 12 settimane

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: SPK-8011 5x10^11 vg/kg
I partecipanti hanno ricevuto una singola infusione endovenosa (IV) di genomi vettoriali SPK-8011 5x10^11 per chilogrammo (vg/kg) di peso corporeo.
Genetico: SPK-8011
Un nuovo vettore virale adeno-associato ricombinante, bioingegnerizzato, che trasporta il gene del fattore VIII umano
Sperimentale: SPK-8011 1x10^12 vg/kg
I partecipanti hanno ricevuto una singola infusione endovenosa di SPK-8011 1x10^12 vg/kg.
Genetico: SPK-8011
Un nuovo vettore virale adeno-associato ricombinante, bioingegnerizzato, che trasporta il gene del fattore VIII umano
Sperimentale: SPK-8011 2x10^12 vg/kg
I partecipanti hanno ricevuto una singola infusione endovenosa di SPK-8011 2x10^12 vg/kg.
Genetico: SPK-8011
Un nuovo vettore virale adeno-associato ricombinante, bioingegnerizzato, che trasporta il gene del fattore VIII umano
Sperimentale: SPK-8011 1,5x10^12 vg/kg
I partecipanti hanno ricevuto una singola infusione endovenosa di SPK-8011 1,5x10^12 vg/kg.
Genetico: SPK-8011
Un nuovo vettore virale adeno-associato ricombinante, bioingegnerizzato, che trasporta il gene del fattore VIII umano

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Dalla data della prima dose alla settimana 52/visita di fine studio (EOS).
Un evento avverso (EA) è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante che ha ricevuto il farmaco in studio senza tener conto della possibilità di relazione causale. Gli eventi avversi gravi (SAE) sono stati definiti come eventi avversi che provocano la morte, mettono a rischio la vita, richiedono il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero in corso, provocano disabilità o incapacità persistente o significativa, costituiscono un'anomalia congenita o un difetto congenito o rappresentano un evento medico importante che ha messo a repentaglio il partecipante e ha richiesto un intervento medico per prevenire uno degli esiti elencati in questa definizione. Un TEAE è definito come un EA con una data di insorgenza corrispondente o successiva alla somministrazione di SPK-8011. Un riepilogo degli altri eventi avversi non gravi e di tutti gli eventi avversi gravi, indipendentemente dalla causalità, si trova nella sezione EA segnalati.
Dalla data della prima dose alla settimana 52/visita di fine studio (EOS).
Numero di partecipanti che hanno ricevuto corticosteroidi per presunta risposta immunitaria
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52/Visita EOS
Fino alla settimana 52/Visita EOS
Livelli di attività di picco del fattore VIII (FVIII) valutati mediante test di coagulazione a una fase (OSA)
Lasso di tempo: Fino alla visita della settimana 52/EOS
Picco mediano dell'attività del FVIII fino alla settimana 52
Fino alla visita della settimana 52/EOS
Livello nominale di FVIII per OSA alla settimana 52/EOS
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52/Visita EOS
Attività del FVIII allo stato stazionario misurata dai livelli mediani di FVIII alla settimana 52 mediante OSA.
Fino alla settimana 52/Visita EOS
Sanguinamenti spontanei Tasso di sanguinamento annualizzato
Lasso di tempo: Settimana 5 fino alla settimana 52/Visita EOS
Settimana 5 fino alla settimana 52/Visita EOS
Tasso di infusione totale annualizzato del fattore VIII
Lasso di tempo: Settimana 5 fino alla settimana 52/Visita EOS
Settimana 5 fino alla settimana 52/Visita EOS

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
È tempo di raggiungere il livello di attività di picco del FVIII
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52/Visita EOS
Fino alla settimana 52/Visita EOS
Numero di partecipanti con perdita di vettori confermata al di sotto dei limiti quantificabili (BQL) di SPK-8011-101 nei fluidi corporei
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52/Visita EOS
Fino alla settimana 52/Visita EOS
Incidenza della risposta immunitaria al transgene BDD-hFVIII
Lasso di tempo: Fino alla settimana 52/Visita EOS
Fino alla settimana 52/Visita EOS

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Spark Therapeutics, Inc.

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Clinical Trial Director, Spark Therapeutics, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
26 gennaio 2017

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
5 dicembre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
5 dicembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
16 dicembre 2016

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
21 dicembre 2016

Primo Inserito (Stimato)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
28 dicembre 2016

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
5 dicembre 2024

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 dicembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • SPK-8011-101

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su SPK-8011

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