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Un estudio de transferencia de genes para la hemofilia A

5 de diciembre de 2024 actualizado por: Spark Therapeutics, Inc.

Estudio de transferencia de genes, abierto, de aumento de dosis de SPK-8011 [vector viral adenoasociado con gen del factor VIII humano eliminado en el dominio B] en personas con hemofilia A

Spark Therapeutics, Inc. está realizando este estudio de investigación clínica para determinar la seguridad y la eficacia del tratamiento de transferencia del gen del factor VIII con SPK-8011 en personas con hemofilia A.

Descripción general del estudio

Estado

Estado

Indica el estado de contratación actual o el estado de acceso ampliado.
Terminado

Condiciones

Condiciones

La enfermedad, trastorno, síndrome, dolencia o lesión que se está estudiando. En ClinicalTrials.gov, las condiciones también pueden incluir otros problemas relacionados con la salud, como la esperanza de vida, la calidad de vida y los riesgos para la salud.

Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.

Descripción detallada

La hemofilia A es una afección en la que la sangre no puede coagularse de manera efectiva. Es causada por una mutación o deleción en el gen que es responsable de producir la proteína del factor VIII de coagulación de la sangre. Las personas con hemofilia A sufren episodios repetidos de sangrado, a menudo en las articulaciones, lo que puede causar enfermedad articular crónica y, en ocasiones, provocar la muerte debido a la incapacidad de la sangre para coagularse de manera eficiente. Esta enfermedad articular crónica puede tener efectos físicos, psicosociales y de calidad de vida significativos, incluida la carga financiera. El tratamiento actual consiste en inyecciones intravenosas (i.v.) de productos proteicos del factor VIII, ya sea 2 o 3 veces por semana o en respuesta al sangrado.

Los datos clínicos preliminares recientes de un estudio de transferencia del gen de la hemofilia B (que también está siendo realizado por Spark Therapeutics) muestran que todos los participantes del estudio lograron niveles de actividad del factor IX terapéutico (promedio de mantener los niveles de actividad del factor IX alrededor del 30 % de lo normal sin hemorragias confirmadas, después de recibir la transferencia del gen Spark, con el enfoque de usar el nuevo vector viral adenoasociado recombinante (rAAV) de bioingeniería que lleva una alta actividad específica de un gen del factor IX. El enfoque que se está probando en este estudio de investigación clínica utiliza un nuevo vector AAV modificado (con una mayor atracción por el hígado humano) para administrar el gen del factor VIII humano (hFVIII) en las células hepáticas para que puedan producir la proteína del factor VIII.

Tipo de estudio

Tipo de estudio

Describe la naturaleza de un estudio clínico. Los tipos de estudio incluyen estudios de intervención (también llamados ensayos clínicos), estudios observacionales (incluidos registros de pacientes) y acceso ampliado.
Intervencionista

Inscripción (Actual)

Inscripción

El número de participantes en un estudio clínico. La inscripción "anticipada" es el número objetivo de participantes que los investigadores necesitan para el estudio.
25

Fase

Fase

La etapa de un ensayo clínico que estudia un fármaco o producto biológico, según las definiciones desarrolladas por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA). La fase se basa en el objetivo del estudio, el número de participantes y otras características. Hay cinco fases: Fase 1 temprana (anteriormente enumerada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 y Fase 4. No aplicable se usa para describir ensayos sin fases definidas por la FDA, incluidos ensayos de dispositivos o intervenciones conductuales.
  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Estudio Contacto

El nombre y la información de contacto de la persona que puede responder las preguntas de inscripción para un estudio clínico. Cada ubicación donde se lleva a cabo el estudio también puede tener un contacto específico, que puede responder mejor a esas preguntas.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
      • Melbourne, Australia, 3004
        • The Alfred Hospital
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Royal Prince Alfred Hosptial
  • Canadá
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre and Juravinski Hospital
  • Estados Unidos
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 94817
        • University of California Davis - Hemostasis and Thrombosis Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Estados Unidos, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Weill Cornell Medicine-Comprehensive Center for Hemophilia and Coagulation Disorders
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 10733
        • Pennsylvania State University Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • Jefferson University Hospitals
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23219
        • Virginia Commonwealth University School of Medicine
  • Israel
    • Tel Hashomer
      • Ramat Gan, Tel Hashomer, Israel, 526000
        • Chaim Sheba Center
  • Tailandia
      • Bangkok, Tailandia, 10400
        • Mahidol University - Ramathibody Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Criterio de elegibilidad

Los principales requisitos que deben cumplir las personas que quieran participar en un estudio clínico o las características que deben tener. Los criterios de elegibilidad consisten en criterios de inclusión (que se requieren para que una persona participe en el estudio) y criterios de exclusión (que impiden que una persona participe). Los tipos de criterios de elegibilidad incluyen si un estudio acepta voluntarios sanos, tiene requisitos de edad o grupo de edad, o está limitado por sexo.

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Hombres mayores de 18 años
  • Diagnóstico confirmado de hemofilia A como lo demuestra su historial médico con niveles de actividad de FVIII en plasma ≤ 2% de lo normal
  • Haber recibido >150 días de exposición (DE) a concentrados de FVIII o crioprecipitado
  • Haber experimentado >10 eventos hemorrágicos durante los 12 meses anteriores solo si recibe terapia a pedido y tiene un nivel inicial de FVIII del 1 al 2 % de lo normal
  • No tener antecedentes de reacción alérgica a ningún producto de FVIII
  • No tener inhibidor medible contra el factor VIII según lo evaluado por el laboratorio central y no tener antecedentes de inhibidores de la proteína FVIII
  • Aceptar el uso de métodos anticonceptivos de barrera fiables

Criterio de exclusión:

  • Evidencia de hepatitis B o C activa
  • Actualmente en terapia antiviral para la hepatitis B o C
  • Tiene una enfermedad hepática subyacente significativa
  • Tener evidencia serológica* de VIH-1 o VIH-2 con recuentos de CD4 ≤200/mm3 (* los participantes que son VIH+ y estables con recuento de CD4 >200/mm3 y carga viral indetectable son elegibles para inscribirse)
  • Tener anticuerpos detectables reactivos con la cápside de AAV-Spark200
  • Participó en un ensayo de transferencia de genes en las últimas 52 semanas o en un ensayo clínico con un producto en investigación en las últimas 12 semanas

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo

Grupo de participantes/brazo

Un grupo o subgrupo de participantes en un ensayo clínico que recibe una intervención/tratamiento específico, o ninguna intervención, según el protocolo del ensayo.
Intervención / Tratamiento

Intervención / Tratamiento

Un proceso o acción que es el foco de un estudio clínico. Las intervenciones incluyen medicamentos, dispositivos médicos, procedimientos, vacunas y otros productos que están en fase de investigación o que ya están disponibles. Las intervenciones también pueden incluir enfoques no invasivos, como la educación o la modificación de la dieta y el ejercicio.
Experimental: SPK-8011 5x10^11 gramos/kg
Los participantes recibieron una única infusión intravenosa (IV) de genomas del vector SPK-8011 5x10^11 por kilogramo (vg/kg) de peso corporal.
Genético: SPK-8011
Un nuevo vector viral recombinante adenoasociado, biodiseñado, que porta el gen del factor VIII humano
Experimental: SPK-8011 1x10^12 gramos/kg
Los participantes recibieron una única infusión intravenosa de SPK-8011 1x10^12 vg/kg.
Genético: SPK-8011
Un nuevo vector viral recombinante adenoasociado, biodiseñado, que porta el gen del factor VIII humano
Experimental: SPK-8011 2x10^12 gramos/kg
Los participantes recibieron una única infusión intravenosa de SPK-8011 2x10^12 vg/kg.
Genético: SPK-8011
Un nuevo vector viral recombinante adenoasociado, biodiseñado, que porta el gen del factor VIII humano
Experimental: SPK-8011 1,5x10^12 gramos/kg
Los participantes recibieron una única infusión intravenosa de SPK-8011 1,5x10^12 vg/kg.
Genético: SPK-8011
Un nuevo vector viral recombinante adenoasociado, biodiseñado, que porta el gen del factor VIII humano

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medidas de resultado primarias

En el protocolo de un estudio clínico, la medida de resultado planificada que es la más importante para evaluar el efecto de una intervención/tratamiento. La mayoría de los estudios clínicos tienen una medida de resultado primaria, pero algunos tienen más de una.
Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Desde la fecha de la primera dosis hasta la semana 52/visita de fin del estudio (EOS)
Un evento adverso (EA) se definió como cualquier acontecimiento médico adverso en un participante que recibió el fármaco del estudio sin tener en cuenta la posibilidad de una relación causal. Los eventos adversos graves (AAG) se definieron como eventos adversos que resultan en la muerte, ponen en peligro la vida, requieren hospitalización o prolongación de la hospitalización existente, resultan en una discapacidad o incapacidad persistente o significativa, son una anomalía congénita o un defecto de nacimiento, o son un evento médico importante que puso en peligro al participante y requirió intervención médica para prevenir 1 de los resultados enumerados en esta definición. Un TEAE se define como un EA con una fecha de inicio a partir de la administración de SPK-8011. Un resumen de otros EA no graves y de todos los EA graves, independientemente de la causalidad, se encuentra en la sección EA notificados.
Desde la fecha de la primera dosis hasta la semana 52/visita de fin del estudio (EOS)
Número de participantes que recibieron corticosteroides por presunta respuesta inmune
Periodo de tiempo: Hasta la semana 52/visita EOS
Hasta la semana 52/visita EOS
Niveles máximos de actividad del factor VIII (FVIII) evaluados mediante ensayo de coagulación de una etapa (OSA)
Periodo de tiempo: Hasta la semana 52/visita EOS
Actividad máxima media del FVIII hasta la semana 52
Hasta la semana 52/visita EOS
Nivel nominal de FVIII por AOS en la semana 52/EOS
Periodo de tiempo: Hasta la semana 52/visita EOS
Actividad de FVIII en estado estacionario medida por los niveles medios de FVIII en la semana 52 mediante OSA.
Hasta la semana 52/visita EOS
Sangrados espontáneos Tasa de sangrado anualizada
Periodo de tiempo: Semana 5 hasta Semana 52/Visita EOS
Semana 5 hasta Semana 52/Visita EOS
Tasa total de infusión de FVIII anualizada
Periodo de tiempo: Semana 5 hasta Semana 52/Visita EOS
Semana 5 hasta Semana 52/Visita EOS

Medidas de resultado secundarias

Medidas de resultado secundarias

En el protocolo de un estudio clínico, una medida de resultado planificada que no es tan importante como la medida de resultado primaria para evaluar el efecto de una intervención pero que sigue siendo de interés. La mayoría de los estudios clínicos tienen más de una medida de resultado secundaria.
Medida de resultado
Periodo de tiempo
Es hora de alcanzar el nivel máximo de actividad de FVIII
Periodo de tiempo: Hasta la semana 52/visita EOS
Hasta la semana 52/visita EOS
Número de participantes con eliminación de vectores confirmada por debajo de los límites cuantificables (BQL) de SPK-8011-101 en fluidos corporales
Periodo de tiempo: Hasta la semana 52/visita EOS
Hasta la semana 52/visita EOS
Incidencia de respuesta inmune al transgén BDD-hFVIII
Periodo de tiempo: Hasta la semana 52/visita EOS
Hasta la semana 52/visita EOS

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Patrocinador

La organización o persona que inicia el estudio y que tiene autoridad y control sobre el estudio.
Spark Therapeutics, Inc.

Investigadores

Investigadores

Un investigador involucrado en un estudio clínico. Los términos relacionados incluyen investigador principal del sitio, subinvestigador del sitio, presidente del estudio, director del estudio e investigador principal del estudio.
  • Director de estudio: Clinical Trial Director, Spark Therapeutics, Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

Inicio del estudio

La fecha real en la que el primer participante se inscribió en un estudio clínico. La fecha de inicio "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de inicio del estudio.
26 de enero de 2017

Finalización primaria (Actual)

Finalización primaria

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención para recopilar datos finales para la medida de resultado primaria. Si el estudio clínico terminó de acuerdo con el protocolo o se terminó, no afecta esta fecha. Para estudios clínicos con más de una medida de resultado primaria con diferentes fechas de finalización, este término se refiere a la fecha en que se completa la recopilación de datos para todas las medidas de resultado primarias. La fecha de finalización principal "anticipada" es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización principal del estudio.
5 de diciembre de 2023

Finalización del estudio (Actual)

Finalización del estudio

La fecha en la que el último participante en un estudio clínico fue examinado o recibió una intervención/tratamiento para recopilar los datos finales de las medidas de resultado primarias, las medidas de resultado secundarias y los eventos adversos (es decir, la última visita del último participante). La fecha de finalización "anticipada" del estudio es la fecha que los investigadores creen que será la fecha de finalización del estudio.
5 de diciembre de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

Enviado por primera vez

La fecha en la que el patrocinador o investigador del estudio envió por primera vez un registro del estudio a ClinicalTrials.gov. Por lo general, hay un retraso de unos días entre la primera fecha de envío y la disponibilidad del registro en ClinicalTrials.gov (la primera fecha publicada).
16 de diciembre de 2016

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha en la que el patrocinador del estudio o el investigador envía por primera vez un registro del estudio que es consistente con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es posible que el patrocinador o el investigador deba revisar y enviar un registro de estudio una o más veces antes de que se cumplan los criterios de revisión de control de calidad de la NLM. Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
21 de diciembre de 2016

Publicado por primera vez (Estimado)

Publicado por primera vez

La fecha en la que el registro del estudio estuvo disponible por primera vez en ClinicalTrials.gov después de que concluyó la revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Por lo general, hay una demora de unos días entre la fecha en que el patrocinador del estudio o el investigador envió el registro del estudio y la primera fecha publicada.
28 de diciembre de 2016

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

Última actualización publicada

La fecha más reciente en la que se pusieron a disposición los cambios en un registro del estudio en ClinicalTrials.gov. Puede haber una demora entre el momento en que el patrocinador o el investigador del estudio envió los cambios a ClinicalTrials.gov (la fecha de envío de la última actualización) y la fecha de publicación de la última actualización.
25 de marzo de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

La fecha más reciente en la que el patrocinador del estudio o el investigador presentó cambios en un registro del estudio que son consistentes con los criterios de revisión de control de calidad (QC) de la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM). Es responsabilidad del patrocinador o investigador asegurarse de que el registro del estudio sea coherente con los criterios de revisión de control de calidad de la NLM.
5 de diciembre de 2024

Última verificación

Última verificación

La fecha más reciente en la que el patrocinador o investigador del estudio confirmó que la información sobre un estudio clínico en ClinicalTrials.gov es precisa y actual. Si un estudio con un estado de reclutamiento de reclutamiento; aún no está reclutando; o activo, no se ha confirmado el reclutamiento en los últimos 2 años, el estado de reclutamiento del estudio se muestra como desconocido.
1 de diciembre de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

Otros números de identificación del estudio

Identificadores o números de identificación distintos del número NCT que el patrocinador del estudio, los financiadores u otros asignan a un estudio clínico. Estos números pueden incluir identificadores únicos de otros registros de ensayos y números de subvención de los Institutos Nacionales de Salud.
  • SPK-8011-101

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre SPK-8011

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