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Une étude de transfert de gènes pour l'hémophilie A

5 décembre 2024 mis à jour par: Spark Therapeutics, Inc.

Étude de transfert de gène, en ouvert, à dose croissante de SPK-8011 [vecteur viral adéno-associé avec gène du facteur VIII supprimé du domaine B] chez des personnes atteintes d'hémophilie A

Cette étude de recherche clinique est menée par Spark Therapeutics, Inc. pour déterminer l'innocuité et l'efficacité du traitement par transfert de gène du facteur VIII avec SPK-8011 chez les personnes atteintes d'hémophilie A.

Aperçu de l'étude

Statut

Statut

Indique le statut de recrutement actuel ou le statut d'accès étendu.
Complété

Les conditions

Les conditions

La maladie, le trouble, le syndrome, la maladie ou la blessure à l'étude. Sur ClinicalTrials.gov, les conditions peuvent également inclure d'autres problèmes liés à la santé, tels que la durée de vie, la qualité de vie et les risques pour la santé.

Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.

Description détaillée

L'hémophilie A est une condition dans laquelle le sang est incapable de coaguler efficacement. Elle est causée par une mutation ou une délétion du gène responsable de la production de la protéine du facteur VIII de coagulation du sang. Les personnes atteintes d'hémophilie A souffrent d'épisodes hémorragiques répétés, souvent dans les articulations, qui peuvent provoquer une maladie articulaire chronique et parfois entraîner la mort en raison de l'incapacité du sang à coaguler efficacement. Cette maladie articulaire chronique peut avoir des effets physiques, psychosociaux et sur la qualité de vie importants, y compris un fardeau financier. Le traitement actuel consiste en des injections intraveineuses (i.v.) de produits protéiques de facteur VIII, soit 2 à 3 fois par semaine, soit en réponse à un saignement.

Les données cliniques préliminaires récentes d'une étude sur le transfert du gène de l'hémophilie B (qui est également menée par Spark Therapeutics) montrent que tous les participants à l'étude atteignent des niveaux d'activité thérapeutique du facteur IX (moyenne du maintien des niveaux d'activité du facteur IX autour de 30 % de la normale sans saignement confirmé, après recevant le transfert de gène Spark, avec l'approche consistant à utiliser le nouveau vecteur viral adéno-associé recombinant (rAAV) bio-ingénierie portant une activité spécifique élevée d'un gène du facteur IX. L'approche testée dans cette étude de recherche clinique utilise un nouveau vecteur AAV modifié (avec une plus forte attraction pour le foie humain) pour délivrer le gène du facteur VIII humain (hFVIII) dans les cellules hépatiques afin qu'elles puissent produire la protéine du facteur VIII.

Type d'étude

Type d'étude

Décrit la nature d'une étude clinique. Les types d'études comprennent les études interventionnelles (également appelées essais cliniques), les études observationnelles (y compris les registres de patients) et l'accès élargi.
Interventionnel

Inscription (Réel)

Inscription

Le nombre de participants à une étude clinique. L'inscription "prévue" est le nombre cible de participants dont les chercheurs ont besoin pour l'étude.
25

Phase

Phase

L'étape d'un essai clinique étudiant un médicament ou un produit biologique, basée sur les définitions élaborées par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. La phase est basée sur l'objectif de l'étude, le nombre de participants et d'autres caractéristiques. Il y a cinq phases : phase précoce 1 (anciennement répertoriée comme phase 0), phase 1, phase 2, phase 3 et phase 4. Non applicable est utilisé pour décrire les essais sans phases définies par la FDA, y compris les essais de dispositifs ou d'interventions comportementales.
  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Coordonnées de l'étude

Le nom et les coordonnées de la personne qui peut répondre aux questions d'inscription à une étude clinique. Chaque lieu où l'étude est menée peut également avoir un contact spécifique, qui peut être mieux à même de répondre à ces questions.

Lieux d'étude

  • Australie
      • Melbourne, Australie, 3004
        • The Alfred Hospital
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australie, 2050
        • Royal Prince Alfred Hosptial
  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • McMaster University Medical Centre and Juravinski Hospital
  • Israël
    • Tel Hashomer
      • Ramat Gan, Tel Hashomer, Israël, 526000
        • Chaim Sheba Center
  • Thaïlande
      • Bangkok, Thaïlande, 10400
        • Mahidol University - Ramathibody Hospital
  • États-Unis
    • California
      • Sacramento, California, États-Unis, 94817
        • University of California Davis - Hemostasis and Thrombosis Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • University of Florida Health
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, États-Unis, 39110
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10065
        • Weill Cornell Medicine-Comprehensive Center for Hemophilia and Coagulation Disorders
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 10733
        • Pennsylvania State University Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
        • Jefferson University Hospitals
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15213
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23219
        • Virginia Commonwealth University School of Medicine

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Critère d'éligibilité

Les principales exigences que doivent remplir les personnes qui souhaitent participer à une étude clinique ou les caractéristiques qu'elles doivent avoir. Les critères d'éligibilité comprennent à la fois des critères d'inclusion (qui sont requis pour qu'une personne participe à l'étude) et des critères d'exclusion (qui empêchent une personne de participer). Les types de critères d'éligibilité incluent si une étude accepte des volontaires sains, a des exigences d'âge ou de groupe d'âge, ou est limitée par le sexe.

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Hommes âgés de 18 ans ou plus
  • Diagnostic confirmé d'hémophilie A, comme en témoignent leurs antécédents médicaux avec des niveaux d'activité plasmatique du FVIII ≤ 2 % de la normale
  • Avoir reçu plus de 150 jours d'exposition (ED) à des concentrés ou à un cryoprécipité de FVIII
  • Avoir subi > 10 événements hémorragiques au cours des 12 derniers mois uniquement s'ils reçoivent un traitement à la demande et ont un taux de FVIII de base de 1 à 2 % de la normale
  • Ne pas avoir d'antécédents de réaction allergique à un produit FVIII
  • N'avoir aucun inhibiteur mesurable contre le facteur VIII tel qu'évalué par le laboratoire central et n'avoir aucun antécédent d'inhibiteurs de la protéine FVIII
  • Accepter d'utiliser une contraception barrière fiable

Critère d'exclusion:

  • Preuve d'hépatite B ou C active
  • Actuellement sous traitement antiviral pour l'hépatite B ou C
  • Avoir une maladie hépatique sous-jacente importante
  • Avoir des preuves sérologiques* du VIH-1 ou du VIH-2 avec un nombre de CD4 ≤ 200/mm3 (* les participants séropositifs et stables avec un nombre de CD4 > 200/mm3 et une charge virale indétectable sont éligibles pour s'inscrire)
  • Avoir des anticorps détectables réactifs avec la capside AAV-Spark200
  • Participation à un essai de transfert de gène au cours des 52 dernières semaines ou à un essai clinique avec un produit expérimental au cours des 12 dernières semaines

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras

Groupe de participants / Bras

Un groupe ou un sous-groupe de participants à un essai clinique qui reçoit une intervention/un traitement spécifique, ou aucune intervention, selon le protocole de l'essai.
Intervention / Traitement

Intervention / Traitement

Processus ou action faisant l'objet d'une étude clinique. Les interventions comprennent les médicaments, les dispositifs médicaux, les procédures, les vaccins et d'autres produits expérimentaux ou déjà disponibles. Les interventions peuvent également inclure des approches non invasives, telles que l'éducation ou la modification du régime alimentaire et de l'exercice.
Expérimental: SPK-8011 5x10^11 vg/kg
Les participants ont reçu une seule perfusion intraveineuse (IV) de génomes vectoriels SPK-8011 5x10^11 par kilogramme (vg/kg) de poids corporel.
Génétique: SPK-8011
Un nouveau vecteur viral adéno-associé recombiné, bio-conçu, portant le gène du facteur VIII humain
Expérimental: SPK-8011 1x10^12 vg/kg
Les participants ont reçu une seule perfusion IV de SPK-8011 1x10^12 vg/kg.
Génétique: SPK-8011
Un nouveau vecteur viral adéno-associé recombiné, bio-conçu, portant le gène du facteur VIII humain
Expérimental: SPK-8011 2x10^12 vg/kg
Les participants ont reçu une seule perfusion IV de SPK-8011 2x10^12 vg/kg.
Génétique: SPK-8011
Un nouveau vecteur viral adéno-associé recombiné, bio-conçu, portant le gène du facteur VIII humain
Expérimental: SPK-8011 1,5x10^12 vg/kg
Les participants ont reçu une seule perfusion IV de SPK-8011 1,5x10^12 vg/kg.
Génétique: SPK-8011
Un nouveau vecteur viral adéno-associé recombiné, bio-conçu, portant le gène du facteur VIII humain

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Principaux critères de jugement

Dans le protocole d'une étude clinique, la mesure de résultat prévue qui est la plus importante pour évaluer l'effet d'une intervention/d'un traitement. La plupart des études cliniques ont un critère de jugement principal, mais certaines en ont plus d'un.
Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE)
Délai: De la date de la première dose à la semaine 52/visite de fin d'étude (EOS)
Un événement indésirable (EI) a été défini comme tout événement médical indésirable chez un participant ayant reçu le médicament à l'étude, sans égard à la possibilité d'un lien de causalité. Les événements indésirables graves (EIG) ont été définis comme des événements indésirables qui entraînent la mort, mettent la vie en danger, nécessitent une hospitalisation ou la prolongation d'une hospitalisation existante, entraînent un handicap ou une incapacité persistante ou importante, constituent une anomalie congénitale ou une anomalie congénitale, ou sont un événement médical important qui a mis en danger le participant et a nécessité une intervention médicale pour prévenir l'un des résultats énumérés dans cette définition. Un TEAE est défini comme un EI dont la date d’apparition correspond à ou après l’administration du SPK-8011. Un résumé des autres EI non graves et de tous les EI graves, quelle que soit leur causalité, se trouve dans la section EI signalés.
De la date de la première dose à la semaine 52/visite de fin d'étude (EOS)
Nombre de participants ayant reçu des corticostéroïdes pour une réponse immunitaire présumée
Délai: Jusqu'à la semaine 52/visite EOS
Jusqu'à la semaine 52/visite EOS
Niveaux d'activité maximaux du facteur VIII (FVIII) évalués par un test de coagulation en une étape (OSA)
Délai: Jusqu'à la semaine 52/visite EOS
Pic médian de l'activité FVIII jusqu'à la semaine 52
Jusqu'à la semaine 52/visite EOS
Niveau nominal de FVIII par OSA à la semaine 52/EOS
Délai: Jusqu'à la semaine 52/visite EOS
Activité du FVIII à l'état d'équilibre mesurée par les taux médians de FVIII à la semaine 52 par l'AOS.
Jusqu'à la semaine 52/visite EOS
Saignements spontanés Taux de saignement annualisé
Délai: Semaine 5 jusqu'à la semaine 52/visite EOS
Semaine 5 jusqu'à la semaine 52/visite EOS
Débit de perfusion total annualisé de FVIII
Délai: Semaine 5 jusqu'à la semaine 52/visite EOS
Semaine 5 jusqu'à la semaine 52/visite EOS

Mesures de résultats secondaires

Mesures de résultats secondaires

Dans le protocole d'une étude clinique, mesure de résultat planifiée qui n'est pas aussi importante que la mesure de résultat principale pour évaluer l'effet d'une intervention, mais qui reste intéressante. La plupart des études cliniques ont plus d'un critère de jugement secondaire.
Mesure des résultats
Délai
Il est temps d’atteindre le niveau d’activité maximal du FVIII
Délai: Jusqu'à la semaine 52/visite EOS
Jusqu'à la semaine 52/visite EOS
Nombre de participants avec une excrétion de vecteurs confirmée inférieure aux limites quantifiables (BQL) du SPK-8011-101 dans les fluides corporels
Délai: Jusqu'à la semaine 52/visite EOS
Jusqu'à la semaine 52/visite EOS
Incidence de la réponse immunitaire au transgène BDD-hFVIII
Délai: Jusqu'à la semaine 52/visite EOS
Jusqu'à la semaine 52/visite EOS

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Parrainer

L'organisation ou la personne qui lance l'étude et qui a autorité et contrôle sur l'étude.
Spark Therapeutics, Inc.

Les enquêteurs

Les enquêteurs

Un chercheur impliqué dans une étude clinique. Les termes associés incluent chercheur principal du site, sous-chercheur du site, directeur de l'étude, directeur de l'étude et chercheur principal de l'étude.
  • Directeur d'études: Clinical Trial Director, Spark Therapeutics, Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

Début de l'étude

La date réelle à laquelle le premier participant a été inscrit à une étude clinique. La date de début "prévue" de l'étude est la date qui, selon les chercheurs, sera la date de début de l'étude.
26 janvier 2017

Achèvement primaire (Réel)

Achèvement primaire

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention pour recueillir les données finales pour le critère de jugement principal. Que l'étude clinique se soit terminée conformément au protocole ou qu'elle ait été terminée n'affecte pas cette date. Pour les études cliniques avec plus d'un critère de jugement principal avec des dates d'achèvement différentes, ce terme fait référence à la date à laquelle la collecte de données est terminée pour tous les critères de jugement principaux. La date d'achèvement primaire "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement primaire de l'étude.
5 décembre 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

Achèvement de l'étude

La date à laquelle le dernier participant à une étude clinique a été examiné ou a reçu une intervention/un traitement pour recueillir les données finales pour les mesures de résultats primaires, les mesures de résultats secondaires et les événements indésirables (c'est-à-dire la dernière visite du dernier participant). La date d'achèvement de l'étude "prévue" est la date qui, selon les chercheurs, sera la date d'achèvement de l'étude.
5 décembre 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

Première soumission

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis pour la première fois un dossier d'étude à ClinicalTrials.gov. Il y a généralement un délai de quelques jours entre la première date de soumission et la disponibilité du dossier sur ClinicalTrials.gov (la première date publiée).
16 décembre 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

La date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur soumet pour la première fois un dossier d'étude conforme aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Le promoteur ou l'investigateur peut avoir besoin de réviser et de soumettre un dossier d'étude une ou plusieurs fois avant que les critères d'examen du CQ du NLM soient remplis. Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
21 décembre 2016

Première publication (Estimé)

Première publication

La date à laquelle le dossier d'étude a été disponible pour la première fois sur ClinicalTrials.gov après la fin de l'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il y a généralement un délai de quelques jours entre la date à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis le dossier de l'étude et la première date de publication.
28 décembre 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

Dernière mise à jour publiée

La date la plus récente à laquelle les modifications apportées à un dossier d'étude ont été mises à disposition sur ClinicalTrials.gov. Il peut y avoir un délai entre le moment où les modifications ont été soumises à ClinicalTrials.gov par le promoteur ou l'investigateur de l'étude (la date de soumission de la dernière mise à jour) et la date de publication de la dernière mise à jour.
25 mars 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a soumis des modifications à un dossier d'étude qui sont conformes aux critères d'examen du contrôle qualité (CQ) de la National Library of Medicine (NLM). Il incombe au promoteur ou à l'investigateur de s'assurer que le dossier de l'étude est conforme aux critères d'examen du NLM QC.
5 décembre 2024

Dernière vérification

Dernière vérification

La date la plus récente à laquelle le promoteur de l'étude ou l'investigateur a confirmé que les informations sur une étude clinique sur ClinicalTrials.gov étaient exactes et à jour. Si une étude avec un statut de recrutement de recrutement ; pas encore de recrutement ; ou actif, aucun recrutement n'a été confirmé au cours des 2 dernières années, le statut de recrutement de l'étude est indiqué comme inconnu.
1 décembre 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

Autres numéros d'identification d'étude

Identifiants ou numéros d'identification autres que le numéro NCT qui sont attribués à une étude clinique par le sponsor de l'étude, les bailleurs de fonds ou autres. Ces numéros peuvent inclure des identifiants uniques d'autres registres d'essais et des numéros de subvention des National Institutes of Health.
  • SPK-8011-101

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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