Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Bezpečnost a účinnost 1% masti Diacerein pro subjekty s epidermolysis Bullosa Simplex (EBS)

16. října 2019 aktualizováno: Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

Mezinárodní, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, paralelně skupinová studie fáze 2 hodnotící bezpečnost a účinnost topické formulace diacereinové 1% masti u subjektů s epidermolýzou Bullosa Simplex

Epidermolysis bullosa simplex (EBS) je vzácné genetické kožní onemocnění charakterizované křehkostí kůže a sliznic vedoucí k bolestivým puchýřům a erozím po drobném traumatu. Účelem této studie je porovnat účinnost 1% masti diacereinu s mastí s vehikulem při aplikaci jednou denně po dobu 8 týdnů u subjektů s EBS.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Ukončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Studie je mezinárodní, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, vehikulem kontrolovaná studie s paralelními skupinami pro hodnocení bezpečnosti a účinnosti 1% masti s diacereinem pro léčbu subjektů s EBS. Účastníci byli zařazeni do studijních skupin, které dostávaly buď diacerein 1% mast nebo mast s vehikulem po dobu 8 týdnů, po kterých následovalo 8 týdenní období sledování. Přibližně 80 subjektů mělo být randomizováno do jedné ze 2 léčebných skupin.

Primárním cílem této studie je porovnat účinnost 1% masti s diacereinem a masti s vehikulem na základě snížení plochy povrchu těla (BSA) lézí EBS, které jsou léčeny při aplikaci jednou denně po dobu 8 týdnů u subjektů s EBS. Sekundárními cíli je porovnat účinky 1% masti s diacereinem a masti s vehikulem u subjektů s EBS na změny skóre Investigator Global Assessment (IGA), bolest, svědění, pohyblivost a bezpečnost a snášenlivost.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
54

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Austrálie, 2217
        • Premier Specialists Pty Ltd; The Church
  • Francie
      • Nice, Francie, 06202
        • CHU de NICE - Hopital de l'Archet II - Service de Dermatologie
    • Cedex
      • Paris, Cedex, Francie, 75010
        • Hopital Saint Louis
      • Paris, Cedex, Francie, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
  • Holandsko
      • Groningen, Holandsko, AB20;30,001
        • University Medical Center Groningen
  • Izrael
      • Tel Aviv, Izrael, 6423906
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Německo
      • Freiburg, Německo, 79104
        • University Medical Center Freiburg
  • Rakousko
      • Salzburg, Rakousko, A-5020
        • EB House Austria
  • Spojené království
      • London, Spojené království, SE1 7EH
        • St. Thomas' Hospital - St Johns Institute of Dermatology
    • England
      • London, England, Spojené království, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Spojené státy, 65212
        • University of Missouri Healthcare
    • New York
      • Stony Brook, New York, Spojené státy, 11790
        • Stony Brook University Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27516
        • University of North Carolina - Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425-5780
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78218
        • Children's Hospital of San Antonio ; Texas Dermatology and Laser Specialists

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

6 měsíců a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Subjekt je ve Screeningu alespoň 4 roky starý
  • Subjekt má zdokumentovanou genetickou mutaci konzistentní s EBS. Genové mutace přijatelné pro zahrnutí jsou následující: KRT5, KRT14, PLEC1, TGM5, PKP1, DSP, FERMT1, EXPH5, ​​DST, KLHL24.

  • Subjekt má Assessment Area EBS lézí, které mají být léčeny, což je ≥ 2 % tělesného povrchu (BSA) a EBS léze jsou v jedné nebo obou z následujících oblastí těla:

    • Lokalizované: plantární a/nebo palmární oblasti
    • Generalizované: paže, nohy, trup, ruce a nohy
  • Léze EBS subjektu v oblasti hodnocení mají skóre globálního hodnocení vyšetřovatele (IGA) ≥3
  • Subjekt/pečovatel souhlasí s tím, že během trvání studie nebude používat žádné jiné topické terapie než studijní medikaci, která by mohla ovlivnit stav lézí EBS
  • Subjekt není těhotný, jak bylo potvrzeno negativním těhotenským screeningem v moči, nekojící a neplánuje těhotenství během období studie
  • Pokud je subjektem žena ve fertilním věku, souhlasí s použitím schválené účinné metody antikoncepce
  • Subjekt je v dobrém celkovém zdravotním stavu a bez jakéhokoli známého chorobného stavu nebo fyzického stavu, které by mohly zhoršit hodnocení lézí EBS nebo které vystavují subjekt nepřijatelnému riziku účastí ve studii

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Subjekt má léze EBS, které mají být léčeny, které jsou infikované
  • Subjekt použil jakýkoli produkt obsahující diacerein během 6 měsíců před screeningem
  • Subjekt použil systémovou imunoterapii nebo cytotoxickou chemoterapii během 60 dnů před screeningem
  • Subjekt použil systémovou steroidní terapii nebo použil topickou steroidní terapii na EBS léze, které mají být léčeny během 30 dnů před výchozí hodnotou
  • Subjekt má známky systémové infekce nebo užíval systémová antibiotika během 7 dnů před screeningem
  • Subjekt v současné době používá systémová analgetika a/nebo antihistaminovou terapii k léčbě lézí EBS, pokud není ve stabilním režimu (tj. stejný režim dávkování) po dobu alespoň 4 týdnů před screeningem
  • Subjekt užil jakákoli systémová diuretika nebo srdeční glykosidy nebo jakýkoli systémový přípravek, který by ho mohl vystavit nepřiměřenému riziku
  • Subjekt použil jakýkoli topický přípravek obsahující alantoin na léze EBS, které měly být léčeny během 30 dnů před screeningem
  • Subjekt má současnou malignitu nebo anamnézu léčby malignity během 2 let před screeningem
  • Subjekt má v současné době diabetes mellitus (HbA1c ≥ 6,5 %) nebo kontrolovaný diabetes (HbA1c < 6,5 %)
  • Subjekt má v anamnéze srdeční, jaterní (ALT a/nebo AST >2x ULN, celkový bilirubin >1,5x ULN při screeningu) nebo ledvinové onemocnění (eGFR
  • Subjekt má kožní onemocnění nebo stav, který není EBS (např. spálení sluncem), které by ho mohly vystavit nepřiměřenému riziku účastí ve studii nebo narušovat aplikaci studijního léku nebo hodnocení studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: diacerein 1% mast
diacerein 1% mast se bude používat po dobu 8 týdnů
Lék: diacerein 1% mast
diacerein 1% mast podávaná lokálně
Ostatní jména:
  • CCP-020
Komparátor placeba: vehikulová mast
vehikulová mast bude používána po dobu 8 týdnů
Lék: Placebo mast
vehikulová mast podávaná lokálně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl subjektů, které dosáhly ≥ 60% snížení plochy povrchu těla (BSA) lézí EBS v rámci oblasti hodnocení
Časové okno: Výchozí stav do týdne 8
Analýza podílu subjektů, kteří dosáhli ≥60% snížení plochy tělesného povrchu (BSA) lézí EBS v rámci posuzované oblasti od výchozího stavu do 8. týdne
Výchozí stav do týdne 8

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl subjektů, které dosáhly úspěchu v globálním hodnocení výzkumníka (IGA)
Časové okno: Výchozí stav do týdne 8

Globální hodnocení výzkumníka (IGA) je pětibodová škála, která se používá pro celkové klinické hodnocení závažnosti onemocnění a klasifikuje kůži postiženou EBS skóre v rozmezí 0-4. Úspěch na IGA byl definován jako ≥2-bodové snížení od výchozího stavu do návštěvy 6 (8. týden).

Bodování IGA:

0 = jasné; 1 = téměř jasné; 2 = mírné; 3 = střední; 4 = těžké

Minimální skóre = 0 Maximální skóre = 4; vyšší skóre = horší výsledek
Výchozí stav do týdne 8

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Ředitel studie: Mary Spellman, MD, Castle Creek Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. června 2017

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
15. října 2018

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
31. října 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
10. května 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
12. května 2017

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
16. května 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
5. listopadu 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
16. října 2019

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. října 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • CCP-020-301

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Epidermolysis Bullosa Simplex

Klinické studie na diacerein 1% mast

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení