Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og effektivitet af Diacerein 1% salve til personer med epidermolyse Bullosa Simplex (EBS)

16. oktober 2019 opdateret af: Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

Et internationalt, multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, parallel-gruppe fase 2-studie, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​Diacerein 1 % salve topisk formulering hos forsøgspersoner med epidermolyse Bullosa Simplex

Epidermolysis bullosa simplex (EBS) er en sjælden genetisk hudsygdom karakteriseret ved skrøbelighed af hud og slimhinder, hvilket resulterer i smertefulde blærer og erosioner efter mindre traumer. Formålet med denne undersøgelse er at sammenligne effektiviteten af ​​diacerein 1 % salve med vehikelsalve, når den påføres én gang dagligt i 8 uger hos forsøgspersoner med EBS.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Studiet er et internationalt, multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, vehikelkontrolleret, parallelgruppestudie til evaluering af sikkerheden og effektiviteten af ​​diacerein 1% salve til behandling af forsøgspersoner med EBS. Deltagerne blev tildelt undersøgelsesgrupper, der modtog enten diacerein 1% salve eller vehikelsalve i 8 uger, efterfulgt af en 8 ugers opfølgningsperiode. Ca. 80 forsøgspersoner skulle randomiseres til en af ​​de 2 behandlingsgrupper.

Det primære formål med denne undersøgelse er at sammenligne effektiviteten af ​​diacerein 1 % salve med vehikelsalve baseret på reduktion i kropsoverfladeareal (BSA) af EBS-læsioner, der behandles, når de påføres én gang dagligt i 8 uger hos forsøgspersoner med EBS. De sekundære mål er at sammenligne virkningerne af diacerein 1% salve med vehikelsalve hos forsøgspersoner med EBS i ændringer i Investigator Global Assessment (IGA)-score, smerte, kløe, mobilitet og sikkerhed og tolerabilitet.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
54

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Kogarah, New South Wales, Australien, 2217
        • Premier Specialists Pty Ltd; The Church
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • St. Thomas' Hospital - St Johns Institute of Dermatology
    • England
      • London, England, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern University
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University Of Minnesota
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Forenede Stater, 65212
        • University of Missouri Healthcare
    • New York
      • Stony Brook, New York, Forenede Stater, 11790
        • Stony Brook University Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27516
        • University of North Carolina - Chapel Hill
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425-5780
        • Medical University of South Carolina (MUSC)
    • Texas
      • San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78218
        • Children's Hospital of San Antonio ; Texas Dermatology and Laser Specialists
  • Frankrig
      • Nice, Frankrig, 06202
        • CHU de NICE - Hopital de l'Archet II - Service de Dermatologie
    • Cedex
      • Paris, Cedex, Frankrig, 75010
        • Hopital Saint Louis
      • Paris, Cedex, Frankrig, 75015
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
  • Holland
      • Groningen, Holland, AB20;30,001
        • University Medical Center Groningen
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Tyskland
      • Freiburg, Tyskland, 79104
        • University Medical Center Freiburg
  • Østrig
      • Salzburg, Østrig, A-5020
        • EB House Austria

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

6 måneder og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Forsøgspersonen er mindst 4 år gammel ved screening
  • Forsøgspersonen har en dokumenteret genetisk mutation i overensstemmelse med EBS. Genmutationer, der er acceptable for inklusion, er som følger: KRT5, KRT14, PLEC1, TGM5, PKP1, DSP, FERMT1, EXPH5, ​​DST, KLHL24.

  • Forsøgspersonen har et vurderingsområde for EBS-læsioner, der skal behandles, det vil sige ≥2 % kropsoverfladeareal (BSA), og EBS-læsionerne er i et eller begge af følgende kropsområder:

    • Lokaliseret: plantar og/eller palmar områder
    • Generaliseret: arme, ben, torso, hænder og fødder
  • Forsøgspersonens EBS-læsioner i vurderingsområdet har en Investigator's Global Assessment (IGA)-score på ≥3
  • Forsøgsperson/plejer indvilliger i ikke at bruge andre topiske terapier end undersøgelsesmedicinen, der kan påvirke status for EBS-læsioner under undersøgelsens varighed
  • Forsøgspersonen er ikke-gravid som bekræftet af en negativ uringraviditetsscreening, ikke-ammende og planlægger ikke at blive gravid i undersøgelsesperioden
  • Hvis forsøgspersonen er en kvinde i den fødedygtige alder, indvilliger i at bruge en godkendt effektiv præventionsmetode
  • Forsøgspersonen er i god generel sundhed og fri for enhver kendt sygdomstilstand eller fysisk tilstand, som kan forringe evalueringen af ​​EBS-læsioner, eller som udsætter forsøgspersonen for en uacceptabel risiko ved deltagelse i undersøgelsen

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersonen har EBS-læsioner, der skal behandles, og som er inficerede
  • Forsøgspersonen har brugt et produkt indeholdende diacerein inden for 6 måneder før screening
  • Forsøgspersonen har brugt systemisk immunterapi eller cytotoksisk kemoterapi inden for 60 dage før screening
  • Forsøgspersonen har brugt systemisk steroidbehandling eller har brugt topisk steroidbehandling på de EBS-læsioner, der skal behandles inden for 30 dage før baseline
  • Forsøgspersonen har tegn på en systemisk infektion eller har brugt systemiske antibiotika inden for 7 dage før screening
  • Forsøgspersonen bruger i øjeblikket systemiske analgetika og/eller antihistaminbehandling til behandling af EBS-læsioner, medmindre det er på et stabilt regime (dvs. det samme doseringsregime) i mindst 4 uger før screening
  • Forsøgspersonen har brugt systemiske diuretika eller hjerteglykosider eller ethvert systemisk produkt, der kan bringe patienten i unødig risiko
  • Forsøgspersonen har brugt ethvert topisk produkt indeholdende allantoin på EBS-læsioner, der skal behandles inden for 30 dage før screening
  • Forsøgspersonen har en aktuel malignitet eller en historie med behandling for en malignitet inden for 2 år før screening
  • Personen har i øjeblikket diabetes mellitus (HbA1c ≥6,5 %) eller kontrolleret diabetes (HbA1c < 6,5 %)
  • Forsøgsperson har en historie med hjerte-, lever- (ALT og eller AST >2x ULN, total bilirubin >1,5x ULN ved screening) eller nyresygdom (eGFR)
  • Forsøgspersonen har en ikke-EBS hudsygdom eller tilstand (f.eks. solskoldning), som kan sætte forsøgspersonen i unødig risiko ved undersøgelsesdeltagelse eller forstyrre undersøgelsesmedicinansøgningen eller undersøgelsesvurderingerne

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: diacerein 1% salve
diacerein 1% salve vil blive brugt i 8 uger
Medicin: diacerein 1% salve
diacerein 1% salve administreret topisk
Andre navne:
  • CCP-020
Placebo komparator: køretøj salve
køretøjsalve vil blive brugt i 8 uger
Medicin: En placebo salve
vehikelsalve administreret topisk

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af forsøgspersoner, der opnåede ≥ 60 % reduktion i kropsoverfladeareal (BSA) af EBS-læsioner inden for vurderingsområdet
Tidsramme: Baseline til uge 8
Analyse af andelen af ​​forsøgspersoner, der opnåede en ≥60 % reduktion i kropsoverfladeareal (BSA) af EBS-læsioner inden for vurderingsområdet fra baseline til uge 8
Baseline til uge 8

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andelen af ​​forsøgspersoner, der opnåede succes med efterforskerens globale vurdering (IGA)
Tidsramme: Baseline til uge 8

Investigatorens globale vurdering (IGA) er en fempunktsskala, der bruges til overordnet klinisk vurdering af sygdommens sværhedsgrad og klassificerer EBS-involveret hud med en score fra 0-4. Succes på IGA blev defineret som ≥2-point reduktion fra baseline til besøg 6 (uge 8).

IGA-score:

0 = Ryd; 1 = nær klart; 2 = Mild; 3 = Moderat; 4 = Alvorlig

Minimum score = 0 Maksimal score = 4; højere score = dårligere resultat
Baseline til uge 8

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Castle Creek Pharmaceuticals, LLC

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Mary Spellman, MD, Castle Creek Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. juni 2017

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
15. oktober 2018

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. oktober 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
10. maj 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
12. maj 2017

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
16. maj 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
5. november 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
16. oktober 2019

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. oktober 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CCP-020-301

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Epidermolyse Bullosa Simplex

Kliniske forsøg med diacerein 1% salve

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger