Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá bezpečnostní studie BCX7353 u hereditárního angioedému (APeX-S)

23. května 2023 aktualizováno: BioCryst Pharmaceuticals

Otevřená studie k hodnocení dlouhodobé bezpečnosti denního perorálního BCX7353 u pacientů s dědičným angioedémem typu I a II

Toto je otevřená studie k hodnocení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti perorální léčby přípravkem BCX7353 při prevenci akutních záchvatů angioedému u pacientů s HAE typu I a typu II.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Dokončeno

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Aktuální)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
387

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
      • Adelaide, Austrálie
        • Study Center
      • Campbelltown, Austrálie
        • Study Center
      • Camperdown, Austrálie
        • Study Center
      • Melbourne, Austrálie
        • Study Center
      • Murdoch, Austrálie
        • Study Center
      • Nedlands, Austrálie
        • Study Center
  • Dánsko
      • Odense, Dánsko
        • Study Center
  • Francie
      • Grenoble, Francie
        • Study Center
      • Lille, Francie
        • Study Center
      • Paris, Francie
        • Study Center
  • Hongkong
      • Central, Hongkong
        • Study Center
  • Itálie
      • Milan, Itálie
        • Study Center
      • Padova, Itálie
        • Study Center
      • Salerno, Itálie
        • Study Center
  • Izrael
      • Ashkelon, Izrael
        • Study Center
      • Haifa, Izrael
        • Study Center
      • Tel Aviv, Izrael
        • Study Center
      • Tel HaShomer, Izrael
        • Study Center
  • Jižní Afrika
      • Cape Town, Jižní Afrika
        • Study Center
  • Korejská republika
      • Daegu, Korejská republika
        • Study Center
      • Donggu, Korejská republika
        • Study Center
      • Gyeonggi-do, Korejská republika
        • Study Center
      • Seoul, Korejská republika
        • Study Center
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko
        • Study Center
  • Nový Zéland
      • Auckland, Nový Zéland
        • Study Center
      • Wellington, Nový Zéland
        • Study Center
  • Německo
      • Berlin, Německo
        • Study Center
      • Frankfurt, Německo
        • Study Center
      • Ulm, Německo
        • Study Center
  • Polsko
      • Kraków, Polsko
        • Study Center
  • Rakousko
      • Graz, Rakousko
        • Study Center
      • Vienna, Rakousko
        • Study Center
  • Severní Makedonie
      • Skopje, Severní Makedonie
        • Study Center
  • Slovensko
      • Martin, Slovensko
        • Study Center
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království
        • Study Center
      • Bristol, Spojené království
        • Study Center
      • Cambridge, Spojené království
        • Study Center
      • London, Spojené království
        • Study Center
      • Plymouth, Spojené království
        • Study Center
      • Southampton, Spojené království
        • Study Center
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35209
        • Study Center
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85251
        • Study Center
    • Arkansas
      • Bentonville, Arkansas, Spojené státy, 72712
        • Study Center
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72205
        • Study Center
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Study Center
      • Walnut Creek, California, Spojené státy, 94598
        • Study Center
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Spojené státy, 80112
        • Study Center
      • Colorado Springs, Colorado, Spojené státy, 80907
        • Study Center
      • Wheat Ridge, Colorado, Spojené státy, 80033
        • Study Center
    • Connecticut
      • Waterbury, Connecticut, Spojené státy, 06708
        • Study Center
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33613
        • Study Center
    • Georgia
      • Marietta, Georgia, Spojené státy, 30060
        • Study Center
    • Illinois
      • Normal, Illinois, Spojené státy, 61761
        • Study Center
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Spojené státy, 47713
        • Study Center
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Study Center
    • Kansas
      • Overland Park, Kansas, Spojené státy, 66210
        • Study Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Spojené státy, 40215
        • Study Center
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Spojené státy, 20815
        • Study Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Study Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48106
        • Study Center
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49506
        • Study Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Study Center
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Spojené státy, 39110
        • Study Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63141
        • Study Center
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Spojené státy, 68505
        • Study Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28277
        • Study Center
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Study Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45231
        • Study Center
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43235
        • Study Center
    • Oregon
      • Clackamas, Oregon, Spojené státy, 97015
        • Study Center
      • Happy Valley, Oregon, Spojené státy, 97086
        • Study Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Study Center
    • Rhode Island
      • East Providence, Rhode Island, Spojené státy, 02914
        • Study Center
    • South Carolina
      • Greer, South Carolina, Spojené státy, 29651
        • Study Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78731
        • Study Center
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
        • Study Center
      • Irving, Texas, Spojené státy, 75063
        • Study Center
      • San Antonio, Texas, Spojené státy, 78229
        • Study Center
    • Utah
      • Murray, Utah, Spojené státy, 84107
        • Study Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98115
        • Study Center
      • Spokane, Washington, Spojené státy, 99202
        • Study Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Study Center
  • Srbsko
      • Belgrade, Srbsko
        • Study Center
      • Niš, Srbsko
        • Study Center
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Study Center
      • Madrid, Španělsko
        • Study Center
  • Švýcarsko
      • Zürich, Švýcarsko
        • Study Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • U subjektů s HAE typu I nebo II, kteří se buď zúčastnili předchozí studie BCX7353, nebo ve vybraných zemích podle názoru zkoušejícího, se očekává, že budou mít prospěch z perorální léčby pro prevenci záchvatů angioedému.
  • Přístup k vhodným lékům pro léčbu akutních záchvatů
  • Přijatelná účinná antikoncepce
  • Písemný informovaný souhlas

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Těhotenství nebo kojení
  • Jakýkoli klinicky významný zdravotní stav nebo anamnéza, které by podle názoru zkoušejícího nebo sponzora narušovaly bezpečnost subjektu nebo jeho schopnost účastnit se studie
  • Jakákoli abnormalita laboratorních parametrů, která je podle názoru zkoušejícího klinicky významná a relevantní pro tuto studii
  • Ukončení podávání studovaného léku z důvodu hypersenzitivní reakce BCX7353 v předchozí studii
  • Závažná přecitlivělost na více léčivých přípravků nebo závažná přecitlivělost/anafylaxe s nejasnou etiologií
  • Nepřijatelné nedodržení v předchozí studii BCX7353 (pokud je to relevantní) podle posouzení sponzora nebo zkoušejícího
  • Expozice zkoumanému léku, jinému než BCX7353, během 30 dnů před screeningovou návštěvou (nebo základní linie, pokud neproběhla žádná screeningová návštěva)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Prevence
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
Experimentální: BCX7353 150 mg jednou denně
Lék: BCX7353
BCX7353 mg perorální tobolky podávané jednou denně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost
Časové okno: Až 96 týdnů (USA) / 216 týdnů (Zbytek světa (ROW)).
Počet a procento subjektů s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou.
Až 96 týdnů (USA) / 216 týdnů (Zbytek světa (ROW)).

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt akutních záchvatů angioedému u subjektů během léčby
Časové okno: Až 96 týdnů (USA) / 216 týdnů (ROW)
Byl posouzen počet „upravených“ útoků. Upravené záchvaty zahrnovaly alespoň 1 příznak otoku, měly odpověď „ne“ na otázku v deníku: „Zpětně, mohlo by pro vaše příznaky existovat jiné alternativní vysvětlení než záchvat HAE (tj. alergická reakce, virové nachlazení atd. )?“ a byly považovány za jedinečné (útok začal > 24 hodin od konce předchozího útoku). Jakýkoli útok, který začal do 24 hodin od konce předchozího útoku, byl zkombinován s předchozím útokem.
Až 96 týdnů (USA) / 216 týdnů (ROW)
Trvanlivost reakce na léčbu
Časové okno: Až 96 týdnů (USA) / 216 týdnů (ROW)
Aby se vyhodnotilo, zda míra ataků zůstává konzistentní (trvalá) v průběhu času, byla měsíční četnost ataků hodnocena v 0 až 24 týdnech, 24 až 48 týdnech, 48 až 96 týdnech a 96 týdnech do konce studie. Měsíční četnost záchvatů byla definována jako celkový počet upravených záchvatů HAE zaznamenaných během léčebného období upraveného na délku měsíce (definované jako 28 dní) a počet dní, po které byl subjekt během tohoto měsíce léčen.
Až 96 týdnů (USA) / 216 týdnů (ROW)
Pacientem hlášená kvalita života (QoL) během léčby
Časové okno: Až 96 týdnů (USA) / 216 týdnů (ROW)
Kvalita života (QoL) specifická pro hereditární angioedém (HAE) byla hodnocena na začátku studie a při každé návštěvě studie až do konce studie. Dotazník (tj. AE-QoL) se skládala ze 17 otázek pokrývajících 4 domény (fungování, únava/nálada, strach/styd a výživa). Každá otázka AE-QoL měla 5 možností odpovědi (skóre 1-5), přičemž nižší a vyšší skóre indikovalo menší a větší nepříznivý dopad. Skóre pro jednotlivé subjekty pro každou doménu bylo vypočítáno pomocí vhodného skórovacího algoritmu aplikovaného na skóre odpovědi na otázku pro každou doménu. Celkové skóre na subjekt (včetně všech 4 domén) bylo podobně vypočítáno pomocí skóre odpovědí na otázky pro všech 17 otázek. Výstupy z skórovacího algoritmu byly normalizovány na stupnici od 0 (menší nepříznivý dopad) do 100 (nejvíce nepříznivý dopad). Průměrná změna od výchozí hodnoty (CFB) v celkovém skóre AE-QoL v průběhu času je uvedena níže.
Až 96 týdnů (USA) / 216 týdnů (ROW)
Spokojenost pacienta s léky během dlouhodobého podávání Berotralstatu
Časové okno: Až 96 týdnů (USA) / 216 týdnů (ROW)
Dotazník spokojenosti s léčbou pro medikaci (TSQM) vyplnili subjekty na začátku studie a při každé návštěvě studie až do konce studie. Skóre TSQM sestávalo ze 14 položek, z nichž 13 bylo tvořeno 3 specifickými škálami (Účinnost, Nežádoucí účinky a Pohodlí) a 1 globální škálou spokojenosti (Globální spokojenost). Na začátku byly dotazníky TSQM vyplněny na základě spokojenosti subjektu s obvyklými léky. Ve všech ostatních časových bodech pro sběr TSQM byly subjekty dotázány na úroveň jejich spokojenosti nebo nespokojenosti se studovaným lékem. Skóre stupnice bylo vypočteno pro každou stupnici a bylo transformováno do skóre v rozsahu od 0 do 100, přičemž vyšší skóre značí vyšší spokojenost. Při každé návštěvě bylo vypočítáno skóre TSQM a odpovídající změna od výchozích hodnot. Poznámka: Subjekty v Hong Kongu nedokončily TSQM.
Až 96 týdnů (USA) / 216 týdnů (ROW)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
BioCryst Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Vrchní vyšetřovatel: Henriette Farkas, MD, Semmelweis University, Budapest, Hungary

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
16. února 2018

Primární dokončení (Aktuální)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
27. dubna 2022

Dokončení studie (Aktuální)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
27. dubna 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
27. února 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
14. března 2018

První zveřejněno (Aktuální)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
21. března 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
19. června 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
23. května 2023

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. května 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • BCX7353-204

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na BCX7353

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení