En langsigtet sikkerhedsundersøgelse af BCX7353 i arveligt angioødem (APeX-S)
En åben-label undersøgelse til evaluering af den langsigtede sikkerhed af daglig oral BCX7353 hos forsøgspersoner med type I og II arvelig angioødem
Studieoversigt
Status
Status
Betingelser
Betingelser
Intervention / Behandling
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Tilmelding
Fase
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
-
Adelaide, Australien
- Study Center
-
Campbelltown, Australien
- Study Center
-
Camperdown, Australien
- Study Center
-
Melbourne, Australien
- Study Center
-
Murdoch, Australien
- Study Center
-
Nedlands, Australien
- Study Center
-
-
-
-
-
Odense, Danmark
- Study Center
-
-
-
-
-
Birmingham, Det Forenede Kongerige
- Study Center
-
Bristol, Det Forenede Kongerige
- Study Center
-
Cambridge, Det Forenede Kongerige
- Study Center
-
London, Det Forenede Kongerige
- Study Center
-
Plymouth, Det Forenede Kongerige
- Study Center
-
Southampton, Det Forenede Kongerige
- Study Center
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35209
- Study Center
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85251
- Study Center
-
-
Arkansas
-
Bentonville, Arkansas, Forenede Stater, 72712
- Study Center
-
Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72205
- Study Center
-
-
California
-
San Diego, California, Forenede Stater, 92123
- Study Center
-
Walnut Creek, California, Forenede Stater, 94598
- Study Center
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Forenede Stater, 80112
- Study Center
-
Colorado Springs, Colorado, Forenede Stater, 80907
- Study Center
-
Wheat Ridge, Colorado, Forenede Stater, 80033
- Study Center
-
-
Connecticut
-
Waterbury, Connecticut, Forenede Stater, 06708
- Study Center
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Forenede Stater, 33613
- Study Center
-
-
Georgia
-
Marietta, Georgia, Forenede Stater, 30060
- Study Center
-
-
Illinois
-
Normal, Illinois, Forenede Stater, 61761
- Study Center
-
-
Indiana
-
Evansville, Indiana, Forenede Stater, 47713
- Study Center
-
Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
- Study Center
-
-
Kansas
-
Overland Park, Kansas, Forenede Stater, 66210
- Study Center
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40215
- Study Center
-
-
Maryland
-
Chevy Chase, Maryland, Forenede Stater, 20815
- Study Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
- Study Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48106
- Study Center
-
Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49506
- Study Center
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
- Study Center
-
-
Mississippi
-
Madison, Mississippi, Forenede Stater, 39110
- Study Center
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63141
- Study Center
-
-
Nebraska
-
Lincoln, Nebraska, Forenede Stater, 68505
- Study Center
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28277
- Study Center
-
Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
- Study Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45231
- Study Center
-
Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43235
- Study Center
-
-
Oregon
-
Clackamas, Oregon, Forenede Stater, 97015
- Study Center
-
Happy Valley, Oregon, Forenede Stater, 97086
- Study Center
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
- Study Center
-
-
Rhode Island
-
East Providence, Rhode Island, Forenede Stater, 02914
- Study Center
-
-
South Carolina
-
Greer, South Carolina, Forenede Stater, 29651
- Study Center
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Forenede Stater, 78731
- Study Center
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
- Study Center
-
Irving, Texas, Forenede Stater, 75063
- Study Center
-
San Antonio, Texas, Forenede Stater, 78229
- Study Center
-
-
Utah
-
Murray, Utah, Forenede Stater, 84107
- Study Center
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forenede Stater, 98115
- Study Center
-
Spokane, Washington, Forenede Stater, 99202
- Study Center
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
- Study Center
-
-
-
-
-
Grenoble, Frankrig
- Study Center
-
Lille, Frankrig
- Study Center
-
Paris, Frankrig
- Study Center
-
-
-
-
-
Central, Hong Kong
- Study Center
-
-
-
-
-
Ashkelon, Israel
- Study Center
-
Haifa, Israel
- Study Center
-
Tel Aviv, Israel
- Study Center
-
Tel HaShomer, Israel
- Study Center
-
-
-
-
-
Milan, Italien
- Study Center
-
Padova, Italien
- Study Center
-
Salerno, Italien
- Study Center
-
-
-
-
-
Daegu, Korea, Republikken
- Study Center
-
Donggu, Korea, Republikken
- Study Center
-
Gyeonggi-do, Korea, Republikken
- Study Center
-
Seoul, Korea, Republikken
- Study Center
-
-
-
-
-
Auckland, New Zealand
- Study Center
-
Wellington, New Zealand
- Study Center
-
-
-
-
-
Skopje, Nordmakedonien
- Study Center
-
-
-
-
-
Kraków, Polen
- Study Center
-
-
-
-
-
Zürich, Schweiz
- Study Center
-
-
-
-
-
Belgrade, Serbien
- Study Center
-
Niš, Serbien
- Study Center
-
-
-
-
-
Martin, Slovakiet
- Study Center
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien
- Study Center
-
Madrid, Spanien
- Study Center
-
-
-
-
-
Cape Town, Sydafrika
- Study Center
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Study Center
-
Frankfurt, Tyskland
- Study Center
-
Ulm, Tyskland
- Study Center
-
-
-
-
-
Budapest, Ungarn
- Study Center
-
-
-
-
-
Graz, Østrig
- Study Center
-
Vienna, Østrig
- Study Center
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Nøgleinklusionskriterier:
- Forsøgspersoner med HAE Type I eller II, som enten har deltaget i et tidligere BCX7353-studie eller, i udvalgte lande, efter investigators opfattelse forventes at få gavn af en oral behandling til forebyggelse af angioødem-anfald.
- Adgang til passende medicin til behandling af akutte anfald
- Acceptabel effektiv prævention
- Skriftligt informeret samtykke
Nøgleekskluderingskriterier:
- Graviditet eller amning
- Enhver klinisk signifikant medicinsk tilstand eller sygehistorie, der efter investigatorens eller sponsorens mening ville forstyrre forsøgspersonens sikkerhed eller evne til at deltage i undersøgelsen
- Enhver laboratorieparameterabnormitet, som efter investigators mening er klinisk signifikant og relevant for denne undersøgelse
- Seponering af undersøgelseslægemidlet på grund af en overfølsomhedsreaktion BCX7353 i en tidligere undersøgelse
- Svær overfølsomhed over for flere lægemidler eller svær overfølsomhed/anafylaksi med uklar ætiologi
- Uacceptabel manglende overholdelse i et tidligere BCX7353-studie (hvis relevant) som vurderet af sponsoren eller efterforskeren
- Eksponering for undersøgelseslægemidler, bortset fra BCX7353, inden for 30 dage før screeningsbesøget (eller baseline, hvis der ikke er noget screeningsbesøg)
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Forebyggelse
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Antal våben
Våben og indgreb
Deltagergruppe / ArmDeltagergruppe / Arm |
Intervention / BehandlingIntervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: BCX7353 150 mg én gang dagligt
|
BCX7353 mg orale kapsler administreret én gang dagligt
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhed & Tolerabilitet
Tidsramme: Op til 96 uger (USA) / 216 uger (Resten af verden (ROW)).
|
Antallet og procentdelen af forsøgspersoner med behandlingsudspringende bivirkninger.
|
Op til 96 uger (USA) / 216 uger (Resten af verden (ROW)).
|
Sekundære resultatmål
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst af akutte angioødemanfald hos forsøgspersoner under behandling
Tidsramme: Op til 96 uger (USA) / 216 uger (ROW)
|
Antallet af "justerede" angreb blev vurderet.
Justerede anfald inkluderede mindst 1 symptom på hævelse, havde et svar på 'nej' til dagbogsspørgsmålet, 'Kan der i retrospekt være en alternativ forklaring på dine symptomer end et HAE-anfald (dvs. allergisk reaktion, viral forkølelse osv. )?', og blev betragtet som unikke (angreb begyndte > 24 timer efter slutningen af det forudgående angreb).
Ethvert angreb, der begyndte inden for 24 timer fra slutningen af et tidligere angreb, blev kombineret med det tidligere angreb.
|
Op til 96 uger (USA) / 216 uger (ROW)
|
|
Holdbarheden af respons på behandling
Tidsramme: Op til 96 uger (USA) / 216 uger (ROW)
|
For at vurdere, om angrebsfrekvensen forbliver konsistent (holdbar) over tid, blev den månedlige angrebsrate vurderet til 0 til 24 uger, 24 til 48 uger, 48 til 96 uger og 96 uger indtil afslutningen af undersøgelsen.
Månedlig angrebsrate blev defineret som det samlede antal justerede HAE-anfald oplevet i behandlingsperioden justeret for længden af en måned (defineret som 28 dage) og antallet af dage, forsøgspersonen var i behandling i løbet af den måned.
|
Op til 96 uger (USA) / 216 uger (ROW)
|
|
Patientrapporteret livskvalitet (QoL) under behandling
Tidsramme: Op til 96 uger (USA) / 216 uger (ROW)
|
Livskvalitet (QoL) specifik for hereditært angioødem (HAE) blev vurderet ved baseline og ved hvert studiebesøg indtil afslutningen af undersøgelsen.
Spørgeskemaet (dvs.
AE-QoL) bestod af 17 spørgsmål, der spændte over 4 domæner (funktion, træthed/humør, frygt/skam og ernæring).
Hvert AE-QoL-spørgsmål havde 5 svarmuligheder (scoret 1-5), hvor lavere og højere score anklagede henholdsvis mindre og mere negativ indvirkning.
Per-emne-scorer for hvert domæne blev beregnet ved hjælp af den passende scoringsalgoritme, der blev anvendt på spørgsmålssvarscorerne for hvert domæne.
Samlede scorer pr. emne (inklusive alle 4 domæner) blev på samme måde beregnet ved hjælp af spørgsmålssvarscores for alle 17 spørgsmål.
Outputtene fra scoringsalgoritmen blev normaliseret på en skala fra 0 (mindre negativ påvirkning) til 100 (mest negativ påvirkning).
Den gennemsnitlige ændring fra baseline (CFB) i AE-QoL total score over tid er præsenteret nedenfor.
|
Op til 96 uger (USA) / 216 uger (ROW)
|
|
Patientens tilfredshed med medicin under langvarig administration af Berotralstat
Tidsramme: Op til 96 uger (USA) / 216 uger (ROW)
|
Treatment Satisfaction Questionnaire for Medicine (TSQM) blev udfyldt af forsøgspersoner ved baseline og ved hvert studiebesøg indtil afslutningen af undersøgelsen.
TSQM-score bestod af 14 elementer, hvoraf 13 elementer bestod af 3 specifikke skalaer (Effektivitet, Bivirkninger og Bekvemmelighed) og 1 global tilfredshedsskala (Global Satisfaction).
Ved baseline blev TSQM-spørgeskemaer udfyldt baseret på forsøgspersonens tilfredshed med sædvanlig medicin.
På alle andre tidspunkter for indsamling af TSQM blev forsøgspersonerne spurgt om deres niveau af tilfredshed eller utilfredshed med undersøgelseslægemidlet.
Skalaresultater blev beregnet for hver skala og blev omdannet til scorer fra 0 til 100, hvor højere score indikerer højere tilfredshed.
TSQM-score og tilsvarende ændring fra basislinjeværdier blev beregnet ved hvert besøg.
Bemærk: Emner i Hong Kong gennemførte ikke TSQM.
|
Op til 96 uger (USA) / 216 uger (ROW)
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Sponsor
Efterforskere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Henriette Farkas, MD, Semmelweis University, Budapest, Hungary
Publikationer og nyttige links
Generelle publikationer
- Riedl MA, Neville D, Cloud B, Desai B, Bernstein JA. Shared decision-making in the management of hereditary angioedema: An analysis of patient and physician perspectives. Allergy Asthma Proc. 2022 Sep 1;43(5):397-405. doi: 10.2500/aap.2022.43.220050. Epub 2022 Jul 12.
- Farkas H, Stobiecki M, Peter J, Kinaciyan T, Maurer M, Aygoren-Pursun E, Kiani-Alikhan S, Wu A, Reshef A, Bygum A, Fain O, Hagin D, Huissoon A, Jesenak M, Lindsay K, Panovska VG, Steiner UC, Zubrinich C, Best JM, Cornpropst M, Dix D, Dobo SM, Iocca HA, Desai B, Murray SC, Nagy E, Sheridan WP. Long-term safety and effectiveness of berotralstat for hereditary angioedema: The open-label APeX-S study. Clin Transl Allergy. 2021 Jun;11(4):e12035. doi: 10.1002/clt2.12035.
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Studiestart
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Primær færdiggørelse
Studieafslutning (Faktiske)
Studieafslutning
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Først opslået
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
Sidste opdatering sendt
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Hjerte-kar-sygdomme
- Karsygdomme
- Hudsygdomme
- Immunologiske mangelsyndromer
- Sygdomme i immunsystemet
- Overfølsomhed, Øjeblikkelig
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Hudsygdomme, vaskulære
- Overfølsomhed
- Nældefeber
- Arvelige komplement-mangelsygdomme
- Primære immundefektsygdomme
- Angioødem
- Angioødem, arvelig
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Enzymhæmmere
- Proteasehæmmere
- Serinproteinasehæmmere
- Berotralstat
Andre undersøgelses-id-numre
Andre undersøgelses-id-numre
- BCX7353-204
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Arveligt angioødem
-
NCT01634750AfsluttetGNE myopati | Hereditary Inclusion Body Myopati (HIBM)
-
NCT01359319AfsluttetHereditary Inclusion Body Myopati (HIBM)
-
NCT01830972Afsluttet
-
NCT04671472AfsluttetGNE myopati | Nonaka sygdom | Distal myopati med kantede vakuoler (DMRV) | Hereditary Inclusion Body Myopati (hIBM)
Kliniske forsøg med BCX7353
-
NCT02448264Afsluttet
-
NCT03136237Afsluttet
-
NCT03202784AfsluttetArveligt angioødem
-
NCT04428632Godkendt til markedsføringArveligt angioødem | Profylakse | HAE
-
NCT03240133AfsluttetHereditært angioødem (HAE)
-
NCT02870972AfsluttetHereditært angioødem (HAE)
-
NCT03485911Afsluttet
-
NCT03873116Afsluttet
-
NCT05453968Aktiv, ikke rekrutterendeArveligt angioødem | Pædiatrisk
-
NCT02819102Afsluttet