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Um estudo de segurança de longo prazo do BCX7353 no angioedema hereditário (APeX-S)

23 de maio de 2023 atualizado por: BioCryst Pharmaceuticals

Um estudo aberto para avaliar a segurança a longo prazo do BCX7353 oral diário em indivíduos com angioedema hereditário tipo I e II

Este é um estudo aberto para avaliar a segurança e eficácia a longo prazo do tratamento oral com BCX7353 na prevenção de ataques agudos de angioedema em pacientes com HAE Tipo I e Tipo II.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
387

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha
        • Study Center
      • Frankfurt, Alemanha
        • Study Center
      • Ulm, Alemanha
        • Study Center
  • Austrália
      • Adelaide, Austrália
        • Study Center
      • Campbelltown, Austrália
        • Study Center
      • Camperdown, Austrália
        • Study Center
      • Melbourne, Austrália
        • Study Center
      • Murdoch, Austrália
        • Study Center
      • Nedlands, Austrália
        • Study Center
  • Dinamarca
      • Odense, Dinamarca
        • Study Center
  • Eslováquia
      • Martin, Eslováquia
        • Study Center
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha
        • Study Center
      • Madrid, Espanha
        • Study Center
  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35209
        • Study Center
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85251
        • Study Center
    • Arkansas
      • Bentonville, Arkansas, Estados Unidos, 72712
        • Study Center
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72205
        • Study Center
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Study Center
      • Walnut Creek, California, Estados Unidos, 94598
        • Study Center
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Estados Unidos, 80112
        • Study Center
      • Colorado Springs, Colorado, Estados Unidos, 80907
        • Study Center
      • Wheat Ridge, Colorado, Estados Unidos, 80033
        • Study Center
    • Connecticut
      • Waterbury, Connecticut, Estados Unidos, 06708
        • Study Center
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33613
        • Study Center
    • Georgia
      • Marietta, Georgia, Estados Unidos, 30060
        • Study Center
    • Illinois
      • Normal, Illinois, Estados Unidos, 61761
        • Study Center
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Estados Unidos, 47713
        • Study Center
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Study Center
    • Kansas
      • Overland Park, Kansas, Estados Unidos, 66210
        • Study Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Estados Unidos, 40215
        • Study Center
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Estados Unidos, 20815
        • Study Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Study Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48106
        • Study Center
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49506
        • Study Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Study Center
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Estados Unidos, 39110
        • Study Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63141
        • Study Center
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Estados Unidos, 68505
        • Study Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28277
        • Study Center
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Study Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45231
        • Study Center
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43235
        • Study Center
    • Oregon
      • Clackamas, Oregon, Estados Unidos, 97015
        • Study Center
      • Happy Valley, Oregon, Estados Unidos, 97086
        • Study Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Study Center
    • Rhode Island
      • East Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02914
        • Study Center
    • South Carolina
      • Greer, South Carolina, Estados Unidos, 29651
        • Study Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78731
        • Study Center
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
        • Study Center
      • Irving, Texas, Estados Unidos, 75063
        • Study Center
      • San Antonio, Texas, Estados Unidos, 78229
        • Study Center
    • Utah
      • Murray, Utah, Estados Unidos, 84107
        • Study Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98115
        • Study Center
      • Spokane, Washington, Estados Unidos, 99202
        • Study Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Study Center
  • França
      • Grenoble, França
        • Study Center
      • Lille, França
        • Study Center
      • Paris, França
        • Study Center
  • Hong Kong
      • Central, Hong Kong
        • Study Center
  • Hungria
      • Budapest, Hungria
        • Study Center
  • Israel
      • Ashkelon, Israel
        • Study Center
      • Haifa, Israel
        • Study Center
      • Tel Aviv, Israel
        • Study Center
      • Tel HaShomer, Israel
        • Study Center
  • Itália
      • Milan, Itália
        • Study Center
      • Padova, Itália
        • Study Center
      • Salerno, Itália
        • Study Center
  • Macedônia do Norte
      • Skopje, Macedônia do Norte
        • Study Center
  • Nova Zelândia
      • Auckland, Nova Zelândia
        • Study Center
      • Wellington, Nova Zelândia
        • Study Center
  • Polônia
      • Kraków, Polônia
        • Study Center
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • Study Center
      • Bristol, Reino Unido
        • Study Center
      • Cambridge, Reino Unido
        • Study Center
      • London, Reino Unido
        • Study Center
      • Plymouth, Reino Unido
        • Study Center
      • Southampton, Reino Unido
        • Study Center
  • Republica da Coréia
      • Daegu, Republica da Coréia
        • Study Center
      • Donggu, Republica da Coréia
        • Study Center
      • Gyeonggi-do, Republica da Coréia
        • Study Center
      • Seoul, Republica da Coréia
        • Study Center
  • Suíça
      • Zürich, Suíça
        • Study Center
  • Sérvia
      • Belgrade, Sérvia
        • Study Center
      • Niš, Sérvia
        • Study Center
  • África do Sul
      • Cape Town, África do Sul
        • Study Center
  • Áustria
      • Graz, Áustria
        • Study Center
      • Vienna, Áustria
        • Study Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Espera-se que os indivíduos com HAE tipo I ou II que tenham participado de um estudo BCX7353 anterior ou, em países selecionados, na opinião do investigador, obtenham benefícios de um tratamento oral para a prevenção de ataques de angioedema.
  • Acesso a medicamentos apropriados para tratamento de crises agudas
  • Contracepção eficaz aceitável
  • Consentimento informado por escrito

Principais Critérios de Exclusão:

  • Gravidez ou amamentação
  • Qualquer condição médica ou histórico médico clinicamente significativo que, na opinião do Investigador ou Patrocinador, possa interferir na segurança ou na capacidade do sujeito de participar do estudo
  • Qualquer anormalidade de parâmetro laboratorial que, na opinião do investigador, seja clinicamente significativa e relevante para este estudo
  • Descontinuação do medicamento do estudo devido a uma reação de hipersensibilidade BCX7353 em um estudo anterior
  • Hipersensibilidade grave a múltiplos medicamentos ou hipersensibilidade/anafilaxia grave com etiologia incerta
  • Não conformidade inaceitável em um estudo BCX7353 anterior (se aplicável), conforme avaliado pelo Patrocinador ou Investigador
  • Exposição a medicamentos em investigação, exceto BCX7353, dentro de 30 dias antes da visita de triagem (ou linha de base se não houver visita de triagem)

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Prevenção
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: BCX7353 150 mg uma vez ao dia
Medicamento: BCX7353
BCX7353 mg cápsulas orais administradas uma vez ao dia

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Segurança e tolerabilidade
Prazo: Até 96 semanas (EUA) / 216 semanas (Resto do Mundo (ROW)).
O número e a porcentagem de indivíduos com eventos adversos emergentes do tratamento.
Até 96 semanas (EUA) / 216 semanas (Resto do Mundo (ROW)).

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de Ataques Agudos de Angioedema em Indivíduos Durante o Tratamento
Prazo: Até 96 semanas (EUA) / 216 semanas (ROW)
O número de ataques 'ajustados' foi avaliado. Os ataques ajustados incluíram pelo menos 1 sintoma de inchaço, tiveram uma resposta 'não' à pergunta do diário, 'Em retrospecto, poderia haver uma explicação alternativa para seus sintomas além de um ataque de HAE (ou seja, reação alérgica, resfriado viral etc. )?', e foram considerados únicos (ataque iniciado > 24 horas após o término do ataque anterior). Qualquer ataque que começasse dentro de 24 horas a partir do final de um ataque anterior foi combinado com o ataque anterior.
Até 96 semanas (EUA) / 216 semanas (ROW)
A durabilidade da resposta ao tratamento
Prazo: Até 96 semanas (EUA) / 216 semanas (ROW)
Para avaliar se a taxa de ataques permanece consistente (durável) ao longo do tempo, a taxa de ataque mensal foi avaliada em 0 a 24 semanas, 24 a 48 semanas, 48 ​​a 96 semanas e 96 semanas até o final do estudo. A taxa de ataque mensal foi definida como o número total de ataques de HAE ajustados experimentados durante o período de tratamento ajustado para a duração de um mês (definido como 28 dias) e o número de dias que o sujeito esteve em tratamento durante esse mês.
Até 96 semanas (EUA) / 216 semanas (ROW)
Qualidade de vida (QoL) relatada pelo paciente durante o tratamento
Prazo: Até 96 semanas (EUA) / 216 semanas (ROW)
A qualidade de vida (QoL) específica para angioedema hereditário (HAE) foi avaliada no início e em cada visita do estudo até o final do estudo. O questionário (ou seja, AE-QoL) consistia em 17 questões abrangendo 4 domínios (funcionamento, fadiga/humor, medo/vergonha e nutrição). Cada pergunta AE-QoL tinha 5 opções de resposta (pontuadas de 1 a 5), ​​com pontuações mais baixas e mais altas indicando menos e mais impacto adverso, respectivamente. As pontuações por assunto para cada domínio foram computadas usando o algoritmo de pontuação apropriado aplicado às pontuações de resposta à pergunta para cada domínio. As pontuações totais por assunto (incluindo todos os 4 domínios) foram calculadas de forma semelhante usando as pontuações das respostas das perguntas para todas as 17 perguntas. Os resultados do algoritmo de pontuação foram normalizados em uma escala que varia de 0 (menos impacto adverso) a 100 (maior impacto adverso). A alteração média da linha de base (CFB) na pontuação total de AE-QoL ao longo do tempo é apresentada abaixo.
Até 96 semanas (EUA) / 216 semanas (ROW)
Satisfação do paciente com a medicação durante a administração prolongada de Berotralstat
Prazo: Até 96 semanas (EUA) / 216 semanas (ROW)
O Questionário de Satisfação do Tratamento para Medicamentos (TSQM) foi preenchido pelos indivíduos no início do estudo e em cada visita do estudo até o final do estudo. As pontuações do TSQM consistiam em 14 itens, dos quais 13 itens eram compostos por 3 escalas específicas (Eficácia, Efeitos colaterais e Conveniência) e 1 escala de satisfação global (Satisfação Global). Na linha de base, os questionários TSQM foram preenchidos com base na satisfação do sujeito com os medicamentos habituais. Em todos os outros pontos de coleta de TSQM, os indivíduos foram questionados sobre seu nível de satisfação ou insatisfação com o medicamento do estudo. Os escores das escalas foram calculados para cada escala e foram transformados em escores variando de 0 a 100, com escores mais altos indicando maior satisfação. A pontuação do TSQM e a alteração correspondente dos valores basais foram calculadas em cada visita. Nota: Indivíduos em Hong Kong não completaram o TSQM.
Até 96 semanas (EUA) / 216 semanas (ROW)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
BioCryst Pharmaceuticals

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Henriette Farkas, MD, Semmelweis University, Budapest, Hungary

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
16 de fevereiro de 2018

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
27 de abril de 2022

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
27 de abril de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
27 de fevereiro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
14 de março de 2018

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
21 de março de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
19 de junho de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
23 de maio de 2023

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de maio de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • BCX7353-204

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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