Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочное исследование безопасности BCX7353 при наследственном ангионевротическом отеке (APeX-S)

23 мая 2023 г. обновлено: BioCryst Pharmaceuticals

Открытое исследование по оценке долгосрочной безопасности ежедневного перорального приема BCX7353 у субъектов с наследственным ангионевротическим отеком I и II типов

Это открытое исследование для оценки долгосрочной безопасности и эффективности перорального лечения BCX7353 в предотвращении острых приступов ангионевротического отека у пациентов с НАО типа I и типа II.

Обзор исследования

Статус

Статус

Указывает текущий статус найма или статус расширенного доступа.
Завершенный

Условия

Условия

Изучаемое заболевание, расстройство, синдром, болезнь или травма. На ClinicalTrials.gov условия могут также включать другие вопросы, связанные со здоровьем, такие как продолжительность жизни, качество жизни и риски для здоровья.

Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.

Тип исследования

Тип исследования

Описывает характер клинического исследования. Типы исследований включают интервенционные исследования (также называемые клиническими испытаниями), наблюдательные исследования (включая регистры пациентов) и расширенный доступ.
Интервенционный

Регистрация (Действительный)

Регистрация

Количество участников клинического исследования. «Предполагаемый» набор — это целевое количество участников, необходимое исследователям для исследования.
387

Фаза

Фаза

Этап клинического испытания лекарственного средства или биологического продукта, основанный на определениях, разработанных Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA). Этап зависит от цели исследования, количества участников и других характеристик. Существует пять фаз: Ранняя фаза 1 (ранее указанная как Фаза 0), Фаза 1, Фаза 2, Фаза 3 и Фаза 4. Термин «Неприменимо» используется для описания испытаний без фаз, определенных FDA, включая испытания устройств или поведенческих вмешательств.
  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Adelaide, Австралия
        • Study Center
      • Campbelltown, Австралия
        • Study Center
      • Camperdown, Австралия
        • Study Center
      • Melbourne, Австралия
        • Study Center
      • Murdoch, Австралия
        • Study Center
      • Nedlands, Австралия
        • Study Center
  • Австрия
      • Graz, Австрия
        • Study Center
      • Vienna, Австрия
        • Study Center
  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия
        • Study Center
  • Германия
      • Berlin, Германия
        • Study Center
      • Frankfurt, Германия
        • Study Center
      • Ulm, Германия
        • Study Center
  • Гонконг
      • Central, Гонконг
        • Study Center
  • Дания
      • Odense, Дания
        • Study Center
  • Израиль
      • Ashkelon, Израиль
        • Study Center
      • Haifa, Израиль
        • Study Center
      • Tel Aviv, Израиль
        • Study Center
      • Tel HaShomer, Израиль
        • Study Center
  • Испания
      • Barcelona, Испания
        • Study Center
      • Madrid, Испания
        • Study Center
  • Италия
      • Milan, Италия
        • Study Center
      • Padova, Италия
        • Study Center
      • Salerno, Италия
        • Study Center
  • Корея, Республика
      • Daegu, Корея, Республика
        • Study Center
      • Donggu, Корея, Республика
        • Study Center
      • Gyeonggi-do, Корея, Республика
        • Study Center
      • Seoul, Корея, Республика
        • Study Center
  • Новая Зеландия
      • Auckland, Новая Зеландия
        • Study Center
      • Wellington, Новая Зеландия
        • Study Center
  • Польша
      • Kraków, Польша
        • Study Center
  • Северная Македония
      • Skopje, Северная Македония
        • Study Center
  • Сербия
      • Belgrade, Сербия
        • Study Center
      • Niš, Сербия
        • Study Center
  • Словакия
      • Martin, Словакия
        • Study Center
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство
        • Study Center
      • Bristol, Соединенное Королевство
        • Study Center
      • Cambridge, Соединенное Королевство
        • Study Center
      • London, Соединенное Королевство
        • Study Center
      • Plymouth, Соединенное Королевство
        • Study Center
      • Southampton, Соединенное Королевство
        • Study Center
  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35209
        • Study Center
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Соединенные Штаты, 85251
        • Study Center
    • Arkansas
      • Bentonville, Arkansas, Соединенные Штаты, 72712
        • Study Center
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72205
        • Study Center
    • California
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
        • Study Center
      • Walnut Creek, California, Соединенные Штаты, 94598
        • Study Center
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Соединенные Штаты, 80112
        • Study Center
      • Colorado Springs, Colorado, Соединенные Штаты, 80907
        • Study Center
      • Wheat Ridge, Colorado, Соединенные Штаты, 80033
        • Study Center
    • Connecticut
      • Waterbury, Connecticut, Соединенные Штаты, 06708
        • Study Center
    • Florida
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33613
        • Study Center
    • Georgia
      • Marietta, Georgia, Соединенные Штаты, 30060
        • Study Center
    • Illinois
      • Normal, Illinois, Соединенные Штаты, 61761
        • Study Center
    • Indiana
      • Evansville, Indiana, Соединенные Штаты, 47713
        • Study Center
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Study Center
    • Kansas
      • Overland Park, Kansas, Соединенные Штаты, 66210
        • Study Center
    • Kentucky
      • Louisville, Kentucky, Соединенные Штаты, 40215
        • Study Center
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Соединенные Штаты, 20815
        • Study Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Study Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48106
        • Study Center
      • Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49506
        • Study Center
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Study Center
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Соединенные Штаты, 39110
        • Study Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63141
        • Study Center
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Соединенные Штаты, 68505
        • Study Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28277
        • Study Center
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27705
        • Study Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45231
        • Study Center
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43235
        • Study Center
    • Oregon
      • Clackamas, Oregon, Соединенные Штаты, 97015
        • Study Center
      • Happy Valley, Oregon, Соединенные Штаты, 97086
        • Study Center
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
        • Study Center
    • Rhode Island
      • East Providence, Rhode Island, Соединенные Штаты, 02914
        • Study Center
    • South Carolina
      • Greer, South Carolina, Соединенные Штаты, 29651
        • Study Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78731
        • Study Center
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75231
        • Study Center
      • Irving, Texas, Соединенные Штаты, 75063
        • Study Center
      • San Antonio, Texas, Соединенные Штаты, 78229
        • Study Center
    • Utah
      • Murray, Utah, Соединенные Штаты, 84107
        • Study Center
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98115
        • Study Center
      • Spokane, Washington, Соединенные Штаты, 99202
        • Study Center
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Соединенные Штаты, 53226
        • Study Center
  • Франция
      • Grenoble, Франция
        • Study Center
      • Lille, Франция
        • Study Center
      • Paris, Франция
        • Study Center
  • Швейцария
      • Zürich, Швейцария
        • Study Center
  • Южная Африка
      • Cape Town, Южная Африка
        • Study Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Критерии приемлемости

Ключевые требования, которым должны соответствовать люди, желающие участвовать в клиническом исследовании, или характеристики, которыми они должны обладать. Критерии приемлемости состоят как из критериев включения (которые необходимы человеку для участия в исследовании), так и из критериев исключения (которые препятствуют участию человека). Типы критериев приемлемости включают в себя участие в исследовании здоровых добровольцев, требования к возрасту или возрастной группе или ограничение по полу.

Возраст, подходящий для обучения

12 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Ожидается, что субъекты с НАО типа I или II, которые либо участвовали в предыдущем исследовании BCX7353, либо, по мнению исследователя, в некоторых странах, получат пользу от перорального лечения для предотвращения приступов ангионевротического отека.
  • Доступ к соответствующим лекарствам для лечения острых приступов
  • Приемлемая эффективная контрацепция
  • Письменное информированное согласие

Ключевые критерии исключения:

  • Беременность или кормление грудью
  • Любое клинически значимое заболевание или история болезни, которые, по мнению исследователя или спонсора, могут повлиять на безопасность субъекта или его способность участвовать в исследовании.
  • Любое отклонение лабораторных параметров, которое, по мнению исследователя, является клинически значимым и релевантным для данного исследования.
  • Прекращение приема исследуемого препарата из-за реакции гиперчувствительности BCX7353 в предыдущем исследовании
  • Тяжелая гиперчувствительность к нескольким лекарственным средствам или тяжелая гиперчувствительность/анафилаксия неясной этиологии
  • Недопустимое несоблюдение требований в предыдущем исследовании BCX7353 (если применимо) по оценке спонсора или исследователя.
  • Исследовательское воздействие наркотиков, кроме BCX7353, в течение 30 дней до визита для скрининга (или исходного уровня, если визита для скрининга не было)

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Профилактика
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия

Группа участников / Армия

Группа или подгруппа участников клинического исследования, которые получают конкретное вмешательство/лечение или не получают никакого вмешательства в соответствии с протоколом исследования.
Вмешательство/лечение

Вмешательство/лечение

Процесс или действие, находящееся в центре внимания клинического исследования. Вмешательства включают лекарства, медицинские устройства, процедуры, вакцины и другие продукты, которые либо находятся на стадии исследований, либо уже доступны. Вмешательства также могут включать неинвазивные подходы, такие как обучение или изменение диеты и физических упражнений.
Экспериментальный: BCX7353 150 мг один раз в день
Лекарство: BCX7353
Капсулы BCX 7353 мг для приема внутрь один раз в день

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Первичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - планируемая мера исхода, которая является наиболее важной для оценки эффекта вмешательства/лечения. В большинстве клинических исследований используется один первичный критерий исхода, но в некоторых — более одного.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Безопасность и переносимость
Временное ограничение: До 96 недель (США) / 216 недель (остальные страны (ROW)).
Количество и процент субъектов с нежелательными явлениями, возникшими на фоне лечения.
До 96 недель (США) / 216 недель (остальные страны (ROW)).

Вторичные показатели результатов

Вторичные показатели результатов

В протоколе клинического исследования - запланированная мера результата, которая не так важна, как первичная мера результата для оценки эффекта вмешательства, но все же представляет интерес. В большинстве клинических исследований используется более одного вторичного критерия исхода.
Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота острых приступов ангионевротического отека у субъектов во время лечения
Временное ограничение: До 96 недель (США) / 216 недель (Россия)
Оценивалось количество «скорректированных» атак. Скорректированные приступы включали по крайней мере 1 симптом отека, имели ответ «нет» на вопрос дневника: «Оглядываясь назад, может ли быть альтернативное объяснение ваших симптомов, кроме приступа НАО (например, аллергическая реакция, вирусная простуда и т. )?» и считались уникальными (атака началась > 24 часов после окончания предыдущей атаки). Любая атака, начавшаяся в течение 24 часов после окончания предыдущей атаки, объединялась с предшествующей атакой.
До 96 недель (США) / 216 недель (Россия)
Долговечность ответа на лечение
Временное ограничение: До 96 недель (США) / 216 недель (Россия)
Чтобы оценить, остается ли частота приступов постоянной (продолжительной) с течением времени, ежемесячная частота приступов оценивалась от 0 до 24 недель, от 24 до 48 недель, от 48 до 96 недель и 96 недель до конца исследования. Ежемесячная частота приступов определялась как общее количество скорректированных приступов НАО, перенесенных в течение периода лечения, с поправкой на продолжительность месяца (определяемую как 28 дней) и количество дней, в течение которых субъект находился на лечении в течение этого месяца.
До 96 недель (США) / 216 недель (Россия)
Пациент сообщил о качестве жизни (QoL) во время лечения
Временное ограничение: До 96 недель (США) / 216 недель (Россия)
Качество жизни (КЖ), характерное для наследственного ангионевротического отека (НАО), оценивали в начале исследования и при каждом визите до конца исследования. Анкета (т. AE-QoL) состоял из 17 вопросов, охватывающих 4 домена (функционирование, усталость/настроение, страх/стыд и питание). На каждый вопрос AE-QoL было 5 вариантов ответа (от 1 до 5), при этом более низкие и более высокие баллы свидетельствовали о меньшем и большем неблагоприятном воздействии соответственно. Баллы по предметам для каждой области были рассчитаны с использованием соответствующего алгоритма оценки, примененного к оценкам ответов на вопросы для каждой области. Общие баллы по предметам (включая все 4 домена) были рассчитаны аналогичным образом с использованием баллов за ответы на все 17 вопросов. Результаты алгоритма оценки были нормализованы по шкале от 0 (менее неблагоприятное воздействие) до 100 (самое неблагоприятное воздействие). Среднее изменение общего показателя AE-QoL по сравнению с исходным уровнем (CFB) с течением времени представлено ниже.
До 96 недель (США) / 216 недель (Россия)
Удовлетворенность пациентов лекарственными препаратами при длительном применении беротральстата
Временное ограничение: До 96 недель (США) / 216 недель (Россия)
Опросник удовлетворенности лечением (TSQM) заполнялся субъектами на исходном уровне и при каждом посещении исследования до конца исследования. Баллы TSQM состояли из 14 пунктов, из которых 13 пунктов были составлены из 3 конкретных шкал (эффективность, побочные эффекты и удобство) и 1 общей шкалы удовлетворенности (общее удовлетворение). На исходном уровне анкеты TSQM заполнялись на основе удовлетворенности субъекта обычными лекарствами. Во все другие моменты времени для сбора TSQM испытуемых спрашивали об их уровне удовлетворенности или неудовлетворенности исследуемым препаратом. Для каждой шкалы были рассчитаны баллы, которые были преобразованы в баллы от 0 до 100, причем более высокие баллы указывали на более высокое удовлетворение. Оценка TSQM и соответствующее изменение по сравнению с исходными значениями рассчитывались при каждом посещении. Примечание. Субъекты из Гонконга не прошли тест TSQM.
До 96 недель (США) / 216 недель (Россия)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Спонсор

Организация или лицо, которое инициирует исследование и имеет полномочия и контроль над исследованием.
BioCryst Pharmaceuticals

Следователи

Следователи

Исследователь, участвующий в клиническом исследовании. Связанные термины включают главного исследователя исследовательского центра, вспомогательного исследователя исследовательского центра, председателя исследования, руководителя исследования и главного исследователя исследования.
  • Главный следователь: Henriette Farkas, MD, Semmelweis University, Budapest, Hungary

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

Начало исследования

Фактическая дата, когда первый участник был включен в клиническое исследование. «Предполагаемая» дата начала исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой начала исследования.
16 февраля 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

Первичное завершение

Дата, когда последний участник клинического исследования был осмотрен или получил вмешательство для сбора окончательных данных для измерения основного результата. На эту дату не влияет, закончилось ли клиническое исследование в соответствии с протоколом или было прекращено. Для клинических исследований с более чем одним показателем первичного исхода с разными датами завершения этот термин относится к дате завершения сбора данных для всех показателей первичного исхода. «Предполагаемая» дата завершения первичного исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения первичного исследования.
27 апреля 2022 г.

Завершение исследования (Действительный)

Завершение исследования

Дата, когда последний участник клинического исследования был обследован или получил вмешательство/лечение для сбора окончательных данных по первичным показателям исхода, вторичным показателям исхода и нежелательным явлениям (т. е. последний визит последнего участника). «Предполагаемая» дата завершения исследования — это дата, которая, по мнению исследователей, будет датой завершения исследования.
27 апреля 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

Первый отправленный

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые отправил отчет об исследовании на веб-сайт ClinicalTrials.gov. Обычно существует задержка в несколько дней между датой первой отправки и доступностью записи на ClinicalTrials.gov (дата первой публикации).
27 февраля 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

Дата, когда спонсор исследования или исследователь впервые представляет отчет об исследовании, который соответствует критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсору или исследователю может потребоваться пересмотреть и отправить отчет об исследовании один или несколько раз, прежде чем будут выполнены критерии проверки контроля качества NLM. Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
14 марта 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

Первый опубликованный

Дата, когда запись исследования была впервые доступна на сайте ClinicalTrials.gov после завершения обзора контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Обычно существует задержка в несколько дней между датой подачи спонсором исследования или исследователем записи об исследовании и датой первой публикации.
21 марта 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

Последнее опубликованное обновление

Самая последняя дата, когда изменения в протоколе исследования были доступны на сайте ClinicalTrials.gov. Может быть задержка между отправкой изменений на сайт ClinicalTrials.gov спонсором или исследователем исследования (дата отправки последнего обновления) и датой публикации последнего обновления.
19 июня 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь внес изменения в отчет об исследовании, которые соответствуют критериям проверки контроля качества (QC) Национальной медицинской библиотеки (NLM). Спонсор или исследователь несет ответственность за обеспечение того, чтобы запись исследования соответствовала критериям обзора NLM QC.
23 мая 2023 г.

Последняя проверка

Последняя проверка

Самая последняя дата, когда спонсор исследования или исследователь подтвердил информацию о клиническом исследовании на сайте ClinicalTrials.gov как точную и актуальную. Если исследование с набором статуса набора; еще не вербовка; или активен, набор не был подтвержден в течение последних 2 лет, статус набора в исследование показан как неизвестный.
1 мая 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

Другие идентификационные номера исследования

Идентификаторы или идентификационные номера, отличные от номера NCT, которые присваиваются клиническому исследованию спонсором исследования, спонсорами или другими лицами. Эти номера могут включать уникальные идентификаторы из других реестров испытаний и номера грантов Национального института здравоохранения.
  • BCX7353-204

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования BCX7353

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Настройки файлов cookie

Мы используем файлы cookie, чтобы обеспечить максимальное удобство использования нашего веб-сайта. Для получения дополнительных сведений внимательно прочитайте нашу Политику конфиденциальности и файлов cookie. ...>>>Вы можете изменить свои предпочтения или отозвать свое согласие в любое время, удалив файлы cookie со своего веб-сайта или компьютера, как описано в политике. Примите его и выберите свои предпочтения, отметив соответствующие поля в разделе «Управление настройками» ниже. Пожалуйста, внимательно прочтите наши Условия использования, прежде чем продолжить использование любой части этого веб-сайта.
«Управление настройками