Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie BCX7353 jako léčba ataků dědičného angioedému

8. března 2021 aktualizováno: BioCryst Pharmaceuticals

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s rozsahem dávek k vyhodnocení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti jednotlivých dávek BCX7353 jako léčby akutního záchvatu u pacientů s dědičným angioedémem

Tato třídílná studie bude hodnotit účinnost a bezpečnost perorálního inhibitoru kalikreinu, BCX7353, při léčbě záchvatů angioedému u subjektů s hereditárním angioedémem typu I nebo II (HAE). V každé části studie budou subjekty léčit 3 záchvaty pomocí BCX7353 (2 záchvaty) nebo placeba (1 záchvat), v náhodně přiděleném pořadí. V části 1 bude dávka 750 mg hodnocena ve srovnání s placebem až u 36 pacientů. Pokud se ukáže, že je to účinné, bude zařazeno dalších 12 pacientů s dávkou 500 mg (část 1), následovaných dalšími 12 (pokud je účinnost stále prokázána) s dávkou 250 mg (část 3), aby se určila minimální účinná dávka BCX7353 ve srovnání s placebem pro léčbu záchvatů HAE. Účinnost bude určena záznamem v deníku subjektu vyplněným v předem definovaných časech po dávce.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

58

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Dánsko
      • Odense, Dánsko
        • Study Center
  • Francie
      • Grenoble, Francie
        • Study Center
      • Lille, Francie
        • Study Center
  • Itálie
      • Milano, Itálie
        • Study Center
      • Padova, Itálie
        • Study Center
      • Salerno, Itálie
        • Study Center
  • Izrael
      • Ashkelon, Izrael
        • Study Center
      • Tel Aviv, Izrael
        • Study Center
      • Tel HaShomer, Izrael
        • Study Center
  • Maďarsko
      • Budapest, Maďarsko
        • Study Center
  • Německo
      • Berlin, Německo
        • Study Center
      • Frankfurt, Německo
        • Study Center
  • Polsko
      • Kraków, Polsko
        • Study Center
  • Rakousko
      • Graz, Rakousko
        • Study Center
  • Rumunsko
      • Târgu-Mureş, Rumunsko
        • Study Center
  • Severní Makedonie
      • Skopje, Severní Makedonie
        • Study Center
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království
        • Study Center
      • Bristol, Spojené království
        • Study Center
      • Cambridge, Spojené království
        • Study Center
      • London, Spojené království
        • Study Center
      • Manchester, Spojené království
        • Study Center
      • Plymouth, Spojené království
        • Study Center
      • Southampton, Spojené království
        • Study Center
  • Švýcarsko
      • Zürich, Švýcarsko
        • Study Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 70 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas.
  2. Klinická diagnóza hereditárního angioedému typu 1 nebo typu 2, jak je kdykoli zdokumentována v lékařské dokumentaci nebo při screeningové návštěvě.
  3. Přístup k léčbě akutních záchvatů HAE a možnost použití standardní péče.
  4. Sexuálně aktivní ženy ve fertilním věku a sexuálně aktivní muži musí používat účinnou antikoncepci.

Kritéria vyloučení:

  1. Ženy, které jsou těhotné nebo kojící.
  2. Jakýkoli klinický stav nebo anamnéza, která by narušovala bezpečnost subjektu nebo schopnost účastnit se studie.
  3. Použití C1INH, androgenů nebo kyseliny tranexamové k profylaxi záchvatů HAE.
  4. Anamnéza nebo současné zneužívání alkoholu nebo drog.
  5. Infekce hepatitidou B, hepatitidou C nebo HIV.
  6. Účast na jakékoli jiné výzkumné studii léků v současné době nebo během posledních 30 dnů.
  7. Screening pozitivních drog (pokud se nepoužívají jako lékařská léčba, např. na předpis).
  8. Přímý rodinný vztah buď se zaměstnanci sponzora, zkoušejícím nebo zaměstnanci místa studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Část 1: BCX7353 750 mg
Lék: BCX7353
perorální kapalná formulace
Experimentální: Část 2: BCX7353 500 mg
Lék: BCX7353
perorální kapalná formulace
Experimentální: Část 3: BCX7353 250 mg
Lék: BCX7353
perorální kapalná formulace
Komparátor placeba: Části 1, 2 a 3: placebo
Lék: Placebo
perorální tekutá formulace odpovídající BCX7353

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Podíl subjektů s vylepšeným nebo stabilním skóre kompozitní vizuální analogové škály (VAS).
Časové okno: Průměrná složená VAS pro závažnost příznaků záchvatu HAE před léčbou IMP a 4 hodiny po dávce
Subjekty dokončily 3složkový VAS na 100 mm stupnici pro závažnost bolesti břicha, bolesti kůže a otoku kůže spojené s atakou HAE, kde nula indikovala žádnou bolest nebo otok a 100 mm indikovala nejhorší možnou bolest nebo otok. Subjekty dokončily VAS bezprostředně před podáním studovaného léku, poté 1, 2, 3, 4, přibližně 8 a 24 hodin po dávce. Primárním cílovým parametrem byl podíl ataků subjektu se zlepšeným nebo stabilním 3-symptomovým kompozitním skóre VAS 4 hodiny po dávce. Kompozit se 3 příznaky byl vypočten jako průměr skóre VAS pro bolest břicha, bolest kůže a otok kůže. Subjekt byl považován za zlepšený nebo stabilní, pokud změna od výchozí hodnoty (CFB; doba podávání léku) ve VAS byla ≤ 0.
Průměrná složená VAS pro závažnost příznaků záchvatu HAE před léčbou IMP a 4 hodiny po dávce
Procento záchvatů léčených standardní léčbou léky na akutní záchvat (SOC-Rx) během 24 hodin
Časové okno: 24 hodin
Podíl záchvatů, pro které subjekty užívaly SOC-Rx během 24 hodin po léčbě studovaným lékem. Záchranné léky HAE zahrnovaly C1-INH (Berinert, Cinryze, Ruconest) a Firazyr/Icatibant.
24 hodin

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

BioCryst Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Hilary Longhurst, MBBS, PhD, Barts & The London NHS Trust

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

31. července 2017

Primární dokončení (Aktuální)

29. ledna 2019

Dokončení studie (Aktuální)

29. ledna 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. srpna 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

3. srpna 2017

První zveřejněno (Aktuální)

4. srpna 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. dubna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. března 2021

Naposledy ověřeno

1. března 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BCX7353-202

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hereditární angioedém (HAE)

Klinické studie na BCX7353

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Moldova

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit