Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Aplikace nových diagnostických a terapeutických metod u epilepsie a neurovývojových abnormalit u dětí. (EPIMARKER)

26. března 2018 aktualizováno: Sergiusz Jozwiak, Medical University of Warsaw

Aplikace nových diagnostických a terapeutických metod u epilepsie a neurovývojových abnormalit u dětí na základě klinického a buněčného modelu savčího cíle rapamycinu – epilepsie závislé na mTOR.

Epilepsií trpí 1 % světové populace a 6 milionů lidí v Evropě. Odhadované celkové náklady ve výši 20 miliard EUR v Evropě v roce 2014 činí z epilepsie významnou socioekonomickou zátěž. Přes velký pokrok v léčbě epilepsie a zvyšující se počet antiepileptik je 30–40 % pacientů s epilepsií refrakterních na všechny dostupné léky. Kromě toho je epilepsie v dětství kauzálním faktorem psychiatrických komorbidit a komorbidit chování, včetně opožděného vývoje a poruchy autistického spektra. Navzdory četným studiím nebyl identifikován žádný spolehlivý biomarker rozvoje epilepsie. Neexistují žádné studie o biomarkerech lékové rezistence nebo recidivy epilepsie po vysazení léku. EPIMARKER je první projekt realizovaný na lidech, který bude prospektivním způsobem zkoumat klinické, elektroencefalografické a molekulární biomarkery s cílem vytvořit integrační nástroj užitečný v každodenní diagnostice a léčbě epilepsie u dětí, aby se zabránilo rozvoji epilepsie rezistentní na léky a jeho behaviorální komorbidity jako mentální retardace a autismus. Soubor molekulárních biomarkerů bude určen kvantitativními transkriptomickými a proteomickými studiemi a ověřen na přeprogramovaných buněčných modelech.

Přehled studie

Postavení

Postavení

Označuje aktuální stav náboru nebo stav rozšířeného přístupu.
Neznámý

Podmínky

Podmínky

Nemoc, porucha, syndrom, nemoc nebo zranění, které je studováno. Na webu ClinicalTrials.gov mohou podmínky zahrnovat i další problémy související se zdravím, jako je délka života, kvalita života a zdravotní rizika.

Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.

Detailní popis

Klinická část EPIMARKERu se skládá ze 2 prospektivních studií (WP1 a WP2) pokroku epilepsie u dětí s komplexem tuberózní sklerózy -TSC, prováděné na 2 pracovištích: Medical University of Warsaw -WUM a Children's Memoroal Health Institute - IPCZD, Polsko.

WP1 a WP2 jsou navrženy k provádění studií, ale výsledná data a vzorky budou analyzovány a použity v pracovním balíčku 3-12 (WP3-12).

KLINICKÁ STUDIE ve WP1 Kritéria pro zařazení: děti mužského nebo ženského pohlaví s definitivní diagnózou TSC (Roach 1998), ve věku do 4 let, diagnóza epilepsie stanovená na základě klinických záchvatů nebo epileptiformních změn na EEG během 1-7 dnů před výchozí stav, písemný informovaný souhlas pečovatelů.

Přehled studia: Každý předmět bude sledován po dobu 12 měsíců. Epilepsie bude sledována pomocí sériových video EEG (vEEG) záznamů a klinických vyšetření prováděných každé 3 měsíce. Kromě anamnézy pacientů budou shromažďována data ze záchvatového deníku, neurozobrazovacích studií a neuropsychologických vyšetření. Vzorky krve pro studie biomarkerů budou odebírány při vstupu do studie, při nástupu záchvatů rezistentních na léky nebo po 6 měsících, podle toho, co je relevantní, a na konci sledování u všech pacientů účastnících se projektu. Budou porovnána data získaná u dětí reagujících na standardní a na léky rezistentní záchvaty.

Velikost vzorku: Plánujeme zařadit 60 pacientů s TSC do WP1 Epimarkeru během 12 měsíců. Na základě našich předběžných výsledků a rozsáhlých zkušeností s TSC předpovídáme, že asi u 50 % pacientů se vyvinou záchvaty rezistentní na léky, zatímco 50 % bude reagovat na standardní léčbu (Jozwiak 2011) Cíle studie: primárním klinickým koncovým bodem této studie je sběr souboru klinických, molekulárních a EEG zdrojových dat u všech subjektů.

KLINICKÁ STUDIE ve WP2 Kritéria zařazení: děti mužského nebo ženského pohlaví s definitivní diagnózou TSC (kritéria Roach: Roach 1998) a epilepsií, ve věku do 16 let, bez záchvatů, u kterých bylo rozhodnuto vysadit antiepileptika, písemný informovaný souhlas pečovatelů.

Přehled studia: Každý předmět bude sledován po dobu 12 měsíců. Antiepileptika budou vysazena do 3 měsíců u všech subjektů počínaje při vstupu do studie. Epilepsie bude sledována pomocí sériových video EEG záznamů a klinických vyšetření prováděných každé 3 měsíce. Kromě anamnézy pacientů budou shromažďovány údaje z deníku záchvatů, neurozobrazovacích studií a neuropsychologických vyšetření. Pacienti s recidivujícími záchvaty dostanou antiepileptickou léčbu podle současných standardů. Vzorky krve pro studii biomarkerů budou odebírány při vstupu do studie, na konci vysazení léků, při nástupu rekurentních záchvatů a na konci sledování u všech pacientů účastnících se projektu. Budou porovnána data získaná u dětí bez záchvatů na konci sledování au pacientů s recidivujícími záchvaty.

Velikost vzorku: Plánujeme zařadit 60 pacientů s TSC do WP2 Epimarkeru během 12 měsíců. Na základě našich předběžných výsledků a rozsáhlých zkušeností s TSC předpovídáme, že asi u 50 % pacientů se vyvinou opakované záchvaty, zatímco 50 % zůstane bez záchvatů (nepublikovaná data).

Cílové body studie: primárním klinickým koncovým bodem této studie je sbírka souboru klinických, molekulárních a EEG zdrojových dat u všech subjektů.

Typ studie

Typ studie

Popisuje povahu klinické studie. Typy studií zahrnují intervenční studie (také nazývané klinické studie), observační studie (včetně registrů pacientů) a rozšířený přístup.
Intervenční

Zápis (Očekávaný)

Zápis

Počet účastníků klinické studie. „Očekávaný“ zápis je cílový počet účastníků, které výzkumníci pro studii potřebují.
120

Fáze

Fáze

Fáze klinické studie studující lék nebo biologický produkt na základě definic vyvinutých americkým Úřadem pro kontrolu potravin a léčiv (FDA). Fáze je založena na cíli studie, počtu účastníků a dalších charakteristikách. Existuje pět fází: časná fáze 1 (dříve uváděná jako fáze 0), fáze 1, fáze 2, fáze 3 a fáze 4. Nepoužitelný se používá k popisu zkoušek bez fází definovaných FDA, včetně zkoušek zařízení nebo behaviorálních intervencí.
  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní kontakt

Jméno a kontaktní údaje osoby, která může odpovědět na otázky týkající se registrace do klinické studie. Každé místo, kde se studie provádí, může mít také konkrétní kontakt, který může lépe odpovědět na tyto otázky.

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Polsko
      • Warsaw, Polsko, 05-091
        • Nábor
        • Medical University of Warsaw
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Kritéria způsobilosti

Klíčové požadavky, které musí lidé, kteří se chtějí zúčastnit klinické studie, splňovat nebo vlastnosti, které musí mít. Kritéria způsobilosti se skládají jak z kritérií pro zařazení (která jsou vyžadována pro účast osoby ve studii), tak z kritérií vyloučení (která brání osobě v účasti). Typy kritérií způsobilosti zahrnují, zda studie přijímá zdravé dobrovolníky, má požadavky na věk nebo věkovou skupinu nebo je omezena pohlavím.

Věk způsobilý ke studiu

1 den až 16 let (DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria zahrnutí WP1:

  • děti mužského nebo ženského pohlaví s definitivní diagnózou TSC (Roach 1998),
  • ve věku do 4 let,
  • diagnóza epilepsie stanovená na základě klinických záchvatů popř
  • epileptiformní změny na EEG během 1-7 dnů před výchozí hodnotou,
  • písemný informovaný souhlas pečovatelů.

Kritéria zahrnutí WP2:

  • děti mužského nebo ženského pohlaví s definitivní diagnózou TSC (kritéria Roach: Roach 1998) s epilepsií,
  • ve věku do 16 let,
  • bez záchvatů, u kterých bylo rozhodnuto vysadit antiepileptika,
  • písemný informovaný souhlas pečovatelů.

Kritéria vyloučení:

-

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: PREVENCE
  • Přidělení: NON_RANDOMIZED
  • Intervenční model: PARALELNÍ
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm

Skupina účastníků / Arm

Skupina nebo podskupina účastníků klinické studie, která podle protokolu studie dostává konkrétní intervenci/léčbu nebo žádnou intervenci.
Intervence / Léčba

Intervence / Léčba

Proces nebo akce, na které se klinická studie zaměřuje. Intervence zahrnují léky, zdravotnická zařízení, postupy, vakcíny a další produkty, které jsou buď zkoušené nebo již dostupné. Intervence mohou také zahrnovat neinvazivní přístupy, jako je edukace nebo úprava stravy a cvičení.
JINÝ: Workpackage1 WP1
Neintervenční studie: děti mužského nebo ženského pohlaví s definitivní diagnózou TSC (Roach 1998), ve věku do 4 let, s diagnózou epilepsie stanovenou na základě klinických záchvatů nebo epileptiformních změn na EEG během 1-7 dnů před výchozí hodnotou. Za 12 měsíců plánujeme zařadit 60 pacientů s TSC do WP1 na Epimarker.
Jiný: neintervenční pokus
jiný
Ostatní jména:
  • jiný
JINÝ: Workpackage2 WP2
Neintervenční studie: děti mužského nebo ženského pohlaví s definitivní diagnózou TSC (kritéria Roach: Roach 1998) a epilepsií, ve věku do 16 let, bez záchvatů, u kterých bylo rozhodnuto vysadit antiepileptika. Za 12 měsíců plánujeme zařadit 60 pacientů s TSC do WP2 na Epimarker. Budou porovnána data získaná u dětí bez záchvatů na konci sledování au pacientů s recidivujícími záchvaty.
Jiný: neintervenční pokus
jiný
Ostatní jména:
  • jiný

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Primární výstupní opatření

V protokolu klinické studie je plánovaná výsledná míra, která je nejdůležitější pro hodnocení účinku intervence/léčby. Většina klinických studií má jedno primární měřítko výsledku, ale některé mají více než jedno.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Sběr a integrace EEG a molekulárních dat do klinicky použitelného nástroje
Časové okno: 2020
Algoritmus EEG bude zahrnovat data z automatické statistické analýzy prospektivně zaznamenaného EEG signálu a komplexních klinických vyšetření. K dosažení tohoto cíle bude vyvinut speciální automatický systém pro detekci a počítání klinicky důležitých funkcí EEG.
2020

Sekundární výstupní opatření

Sekundární výstupní opatření

V protokolu klinické studie jde o plánované měřítko výsledku, které není tak důležité jako primární měřítko výsledku pro hodnocení účinku intervence, ale je stále zajímavé. Většina klinických studií má více než jedno sekundární měřítko výsledku.
Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Buněčný model vyvíjejícího se TSC mozku
Časové okno: 2020
EPIMARKER vyvine inovativní lidský buněčný model epilepsie ve vyvíjejícím se mozku, který může být použit pro analýzy biomarkerů epilepsie a pro výzkum nových terapeutických strategií u epilepsie.
2020

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sponzor

Organizace nebo osoba, která iniciuje studii a která má autoritu a kontrolu nad studií.
Medical University of Warsaw

Spolupracovníci

Spolupracovníci

Organizace jiná než zadavatel, která poskytuje podporu klinické studii. Tato podpora může zahrnovat činnosti související s financováním, návrhem, implementací, analýzou dat nebo podáváním zpráv.
Children's Memorial Health Institute, Poland

Vyšetřovatelé

Vyšetřovatelé

Výzkumník zapojený do klinické studie. Související pojmy zahrnují hlavní řešitel, dílčí řešitel, vedoucí studie, vedoucí studie a hlavní řešitel studie.
  • Studijní židle: Sergiusz Jóźwiak, professor, Medical University of Warsaw

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

Začátek studia

Skutečné datum, kdy byl první účastník zařazen do klinické studie. „Očekávané“ datum zahájení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem zahájení studie.
1. dubna 2017

Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)

Primární dokončení

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo obdržel intervenci ke sběru konečných dat pro primární měření výsledku. Zda byla klinická studie ukončena podle protokolu nebo byla ukončena, toto datum neovlivňuje. U klinických studií s více než jedním primárním výstupním měřením s různými daty dokončení se tento termín vztahuje k datu, kdy je dokončen sběr dat pro všechna primární výsledná měření. „Očekávané“ datum primárního dokončení je datum, o kterém si vědci myslí, že bude primárním datem dokončení studie.
30. března 2020

Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)

Dokončení studie

Datum, kdy byl poslední účastník klinické studie vyšetřen nebo dostal intervenci/léčbu za účelem shromáždění konečných dat pro měření primárního výsledku, sekundárního měření výsledku a nežádoucí příhody (tj. poslední návštěva posledního účastníka). „Očekávané“ datum dokončení studie je datum, o kterém si vědci myslí, že bude datem dokončení studie.
30. března 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

První předloženo

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předložil záznam studie na ClinicalTrials.gov. Mezi prvním odeslaným datem a dostupností záznamu na ClinicalTrials.gov (první zveřejněné datum) je obvykle několik dní.
26. března 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

Datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející poprvé předloží záznam studie, který je v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) Národní lékařské knihovny (NLM). Sponzor nebo zkoušející může potřebovat revidovat a předložit záznam studie jednou nebo vícekrát, než budou splněna kritéria kontroly kontroly kvality NLM. Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
26. března 2018

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

První zveřejněno

Datum, kdy byl záznam studie poprvé k dispozici na webu ClinicalTrials.gov poté, co byla dokončena kontrola kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Mezi datem, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil záznam studie, a prvním zveřejněným datem je typicky několik dní zpoždění.
3. dubna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

Poslední zveřejněná aktualizace

Nejnovější datum, kdy byly změny záznamu studie zpřístupněny na ClinicalTrials.gov. Mezi okamžikem, kdy byly změny odeslány na ClinicalTrials.gov sponzorem nebo zkoušejícím studie (datum poslední předložení aktualizace), a datem zveřejnění poslední aktualizace může nastat zpoždění.
3. dubna 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející předložil změny záznamu studie, které jsou v souladu s kritérii kontroly kvality (QC) National Library of Medicine (NLM). Je odpovědností sponzora nebo zkoušejícího zajistit, aby byl záznam studie v souladu s kritérii kontroly kontroly kvality NLM.
26. března 2018

Naposledy ověřeno

Naposledy ověřeno

Nejnovější datum, kdy zadavatel studie nebo zkoušející potvrdil informace o klinické studii na webu ClinicalTrials.gov jako přesné a aktuální. Pokud jde o studii s náborovým statusem náboru; ještě nenabírá nábor; nebo aktivní, nebyl nábor potvrzen během posledních 2 let, status náboru studie je uveden jako neznámý.
1. března 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

Další identifikační čísla studie

Identifikátory nebo ID čísla jiná než číslo NCT, které klinické studii přiděluje zadavatel studie, financující subjekty nebo jiní. Tato čísla mohou zahrnovat jedinečné identifikátory z jiných registrů studií a čísla grantů National Institutes of Health.
  • Strategmed3/306306/4/NCBR/2017

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na neintervenční pokus

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Nastavení souborů cookie

Používáme cookies, abychom zajistili, že vám poskytneme nejlepší zážitek z našich webových stránek. Pro více informací si pečlivě přečtěte naše Zásady ochrany osobních údajů a cookies. ...>>>Svou preference můžete kdykoli změnit nebo svůj souhlas odvolat odstraněním cookies z vašeho webu nebo počítače, jak je popsáno v zásadách. Přijměte to a vyberte své předvolby zaškrtnutím příslušných polí v části „Správa nastavení“ níže. Než budete pokračovat v používání jakékoli části tohoto webu, pozorně si prosím přečtěte naše Podmínky služby.
«Spravovat nastavení