Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Zastosowanie nowych metod diagnostycznych i terapeutycznych w padaczce i zaburzeniach neurorozwojowych u dzieci. (EPIMARKER)

26 marca 2018 zaktualizowane przez: Sergiusz Jozwiak, Medical University of Warsaw

Zastosowanie nowych metod diagnostycznych i terapeutycznych w padaczce i zaburzeniach neurorozwojowych u dzieci w oparciu o kliniczny i komórkowy model ssaczego celu rapamycyny - padaczki zależnej od mTOR.

Padaczka dotyka 1% światowej populacji i 6 milionów ludzi w Europie. Szacunkowy całkowity koszt 20 miliardów euro w Europie w 2014 roku sprawia, że ​​padaczka stanowi znaczne obciążenie społeczno-ekonomiczne. Pomimo ogromnego postępu w leczeniu padaczki i coraz większej liczby leków przeciwpadaczkowych, 30-40% chorych na padaczkę jest opornych na wszystkie dostępne leki. Ponadto u dzieci padaczka jest czynnikiem sprawczym współwystępowania zaburzeń psychicznych i behawioralnych, w tym opóźnienia rozwojowego i zaburzeń ze spektrum autyzmu. Pomimo wielu badań nie udało się zidentyfikować wiarygodnego biomarkera rozwoju padaczki. Nie ma badań nad biomarkerami lekooporności lub nawrotu padaczki po odstawieniu leku. EPIMARKER to pierwszy projekt prowadzony na ludziach, który ma na celu prospektywne zbadanie biomarkerów klinicznych, elektroencefalograficznych i molekularnych w celu stworzenia integracyjnego narzędzia przydatnego w codziennej diagnostyce i leczeniu padaczki u dzieci w celu zapobiegania rozwojowi padaczki lekoopornej i współistniejące choroby behawioralne, takie jak upośledzenie umysłowe i autyzm. Zestaw biomarkerów molekularnych zostanie określony za pomocą ilościowych badań transkryptomicznych i proteomicznych oraz zweryfikowany w przeprogramowanych modelach komórkowych.

Przegląd badań

Status

Status

Wskazuje aktualny stan rekrutacji lub stan rozszerzonego dostępu.
Nieznany

Warunki

Warunki

Badana choroba, zaburzenie, zespół, choroba lub uraz. Na stronie ClinicalTrials.gov warunki mogą również obejmować inne kwestie związane ze zdrowiem, takie jak długość życia, jakość życia i zagrożenia dla zdrowia.

Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.

Szczegółowy opis

Część kliniczna projektu EPIMARKER składa się z 2 badań prospektywnych (WP1 i WP2) postępu padaczki u dzieci z zespołem stwardnienia guzowatego -TSC, przeprowadzonych w 2 ośrodkach: Warszawski Uniwersytet Medyczny -WUM i Instytut Memoriał - IPCZD, Polska.

WP1 i WP2 mają na celu przeprowadzenie badań, ale uzyskane dane i próbki zostaną przeanalizowane i wykorzystane w pakiecie roboczym 3-12 (WP3-12).

BADANIE KLINICZNE w WP1 Kryteria włączenia: dzieci płci męskiej lub żeńskiej z określonym rozpoznaniem TSC (Roach 1998), w wieku do 4 lat, z rozpoznaniem padaczki ustalonym na podstawie napadów klinicznych lub zmian padaczkowopodobnych w EEG w ciągu 1-7 dni przed wyjściowa, pisemna świadoma zgoda opiekunów.

Przegląd badania: Każdy przedmiot będzie obserwowany przez 12 miesięcy. Padaczka będzie śledzona za pomocą seryjnych nagrań wideo EEG (vEEG) i badań klinicznych wykonywanych co 3 miesiące. Oprócz wywiadu chorobowego pacjentów zbierane będą dane z dzienniczka napadów, badań neuroobrazowych i badań neuropsychologicznych. Próbki krwi do badań biomarkerów będą pobierane na początku badania, na początku napadów lekoopornych lub po 6 miesiącach, w zależności od tego, co ma zastosowanie, oraz na koniec obserwacji od wszystkich pacjentów uczestniczących w projekcie. Porównane zostaną dane uzyskane u dzieci reagujących na napady standardowe i lekoopornych.

Wielkość próby: Planujemy zapisać 60 pacjentów z TSC do WP1 Epimarker w ciągu 12 miesięcy. Na podstawie naszych wstępnych wyników i rozległego doświadczenia z TSC przewidujemy, że u około 50% pacjentów wystąpią napady lekooporne, a u 50% wystąpi odpowiedź na standardowe leczenie (Jozwiak 2011). Punkty końcowe badania: pierwszorzędowym klinicznym punktem końcowym tego badania jest zebranie zestawu danych klinicznych, molekularnych i źródłowych danych EEG u wszystkich pacjentów.

BADANIE KLINICZNE w WP2 Kryteria włączenia: dzieci płci męskiej lub żeńskiej z określonym rozpoznaniem TSC (kryteria Roacha: Roach 1998) i padaczką, w wieku do 16 lat, bez napadów, u których podjęto decyzję o odstawieniu leków przeciwpadaczkowych, pisemna świadoma zgoda opiekunów.

Przegląd badania: Każdy przedmiot będzie obserwowany przez 12 miesięcy. Leki przeciwpadaczkowe zostaną wycofane w ciągu 3 miesięcy u wszystkich pacjentów, począwszy od rozpoczęcia badania. Padaczka będzie śledzona za pomocą seryjnych nagrań wideo EEG i badań klinicznych wykonywanych co 3 miesiące. Oprócz wywiadu chorobowego pacjentów zbierane będą dane z dzienniczka napadów, badań neuroobrazowych i badań neuropsychologicznych. Pacjenci z nawracającymi napadami otrzymają leczenie przeciwpadaczkowe zgodnie z obowiązującymi standardami. Próbki krwi do badania biomarkerów będą pobierane na początku badania, pod koniec odstawiania leków, w momencie wystąpienia nawracających napadów padaczkowych i pod koniec obserwacji od wszystkich pacjentów uczestniczących w projekcie. Porównane zostaną dane uzyskane u dzieci bez napadów pod koniec obserwacji i pacjentów z napadami nawracającymi.

Wielkość próby: Planujemy zapisać 60 pacjentów z TSC do WP2 Epimarker w ciągu 12 miesięcy. Na podstawie naszych wstępnych wyników i rozległego doświadczenia z TSC przewidujemy, że u około 50% pacjentów wystąpią nawracające napady padaczkowe, podczas gdy u 50% napady pozostaną wolne (dane niepublikowane).

Punkty końcowe badania: głównym klinicznym punktem końcowym tego badania jest zbiór zestawu danych klinicznych, molekularnych i źródłowych danych EEG u wszystkich pacjentów.

Typ studiów

Typ studiów

Opisuje charakter badania klinicznego. Rodzaje badań obejmują badania interwencyjne (zwane także badaniami klinicznymi), badania obserwacyjne (w tym rejestry pacjentów) i rozszerzony dostęp.
Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

Zapisy

Liczba uczestników badania klinicznego. „Przewidywana” rekrutacja to docelowa liczba uczestników, których naukowcy potrzebują do badania.
120

Faza

Faza

Etap badania klinicznego badającego lek lub produkt biologiczny w oparciu o definicje opracowane przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków (FDA). Faza opiera się na celu badania, liczbie uczestników i innych cechach. Istnieje pięć faz: wczesna faza 1 (wcześniej wymieniona jako faza 0), faza 1, faza 2, faza 3 i faza 4. Nie dotyczy jest używany do opisania badań bez faz zdefiniowanych przez FDA, w tym prób urządzeń lub interwencji behawioralnych.
  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kontakt w sprawie studiów

Imię i nazwisko oraz dane kontaktowe osoby, która może odpowiedzieć na pytania dotyczące rejestracji do badania klinicznego. Każda lokalizacja, w której prowadzone jest badanie, może mieć również określoną osobę kontaktową, która może lepiej odpowiedzieć na te pytania.

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Polska
      • Warsaw, Polska, 05-091
        • Rekrutacyjny
        • Medical University of Warsaw
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Kryteria kwalifikacji

Kluczowe wymagania, które muszą spełniać osoby chcące wziąć udział w badaniu klinicznym lub cechy, które muszą posiadać. Kryteria kwalifikowalności obejmują zarówno kryteria włączenia (które są wymagane, aby dana osoba mogła uczestniczyć w badaniu), jak i kryteria wykluczenia (które uniemożliwiają osobie udział). Rodzaje kryteriów kwalifikowalności obejmują to, czy badanie akceptuje zdrowych ochotników, ma wymagania dotyczące wieku lub grupy wiekowej lub jest ograniczone ze względu na płeć.

Wiek uprawniający do nauki

1 dzień do 16 lat (DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria włączenia WP1:

  • dzieci płci męskiej lub żeńskiej z określoną diagnozą TSC (Roach 1998),
  • w wieku do 4 lat,
  • rozpoznanie padaczki ustalone na podstawie napadów klinicznych lub
  • zmiany padaczkowopodobne w EEG w ciągu 1-7 dni przed wizytą wyjściową ,
  • pisemna świadoma zgoda opiekunów.

Kryteria włączenia WP2:

  • dzieci płci męskiej lub żeńskiej z określonym rozpoznaniem TSC (kryteria Roacha: Roach 1998) z padaczką,
  • w wieku do 16 lat,
  • bez napadów padaczkowych, u których podjęto decyzję o odstawieniu leków przeciwpadaczkowych,
  • pisemna świadoma zgoda opiekunów.

Kryteria wyłączenia:

-

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: ZAPOBIEGANIE
  • Przydział: NIE_RANDOMIZOWANE
  • Model interwencyjny: RÓWNOLEGŁY
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm

Grupa uczestników / Arm

Grupa lub podgrupa uczestników badania klinicznego, którzy zgodnie z protokołem badania otrzymują określoną interwencję/leczenie lub nie otrzymują żadnej interwencji.
Interwencja / Leczenie

Interwencja / Leczenie

Proces lub działanie będące przedmiotem badania klinicznego. Interwencje obejmują leki, urządzenia medyczne, procedury, szczepionki i inne produkty, które są w fazie badań lub są już dostępne. Interwencje mogą również obejmować podejścia nieinwazyjne, takie jak edukacja lub modyfikacja diety i ćwiczeń.
INNY: Pakiet roboczy1 WP1
Badanie nieinterwencyjne: dzieci płci męskiej lub żeńskiej z określonym rozpoznaniem TSC (Roach 1998), w wieku do 4 lat, z rozpoznaniem padaczki ustalonym na podstawie klinicznych napadów padaczkowych lub zmian padaczkowopodobnych w zapisie EEG w ciągu 1-7 dni przed wartością wyjściową. Planujemy zarejestrować 60 pacjentów z TSC do WP1 do Epimarker w ciągu 12 miesięcy.
Inny: próba nieinterwencyjna
Inny
Inne nazwy:
  • Inny
INNY: Pakiet roboczy2 WP2
Badanie nieinterwencyjne: dzieci płci męskiej lub żeńskiej z określonym rozpoznaniem TSC (kryteria Roacha: Roach 1998) i padaczką, w wieku do 16 lat, bez napadów, u których podjęto decyzję o odstawieniu leków przeciwpadaczkowych. Planujemy zapisać 60 pacjentów z TSC do WP2 do Epimarker w ciągu 12 miesięcy. Porównane zostaną dane uzyskane u dzieci bez napadów pod koniec obserwacji i pacjentów z napadami nawracającymi.
Inny: próba nieinterwencyjna
Inny
Inne nazwy:
  • Inny

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Podstawowe miary wyniku

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która jest najważniejsza dla oceny efektu interwencji/leczenia. Większość badań klinicznych ma jedną główną miarę wyniku, ale niektóre mają więcej niż jedną.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zbieranie i integracja danych EEG i danych molekularnych w klinicznie odpowiednie narzędzie
Ramy czasowe: 2020
Algorytm EEG będzie zawierał dane z automatycznej analizy statystycznej prospektywnie zarejestrowanego sygnału EEG oraz kompleksowych badań klinicznych. Aby osiągnąć ten cel, opracowany zostanie specjalny automatyczny system do wykrywania i liczenia istotnych klinicznie cech EEG.
2020

Miary wyników drugorzędnych

Miary wyników drugorzędnych

W protokole badania klinicznego planowana miara wyniku, która nie jest tak ważna jak główna miara wyniku w ocenie efektu interwencji, ale nadal jest interesująca. Większość badań klinicznych ma więcej niż jedną drugorzędową miarę wyniku.
Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Komórkowy model rozwijającego się mózgu TSC
Ramy czasowe: 2020
Zespół projektu EPIMARKER opracuje innowacyjny ludzki model komórkowy padaczki w rozwijającym się mózgu, który będzie można wykorzystać do analiz biomarkerów padaczki oraz do badań nad nowymi strategiami terapeutycznymi w padaczce.
2020

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sponsor

Organizacja lub osoba, która inicjuje badanie i która ma władzę i kontrolę nad badaniem.
Medical University of Warsaw

Współpracownicy

Współpracownicy

Organizacja inna niż sponsor, która zapewnia wsparcie dla badania klinicznego. Wsparcie to może obejmować działania związane z finansowaniem, projektowaniem, wdrażaniem, analizą danych lub raportowaniem.
Children's Memorial Health Institute, Poland

Śledczy

Śledczy

Badacz biorący udział w badaniu klinicznym. Terminy pokrewne obejmują głównego badacza ośrodka, badacza pomocniczego ośrodka, kierownika badania i głównego badacza badania.
  • Krzesło do nauki: Sergiusz Jóźwiak, professor, Medical University of Warsaw

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

Rozpoczęcie studiów

Rzeczywista data włączenia pierwszego uczestnika do badania klinicznego. „Przewidywana” data rozpoczęcia badania to data, którą naukowcy uważają za datę rozpoczęcia badania.
1 kwietnia 2017

Zakończenie podstawowe (OCZEKIWANY)

Zakończenie podstawowe

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję w celu zebrania ostatecznych danych dla głównego pomiaru wyniku. To, czy badanie kliniczne zakończyło się zgodnie z protokołem, czy też zostało zakończone, nie ma wpływu na tę datę. W przypadku badań klinicznych z więcej niż jedną miarą wyniku pierwotnego i różnymi datami zakończenia termin ten odnosi się do daty zakończenia gromadzenia danych dla wszystkich miar wyniku pierwotnego. „Przewidywana” data ukończenia podstawowego badania to data, którą naukowcy uważają za pierwotną datę zakończenia badania.
30 marca 2020

Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)

Ukończenie studiów

Data, w której ostatni uczestnik badania klinicznego został przebadany lub otrzymał interwencję/leczenie w celu zebrania ostatecznych danych dotyczących głównych miar wyników, drugorzędowych miar wyników i zdarzeń niepożądanych (tj. ostatnia wizyta ostatniego uczestnika). „Przewidywana” data zakończenia badania to data, którą naukowcy uważają za datę zakończenia badania.
30 marca 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

Pierwszy przesłany

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał dokumentację badania do ClinicalTrials.gov. Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między pierwszą przesłaną datą a udostępnieniem rekordu na ClinicalTrials.gov (pierwsza data opublikowania).
26 marca 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

Data, w której sponsor badania lub badacz po raz pierwszy przesłał zapis badania zgodny z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Sponsor lub badacz może być zmuszony do zmiany i przedłożenia dokumentacji badania raz lub kilka razy, zanim zostaną spełnione kryteria przeglądu kontroli jakości NLM. Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
26 marca 2018

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

Pierwszy wysłany

Data pierwszego udostępnienia zapisu badania na stronie ClinicalTrials.gov po zakończeniu przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Zwykle występuje kilkudniowe opóźnienie między datą przesłania dokumentacji badania przez sponsora badania lub badacza a datą pierwszego zaksięgowania.
3 kwietnia 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

Ostatnia wysłana aktualizacja

Najnowsza data udostępnienia zmian w rekordzie badania na stronie ClinicalTrials.gov. Może wystąpić opóźnienie między momentem przesłania zmian do ClinicalTrials.gov przez sponsora badania lub badacza (data ostatniego przesłania aktualizacji) a datą ostatniego opublikowania aktualizacji.
3 kwietnia 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz przesłał zmiany w rekordzie badania, które są zgodne z kryteriami przeglądu kontroli jakości (QC) National Library of Medicine (NLM). Obowiązkiem sponsora lub badacza jest upewnienie się, że zapis badania jest zgodny z kryteriami przeglądu NLM QC.
26 marca 2018

Ostatnia weryfikacja

Ostatnia weryfikacja

Najnowsza data, w której sponsor badania lub badacz potwierdził, że informacje o badaniu klinicznym na stronie ClinicalTrials.gov są dokładne i aktualne. Jeśli badanie ze statusem rekrutacji to rekrutacja; jeszcze nie rekrutacja; lub aktywny, brak rekrutacji nie został potwierdzony w ciągu ostatnich 2 lat, status rekrutacji do badania jest pokazany jako nieznany.
1 marca 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

Inne numery identyfikacyjne badania

Identyfikatory lub numery identyfikacyjne inne niż numer NCT, które są przypisane do badania klinicznego przez sponsora badania, podmioty finansujące lub inne osoby. Numery te mogą zawierać unikalne identyfikatory z innych rejestrów badań i numery grantów National Institutes of Health.
  • Strategmed3/306306/4/NCBR/2017

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na próba nieinterwencyjna

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Ustawienia plików cookie

Używamy plików cookie, aby zapewnić najlepszą jakość korzystania z naszej witryny. Aby uzyskać więcej informacji, przeczytaj uważnie naszą Politykę prywatności i pliki cookie. ...>>>Możesz zmienić swoje preferencje lub wycofać zgodę w dowolnym momencie, usuwając pliki cookie ze swojej strony internetowej lub komputera, zgodnie z opisem w polityce. Zaakceptuj go i wybierz swoje preferencje, zaznaczając odpowiednie pola w sekcji „Zarządzaj ustawieniami” poniżej. Przeczytaj uważnie nasze Warunki korzystania z usług, zanim zaczniesz korzystać z jakiejkolwiek części tej witryny.
«Zarządzaj ustawieniami