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小児のてんかんおよび神経発達異常における新しい診断および治療法の適用。 (EPIMARKER)

2018年3月26日 更新者：Sergiusz Jozwiak、Medical University of Warsaw

ラパマイシンの哺乳類標的 - mTOR依存性てんかんの臨床および細胞モデルに基づく、小児のてんかんおよび神経発達異常における新規診断および治療法の適用。

てんかんは、世界人口の 1%、ヨーロッパでは 600 万人が罹患しています。 2014 年の欧州における推定総費用は 200 億ユーロであり、てんかんは重大な社会経済的負担となっています。 てんかんの管理が大きく進歩し、抗てんかん薬の数が増加しているにもかかわらず、てんかん患者の 30 ～ 40% は、利用可能なすべての薬に抵抗性です。 さらに、小児てんかんでは、発達遅滞や自閉症スペクトラム障害など、精神医学的および行動上の併存疾患の原因となる要因です。 複数の試験にもかかわらず、てんかん発症の信頼できるバイオマーカーは特定されていません。 薬剤耐性または薬剤中止後のてんかん再発のバイオマーカーに関する研究はありません。 EPIMARKER は、ヒトで実施された最初のプロジェクトであり、臨床的、脳波および分子バイオマーカーを前向きな方法で調べて、小児のてんかんの日常的な診断と治療に役立つ統合ツールを作成し、薬剤耐性てんかんの発症を予防します。精神遅滞および自閉症としての行動併存疾患。 分子バイオマーカーのセットは、定量的なトランスクリプトームおよびプロテオミクス研究によって決定され、再プログラムされた細胞モデルで検証されます。

調査の概要

状態

状態

現在の募集状況やアクセス拡大状況を示します。
わからない

条件

条件

研究されている疾患、障害、症候群、病気、またはけが。 ClinicalTrials.gov では、条件には、寿命、生活の質、健康上のリスクなど、他の健康関連の問題も含まれる場合があります。

介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。

詳細な説明

EPIMARKER の臨床部分は、ワルシャワ医科大学 - WUM および子供の記憶の健康研究所 - IPCZD、ポーランドの 2 つのサイトで実施された結節性硬化症複合体 - TSC 小児におけるてんかんの進行に関する 2 つの前向き研究 (WP1 および WP2) で構成されています。

WP1 と WP2 は調査を実施するように設計されていますが、結果のデータとサンプルは分析され、ワー​​クパッケージ 3-12 (WP3-12) で使用されます。

WP1 の臨床研究 包含基準：TSC と確定診断された男性または女性の子供 (Roach 1998)、年齢 4 歳まで、臨床的発作または EEG のてんかん様変化に基づいて確立されたてんかんの診断ベースライン、介護者の書面によるインフォームドコンセント。

調査の概要: 各被験者は 12 か月間追跡されます。 てんかんは、シリアル ビデオ EEG (vEEG) 記録と 3 か月ごとに行われる臨床調査で追跡されます。 患者の病歴とは別に、発作日記、神経画像検査、および神経心理学的検査からのデータが収集されます。 バイオマーカー研究のための血液サンプルは、研究登録時、薬剤耐性発作の発症時、または6か月後のいずれか該当する方、およびプロジェクトに参加するすべての患者のフォローアップの終了時に収集されます。 標準発作および薬剤抵抗性発作に反応した子供で得られたデータを比較する。

サンプルサイズ: 12 か月で 60 人の TSC 患者を Epimarker の WP1 に登録する予定です。 私たちの暫定的な結果と TSC に関する豊富な経験に基づいて、約 50% の患者が薬剤耐性発作を発症し、50% が標準治療に反応すると予測しています (Jozwiak 2011)。すべての被験者の臨床、分子、およびEEGソースデータのセットのコレクション。

WP2 の臨床研究 包含基準: TSC (Roach 基準: Roach 1998) およびてんかんの確定診断を受けた男性または女性の子供、16 歳までの年齢、発作のない、抗てんかん薬を中止する決定が下された、書面によるインフォームド コンセント介護者の。

研究の概要: 各被験者は 12 か月間追跡されます。 抗てんかん薬は、研究開始時から3か月以内にすべての被験者で中止されます。 てんかんは、一連のビデオ脳波記録と3か月ごとに行われる臨床調査によって追跡されます。 患者の病歴とは別に、発作日誌、神経画像検査、神経心理学的検査からのデータが収集されます。 再発性発作のある患者は、現在の基準に従って抗てんかん治療を受けます。 バイオマーカー研究のための血液サンプルは、プロジェクトに参加しているすべての患者の研究登録時、薬物離脱の終わり、再発性発作の開始時、およびフォローアップの終わりに収集されます。 フォローアップの最後に発作のない子供と再発発作のある患者で得られたデータを比較します。

サンプルサイズ: 12 か月で 60 人の TSC 患者を Epimarker の WP2 に登録する予定です。 暫定的な結果と TSC に関する豊富な経験に基づいて、約 50% の患者が再発性発作を発症し、50% は発作が起こらないままであると予測しています (未発表データ)。

研究のエンドポイント: この研究の主要な臨床的エンドポイントは、すべての被験者の一連の臨床、分子、および EEG ソース データの収集です。

研究の種類

研究の種類

臨床研究の性質について説明します。研究の種類には、介入研究 (臨床試験とも呼ばれます)、観察研究 (患者登録を含む)、および拡張アクセスが含まれます。
介入

入学 (予想される)

入学

臨床試験の参加者数。 「予想される」登録は、研究者が研究に必要とする参加者の目標数です。
120

段階

段階

米国食品医薬品局 (FDA) によって開発された定義に基づく、医薬品または生物学的製品を研究する臨床試験の段階。フェーズは、研究の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。初期フェーズ 1 (以前はフェーズ 0 としてリストされていた)、フェーズ 1、フェーズ 2、フェーズ 3、およびフェーズ 4 の 5 つのフェーズがあります。該当なしは、デバイスまたは行動介入の治験を含む、FDA が定義したフェーズのない治験を説明するために使用されます。
  • 適用できない

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先

臨床試験の登録に関する質問に回答できる担当者の名前と連絡先情報。研究が実施されている各場所には、これらの質問により適切に回答できる特定の連絡先がある場合もあります。

研究連絡先のバックアップ

研究場所

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

適格基準

臨床研究への参加を希望する人々が満たさなければならない重要な要件、または彼らが持つべき特徴。適格基準は、包含基準 (人が研究に参加するために必要な基準) と除外基準 (人が研究に参加するのを妨げる基準) の両方で構成されます。適格基準のタイプには、研究が健康なボランティアを受け入れるかどうか、年齢または年齢グループの要件があるかどうか、または性別によって制限されるかどうかが含まれます。

就学可能な年齢

1日～16年 (子供)

健康ボランティアの受け入れ

はい

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準 WP1:

  • TSCと確定診断された男性または女性の子供 (Roach 1998)、
  • 4歳まで、
  • 臨床発作に基づいて確立されたてんかんの診断または
  • ベースライン前の1～7日以内のEEGのてんかん様変化、
  • 介護者の書面によるインフォームドコンセント。

包含基準 WP2:

  • てんかんを伴う TSC (Roach 基準: Roach 1998) と確定診断された男性または女性の子供、
  • 16歳まで、
  • 抗てんかん薬を中止する決定が下された発作のない人、
  • 介護者の書面によるインフォームドコンセント。

除外基準:

-

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：防止
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：平行
  • マスキング：なし

武器と介入

参加者グループ / アーム

参加者グループ / アーム

臨床試験のプロトコルに従って、特定の介入/治療を受ける、または介入を受けない、臨床試験の参加者のグループまたはサブグループ。
介入・治療

介入・治療

臨床研究の焦点となるプロセスまたはアクション。介入には、医薬品、医療機器、処置、ワクチン、および治験中またはすでに利用可能なその他の製品が含まれます。介入には、教育や食事や運動の変更などの非侵襲的アプローチも含まれます。
他の：ワークパッケージ1 WP1
非介入試験: TSC と確定診断された (Roach 1998) 4 歳までの男性または女性の子供、臨床発作またはベースラインの 1 ～ 7 日前の EEG のてんかん様変化に基づいて確立されたてんかんの診断。 12 か月で 60 人の TSC 患者を WP1 から Epimarker に登録する予定です。
他の：非介入試験
他の
他の名前：
  • 他の
他の：ワークパッケージ2 WP2
非介入試験: TSC (Roach 基準: Roach 1998) と確定診断された TSC (Roach 基準: Roach 1998) およびてんかん、16 歳までの年齢、発作のない男性または女性の子供で、抗てんかん薬を中止する決定が下された。 12 か月で 60 人の TSC 患者を WP2 から Epimarker に登録する予定です。 フォローアップの最後に発作のない子供と再発発作のある患者で得られたデータを比較します。
他の：非介入試験
他の
他の名前：
  • 他の

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

主要な結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入/治療の効果を評価するために最も重要な、計画された結果の尺度。ほとんどの臨床研究には 1 つの主要な結果の測定値がありますが、複数の測定値を持つものもあります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
脳波および分子データの収集と臨床的に適用可能なツールへの統合
時間枠：2020年
EEG アルゴリズムには、前向きに記録された EEG 信号の自動統計分析と包括的な臨床調査からのデータが含まれます。 この目標を達成するために、臨床的に重要な脳波の特徴を検出してカウントする特別な自動システムが開発されます。
2020年

二次結果の測定

二次結果の測定

臨床研究のプロトコルにおいて、介入の効果を評価するための主要な結果測定ほど重要ではないが、依然として重要な計画された結果測定。ほとんどの臨床研究には、複数の副次的アウトカム指標があります。
結果測定
メジャーの説明
時間枠
発達中の TSC 脳の細胞モデル
時間枠：2020年
EPIMARKER は、てんかんのバイオマーカー分析やてんかんの新しい治療戦略の研究に使用できる、発達中の脳におけるてんかんの革新的なヒト細胞モデルを開発します。
2020年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

スポンサー

研究を開始し、研究に対する権限と管理権を持つ組織または個人。
Medical University of Warsaw

協力者

協力者

臨床研究を支援する治験依頼者以外の機関。このサポートには、資金調達、設計、実装、データ分析、またはレポートに関連する活動が含まれる場合があります。
Children's Memorial Health Institute, Poland

捜査官

捜査官

臨床研究に携わる研究者。関連用語には、施設主任研究者、施設副調査官、研究委員長、研究責任者、および研究主任研究者が含まれます。
  • スタディチェア：Sergiusz Jóźwiak, professor、Medical University of Warsaw

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

研究開始

最初の参加者が臨床試験に登録された実際の日付。 「予想される」研究開始日は、研究者が研究開始日になると考える日付です。
2017年4月1日

一次修了 (予期された)

一次修了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または主要な結果測定のための最終データを収集するための介入を受けた日付。治験がプロトコルに従って終了したか終了したかは、この日付には影響しません。完了日が異なる複数の主要評価項目を含む臨床研究の場合、この用語は、すべての主要評価項目のデータ収集が完了した日付を指します。 「予想される」一次完了日は、研究者がその研究の一次完了日になると考える日付です。
2020年3月30日

研究の完了 (予期された)

研究の完了

臨床研究の最後の参加者が検査された、または介入/治療を受けて、主要な結果の尺度、副次的な結果の尺度、および有害事象の最終データを収集した日付 (つまり、最後の参加者の最後の訪問)。 「予想される」研究完了日は、研究者が研究完了日になると考える日付です。
2020年3月30日

試験登録日

最初に提出

最初に提出

治験依頼者または治験責任医師が初めて治験記録を ClinicalTrials.gov に提出した日付。通常、最初の提出日と ClinicalTrials.gov での記録の利用可能日 (最初の投稿日) の間には数日の遅延があります。
2018年3月26日

QC基準を満たした最初の提出物

QC基準を満たした最初の提出物

研究スポンサーまたは治験責任医師が、国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) 審査基準と一致する研究記録を最初に提出した日付。治験依頼者または研究者は、NLM の QC 審査基準が満たされるまでに、研究記録を 1 回または複数回修正して提出する必要がある場合があります。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2018年3月26日

最初の投稿 (実際)

最初の投稿

国立医学図書館 (NLM) の品質管理 (QC) レビューが終了した後、ClinicalTrials.gov で研究記録が最初に利用可能になった日付。通常、治験依頼者または治験責任医師が治験記録を提出した日と最初に投稿された日との間には数日の遅延があります。
2018年4月3日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

投稿された最後の更新

ClinicalTrials.gov で、研究記録が変更された最新の日付。研究のスポンサーまたは治験責任医師によって変更が ClinicalTrials.gov に提出されたとき (最終更新が提出された日) と最終更新が投稿された日との間に遅延が生じる場合があります。
2018年4月3日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

治験依頼者または治験責任医師が、国立医学図書館（NLM）の品質管理（QC）審査基準と一致する治験記録の変更を提出した最新の日付。研究記録がNLM QC審査基準と一致していることを確認するのは、治験依頼者または治験責任医師の責任です。
2018年3月26日

最終確認日

最終確認日

治験依頼者または治験責任医師が、ClinicalTrials.gov で臨床治験に関する情報が正確かつ最新であることを確認した最新の日付。募集ステータスが募集中の研究の場合。まだ募集していません。過去 2 年以内に募集が確認されていない場合、研究の募集状況は不明として表示されます。
2018年3月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

その他の研究ID番号

NCT 番号以外の識別子または ID 番号で、治験依頼者、資金提供者、その他によって臨床治験に割り当てられたもの。これらの番号には、他の治験登録機関や国立衛生研究所の助成金番号からの一意の識別子が含まれる場合があります。
  • Strategmed3/306306/4/NCBR/2017

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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