Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Toepassing van nieuwe diagnostische en therapeutische methoden bij epilepsie en neurologische afwijkingen bij kinderen. (EPIMARKER)

26 maart 2018 bijgewerkt door: Sergiusz Jozwiak, Medical University of Warsaw

Toepassing van nieuwe diagnostische en therapeutische methoden bij epilepsie en neurologische afwijkingen bij kinderen op basis van het klinische en cellulaire model van het zoogdierdoelwit van Rapamycine - mTOR-afhankelijke epilepsie.

Epilepsie treft 1% van de wereldbevolking en 6 miljoen mensen in Europa. De geschatte totale kosten van 20 miljard euro in Europa in 2014 maken van epilepsie een aanzienlijke sociaaleconomische last. Ondanks grote vooruitgang in de behandeling van epilepsie en toenemende aantallen anti-epileptica, is 30-40% van de epilepsiepatiënten ongevoelig voor alle beschikbare medicijnen. Bovendien is epilepsie bij kinderen een oorzakelijke factor van psychiatrische en gedragscomorbiditeiten, waaronder ontwikkelingsachterstand en autismespectrumstoornis. Ondanks meerdere onderzoeken is er geen betrouwbare biomarker voor de ontwikkeling van epilepsie geïdentificeerd. Er zijn geen studies over biomarkers van resistentie tegen geneesmiddelen of terugkeer van epilepsie na stopzetting van het geneesmiddel. EPIMARKER is een eerste project, uitgevoerd bij mensen, dat op prospectieve wijze klinische, elektro-encefalografische en moleculaire biomarkers gaat onderzoeken om een ​​integrerend hulpmiddel te produceren dat nuttig is bij de dagelijkse diagnose en behandeling van epilepsie bij kinderen om de ontwikkeling van geneesmiddelresistente epilepsie en zijn gedragscomorbiditeiten zoals mentale retardatie en autisme. De set van moleculaire biomarkers zal worden bepaald door kwantitatieve transcriptomische en proteomische studies en gevalideerd in geherprogrammeerde cellulaire modellen.

Studie Overzicht

Toestand

Toestand

Geeft de huidige wervingsstatus of de uitgebreide toegangsstatus aan.
Onbekend

Conditie

Conditie

De ziekte, stoornis, syndroom, aandoening of verwonding die wordt bestudeerd. Op ClinicalTrials.gov kunnen aandoeningen ook andere gezondheidsgerelateerde problemen omvatten, zoals levensduur, kwaliteit van leven en gezondheidsrisico's.

Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.

Gedetailleerde beschrijving

Het klinische deel van EPIMARKER bestaat uit 2 prospectieve onderzoeken (WP1 en WP2) naar de voortgang van epilepsie bij kinderen met tubereuze sclerosecomplex - TSC, uitgevoerd op 2 locaties: Medische Universiteit van Warschau - WUM en Children's Memoroal Health Institute - IPCZD, Polen.

WP1 en WP2 zijn ontworpen om de onderzoeken uit te voeren, maar de resulterende gegevens en monsters zullen worden geanalyseerd en gebruikt in Werkpakket 3-12 (WP3-12).

KLINISCHE STUDIE in WP1 Inclusiecriteria: mannelijke of vrouwelijke kinderen met een definitieve diagnose van TSC (Roach 1998), in de leeftijd tot 4 jaar, diagnose van epilepsie vastgesteld op basis van klinische aanvallen of epileptiforme veranderingen op EEG binnen 1-7 dagen voorafgaand aan basislijn, schriftelijke geïnformeerde toestemming van zorgverleners.

Studieoverzicht: Elk vak wordt gedurende 12 maanden gevolgd. Epilepsie zal worden gevolgd met seriële video-EEG (vEEG)-opnamen en klinische onderzoeken die elke 3 maanden worden uitgevoerd. Naast de medische geschiedenis van de patiënten, zullen gegevens uit het aanvalsdagboek, neuroimaging-onderzoeken en neuropsychologische onderzoeken worden verzameld. Bij alle patiënten die aan het project deelnemen, zullen bloedmonsters voor biomarkerstudies worden verzameld bij aanvang van de studie, bij het begin van geneesmiddelresistente aanvallen of na 6 maanden, afhankelijk van wat van toepassing is, en aan het einde van de follow-up. De gegevens die zijn verkregen bij kinderen die reageren, op standaardaanvallen en met geneesmiddelresistente aanvallen, zullen worden vergeleken.

Steekproefomvang: we zijn van plan om 60 TSC-patiënten in te schrijven in WP1 van Epimarker in 12 maanden. Op basis van onze voorlopige resultaten en uitgebreide ervaring met TSC, voorspellen we dat ongeveer 50% van de patiënten resistente aanvallen zal ontwikkelen, terwijl 50% zal reageren op standaardbehandeling (Jozwiak 2011). verzameling van een reeks klinische, moleculaire en EEG-brongegevens bij alle onderwerpen.

KLINISCHE STUDIE in WP2 Inclusiecriteria: mannelijke of vrouwelijke kinderen met een definitieve diagnose van TSC (Roach-criteria: Roach 1998) en epilepsie, in de leeftijd tot 16 jaar, aanvalsvrij, bij wie een beslissing is genomen om anti-epileptica te staken, schriftelijke geïnformeerde toestemming van verzorgers.

Studieoverzicht: elk vak wordt gedurende 12 maanden gevolgd. Anti-epileptica zullen bij aanvang van de studie binnen 3 maanden worden stopgezet bij alle proefpersonen. Epilepsie zal worden gevolgd door middel van seriële video-EEG-opnamen en klinische onderzoeken die elke 3 maanden worden uitgevoerd. Naast de medische geschiedenis van de patiënten, zullen gegevens uit het aanvalsdagboek, neuroimaging-onderzoeken en neuropsychologische onderzoeken worden verzameld. Patiënten met terugkerende aanvallen krijgen een anti-epileptische behandeling volgens de huidige normen. Bloedmonsters voor onderzoek naar biomarkers zullen worden verzameld bij het begin van het onderzoek, aan het einde van het staken van de medicatie, bij het begin van terugkerende aanvallen en aan het einde van de follow-up bij alle patiënten die aan het project deelnemen. De gegevens verkregen bij kinderen zonder aanvallen aan het einde van de follow-up en patiënten met terugkerende aanvallen zullen worden vergeleken.

Steekproefomvang: we zijn van plan om 60 TSC-patiënten in te schrijven in WP2 van Epimarker in 12 maanden. Op basis van onze voorlopige resultaten en uitgebreide ervaring met TSC, voorspellen we dat ongeveer 50% van de patiënten terugkerende aanvallen zal krijgen, terwijl 50% aanvalsvrij blijft (niet-gepubliceerde gegevens).

Studie-eindpunten: het primaire klinische eindpunt van deze studie is een verzameling van een reeks klinische, moleculaire en EEG-brongegevens bij alle proefpersonen.

Studietype

Studietype

Beschrijft de aard van een klinische studie. Onderzoekstypen omvatten interventionele studies (ook wel klinische studies genoemd), observationele studies (inclusief patiëntenregistraties) en uitgebreide toegang.
Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

Inschrijving

Het aantal deelnemers aan een klinische studie. De "verwachte" inschrijving is het beoogde aantal deelnemers dat de onderzoekers nodig hebben voor het onderzoek.
120

Fase

Fase

De fase van een klinische proef waarin een medicijn of biologisch product wordt bestudeerd, gebaseerd op definities die zijn ontwikkeld door de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). De fase is gebaseerd op het doel van het onderzoek, het aantal deelnemers en andere kenmerken. Er zijn vijf fasen: vroege fase 1 (voorheen vermeld als fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 en fase 4. Niet van toepassing wordt gebruikt om onderzoeken te beschrijven zonder door de FDA gedefinieerde fasen, inclusief onderzoeken van apparaten of gedragsinterventies.
  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studiecontact

De naam en contactgegevens van de persoon die inschrijvingsvragen voor een klinische studie kan beantwoorden. Ook kan elke locatie waar het onderzoek wordt uitgevoerd een specifieke contactpersoon hebben, die die vragen wellicht beter kan beantwoorden.

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Geschiktheidscriteria

De belangrijkste eisen waaraan mensen die willen deelnemen aan een klinische studie moeten voldoen of de eigenschappen die ze moeten hebben. Geschiktheidscriteria bestaan ​​uit zowel inclusiecriteria (die vereist zijn voor een persoon om deel te nemen aan het onderzoek) als uitsluitingscriteria (die voorkomen dat een persoon deelneemt). Soorten geschiktheidscriteria zijn onder meer of een onderzoek gezonde vrijwilligers accepteert, leeftijds- of leeftijdsgroepvereisten heeft, of wordt beperkt door geslacht.

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 dag tot 16 jaar (KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Ja

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria WP1:

  • mannelijke of vrouwelijke kinderen met een definitieve diagnose van TSC (Roach 1998),
  • leeftijd tot 4 jaar,
  • diagnose van epilepsie vastgesteld op basis van klinische aanvallen of
  • epileptiforme veranderingen op EEG binnen 1-7 dagen voorafgaand aan baseline,
  • schriftelijke geïnformeerde toestemming van zorgverleners.

Inclusiecriteria WP2:

  • mannelijke of vrouwelijke kinderen met een definitieve diagnose van TSC (Roach-criteria: Roach 1998) met epilepsie,
  • leeftijd tot 16 jaar,
  • aanvalsvrij, bij wie een beslissing is genomen om anti-epileptica te staken,
  • schriftelijke geïnformeerde toestemming van zorgverleners.

Uitsluitingscriteria:

-

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: PREVENTIE
  • Toewijzing: NIET_RANDOMISEERD
  • Interventioneel model: PARALLEL
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm

Deelnemersgroep / Arm

Een groep of subgroep van deelnemers aan een klinische studie die een specifieke interventie/behandeling krijgt, of geen interventie, volgens het protocol van de studie.
Interventie / Behandeling

Interventie / Behandeling

Een proces of actie die centraal staat in een klinische studie. Interventies omvatten medicijnen, medische hulpmiddelen, procedures, vaccins en andere producten die in onderzoek zijn of al beschikbaar zijn. Interventies kunnen ook niet-invasieve benaderingen omvatten, zoals onderwijs of het aanpassen van voeding en lichaamsbeweging.
ANDER: Werkpakket1 WP1
Niet-interventionele studie: mannelijke of vrouwelijke kinderen met een definitieve diagnose van TSC (Roach 1998), in de leeftijd tot 4 jaar, diagnose van epilepsie vastgesteld op basis van klinische aanvallen of epileptiforme veranderingen op EEG binnen 1-7 dagen voorafgaand aan baseline. We zijn van plan om binnen 12 maanden 60 TSC-patiënten in te schrijven in WP1 voor Epimarker.
Ander: niet-interventionele proef
ander
Andere namen:
  • ander
ANDER: Werkpakket2 WP2
Niet-interventionele studie: mannelijke of vrouwelijke kinderen met een definitieve diagnose van TSC (Roach-criteria: Roach 1998) en epilepsie, in de leeftijd tot 16 jaar, aanvalsvrij, bij wie werd besloten om te stoppen met anti-epileptica. We zijn van plan om binnen 12 maanden 60 TSC-patiënten in te schrijven in WP2 voor Epimarker. De gegevens verkregen bij kinderen zonder aanvallen aan het einde van de follow-up en patiënten met terugkerende aanvallen zullen worden vergeleken.
Ander: niet-interventionele proef
ander
Andere namen:
  • ander

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Primaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, de geplande uitkomstmaat die het belangrijkst is voor het evalueren van het effect van een interventie/behandeling. De meeste klinische onderzoeken hebben één primaire uitkomstmaat, maar sommige hebben er meer dan één.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
EEG en moleculaire gegevensverzameling en integratie in klinisch toepasbare tool
Tijdsspanne: 2020
Het EEG-algoritme omvat de gegevens van automatische statistische analyse van prospectief opgenomen EEG-signaal en uitgebreide klinische onderzoeken. Om dit doel te bereiken zal een speciaal automatisch systeem worden ontwikkeld om klinisch belangrijke EEG-kenmerken te detecteren en te tellen.
2020

Secundaire uitkomstmaten

Secundaire uitkomstmaten

In het protocol van een klinische studie, een geplande uitkomstmaat die niet zo belangrijk is als de primaire uitkomstmaat voor het evalueren van het effect van een interventie, maar die nog steeds van belang is. De meeste klinische onderzoeken hebben meer dan één secundaire uitkomstmaat.
Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Cellulair model van het ontwikkelen van TSC-hersenen
Tijdsspanne: 2020
EPIMARKER zal een innovatief menselijk cellulair model van epilepsie in zich ontwikkelende hersenen ontwikkelen, dat kan worden gebruikt voor analyses van epilepsiebiomarkers en voor onderzoek naar nieuwe therapeutische strategieën bij epilepsie.
2020

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sponsor

De organisatie of persoon die het onderzoek initieert en die autoriteit en controle heeft over het onderzoek.
Medical University of Warsaw

Medewerkers

Medewerkers

Een andere organisatie dan de sponsor die een klinische studie ondersteunt. Deze ondersteuning kan bestaan ​​uit activiteiten op het gebied van financiering, ontwerp, implementatie, data-analyse of rapportage.
Children's Memorial Health Institute, Poland

Onderzoekers

Onderzoekers

Een onderzoeker die betrokken is bij een klinische studie. Verwante termen zijn onder meer hoofdonderzoeker van de locatie, subonderzoeker van de locatie, onderzoeksvoorzitter, onderzoeksleider en hoofdonderzoeker van de studie.
  • Studie stoel: Sergiusz Jóźwiak, professor, Medical University of Warsaw

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

Studie start

De daadwerkelijke datum waarop de eerste deelnemer aan een klinische studie deelnam. De "verwachte" startdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de startdatum van de studie zal zijn.
1 april 2017

Primaire voltooiing (VERWACHT)

Primaire voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinische studie is onderzocht of een interventie heeft ondergaan om definitieve gegevens voor de primaire uitkomstmaat te verzamelen. Of de klinische studie volgens het protocol is beëindigd of is beëindigd, heeft geen invloed op deze datum. Voor klinische onderzoeken met meer dan één primaire uitkomstmaat met verschillende voltooiingsdata verwijst deze term naar de datum waarop de gegevensverzameling voor alle primaire uitkomstmaten is voltooid. De "verwachte" primaire voltooiingsdatum is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de primaire voltooiingsdatum voor het onderzoek zal zijn.
30 maart 2020

Studie voltooiing (VERWACHT)

Studie voltooiing

De datum waarop de laatste deelnemer aan een klinisch onderzoek is onderzocht of een interventie/behandeling heeft ondergaan om definitieve gegevens te verzamelen voor de primaire uitkomstmaten, secundaire uitkomstmaten en bijwerkingen (d.w.z. het laatste bezoek van de laatste deelnemer). De "verwachte" voltooiingsdatum van de studie is de datum waarvan de onderzoekers denken dat deze de voltooiingsdatum van de studie zal zijn.
30 maart 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

Eerst ingediend

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier heeft ingediend bij ClinicalTrials.gov. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de eerste ingediende datum en de beschikbaarheid van het dossier op ClinicalTrials.gov (de eerste geposte datum).
26 maart 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

De datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker voor het eerst een onderzoeksdossier indient dat consistent is met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). De sponsor of onderzoeker moet mogelijk een of meerdere keren een onderzoeksdossier herzien en indienen voordat aan de QC-beoordelingscriteria van NLM wordt voldaan. Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
26 maart 2018

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

Eerst geplaatst

De datum waarop het onderzoeksdossier voor het eerst beschikbaar was op ClinicalTrials.gov nadat de beoordeling van de kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM) is afgerond. Er is meestal een vertraging van een paar dagen tussen de datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker het onderzoeksdossier heeft ingediend en de eerste geposte datum.
3 april 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

Laatste update geplaatst

De meest recente datum waarop wijzigingen in een onderzoeksdossier beschikbaar zijn gemaakt op ClinicalTrials.gov. Er kan een vertraging optreden tussen het moment waarop de wijzigingen zijn ingediend bij ClinicalTrials.gov door de sponsor of onderzoeker van het onderzoek (de datum waarop de laatste update is ingediend) en de datum waarop de laatste update is gepost.
3 april 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker wijzigingen in een onderzoeksdossier heeft ingediend die in overeenstemming zijn met de beoordelingscriteria voor kwaliteitscontrole (QC) van de National Library of Medicine (NLM). Het is de verantwoordelijkheid van de sponsor of onderzoeker om ervoor te zorgen dat het onderzoeksdossier consistent is met de NLM QC-beoordelingscriteria.
26 maart 2018

Laatst geverifieerd

Laatst geverifieerd

De meest recente datum waarop de onderzoekssponsor of onderzoeker de informatie over een klinisch onderzoek op ClinicalTrials.gov als nauwkeurig en actueel heeft bevestigd. Indien een studie met een wervingsstatus van werving; nog niet aan het werven; of actief, geen rekrutering is niet bevestigd in de afgelopen 2 jaar, de rekruteringsstatus van de studie wordt weergegeven als onbekend.
1 maart 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

Andere studie-ID-nummers

Identificatoren of ID-nummers anders dan het NCT-nummer die aan een klinisch onderzoek zijn toegewezen door de sponsor, financiers of anderen van het onderzoek. Deze nummers kunnen unieke identificatoren van andere onderzoeksregisters en subsidienummers van de National Institutes of Health bevatten.
  • Strategmed3/306306/4/NCBR/2017

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op niet-interventionele proef

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Cookie-instellingen

We gebruiken cookies om ervoor te zorgen dat we u de beste ervaring op onze website bieden. Lees ons privacy- en cookiebeleid voor meer informatie. ...>>>U kunt uw voorkeuren op elk moment wijzigen of uw toestemming intrekken door de cookies van uw website of computer te verwijderen zoals beschreven in het beleid. Accepteer het en kies uw voorkeuren door de overeenkomstige vakjes aan te vinken in het gedeelte "Instellingen beheren" hieronder. Lees onze Servicevoorwaarden zorgvuldig door voordat u verder gaat met het gebruiken van enig onderdeel van deze website.
«Beheer instellingen