Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Anvendelse af nye diagnostiske og terapeutiske metoder til epilepsi og neurodevelopmental abnormiteter hos børn. (EPIMARKER)

26. marts 2018 opdateret af: Sergiusz Jozwiak, Medical University of Warsaw

Anvendelse af nye diagnostiske og terapeutiske metoder i epilepsi og neurodevelopmental abnormiteter hos børn baseret på den kliniske og cellulære model af pattedyrsmålet for Rapamycin - mTOR-afhængig epilepsi.

Epilepsi rammer 1 % af verdens befolkning og 6 millioner mennesker i Europa. De anslåede samlede omkostninger på 20 milliarder euro i Europa i 2014 gør epilepsi til en betydelig socioøkonomisk byrde. På trods af store fremskridt i behandlingen af ​​epilepsi og et stigende antal antiepileptiske lægemidler, er 30-40% af epilepsipatienter refraktære over for al tilgængelig medicin. Desuden er epilepsi i barndommen en årsagsfaktor for psykiatriske og adfærdsmæssige følgesygdomme, herunder udviklingsforsinkelser og autismespektrumforstyrrelser. På trods af flere forsøg er der ikke identificeret nogen pålidelig biomarkør for udvikling af epilepsi. Der er ingen undersøgelser af biomarkører for lægemiddelresistens eller tilbagefald af epilepsi efter lægemiddelabstinensen. EPIMARKER er et første projekt, udført i mennesker, som skal undersøge på en prospektiv måde kliniske, elektroencefalografiske og molekylære biomarkører for at producere et integreret værktøj, der er nyttigt i dagligdags diagnosticering og behandling af epilepsi hos børn for at forhindre udvikling af lægemiddelresistent epilepsi og dets adfærdsmæssige følgesygdomme som mental retardering og autisme. Sættet af molekylære biomarkører vil blive bestemt af kvantitative transkriptomiske og proteomiske undersøgelser og valideret i omprogrammerede cellulære modeller.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Ukendt

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Den kliniske del af EPIMARKER er sammensat af 2 prospektive undersøgelser (WP1 og WP2) af epilepsifremskridt hos Tuberous Sclerosis Complex -TSC børn, udført på 2 steder: Medical University of Warszawa -WUM og Children's Memoroal Health Institute - IPCZD, Polen.

WP1 og WP2 er designet til at udføre undersøgelserne, men de resulterende data og prøver vil blive analyseret og brugt i Workpackage 3-12 (WP3-12).

KLINISK STUDIE i WP1 Inklusionskriterier: mandlige eller kvindelige børn med en sikker diagnose TSC (Roach 1998), i alderen op til 4 år, diagnose af epilepsi etableret på baggrund af kliniske anfald eller epileptiforme ændringer på EEG inden for 1-7 dage før baseline, skriftligt informeret samtykke fra pårørende.

Studieoversigt: Hvert emne vil blive fulgt i 12 måneder. Epilepsi vil blive sporet med serielle video EEG (vEEG) optagelser og kliniske undersøgelser udført hver 3. måned. Ud over patienternes sygehistorie vil data fra anfaldsdagbog, neuroimaging undersøgelser og neuropsykologiske undersøgelser blive indsamlet. Blodprøver til biomarkørundersøgelser vil blive indsamlet ved studiestart, ved starten af ​​lægemiddelresistente anfald eller efter 6 måneder, alt efter hvad der er relevant, og ved afslutningen af ​​opfølgningen hos alle patienter, der deltager i projektet. De opnåede data fra børn, der reagerer på standardanfald og med lægemiddelresistente anfald, vil blive sammenlignet.

Prøvestørrelse: Vi planlægger at indskrive 60 TSC-patienter til WP1 af Epimarker om 12 måneder. Baseret på vores foreløbige resultater og omfattende erfaring med TSC forudsiger vi, at omkring 50 % af patienterne vil udvikle lægemiddelresistente anfald, mens 50 % vil reagere på standardbehandling (Jozwiak 2011). indsamling af et sæt af kliniske, molekylære og EEG-kildedata i alle emner.

KLINISK STUDIE i WP2 Inklusionskriterier: mandlige eller kvindelige børn med en sikker diagnose af TSC (Roach-kriterier: Roach 1998) og epilepsi, i alderen op til 16 år, anfaldsfri, hos hvem der blev truffet beslutning om at trække antiepileptika, skriftligt informeret samtykke af omsorgspersoner.

Studieoversigt: Hvert emne vil blive fulgt i 12 måneder. Antiepileptika vil blive trukket tilbage inden for 3 måneder i alle forsøgspersoner, der starter, ved studiestart. Epilepsi vil blive sporet ved hjælp af serielle video EEG-optagelser og kliniske undersøgelser udført hver 3. måned. Ud over patienternes sygehistorie vil data fra anfaldsdagbog, neuroimaging undersøgelser og neuropsykologiske undersøgelser blive indsamlet. Patienter med tilbagevendende anfald vil modtage antiepileptisk behandling i henhold til gældende standarder. Blodprøver til biomarkørundersøgelse vil blive indsamlet ved studiestart, ved slutningen af ​​medicinabstinenser, ved debut af tilbagevendende anfald og ved slutningen af ​​opfølgning hos alle patienter, der deltager i projektet. De data, der er opnået hos børn, der er fri for anfald ved afslutningen af ​​opfølgningen, og patienter med tilbagevendende anfald vil blive sammenlignet.

Prøvestørrelse: Vi planlægger at indskrive 60 TSC-patienter til WP2 af Epimarker om 12 måneder. Baseret på vores foreløbige resultater og omfattende erfaring med TSC forudsiger vi, at omkring 50 % af patienterne vil udvikle tilbagevendende anfald, mens 50 % forbliver anfaldsfri (upublicerede data).

Undersøgelsens endepunkter: Det primære kliniske endepunkt for denne undersøgelse er en samling af et sæt kliniske, molekylære og EEG-kildedata i alle forsøgspersoner.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Forventet)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
120

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Polen
      • Warsaw, Polen, 05-091

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 dag til 16 år (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier WP1:

  • mandlige eller kvindelige børn med en sikker diagnose af TSC (Roach 1998),
  • i alderen op til 4 år,
  • diagnose af epilepsi etableret på baggrund af kliniske anfald eller
  • epileptiforme ændringer på EEG inden for 1-7 dage før baseline,
  • skriftligt informeret samtykke fra pårørende.

Inklusionskriterier WP2:

  • mandlige eller kvindelige børn med en sikker diagnose af TSC (Roach-kriterier: Roach 1998) med epilepsi,
  • i alderen op til 16 år,
  • anfaldsfri, hos hvem der blev truffet en beslutning om at trække antiepileptika,
  • skriftligt informeret samtykke fra pårørende.

Ekskluderingskriterier:

-

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: FOREBYGGELSE
  • Tildeling: NON_RANDOMIZED
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
ANDET: Arbejdspakke1 WP1
Ikke-interventionelt forsøg: mandlige eller kvindelige børn med en sikker diagnose af TSC (Roach 1998), i alderen op til 4 år, diagnose af epilepsi etableret på basis af kliniske anfald eller epileptiforme ændringer på EEG inden for 1-7 dage før baseline. Vi planlægger at indskrive 60 TSC-patienter i WP1 til Epimarker om 12 måneder.
Andet: ikke-interventionelt forsøg
Andet
Andre navne:
  • Andet
ANDET: Arbejdspakke2 WP2
Ikke-interventionsforsøg: mandlige eller kvindelige børn med en sikker diagnose af TSC (Roach-kriterier: Roach 1998) og epilepsi, i alderen op til 16 år, anfaldsfri, hvor der blev truffet en beslutning om at seponere antiepileptika. Vi planlægger at indskrive 60 TSC-patienter i WP2 til Epimarker om 12 måneder. De data, der er opnået hos børn, der er fri for anfald ved afslutningen af ​​opfølgningen, og patienter med tilbagevendende anfald vil blive sammenlignet.
Andet: ikke-interventionelt forsøg
Andet
Andre navne:
  • Andet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
EEG og molekylær dataindsamling og integration i klinisk anvendeligt værktøj
Tidsramme: 2020
EEG-algoritmen vil inkludere data fra automatisk statistisk analyse af prospektivt registreret EEG-signal og omfattende kliniske undersøgelser. For at nå dette mål vil der blive udviklet et særligt automatisk system til at detektere og tælle klinisk vigtige EEG-træk.
2020

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Cellulær model for udviklende TSC-hjerne
Tidsramme: 2020
EPIMARKER vil udvikle en innovativ human cellulær model for epilepsi i udviklende hjerne, som kan bruges til epilepsi biomarkører analyser og til undersøgelser af nye terapeutiske strategier i epilepsi.
2020

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Medical University of Warsaw

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Children's Memorial Health Institute, Poland

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studiestol: Sergiusz Jóźwiak, professor, Medical University of Warsaw

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. april 2017

Primær færdiggørelse (FORVENTET)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. marts 2020

Studieafslutning (FORVENTET)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. marts 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
26. marts 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
26. marts 2018

Først opslået (FAKTISKE)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
3. april 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
3. april 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
26. marts 2018

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • Strategmed3/306306/4/NCBR/2017

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Epilepsi

Kliniske forsøg med ikke-interventionelt forsøg

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger