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Uno studio su due regimi di dosaggio di Fabrazyme (Agalsidase beta) in pazienti pediatrici maschi naïve al trattamento senza sintomi gravi (FIELD)

20 maggio 2016 aggiornato da: Genzyme, a Sanofi Company

Uno studio randomizzato, multicentrico, multinazionale, di fase 3B, in aperto, a gruppi paralleli su Fabrazyme (Agalsidase beta) in pazienti pediatrici maschi naïve al trattamento con malattia di Fabry senza sintomi gravi

Lo scopo di questo studio era determinare se 2 regimi di dosaggio alternativi di Fabrazyme (Agalsidase beta) (1,0 mg/kg ogni 4 settimane o 0,5 mg/kg ogni 2 settimane) fossero efficaci nei partecipanti pediatrici naïve al trattamento senza sintomi gravi. I partecipanti dovevano essere trattati per 5 anni.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

31

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
  • Brasile
    • RS
      • Passo Fundo, RS, Brasile
  • Canada
      • Montreal, QC, Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
  • Norvegia
      • Bergen, Norvegia
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia
  • Regno Unito
      • Cambridge, Regno Unito
  • Repubblica Ceca
      • Prague 2, Repubblica Ceca
  • Stati Uniti
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stati Uniti
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 5 anni a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Maschio

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il partecipante e/o il/i genitore/i/tutore/i legale/i del partecipante devono fornire un assenso/consenso informato scritto prima che venga eseguita qualsiasi procedura relativa al protocollo.
  • Il partecipante deve avere una diagnosi confermata della malattia di Fabry come documentato dall'attività leucocitaria α-galattosidasi A (αGAL) di <4 nmol/h/mg leucocitaria (test preferito; risultato da un laboratorio centrale). Se il test dell'attività αGAL dei leucociti fosse difficile da ottenere, il partecipante potrebbe essere arruolato sulla base di αGAL plasmatico documentato <1,5 nmol/hr/mL, con l'accordo del Medical Monitor (risultato da un laboratorio centrale).
  • Il partecipante deve avere evidenza di accumulo di globotriaosilceramide (GL-3) come documentato dai livelli plasmatici di GL-3 (>7,0 µg/mL) o urinari di GL-3 (>0,3 mg GL-3/mmol creatinina) (risultati da un laboratorio centrale ).
  • Il partecipante deve essere maschio ≥5 e ≤18 anni.

Criteri di esclusione:

  • - Il partecipante presentava albuminuria (rapporto albumina urinaria/creatinina del primo mattino vuoto > 30 mg/g su almeno 2 campioni consecutivi su 3, ciascuno a distanza di almeno 1 settimana).
  • Il partecipante aveva una velocità di filtrazione glomerulare (GFR) di iohexol <90 L/min/1,73 m^2. In caso di basso apporto proteico adeguatamente documentato, valori fino a 80 ml/min/1,73 m^2 potrebbe essere accettabile, previa consultazione con il Medical Monitor.
  • - Il partecipante aveva prove documentate di ictus o attacco ischemico transitorio (TIA), o se era stata eseguita una risonanza magnetica cerebrale (MRI), lesioni luminose> 2 mm su T2- o immagini pesate FLAIR (fluid attenuated inversion recovery) all'interno del bianco materia o dei gangli della base.
  • Il partecipante presentava acroparestesia grave e ricorrente, giudicata dal medico come episodi di dolore frequenti (più di una volta alla settimana) per almeno 3 mesi che influenzavano le attività quotidiane, indipendentemente dai farmaci.
  • Il partecipante presentava uno spessore della parete posteriore ventricolare sinistra telediastolica (LVPWTd) e/o uno spessore del setto interventricolare telediastolico (IVSTd) ≥2 deviazioni standard (DS) rispetto al normale (basato sulla superficie corporea [BSA] intervalli normali da Kampmann , et al 2000) come letto nel sito di studio.
  • Il partecipante aveva ricevuto un trattamento precedente specifico per la malattia di Fabry.
  • Il partecipante aveva partecipato a uno studio che utilizzava un farmaco sperimentale entro 30 giorni dall'inizio della sua partecipazione a questo studio.
  • - Il partecipante presentava qualsiasi condizione medica o circostanza attenuante che, a parere dello sperimentatore dello studio, potrebbe interferire con la conformità allo studio.
  • - Il partecipante presentava qualsiasi condizione medica o circostanza attenuante, ad esempio il diabete mellito, che, a parere dello sperimentatore dello studio, potrebbe interferire con l'interpretazione dei risultati dello studio.
  • Il partecipante era in trattamento con inibitori dell'enzima di conversione dell'angiotensina/bloccanti del recettore dell'angiotensina (ACEI/ARB).
  • Il partecipante presentava qualsiasi controindicazione menzionata nell'etichettatura di Fabrazyme e/o iohexol (Omnipaque).
  • Il partecipante o il/i genitore/i/tutore/i legale/i non era disposto a rispettare i requisiti del protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Fabrazyme 0,5 mg/kg
Fabrazyme 0,5 mg/kg è stato somministrato ogni 2 settimane (fino a 131 infusioni) fino a 260 settimane, il tempo totale di infusione non è stato inferiore a 45 minuti. In caso di progressione significativa della malattia di Fabry, la dose è stata aumentata a 1,0 mg/kg ogni 2 settimane.
Biologico: Agalsidasi beta
Polvere per concentrato per soluzione per infusione 1,0 mg/kg/4 settimane
Altri nomi:
  • Fabrazyme
  • Α-galattosidasi A umana ricombinante (r-hαGAL)
Biologico: Agalsidasi beta
Polvere per concentrato per soluzione per infusione 0,5 mg/kg/2 settimane
Altri nomi:
  • Fabrazyme
  • Α-galattosidasi A umana ricombinante (r-hαGAL)
Sperimentale: Fabrazyme 1,0 mg/kg
Fabrazyme 1,0 mg/kg è stato somministrato ogni 4 settimane (fino a 66 infusioni) fino a 260 settimane, il tempo totale di infusione non è stato inferiore a 90 minuti. In caso di progressione significativa della malattia di Fabry, la dose è stata aumentata a 1,0 mg/kg ogni 2 settimane.
Biologico: Agalsidasi beta
Polvere per concentrato per soluzione per infusione 1,0 mg/kg/4 settimane
Altri nomi:
  • Fabrazyme
  • Α-galattosidasi A umana ricombinante (r-hαGAL)
Biologico: Agalsidasi beta
Polvere per concentrato per soluzione per infusione 0,5 mg/kg/2 settimane
Altri nomi:
  • Fabrazyme
  • Α-galattosidasi A umana ricombinante (r-hαGAL)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Pelle Globotriaosilceramide (GL-3) Liquidazione dall'endotelio capillare superficiale della pelle
Lasso di tempo: Basale, settimana 52, settimana 156 e settimana 260
Le biopsie cutanee sono state prelevate al basale, alla settimana 52, alla settimana 156 e alla settimana 260 o al ritiro anticipato e analizzate per l'accumulo di GL-3 cellulare (inclusioni) mediante microscopia ottica. Ogni biopsia è stata valutata per l'accumulo di GL-3 su una scala di punteggio di gravità di nessuno, lieve, moderato, grave (0-1-2-3). I punteggi sono classificati come normali (punteggio = 0) o anormali (punteggio = 1, 2 o 3). I dati sono stati riassunti in termini di numero di partecipanti con punteggi bioptici nessuno/traccia, lievi, moderati e gravi.
Basale, settimana 52, settimana 156 e settimana 260

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale rispetto al basale nella clearance di GL-3 dal plasma
Lasso di tempo: Basale, settimana 12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 e 260
I campioni di plasma sono stati analizzati per la clearance del GL-3 utilizzando una spettrometria di massa tandem convalidata con un limite superiore del livello normale di GL-3 nel plasma di 7,0 μg/mL. Numero di partecipanti analizzati=partecipanti con valutazione della clearance plasmatica di GL-3 sia basale che post-basale. Qui 'n' indica il numero di partecipanti con dati disponibili per la categoria specificata.
Basale, settimana 12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 e 260
Variazione percentuale rispetto al basale nella clearance di GL-3 dalle urine
Lasso di tempo: Basale, settimana 12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 e 260
I campioni di plasma sono stati analizzati per la clearance totale di GL-3 nelle urine utilizzando una spettrometria di massa tandem convalidata con un limite superiore della norma di <0,030 mg/mmoL di creatinina. Numero di partecipanti analizzati=partecipanti con valutazione della clearance delle urine GL-3 sia basale che post-basale. Qui 'n' indica il numero di partecipanti con dati disponibili per la categoria specificata.
Basale, settimana 12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 e 260

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 settembre 2008

Completamento primario (Effettivo)

1 giugno 2015

Completamento dello studio (Effettivo)

1 giugno 2015

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

17 giugno 2008

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 giugno 2008

Primo Inserito (Stima)

19 giugno 2008

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

29 giugno 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 maggio 2016

Ultimo verificato

1 maggio 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AGAL06207
  • 2007-005668-28 (Numero EudraCT)
  • EFC12821 (Altro identificatore: Sanofi)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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