Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van twee doseringsregimes van Fabrazyme (Agalsidase Beta) bij niet eerder behandelde, mannelijke pediatrische patiënten zonder ernstige symptomen (FIELD)

20 mei 2016 bijgewerkt door: Genzyme, a Sanofi Company

Een gerandomiseerde, multicenter, multinationale, open-label fase 3B-studie met parallelle groepen van Fabrazyme (Agalsidase Beta) bij nog niet eerder behandelde mannelijke pediatrische patiënten met de ziekte van Fabry zonder ernstige symptomen

Het doel van deze studie was om te bepalen of 2 alternatieve doseringsregimes van Fabrazyme (Agalsidase beta) (1,0 mg/kg elke 4 weken of 0,5 mg/kg elke 2 weken) effectief waren bij niet eerder behandelde pediatrische deelnemers zonder ernstige symptomen. De deelnemers zouden gedurende 5 jaar worden behandeld.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

31

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar tot 18 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • De deelnemer en/of de ouder(s)/wettelijke voogd(en) van de deelnemer moeten schriftelijke geïnformeerde toestemming/toestemming geven voordat protocolgerelateerde procedures worden uitgevoerd.
  • De deelnemer moet een bevestigde diagnose van de ziekte van Fabry hebben, zoals gedocumenteerd door een activiteit van leukocyten α-galactosidase A (αGAL) van <4 nmol/uur/mg leukocyten (voorkeursassay; resultaat van een centraal laboratorium). Als de leukocyten-αGAL-activiteitstest moeilijk te verkrijgen was, kan de deelnemer worden ingeschreven op basis van gedocumenteerde plasma-αGAL <1,5 nmol/uur/ml, met instemming van de medische monitor (resultaat van een centraal laboratorium).
  • De deelnemer moet bewijs hebben van accumulatie van globotriaosylceramide (GL-3), zoals gedocumenteerd door plasma GL-3 (>7,0 µg/ml) of urine GL-3 (>0,3 mg GL-3/mmol creatinine) niveaus (resultaten van een centraal laboratorium ).
  • De deelnemer moet een man zijn van ≥5 en ≤18 jaar.

Uitsluitingscriteria:

  • Deelnemer had albuminurie (albumine/creatinine-ratio eerste ochtend leeg >30 mg/g bij ten minste 2 van de 3 opeenvolgende monsters, elk met een tussenpoos van ten minste 1 week).
  • De deelnemer had een glomerulaire filtratiesnelheid (GFR) van iohexol <90 l/min/1,73 m^2. In het geval van een goed gedocumenteerde lage eiwitinname, waarden zo laag als 80 ml/min/1,73 m^2 kan acceptabel zijn, na overleg met de Medische Monitor.
  • De deelnemer had gedocumenteerd bewijs van een beroerte of transiënte ischemische aanval (TIA), of als er een magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) van de hersenen was uitgevoerd, heldere laesies >2 mm op T2- of met vloeistof verzwakte inversieherstel (FLAIR)-gewogen beelden binnen de witte materie of de basale ganglia.
  • Deelnemer had ernstige en recidiverende acroparesthesie, door de arts beoordeeld als frequente (meer dan eens per week) pijnepisodes gedurende ten minste 3 maanden die de dagelijkse activiteiten beïnvloedden, ongeacht medicatie.
  • De deelnemer had een einddiastolische linkerventrikelachterwanddikte (LVPWTd) en/of een einddiastolische interventriculaire septumdikte (IVSTd) ≥2 standaarddeviaties (SD) vergeleken met normaal (gebaseerd op lichaamsoppervlak [BSA] normaalbereik van Kampmann , et al 2000) zoals gelezen op de studiesite.
  • De deelnemer had een eerdere behandeling gekregen die specifiek is voor de ziekte van Fabry.
  • Deelnemer had binnen 30 dagen na de start van hun deelname aan dit onderzoek deelgenomen aan een onderzoek met een onderzoeksgeneesmiddel.
  • Deelnemer had een medische aandoening of verzachtende omstandigheid die naar de mening van de onderzoeksonderzoeker de naleving van de studie zou kunnen verstoren.
  • De deelnemer had een medische aandoening of verzachtende omstandigheid, bijvoorbeeld diabetes mellitus, die naar de mening van de onderzoeksonderzoeker de interpretatie van de onderzoeksresultaten zou kunnen verstoren.
  • Deelnemer was in behandeling met angiotensine-converterende enzymremmers/angiotensine-receptorblokkers (ACE-remmers/ARB's).
  • De deelnemer had een contra-indicatie vermeld in de etikettering van Fabrazyme en/of iohexol (Omnipaque).
  • Deelnemer of ouder(s)/wettelijke voogd(en) wilden niet voldoen aan de eisen van het protocol.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Fabrazyme 0,5 mg/kg
Fabrazyme 0,5 mg/kg werd om de 2 weken toegediend (tot 131 infusies) tot 260 weken, de totale infusietijd was niet minder dan 45 minuten. In geval van significante progressie van de ziekte van Fabry werd de dosis verhoogd tot 1,0 mg/kg om de 2 weken.
Biologisch: Agalsidase bèta
Poeder voor concentraat voor oplossing voor infusie 1,0 mg/kg/4 weken
Andere namen:
  • Fabrazyme
  • Recombinant humaan α-galactosidase A (r-hαGAL)
Biologisch: Agalsidase bèta
Poeder voor concentraat voor oplossing voor infusie 0,5 mg/kg/2 weken
Andere namen:
  • Fabrazyme
  • Recombinant humaan α-galactosidase A (r-hαGAL)
Experimenteel: Fabrazyme 1,0 mg/kg
Fabrazyme 1,0 mg/kg werd elke 4 weken toegediend (tot 66 infusies) tot 260 weken, de totale infusietijd was niet minder dan 90 minuten. In geval van significante progressie van de ziekte van Fabry werd de dosis verhoogd tot 1,0 mg/kg om de 2 weken.
Biologisch: Agalsidase bèta
Poeder voor concentraat voor oplossing voor infusie 1,0 mg/kg/4 weken
Andere namen:
  • Fabrazyme
  • Recombinant humaan α-galactosidase A (r-hαGAL)
Biologisch: Agalsidase bèta
Poeder voor concentraat voor oplossing voor infusie 0,5 mg/kg/2 weken
Andere namen:
  • Fabrazyme
  • Recombinant humaan α-galactosidase A (r-hαGAL)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Huidglobotriaosylceramide (GL-3) Klaring van oppervlakkig huidcapillair endotheel
Tijdsspanne: Basislijn, week 52, week 156 en week 260
Huidbiopten werden genomen bij baseline, week 52, week 156 en week 260 of bij vroegtijdige stopzetting en geanalyseerd op cellulaire GL-3-accumulatie (insluitsels) met behulp van lichtmicroscopie. Elke biopsie werd gescoord voor GL-3-accumulatie op een ernstscoreschaal van geen, licht, matig, ernstig (0-1-2-3). Scores worden gecategoriseerd als normaal (score = 0) of abnormaal (score = 1, 2 of 3). Gegevens werden samengevat in termen van aantal deelnemers met geen/spoor, milde, matige en ernstige biopsiescores.
Basislijn, week 52, week 156 en week 260

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage verandering ten opzichte van baseline in GL-3-klaring van plasma
Tijdsspanne: Basislijn, week 12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 en 260
Plasmamonsters werden getest op GL-3-klaring met behulp van een gevalideerde tandem-massaspectrometrie met een bovengrens van normaal plasma GL-3-niveau van 7,0 μg/ml. Aantal geanalyseerde deelnemers=deelnemers met zowel baseline als post-baseline GL-3-plasmaklaringsbeoordeling. Hier staat 'n' voor het aantal deelnemers met beschikbare gegevens voor de opgegeven categorie.
Basislijn, week 12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 en 260
Percentage verandering ten opzichte van baseline in GL-3-klaring uit urine
Tijdsspanne: Basislijn, week 12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 en 260
Plasmamonsters werden getest op totale urine GL-3-klaring met behulp van een gevalideerde tandem-massaspectrometrie met een bovengrens van normaal van <0,030 mg/mmol creatinine. Aantal geanalyseerde deelnemers = deelnemers met zowel baseline als post-baseline GL-3 urineklaringsbeoordeling. Hier staat 'n' voor het aantal deelnemers met beschikbare gegevens voor de opgegeven categorie.
Basislijn, week 12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 en 260

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 september 2008

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2015

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juni 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

17 juni 2008

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 juni 2008

Eerst geplaatst (Schatting)

19 juni 2008

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

29 juni 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 mei 2016

Laatst geverifieerd

1 mei 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AGAL06207
  • 2007-005668-28 (EudraCT-nummer)
  • EFC12821 (Andere identificatie: Sanofi)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op De ziekte van Fabry

Klinische onderzoeken op Agalsidase bèta

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Cyprus

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren