Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Két Fabrazyme (Agalsidase Beta) adagolási rend vizsgálata korábban kezelésben nem részesült, súlyos tünetek nélküli férfi gyermekbetegeknél (FIELD)

2016. május 20. frissítette: Genzyme, a Sanofi Company

Randomizált, többközpontú, multinacionális, 3B fázisú, nyílt, párhuzamos csoportos vizsgálat a Fabrazyme-ről (Agalsidase Béta) kezelésben még nem részesült, súlyos tünetek nélküli Fabry-betegségben szenvedő férfi gyermek betegeknél

E vizsgálat célja annak meghatározása volt, hogy a Fabrazyme (béta-agalsidáz) két alternatív adagolási rendje (1,0 mg/ttkg 4 hetente vagy 0,5 mg/kg 2 hetente) hatékony-e a kezelésben még nem részesült, súlyos tüneteket nem mutató gyermekgyógyászati ​​résztvevőknél. A résztvevőket 5 évig kellett kezelni.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

31

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

5 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A résztvevőnek és/vagy a résztvevő szülőjének/törvényes gyámjának írásos beleegyezését/beleegyezését kell adnia a protokollal kapcsolatos eljárások végrehajtása előtt.
  • A résztvevőnek Fabry-kór megerősített diagnózisával kell rendelkeznie, amelyet a leukocita α-galaktozidáz A (αGAL) aktivitása <4 nmol/óra/mg leukocita dokumentált (előnyös vizsgálat; központi laboratórium eredménye). Ha a leukocita αGAL aktivitási vizsgálatot nehéz volt megszerezni, a résztvevőt be lehet vonni a dokumentált plazma αGAL <1,5 nmol/óra/mL alapján, a Medical Monitor beleegyezésével (egy központi laboratórium eredménye).
  • A résztvevőnek igazolnia kell a globotriaozilceramid (GL-3) felhalmozódását a plazma GL-3 (>7,0 µg/ml) vagy a vizelet GL-3 (>0,3 mg GL-3/mmol kreatinin) szintjei alapján (egy központi laboratórium eredményei). ).
  • A résztvevőnek 5 és 18 év feletti férfinak kell lennie.

Kizárási kritériumok:

  • A résztvevőnek albuminuriája volt (az első reggeli üreges vizelet albumin/kreatinin aránya >30 mg/g 3 egymást követő minta közül legalább 2-nél, mindegyiknél legalább 1 hét különbséggel).
  • A résztvevő glomeruláris szűrési rátája (GFR) iohexollal <90 l/perc/1,73 m^2. Megfelelően dokumentált alacsony fehérjebevitel esetén akár 80 ml/perc/1,73 értékek is m^2 elfogadható lehet, a Medical Monitorral történt egyeztetés után.
  • A résztvevőnek dokumentált bizonyítéka volt stroke-ra vagy tranziens ischaemiás rohamra (TIA), vagy ha agyi mágneses rezonancia képalkotást (MRI) végeztek, 2 mm-nél nagyobb fényes elváltozások voltak T2- vagy folyadékgyengített inverziós helyreállítás (FLAIR) súlyozott képeken a fehéren belül. anyag vagy a bazális ganglionok.
  • A résztvevőnek súlyos és visszatérő akroparesztéziája volt, amelyet az orvos úgy ítélt meg, hogy legalább 3 hónapig gyakori (heti egynél többször) fájdalom epizód volt, amely befolyásolta a napi tevékenységet, függetlenül a gyógyszeres kezeléstől.
  • A résztvevő bal kamrai hátsó falvastagsága (LVPWTd) és/vagy végdiasztolés kamrai septum vastagsága (IVSTd) ≥2 szórással (SD) volt a normálhoz képest (a testfelület [BSA] normál tartományai alapján Kampmanntól). , et al 2000), ahogyan a tanulmány helyén olvasható.
  • A résztvevő korábban Fabry-kórra specifikus kezelésben részesült.
  • A résztvevő egy vizsgálati gyógyszert alkalmazó vizsgálatban vett részt a vizsgálatban való részvételük kezdetétől számított 30 napon belül.
  • A résztvevőnek olyan egészségügyi állapota vagy enyhítő körülménye volt, amely a vizsgálatvezető véleménye szerint megzavarhatta a vizsgálati megfelelést.
  • A résztvevőnek bármilyen egészségügyi állapota vagy enyhítő körülménye volt, például diabetes mellitus, amely a Vizsgálatvezető véleménye szerint megzavarhatta a vizsgálati eredmények értelmezését.
  • A résztvevő angiotenzin-konvertáló enzim-gátlókkal/angiotenzinreceptor-blokkolókkal (ACEI-k/ARB-k) kezelt.
  • A résztvevőnek a Fabrazyme és/vagy a iohexol (Omnipaque) címkéjén említett bármely ellenjavallat volt.
  • A résztvevő vagy szülő(i)/törvényes gyám(ok) nem voltak hajlandók megfelelni a protokoll követelményeinek.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Fabrazyme 0,5 mg/kg
A Fabrazyme 0,5 mg/kg-ot 2 hetente (131 infúzióig) adták be 260 hétig, a teljes infúziós idő nem volt kevesebb 45 percnél. A Fabry-kór jelentős progressziója esetén az adagot 2 hetente 1,0 mg/kg-ra emelték.
Biológiai: Agalzidáz béta
Por oldatos infúzióhoz való koncentrátumhoz 1,0 mg/ttkg/4 hét
Más nevek:
  • Fabrazyme
  • Rekombináns humán α-galaktozidáz A (r-hαGAL)
Biológiai: Agalzidáz béta
Por oldatos infúzióhoz való koncentrátumhoz 0,5 mg/ttkg/2 hét
Más nevek:
  • Fabrazyme
  • Rekombináns humán α-galaktozidáz A (r-hαGAL)
Kísérleti: Fabrazyme 1,0 mg/kg
A Fabrazyme 1,0 mg/kg-ot 4 hetente adták be (legfeljebb 66 infúzióig) 260 hétig, a teljes infúziós idő nem volt kevesebb 90 percnél. A Fabry-kór jelentős progressziója esetén az adagot 2 hetente 1,0 mg/kg-ra emelték.
Biológiai: Agalzidáz béta
Por oldatos infúzióhoz való koncentrátumhoz 1,0 mg/ttkg/4 hét
Más nevek:
  • Fabrazyme
  • Rekombináns humán α-galaktozidáz A (r-hαGAL)
Biológiai: Agalzidáz béta
Por oldatos infúzióhoz való koncentrátumhoz 0,5 mg/ttkg/2 hét
Más nevek:
  • Fabrazyme
  • Rekombináns humán α-galaktozidáz A (r-hαGAL)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A bőr globotriaozilceramid (GL-3) kiürülése a bőr felszíni kapilláris endotéliumából
Időkeret: Alapállapot, 52. hét, 156. hét és 260. hét
Bőrbiopsziát vettünk az alapvonalon, az 52. héten, a 156. héten és a 260. héten, vagy a korai visszavonuláskor, és fénymikroszkóppal elemeztük a celluláris GL-3 felhalmozódását (zárványokat). Mindegyik biopsziát a GL-3 felhalmozódásra értékelték egy súlyossági skálán: nincs, enyhe, közepes, súlyos (0-1-2-3). A pontszámok normál (pont = 0) vagy abnormális (pontszám = 1, 2 vagy 3) kategóriába sorolhatók. Az adatokat a nem/nyomnyi, enyhe, közepes és súlyos biopsziás pontszámmal rendelkező résztvevők számában összegezték.
Alapállapot, 52. hét, 156. hét és 260. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Százalékos változás az alapvonalhoz képest a GL-3 plazmából való kiürülésében
Időkeret: Alaphelyzet, 12., 28., 40., 52., 80., 104., 132., 156., 184., 208., 236. és 260. hét
A plazmamintákat validált tandem tömegspektrometriával vizsgáltuk a GL-3 kiürülése szempontjából, a normál plazma GL-3 szint felső határa 7,0 μg/ml. Az elemzett résztvevők száma = a kiindulási és a kiindulási állapot utáni GL-3 plazma clearance-értékeléssel rendelkező résztvevők. Itt az 'n' a résztvevők számát jelöli a megadott kategóriához rendelkezésre álló adatokkal.
Alaphelyzet, 12., 28., 40., 52., 80., 104., 132., 156., 184., 208., 236. és 260. hét
Százalékos változás az alapvonalhoz képest a GL-3 vizeletből való kiürülésében
Időkeret: Alaphelyzet, 12., 28., 40., 52., 80., 104., 132., 156., 184., 208., 236. és 260. hét
A plazmaminták teljes vizelet GL-3-clearance-ét vizsgáltuk validált tandem tömegspektrometriával, a normál felső határa <0,030 mg/mmoL kreatinin volt. Az elemzett résztvevők száma = a kiindulási és a kiindulási GL-3 utáni vizelet clearance-értékeléssel rendelkező résztvevők. Itt az 'n' a résztvevők számát jelöli a megadott kategóriához rendelkezésre álló adatokkal.
Alaphelyzet, 12., 28., 40., 52., 80., 104., 132., 156., 184., 208., 236. és 260. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Genzyme, a Sanofi Company

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2008. szeptember 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2015. június 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2015. június 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2008. június 17.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2008. június 18.

Első közzététel (Becslés)

2008. június 19.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2016. június 29.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. május 20.

Utolsó ellenőrzés

2016. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • AGAL06207
  • 2007-005668-28 (EudraCT szám)
  • EFC12821 (Egyéb azonosító: Sanofi)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Fabry-kór

Klinikai vizsgálatok a Agalzidáz béta

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Panama

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel