Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus kahdesta Fabrazyme (Agalsidase Beta) -annostusohjelmasta aiemmin hoitoa saamattomilla miespuolisilla lapsipotilailla ilman vakavia oireita (FIELD)

perjantai 20. toukokuuta 2016 päivittänyt: Genzyme, a Sanofi Company

Satunnaistettu, monikeskus, monikansallinen, vaihe 3B, avoin, rinnakkaisryhmätutkimus Fabrazymesta (Agalsidaasi Beta) hoitoon saamattomilla miespuolisilla lapsipotilailla, joilla on Fabryn tauti ilman vakavia oireita

Tämän tutkimuksen tarkoituksena oli määrittää, olivatko kaksi vaihtoehtoista Fabrazymen (Agalsidaasi beeta) annosteluohjelmaa (1,0 mg/kg joka 4. viikko tai 0,5 mg/kg joka 2. viikko) tehokkaita lapsilla, jotka eivät ole saaneet vaikeita oireita. Osallistujia piti hoitaa 5 vuotta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

31

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

5 vuotta - 18 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Uros

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistujan ja/tai osallistujan vanhemman/huoltajan/huoltajan on annettava kirjallinen tietoinen suostumus/suostumus ennen protokollaan liittyvien toimenpiteiden suorittamista.
  • Osallistujalla on oltava vahvistettu Fabryn taudin diagnoosi, joka on dokumentoitu leukosyyttien α-galaktosidaasi A:n (αGAL) aktiivisuudella <4 nmol/h/mg leukosyyttiä (suositeltu määritys; tulos keskuslaboratoriosta). Jos leukosyyttien αGAL-aktiivisuusmääritystä oli vaikea saada, osallistuja saatettiin rekisteröidä dokumentoidun plasman αGAL:n perusteella <1,5 nmol/hr/ml, Medical Monitorin suostumuksella (tuloksena keskuslaboratoriosta).
  • Osallistujalla on oltava näyttöä globotriaosyyliseramidin (GL-3) kertymisestä plasman GL-3:n (>7,0 µg/ml) tai virtsan GL-3:n (>0,3 mg GL-3/mmol kreatiniinin) perusteella (tulokset keskuslaboratoriosta). ).
  • Osallistujan tulee olla ≥5 ja ≤18-vuotias mies.

Poissulkemiskriteerit:

  • Osallistujalla oli albuminuria (ensimmäisen aamun virtsan albumiinin/kreatiniinin suhde >30 mg/g vähintään kahdessa kolmesta peräkkäisestä näytteestä, kunkin vähintään 1 viikon välein).
  • Osallistujan glomerulaarinen suodatusnopeus (GFR) joheksolilla oli <90 l/min/1,73 m^2. Asianmukaisesti dokumentoidun vähäisen proteiinin saannin tapauksessa arvot niinkin alhaiset kuin 80 ml/min/1,73 m^2 saattaa olla hyväksyttävä Medical Monitorin kanssa kuultuaan.
  • Osallistujalla oli dokumentoituja todisteita aivohalvauksesta tai ohimenevästä iskeemisestä kohtauksesta (TIA) tai jos aivojen magneettikuvaus (MRI) oli suoritettu, kirkkaita leesioita yli 2 mm T2- tai nestemäisen inversion palautumisen (FLAIR) painotetuissa kuvissa valkoisen alueen sisällä. aine tai tyvihermot.
  • Osallistujalla oli vaikea ja toistuva akroparestesia, jonka lääkäri arvioi toistuvina (useammin kuin kerran viikossa) kipujaksoina vähintään 3 kuukauden ajan, jotka vaikuttivat päivittäiseen toimintaan lääkityksestä riippumatta.
  • Osallistujalla oli vasemman kammion takaseinämän paksuus (LVPWTd) ja/tai loppudiastolinen kammioväliseinän paksuus (IVSTd) ≥2 standardipoikkeamaa (SD) verrattuna normaaliin (kehon pinta-alan [BSA] normaalivaihteluihin perustuen Kampmannilta , et al 2000), kuten luetaan tutkimuspaikalla.
  • Osallistuja oli saanut aikaisempaa Fabryn taudin erityistä hoitoa.
  • Osallistuja oli osallistunut tutkimukseen, jossa käytettiin tutkimuslääkettä 30 päivän sisällä osallistumisensa alkamisesta.
  • Osallistujalla oli jokin sairaus tai lieventävä seikka, joka tutkimustutkijan näkemyksen mukaan voisi häiritä tutkimuksen noudattamista.
  • Osallistujalla oli jokin sairaus tai lieventävä seikka, esimerkiksi diabetes mellitus, joka Tutkijan näkemyksen mukaan saattoi häiritä tutkimustulosten tulkintaa.
  • Osallistuja oli hoidossa angiotensiinikonvertaasin estäjillä/angiotensiinireseptorin salpaajilla (ACEI/ARB).
  • Osallistujalla oli jokin Fabrazymen ja/tai joheksolin (Omnipaque) merkinnöissä mainittu vasta-aihe.
  • Osallistuja tai vanhemmat / lailliset huoltajat eivät olleet halukkaita noudattamaan pöytäkirjan vaatimuksia.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Fabrazyme 0,5 mg/kg
Fabrazymea 0,5 mg/kg annettiin 2 viikon välein (131 infuusioon asti) 260 viikkoon asti, kokonaisinfuusion kesto oli vähintään 45 minuuttia. Jos Fabryn tauti eteni merkittävästi, annosta nostettiin 1,0 mg:aan/kg joka 2. viikko.
Biologinen: Agalsidaasi beeta
Infuusiokuiva-aine konsentraattiliuosta varten 1,0 mg/kg/4 viikkoa
Muut nimet:
  • Fabrazyme
  • Rekombinantti ihmisen α-galaktosidaasi A (r-hαGAL)
Biologinen: Agalsidaasi beeta
Infuusiokuiva-aine konsentraattiliuosta varten 0,5 mg/kg/2 viikkoa
Muut nimet:
  • Fabrazyme
  • Rekombinantti ihmisen α-galaktosidaasi A (r-hαGAL)
Kokeellinen: Fabrazyme 1,0 mg/kg
Fabrazymea 1,0 mg/kg annettiin 4 viikon välein (66 infuusioon asti) 260 viikkoon asti, kokonaisinfuusion kesto oli vähintään 90 minuuttia. Jos Fabryn tauti eteni merkittävästi, annosta nostettiin 1,0 mg:aan/kg joka 2. viikko.
Biologinen: Agalsidaasi beeta
Infuusiokuiva-aine konsentraattiliuosta varten 1,0 mg/kg/4 viikkoa
Muut nimet:
  • Fabrazyme
  • Rekombinantti ihmisen α-galaktosidaasi A (r-hαGAL)
Biologinen: Agalsidaasi beeta
Infuusiokuiva-aine konsentraattiliuosta varten 0,5 mg/kg/2 viikkoa
Muut nimet:
  • Fabrazyme
  • Rekombinantti ihmisen α-galaktosidaasi A (r-hαGAL)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ihon globotriaosyyliseramidin (GL-3) puhdistuma ihon pinnallisesta kapillaariendoteelista
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 52, viikko 156 ja viikko 260
Ihobiopsiat otettiin lähtötasolla, viikolla 52, viikolla 156 ja viikolla 260 tai varhaisessa vetäytymisessä ja analysoitiin solujen GL-3:n kertymisen (sulkeumat) suhteen valomikroskopialla. Jokaisesta biopsiasta pisteytettiin GL-3:n kertyminen vakavuusasteikolla ei mitään, lievä, kohtalainen, vaikea (0-1-2-3). Pisteet luokitellaan normaaliksi (pisteet = 0) tai epänormaaliksi (pisteet = 1, 2 tai 3). Tiedot koottiin niiden osallistujien lukumäärän perusteella, joilla ei ollut jälkiä, lievä, keskivaikea ja vaikea biopsiatulos.
Lähtötilanne, viikko 52, viikko 156 ja viikko 260

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttimuutos perustasosta GL-3:n puhdistumassa plasmasta
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 ja 260
Plasmanäytteistä määritettiin GL-3:n puhdistuma käyttäen validoitua tandem-massaspektrometriaa, jossa normaalin plasman GL-3-tason yläraja oli 7,0 µg/ml. Analysoitujen osallistujien lukumäärä = osallistujat, joilla oli sekä lähtötilanteen että lähtötilanteen jälkeinen GL-3:n plasmapuhdistumaarviointi. Tässä "n" tarkoittaa osallistujien määrää, joilla on käytettävissä olevia tietoja tietylle kategorialle.
Perustaso, viikko 12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 ja 260
Prosenttimuutos lähtötasosta GL-3:n virtsan puhdistumassa
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 ja 260
Plasmanäytteistä määritettiin virtsan GL-3:n kokonaispuhdistuma käyttäen validoitua tandemmassaspektrometriaa normaalin ylärajan ollessa <0,030 mg/mmoL kreatiniinia. Analysoitujen osallistujien määrä = osallistujat, joilla oli sekä lähtötilanteen että lähtötilanteen jälkeinen GL-3-virtsanpuhdistumaarviointi. Tässä "n" tarkoittaa osallistujien määrää, joilla on käytettävissä olevia tietoja tietylle kategorialle.
Perustaso, viikko 12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 ja 260

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Genzyme, a Sanofi Company

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Maanantai 1. syyskuuta 2008

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. kesäkuuta 2015

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 1. kesäkuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 17. kesäkuuta 2008

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 18. kesäkuuta 2008

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 19. kesäkuuta 2008

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Keskiviikko 29. kesäkuuta 2016

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 20. toukokuuta 2016

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. toukokuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AGAL06207
  • 2007-005668-28 (EudraCT-numero)
  • EFC12821 (Muu tunniste: Sanofi)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Fabryn tauti

Kliiniset tutkimukset Agalsidaasi beeta

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Israel

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa