Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av två doseringsregimer för Fabrazyme (Agalsidase Beta) hos behandlingsnaiva, manliga pediatriska patienter utan allvarliga symtom (FIELD)

20 maj 2016 uppdaterad av: Genzyme, a Sanofi Company

En randomiserad, multicenter, multinationell, fas 3B, öppen, parallellgruppsstudie av Fabrazyme (Agalsidase Beta) i behandlingsnaiva manliga pediatriska patienter med Fabrys sjukdom utan allvarliga symtom

Syftet med denna studie var att fastställa om två alternativa doseringsregimer av Fabrazyme (Agalsidase beta) (1,0 mg/kg var fjärde vecka eller 0,5 mg/kg varannan vecka) var effektiva hos behandlingsnaiva pediatriska deltagare utan allvarliga symtom. Deltagarna skulle behandlas i 5 år.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

31

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
  • Brasilien
    • RS
      • Passo Fundo, RS, Brasilien
  • Förenta staterna
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Förenta staterna
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna
  • Kanada
      • Montreal, QC, Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada
  • Nederländerna
      • Amsterdam, Nederländerna
  • Norge
      • Bergen, Norge
  • Polen
      • Warsaw, Polen
  • Storbritannien
      • Cambridge, Storbritannien
  • Tjeckien
      • Prague 2, Tjeckien

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

5 år till 18 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Manlig

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Deltagaren och/eller deltagarens förälder/vårdnadshavare måste lämna skriftligt informerat samtycke/samtycke innan några protokollrelaterade procedurer utförs.
  • Deltagaren måste ha en bekräftad diagnos av Fabrys sjukdom som dokumenterats av leukocyt-α-galaktosidas A-aktivitet (αGAL) på <4 nmol/h/mg leukocyt (föredragen analys; härrörde från ett centralt laboratorium). Om leukocyt-αGAL-aktivitetsanalysen var svår att få fram, kan deltagaren registreras baserat på dokumenterad plasma-αGAL <1,5 nmol/timme/ml, med överenskommelse med den medicinska monitorn (som erhållits från ett centralt laboratorium).
  • Deltagaren måste ha bevis för ackumulering av globotriaosylceramid (GL-3), som dokumenterats av plasma GL-3 (>7,0 µg/ml) eller urin GL-3 (>0,3 mg GL-3/mmol kreatinin) nivåer (resultat från ett centralt laboratorium ).
  • Deltagaren måste vara man ≥5 och ≤18 år.

Exklusions kriterier:

  • Deltagaren hade albuminuri (första morgonens tomrumsurin albumin/kreatininförhållande >30 mg/g på minst 2 av 3 på varandra följande prover, vart och ett med minst 1 veckas mellanrum).
  • Deltagaren hade en glomerulär filtreringshastighet (GFR) med iohexol <90 l/min/1,73 m^2. Vid korrekt dokumenterat lågt proteinintag, värden så låga som 80 ml/min/1,73 m^2 kan vara acceptabelt efter samråd med Medical Monitor.
  • Deltagaren hade dokumenterade bevis på stroke eller transient ischemisk attack (TIA), eller om en hjärnmagnetisk resonanstomografi (MRI) hade utförts, ljusa lesioner >2 mm på T2- eller vätskeförsvagad inversionsåtervinning (FLAIR)-viktade bilder i det vita materia eller de basala ganglierna.
  • Deltagaren hade svår och återkommande akroparestesi, bedömd av läkaren som frekventa (mer än en gång i veckan) smärtepisoder under minst 3 månader som påverkade dagliga aktiviteter, oavsett medicinering.
  • Deltagaren hade en slutdiastolisk vänsterkammars bakre väggtjocklek (LVPWTd) och/eller en enddiastolisk interventrikulär septumtjocklek (IVSTd)≥2 standardavvikelser (SD) jämfört med normala (baserat på kroppsyta [BSA] normala intervall från Kampmann) , et al 2000) som lästes på studieplatsen.
  • Deltagaren hade tidigare fått behandling specifik för Fabrys sjukdom.
  • Deltagarna hade deltagit i en studie som använde ett prövningsläkemedel inom 30 dagar efter starten av deras deltagande i denna studie.
  • Deltagaren hade något medicinskt tillstånd eller förmildrande omständighet som enligt studieutredarens uppfattning skulle kunna störa studiens efterlevnad.
  • Deltagaren hade något medicinskt tillstånd eller förmildrande omständighet, till exempel diabetes mellitus, som enligt studieutredarens uppfattning skulle kunna störa tolkningen av studieresultaten.
  • Deltagaren fick behandling med angiotensinkonverterande enzymhämmare/angiotensinreceptorblockerare (ACEI/ARB).
  • Deltagaren hade någon kontraindikation som nämns i märkningen av Fabrazyme och/eller iohexol (Omnipaque).
  • Deltagare eller föräldrar/vårdnadshavare var ovilliga att följa kraven i protokollet.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Fabrazyme 0,5 mg/kg
Fabrazyme 0,5 mg/kg administrerades varannan vecka (upp till 131 infusioner) upp till 260 veckor, den totala infusionstiden var inte mindre än 45 minuter. Vid signifikant progression av Fabrys sjukdom ökades dosen till 1,0 mg/kg varannan vecka.
Biologisk: Agalsidas beta
Pulver till koncentrat till infusionsvätska, lösning 1,0 mg/kg/4 veckor
Andra namn:
  • Fabrazyme
  • Rekombinant humant α-galaktosidas A (r-hαGAL)
Biologisk: Agalsidas beta
Pulver till koncentrat till infusionsvätska, lösning 0,5 mg/kg/2 veckor
Andra namn:
  • Fabrazyme
  • Rekombinant humant α-galaktosidas A (r-hαGAL)
Experimentell: Fabrazyme 1,0 mg/kg
Fabrazyme 1,0 mg/kg administrerades var 4:e vecka (upp till 66 infusioner) upp till 260 veckor, den totala infusionstiden var inte mindre än 90 minuter. Vid signifikant progression av Fabrys sjukdom ökades dosen till 1,0 mg/kg varannan vecka.
Biologisk: Agalsidas beta
Pulver till koncentrat till infusionsvätska, lösning 1,0 mg/kg/4 veckor
Andra namn:
  • Fabrazyme
  • Rekombinant humant α-galaktosidas A (r-hαGAL)
Biologisk: Agalsidas beta
Pulver till koncentrat till infusionsvätska, lösning 0,5 mg/kg/2 veckor
Andra namn:
  • Fabrazyme
  • Rekombinant humant α-galaktosidas A (r-hαGAL)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Skin Globotriaosylceramide (GL-3) Rensning från ytligt hudkapillärendotel
Tidsram: Baslinje, vecka 52, vecka 156 och vecka 260
Hudbiopsier togs vid baslinjen, vecka 52, vecka 156 och vecka 260 eller tidigt uttag och analyserades med avseende på cellulär GL-3-ackumulering (inneslutningar) med ljusmikroskopi. Varje biopsi bedömdes för GL-3-ackumulering på en allvarlighetsskala av ingen, mild, måttlig, svår (0-1-2-3). Poäng kategoriseras som normala (poäng = 0) eller onormala (poäng = 1, 2 eller 3). Data sammanfattades i termer av antal deltagare med ingen/spår, mild, måttlig och svår biopsipoäng.
Baslinje, vecka 52, vecka 156 och vecka 260

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentuell förändring från baslinjen i GL-3-clearance från plasma
Tidsram: Baslinje, vecka 12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 och 260
Plasmaprover analyserades för GL-3-clearance med en validerad tandemmasspektrometri med en övre gräns för normal plasma GL-3-nivå på 7,0 μg/ml. Antal deltagare som analyserades=deltagare med både baslinje och post-baseline GL-3 plasmaclearance bedömning. Här betecknar 'n' antal deltagare med tillgänglig data för angiven kategori.
Baslinje, vecka 12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 och 260
Procentuell förändring från baslinjen i GL-3-clearance från urin
Tidsram: Baslinje, vecka 12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 och 260
Plasmaprover analyserades för total GL-3-clearance i urinen med användning av en validerad tandemmasspektrometri med en övre normalgräns på <0,030 mg/mmol kreatinin. Antal deltagare som analyserades=deltagare med både baslinje- och post-baseline-bedömning av GL-3 urinclearance. Här betecknar 'n' antal deltagare med tillgänglig data för angiven kategori.
Baslinje, vecka 12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 och 260

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 september 2008

Primärt slutförande (Faktisk)

1 juni 2015

Avslutad studie (Faktisk)

1 juni 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

17 juni 2008

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 juni 2008

Första postat (Uppskatta)

19 juni 2008

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

29 juni 2016

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 maj 2016

Senast verifierad

1 maj 2016

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AGAL06207
  • 2007-005668-28 (EudraCT-nummer)
  • EFC12821 (Annan identifierare: Sanofi)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Fabrys sjukdom

Kliniska prövningar på Agalsidas beta

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Tanzania

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

Prenumerera