중증 증상이 없는 치료 경험이 없는 남성 소아 환자에서 두 가지 Fabrazyme(Agalsidase Beta) 투여 요법에 대한 연구 (FIELD)

포함 기준:

• 참가자 및/또는 참가자의 부모/법적 보호자는 프로토콜 관련 절차를 수행하기 전에 서면 동의서를 제공해야 합니다.
• 참가자는 <4 nmol/hr/mg 백혈구의 백혈구 α-갈락토시다아제 A(αGAL) 활성에 의해 기록된 파브리병 진단을 확인받아야 합니다(선호 분석, 중앙 실험실 결과). 백혈구 αGAL 활성 분석을 얻기 어려운 경우 참가자는 문서화된 혈장 αGAL < 1.5nmol/hr/mL에 따라 의료 모니터의 동의(중앙 실험실에서 결과)에 따라 등록될 수 있습니다.
• 참가자는 혈장 GL-3(>7.0µg/mL) 또는 소변 GL-3(>0.3mg GL-3/mmol 크레아티닌) 수준(중앙 실험실에서 결과)에 의해 기록된 글로보트리아오실세라마이드(GL-3) 축적의 증거가 있어야 합니다. ).
• 참가자는 5세 이상 18세 이하의 남성이어야 합니다.

제외 기준:

• 참가자는 알부민뇨가 있었습니다(각각 최소 1주 간격으로 3개의 연속 샘플 중 최소 2개에서 첫 번째 아침 소변 알부민/크레아티닌 비율 >30 mg/g).
• 참가자는 iohexol에 의한 사구체 여과율(GFR)이 <90 L/min/1.73m^2였습니다. 적절하게 문서화된 낮은 단백질 섭취량의 경우, 80mL/분/1.73만큼 낮은 값 의료 모니터와 상의한 후 m^2가 허용될 수 있습니다.
• 참가자는 뇌졸중 또는 일과성 허혈 발작(TIA)의 증거를 문서화했거나 뇌 자기 공명 영상(MRI)을 수행한 경우 T2에서 밝은 병변 >2 mm 또는 FLAIR(fluid attenuated inversion recovery) - 흰색 내의 FLAIR(fluid attenuated inversion recovery) 강조 이미지 물질 또는 기저핵.
• 참여자는 약과 관계없이 일상 활동에 영향을 미치는 최소 3개월 동안 빈번한(일주일에 한 번 이상) 통증 에피소드로 의사가 판단한 중증 및 재발성 말단 감각 이상증이 있었습니다.
• 참여자는 정상에 비해 확장기말 좌심실 후벽 두께(LVPWTd) 및/또는 확장기말 심실간 중격 두께(IVSTd)≥2 표준 편차(SD)를 가졌습니다(Kampmann의 체표면적[BSA] 정상 범위 기준) , et al 2000) 연구 사이트에서 읽은 대로.
• 참가자는 이전에 파브리병에 특정한 치료를 받았습니다.
• 참가자는 이 연구에 참여하기 시작한 지 30일 이내에 조사 약물을 사용하는 연구에 참여했습니다.
• 참가자는 연구 조사자의 의견에 따라 연구 순응을 방해할 수 있는 의학적 상태 또는 참작할 수 있는 상황을 가졌습니다.
• 참가자는 연구 조사자의 의견에 따라 연구 결과의 해석을 방해할 수 있는 당뇨병과 같은 의학적 상태 또는 참작할 수 있는 상황을 가졌습니다.
• 참가자는 안지오텐신 전환 효소 억제제/안지오텐신 수용체 차단제(ACEI/ARB)로 치료를 받고 있었습니다.
• 참가자는 Fabrazyme 및/또는 iohexol(Omnipaque)의 라벨에 언급된 금기 사항이 있었습니다.
• 참가자 또는 부모/법적 보호자가 프로토콜의 요구 사항을 준수하지 않았습니다.