Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie dwóch schematów dawkowania leku Fabrazyme (Agalzydaza Beta) u uprzednio nieleczonych pacjentów pediatrycznych płci męskiej bez ciężkich objawów (FIELD)

20 maja 2016 zaktualizowane przez: Genzyme, a Sanofi Company

Randomizowane, wieloośrodkowe, międzynarodowe badanie fazy 3B, otwarte, prowadzone w grupach równoległych, dotyczące produktu Fabrazyme (agalsidaza beta) u wcześniej nieleczonych pacjentów pediatrycznych płci męskiej z chorobą Fabry'ego bez ciężkich objawów

Celem tego badania było ustalenie, czy 2 alternatywne schematy dawkowania produktu leczniczego Fabrazyme (Agalzydaza beta) (1,0 mg/kg co 4 tygodnie lub 0,5 mg/kg co 2 tygodnie) były skuteczne u dotychczas nieleczonych dzieci i młodzieży bez ciężkich objawów. Uczestnicy mieli być leczeni przez 5 lat.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

31

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 18 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnik i/lub rodzic/opiekun prawny uczestnika muszą przedstawić pisemną świadomą zgodę/zgodę przed wykonaniem jakichkolwiek procedur związanych z protokołem.
  • Uczestnik musi mieć potwierdzone rozpoznanie choroby Fabry'ego, udokumentowane aktywnością leukocytów α-galaktozydazy A (αGAL) wynoszącą <4 nmol/godz./mg leukocytów (preferowany test; wynik z laboratorium centralnego). Jeśli oznaczenie aktywności leukocytów αGAL było trudne do uzyskania, uczestnik może zostać zakwalifikowany na podstawie udokumentowanej αGAL w osoczu <1,5 nmol/h/mL, za zgodą Monitora Medycznego (wynik z laboratorium centralnego).
  • Uczestnik musi mieć dowód kumulacji globotriaozyloceramidu (GL-3), udokumentowany na podstawie poziomu GL-3 w osoczu (>7,0 µg/ml) lub GL-3 w moczu (>0,3 mg GL-3/mmol kreatyniny) (wyniki z centralnego laboratorium ).
  • Uczestnik musi być mężczyzną w wieku ≥5 i ≤18 lat.

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnik miał albuminurię (stosunek albumina/kreatynina w mikcji pierwszego poranka > 30 mg/g w co najmniej 2 z 3 kolejnych próbek, każda w odstępie co najmniej 1 tygodnia).
  • Uczestnik miał współczynnik przesączania kłębuszkowego (GFR) przez joheksol <90 l/min/1,73m^2. W przypadku właściwie udokumentowanego niskiego spożycia białka wartości już od 80 ml/min/1,73 m^2 może być do przyjęcia, po konsultacji z Monitorem Medycznym.
  • Uczestnik miał udokumentowane dowody udaru lub przejściowego ataku niedokrwiennego (TIA) lub jeśli wykonano obrazowanie metodą rezonansu magnetycznego (MRI) mózgu, jasne zmiany > 2 mm w obrazach T2- lub obrazach ważonych odwróceniem inwersji osłabionym płynem (FLAIR) w obrębie białej materia lub zwoje podstawy.
  • Uczestnik miał ciężką i nawracającą akropparestezję, ocenianą przez lekarza jako częste (częściej niż raz w tygodniu) epizody bólu przez co najmniej 3 miesiące, które wpływały na codzienne czynności, niezależnie od leków.
  • U uczestnika wystąpiła końcoworozkurczowa grubość tylnej ściany lewej komory (LVPWTd) i/lub końcoworozkurczowa grubość przegrody międzykomorowej (IVSTd) ≥2 odchylenia standardowe (SD) w porównaniu z normalnymi (na podstawie powierzchni ciała [BSA] , et al 2000) zgodnie z odczytem w miejscu badania.
  • Uczestnik otrzymał wcześniejsze leczenie specyficzne dla choroby Fabry'ego.
  • Uczestnik brał udział w badaniu z zastosowaniem badanego leku w ciągu 30 dni od rozpoczęcia udziału w tym badaniu.
  • U uczestnika występowały jakiekolwiek schorzenia lub okoliczności łagodzące, które w opinii badacza badania mogły zakłócić zgodność badania.
  • U uczestnika występowały jakiekolwiek schorzenia lub okoliczności łagodzące, na przykład cukrzyca, które w opinii badacza mogły zakłócać interpretację wyników badania.
  • Uczestnik był leczony inhibitorami enzymu konwertującego angiotensynę/blokerami receptora angiotensyny (ACEI/ARB).
  • Uczestnik miał jakiekolwiek przeciwwskazania wymienione na etykiecie Fabrazyme i/lub joheksolu (Omnipaque).
  • Uczestnik lub rodzic/opiekunowie prawni nie chcieli zastosować się do wymagań protokołu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Fabrazym 0,5 mg/kg
Fabrazyme 0,5 mg/kg podawano co 2 tygodnie (do 131 infuzji) do 260 tygodni, całkowity czas infuzji wynosił nie mniej niż 45 minut. W przypadku znacznej progresji choroby Fabry'ego dawkę zwiększano do 1,0 mg/kg co 2 tygodnie.
Biologiczny: Agalzydaza beta
Proszek do sporządzania koncentratu roztworu do infuzji 1,0 mg/kg mc./4 tygodnie
Inne nazwy:
  • Fabrazyme
  • Rekombinowana ludzka α-galaktozydaza A (r-hαGAL)
Biologiczny: Agalzydaza beta
Proszek do sporządzania koncentratu roztworu do infuzji 0,5 mg/kg mc./2 tygodnie
Inne nazwy:
  • Fabrazyme
  • Rekombinowana ludzka α-galaktozydaza A (r-hαGAL)
Eksperymentalny: Fabrazym 1,0 mg/kg
Fabrazyme 1,0 mg/kg podawano co 4 tygodnie (do 66 infuzji) do 260 tygodni, całkowity czas infuzji wynosił nie mniej niż 90 minut. W przypadku znacznej progresji choroby Fabry'ego dawkę zwiększano do 1,0 mg/kg co 2 tygodnie.
Biologiczny: Agalzydaza beta
Proszek do sporządzania koncentratu roztworu do infuzji 1,0 mg/kg mc./4 tygodnie
Inne nazwy:
  • Fabrazyme
  • Rekombinowana ludzka α-galaktozydaza A (r-hαGAL)
Biologiczny: Agalzydaza beta
Proszek do sporządzania koncentratu roztworu do infuzji 0,5 mg/kg mc./2 tygodnie
Inne nazwy:
  • Fabrazyme
  • Rekombinowana ludzka α-galaktozydaza A (r-hαGAL)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Klirens globotriaozyloceramidu skóry (GL-3) z powierzchniowego śródbłonka naczyń włosowatych skóry
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52, tydzień 156 i tydzień 260
Biopsje skóry pobierano na początku badania, w 52., 156. i 260. tygodniu lub na początku okresu odstawienia i analizowano pod kątem akumulacji (wtrąceń) komórkowego GL-3 za pomocą mikroskopii świetlnej. Każdą biopsję oceniano pod kątem akumulacji GL-3 na skali ciężkości: brak, łagodna, umiarkowana, ciężka (0-1-2-3). Wyniki są klasyfikowane jako normalne (wynik = 0) lub nieprawidłowe (wynik = 1, 2 lub 3). Dane podsumowano pod względem liczby uczestników z brakiem/śladem, łagodną, ​​umiarkowaną i ciężką oceną biopsji.
Wartość wyjściowa, tydzień 52, tydzień 156 i tydzień 260

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procent zmiany klirensu GL-3 z osocza w stosunku do wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Punkt początkowy, 12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 i 260
Próbki osocza badano pod kątem klirensu GL-3, stosując zwalidowaną tandemową spektrometrię mas z górną granicą prawidłowego poziomu GL-3 w osoczu wynoszącą 7,0 μg/ml. Liczba uczestników poddanych analizie = uczestnicy z oceną klirensu osoczowego GL-3 zarówno na początku badania, jak i po nim. Tutaj „n” oznacza liczbę uczestników z dostępnymi danymi dla określonej kategorii.
Punkt początkowy, 12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 i 260
Procent zmiany klirensu GL-3 z moczu w stosunku do linii podstawowej
Ramy czasowe: Punkt początkowy, 12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 i 260
Próbki osocza badano pod kątem całkowitego klirensu GL-3 w moczu, stosując zwalidowaną tandemową spektrometrię mas z górną granicą normy <0,030 mg/mmol kreatyniny. Liczba uczestników poddanych analizie = uczestnicy z oceną klirensu moczu GL-3 zarówno w punkcie wyjściowym, jak i po punkcie wyjściowym. Tutaj „n” oznacza liczbę uczestników z dostępnymi danymi dla określonej kategorii.
Punkt początkowy, 12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 i 260

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 września 2008

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 czerwca 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 czerwca 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

17 czerwca 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 czerwca 2008

Pierwszy wysłany (Oszacować)

19 czerwca 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

29 czerwca 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 maja 2016

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AGAL06207
  • 2007-005668-28 (Numer EudraCT)
  • EFC12821 (Inny identyfikator: Sanofi)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Fabry'ego

Badania kliniczne na Agalzydaza beta

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Netherlands

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj