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Une étude de deux schémas posologiques de Fabrazyme (Agalsidase Beta) chez des patients pédiatriques masculins naïfs de traitement sans symptômes graves (FIELD)

20 mai 2016 mis à jour par: Genzyme, a Sanofi Company

Une étude randomisée, multicentrique, multinationale, de phase 3B, ouverte et en groupes parallèles sur Fabrazyme (Agalsidase Beta) chez des patients pédiatriques de sexe masculin naïfs de traitement atteints de la maladie de Fabry sans symptômes graves

Le but de cette étude était de déterminer si 2 schémas posologiques alternatifs de Fabrazyme (Agalsidase bêta) (1,0 mg/kg toutes les 4 semaines ou 0,5 mg/kg toutes les 2 semaines) étaient efficaces chez les participants pédiatriques naïfs de traitement sans symptômes graves. Les participants devaient être traités pendant 5 ans.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

31

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Argentine
      • Buenos Aires, Argentine
  • Brésil
    • RS
      • Passo Fundo, RS, Brésil
  • Canada
      • Montreal, QC, Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
  • Norvège
      • Bergen, Norvège
  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas
  • Pologne
      • Warsaw, Pologne
  • Royaume-Uni
      • Cambridge, Royaume-Uni
  • République tchèque
      • Prague 2, République tchèque
  • États-Unis
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, États-Unis
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

5 ans à 18 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Homme

La description

Critère d'intégration:

  • Le participant et/ou le(s) parent(s)/tuteur(s) légal(aux) du participant doivent fournir un assentiment/consentement éclairé écrit avant que toute procédure liée au protocole ne soit effectuée.
  • Le participant doit avoir un diagnostic confirmé de la maladie de Fabry, documenté par une activité leucocytaire α-galactosidase A (αGAL) de <4 nmol/h/mg de leucocytes (dosage préféré ; résultat d'un laboratoire central). Si le test d'activité αGAL leucocytaire était difficile à obtenir, le participant pourrait être recruté sur la base d'un αGAL plasmatique documenté <1,5 nmol/h/mL, avec l'accord du Moniteur Médical (issu d'un laboratoire central).
  • Le participant doit avoir des preuves d'accumulation de globotriaosylcéramide (GL-3) comme documenté par les niveaux plasmatiques de GL-3 (> 7,0 µg / ml) ou urinaires de GL-3 (> 0,3 mg de GL-3 / mmol de créatinine) (résultats d'un laboratoire central ).
  • Le participant doit être un homme ≥5 et ≤18 ans.

Critère d'exclusion:

  • Le participant avait de l'albuminurie (rapport albumine/créatinine urinaire de la première miction du matin > 30 mg/g sur au moins 2 échantillons consécutifs sur 3, chacun à au moins 1 semaine d'intervalle).
  • Le participant avait un taux de filtration glomérulaire (GFR) par iohexol <90 L/min/1,73 m^2. En cas de faible apport en protéines correctement documenté, des valeurs aussi basses que 80 mL/min/1,73 m^2 peut être acceptable, après consultation du Moniteur Médical.
  • Le participant avait des preuves documentées d'accident vasculaire cérébral ou d'accident ischémique transitoire (AIT), ou si une imagerie par résonance magnétique cérébrale (IRM) avait été réalisée, des lésions lumineuses> 2 mm sur des images pondérées en T2 ou en récupération par inversion atténuée par les fluides (FLAIR) dans le blanc matière ou les ganglions de la base.
  • Le participant avait une acroparesthésie sévère et récurrente, jugée par le médecin comme des épisodes douloureux fréquents (plus d'une fois par semaine) pendant au moins 3 mois qui ont influencé les activités quotidiennes, indépendamment des médicaments.
  • Le participant avait une épaisseur de paroi postérieure du ventricule gauche en fin de diastolique (LVPWTd) et/ou une épaisseur de septum interventriculaire en fin de diastolique (IVSTd) ≥ 2 écarts-types (SD) par rapport à la normale (sur la base des plages normales de surface corporelle [BSA] de Kampmann , et al 2000) tel que lu sur le site de l'étude.
  • Le participant avait déjà reçu un traitement spécifique à la maladie de Fabry.
  • Le participant avait participé à une étude utilisant un médicament expérimental dans les 30 jours suivant le début de sa participation à cette étude.
  • Le participant avait une condition médicale ou une circonstance atténuante qui, de l'avis de l'investigateur de l'étude, pourrait interférer avec la conformité à l'étude.
  • Le participant avait une condition médicale ou une circonstance atténuante, par exemple le diabète sucré, qui, de l'avis de l'investigateur de l'étude, pourrait interférer avec l'interprétation des résultats de l'étude.
  • Le participant était sous traitement avec des inhibiteurs de l'enzyme de conversion de l'angiotensine/bloquants des récepteurs de l'angiotensine (IECA/ARA).
  • Le participant avait une contre-indication mentionnée dans l'étiquetage de Fabrazyme et/ou d'iohexol (Omnipaque).
  • Le participant ou le(s) parent(s)/tuteur(s) légal(aux) n'était pas disposé à se conformer aux exigences du protocole.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Fabrazyme 0,5 mg/kg
Fabrazyme 0,5 mg/kg a été administré toutes les 2 semaines (jusqu'à 131 perfusions) jusqu'à 260 semaines, la durée totale de la perfusion n'étant pas inférieure à 45 minutes. En cas de progression significative de la maladie de Fabry, la dose a été augmentée à 1,0 mg/kg toutes les 2 semaines.
Biologique: Agalsidase bêta
Poudre pour solution à diluer pour perfusion 1,0 mg/kg/4 semaines
Autres noms:
  • Fabrazyme
  • Α-galactosidase A humaine recombinante (r-hαGAL)
Biologique: Agalsidase bêta
Poudre pour solution à diluer pour perfusion 0,5 mg/kg/2 semaines
Autres noms:
  • Fabrazyme
  • Α-galactosidase A humaine recombinante (r-hαGAL)
Expérimental: Fabrazyme 1,0 mg/kg
Fabrazyme 1,0 mg/kg a été administré toutes les 4 semaines (jusqu'à 66 perfusions) jusqu'à 260 semaines, la durée totale de la perfusion n'étant pas inférieure à 90 minutes. En cas de progression significative de la maladie de Fabry, la dose a été augmentée à 1,0 mg/kg toutes les 2 semaines.
Biologique: Agalsidase bêta
Poudre pour solution à diluer pour perfusion 1,0 mg/kg/4 semaines
Autres noms:
  • Fabrazyme
  • Α-galactosidase A humaine recombinante (r-hαGAL)
Biologique: Agalsidase bêta
Poudre pour solution à diluer pour perfusion 0,5 mg/kg/2 semaines
Autres noms:
  • Fabrazyme
  • Α-galactosidase A humaine recombinante (r-hαGAL)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Peau Élimination du globotriaosylcéramide (GL-3) de l'endothélium capillaire superficiel de la peau
Délai: Baseline, Semaine 52, Semaine 156 et Semaine 260
Des biopsies cutanées ont été prélevées au départ, à la semaine 52, à la semaine 156 et à la semaine 260 ou au retrait précoce et analysées pour l'accumulation de GL-3 cellulaire (inclusions) par microscopie optique. Chaque biopsie a été notée pour l'accumulation de GL-3 sur une échelle de score de gravité nulle, légère, modérée, sévère (0-1-2-3). Les scores sont classés comme normaux (score = 0) ou anormaux (score = 1, 2 ou 3). Les données ont été résumées en termes de nombre de participants avec des scores de biopsie nuls/traces, légers, modérés et sévères.
Baseline, Semaine 52, Semaine 156 et Semaine 260

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de changement par rapport à la ligne de base dans la clairance du GL-3 par rapport au plasma
Délai: Baseline, Semaine 12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 et 260
Les échantillons de plasma ont été testés pour la clairance du GL-3 à l'aide d'une spectrométrie de masse en tandem validée avec une limite supérieure du niveau plasmatique normal de GL-3 de 7,0 μg/mL. Nombre de participants analysés = participants avec une évaluation de la clairance plasmatique du GL-3 au départ et après le départ. Ici, 'n' signifie le nombre de participants avec des données disponibles pour la catégorie spécifiée.
Baseline, Semaine 12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 et 260
Pourcentage de changement par rapport à la ligne de base de la clairance GL-3 à partir de l'urine
Délai: Baseline, Semaine 12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 et 260
Des échantillons de plasma ont été testés pour la clairance totale du GL-3 dans l'urine à l'aide d'une spectrométrie de masse en tandem validée avec une limite supérieure de la normale de <0,030 mg/mmol de créatinine. Nombre de participants analysés = participants avec une évaluation de la clairance urinaire GL-3 initiale et post-initiale. Ici, 'n' signifie le nombre de participants avec des données disponibles pour la catégorie spécifiée.
Baseline, Semaine 12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 et 260

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Genzyme, a Sanofi Company

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 septembre 2008

Achèvement primaire (Réel)

1 juin 2015

Achèvement de l'étude (Réel)

1 juin 2015

Dates d'inscription aux études

Première soumission

17 juin 2008

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 juin 2008

Première publication (Estimation)

19 juin 2008

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

29 juin 2016

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

20 mai 2016

Dernière vérification

1 mai 2016

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AGAL06207
  • 2007-005668-28 (Numéro EudraCT)
  • EFC12821 (Autre identifiant: Sanofi)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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