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重度の症状のない未治療の男性小児患者における2つのファブラザイム（アガルシダーゼベータ）投与計画の研究 (FIELD)

2016年5月20日 更新者：Genzyme, a Sanofi Company

重篤な症状のないファブリー病の治療未経験の男性小児患者におけるファブラザイム（アガルシダーゼベータ）の無作為化、多施設、多国籍、第3B相、非盲検、並行群間試験

この研究の目的は、ファブラザイム (アガルシダーゼ ベータ) の 2 つの代替投与レジメン (4 週間ごとに 1.0 mg/kg または 2 週間ごとに 0.5 mg/kg) が、重篤な症状のない未治療の小児患者に有効かどうかを判断することでした。 参加者は 5 年間治療を受けることになった。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

31

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

5年～18年 (子、大人)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

男

説明

包含基準:

  • 参加者および/または参加者の親/法定後見人は、プロトコル関連の手順が実行される前に、書面によるインフォームドコンセント/同意を提供する必要があります。
  • -参加者は、白血球α-ガラクトシダーゼA（αGAL）活性が<4 nmol / hr / mg白血球（好ましいアッセイ;中央研究所から得られたもの）によって文書化されているように、ファブリー病の診断が確認されている必要があります。 白血球αGAL活性アッセイを入手するのが困難な場合、参加者は、記録された血漿αGAL <1.5 nmol/hr/mLに基づいて登録される可能性があり、メディカルモニター(中央研究所からの結果)の同意を得ています。
  • -参加者は、血漿GL-3（> 7.0 µg / mL）または尿中GL-3（> 0.3 mg GL-3 / mmolクレアチニン）レベル（中央研究所からの結果）。
  • 参加者は 5 歳以上 18 歳以下の男性でなければなりません。

除外基準:

  • 参加者はアルブミン尿を有していた（それぞれ少なくとも 1 週間間隔で、連続した 3 つのサンプルのうち少なくとも 2 つのサンプルで、最初の朝の排尿アルブミン/クレアチニン比が 30 mg/g を超えていた）。
  • 参加者は、イオヘキソールによる糸球体濾過率 (GFR) < 90 L/min/1.73m^2 でした。 適切に文書化された低タンパク質摂取量の場合、80 mL/min/1.73 という低い値 医療モニターと相談した後、m^2 が許容される場合があります。
  • 参加者は、脳卒中または一過性脳虚血発作（TIA）の証拠を記録していた、または脳磁気共鳴画像法（MRI）が実施されていた場合、T2または流体減衰反転回復（FLAIR）で2mmを超える明るい病変が白内の画像で強調されていた物質または大脳基底核。
  • 参加者は、薬に関係なく、毎日の活動に影響を与える少なくとも 3 か月間の頻繁な (週に 1 回以上の) 痛みのエピソードとして医師によって判断された、重度かつ再発性の末端感覚異常を有していました。
  • -参加者は、拡張末期の左心室後壁の厚さ（LVPWTd）および/または拡張末期の心室中隔の厚さ（IVSTd）が正常と比較して2標準偏差（SD）以上でした（体表面積に基づく[BSA]カンプマンからの正常範囲, et al 2000) を研究サイトで読んだ。
  • -参加者は、ファブリー病に特有の以前の治療を受けていました。
  • -参加者は、この研究への参加開始から30日以内に治験薬を使用する研究に参加していました。
  • -参加者は、研究調査員の意見では、研究の遵守を妨げる可能性のある病状または酌量すべき状況を持っていました。
  • 参加者は、研究調査員の意見では、研究結果の解釈を妨げる可能性がある、例えば真性糖尿病などの医学的状態または酌量すべき状況を持っていました。
  • 参加者は、アンジオテンシン変換酵素阻害剤/アンジオテンシン受容体遮断薬 (ACEI/ARB) による治療を受けていました。
  • 参加者は、Fabrazyme および/または iohexol (Omnipaque) のラベル表示で言及された禁忌を持っていました。
  • 参加者または親/法定後見人は、プロトコルの要件を順守することを望まなかった.

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ファブラザイム0.5mg/kg
ファブラザイム 0.5 mg/kg を 2 週間ごとに (最大 131 回の注入) 260 週間まで投与し、総注入時間は 45 分以上でした。 ファブリー病が著しく進行した場合、用量は 2 週間ごとに 1.0 mg/kg に増量されました。
生物学的：アガルシダーゼ ベータ
輸液用原液用粉末 1.0mg/kg/4週間
他の名前：
  • ファブラザイム
  • 組換えヒト α-ガラクトシダーゼ A (r-hαGAL)
生物学的：アガルシダーゼ ベータ
輸液用濃縮液用散剤 0.5mg/kg/2週間
他の名前：
  • ファブラザイム
  • 組換えヒト α-ガラクトシダーゼ A (r-hαGAL)
実験的：ファブラザイム 1.0mg/kg
ファブラザイム 1.0 mg/kg は 260 週間まで 4 週間ごとに投与され (最大 66 回の注入)、総注入時間は 90 分以上でした。 ファブリー病が著しく進行した場合、用量は 2 週間ごとに 1.0 mg/kg に増量されました。
生物学的：アガルシダーゼ ベータ
輸液用原液用粉末 1.0mg/kg/4週間
他の名前：
  • ファブラザイム
  • 組換えヒト α-ガラクトシダーゼ A (r-hαGAL)
生物学的：アガルシダーゼ ベータ
輸液用濃縮液用散剤 0.5mg/kg/2週間
他の名前：
  • ファブラザイム
  • 組換えヒト α-ガラクトシダーゼ A (r-hαGAL)

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
表皮毛細血管内皮からの皮膚グロボトリアオシルセラミド (GL-3) クリアランス
時間枠：ベースライン、52週目、156週目、260週目
ベースライン、52週目、156週目、260週目、または早期離脱時に皮膚生検を行い、光学顕微鏡により細胞のGL-3蓄積（封入物）について分析しました。 各生検は、なし、軽度、中等度、重度 (0-1-2-3) の重症度スコア スケールで GL-3 蓄積について採点されました。 スコアは、正常 (スコア = 0) または異常 (スコア = 1、2、または 3) に分類されます。 データは、なし/微量、軽度、中等度、および重度の生検スコアを持つ参加者の数に関して要約されました。
ベースライン、52週目、156週目、260週目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
血漿からのGL-3クリアランスのベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、12 週、28 週、40 週、52 週、80 週、104 週、132 週、156 週、184 週、208 週、236 週、260 週
検証済みのタンデム質量分析法を使用して、正常な血漿 GL-3 レベルの上限を 7.0 μg/mL として、血漿サンプルを GL-3 クリアランスについてアッセイしました。 分析された参加者数 = ベースラインおよびベースライン後の両方の GL-3 血漿クリアランス評価を受けた参加者。 ここで「n」は、指定されたカテゴリのデータが利用可能な参加者の数を表します。
ベースライン、12 週、28 週、40 週、52 週、80 週、104 週、132 週、156 週、184 週、208 週、236 週、260 週
尿からのGL-3クリアランスのベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、12 週、28 週、40 週、52 週、80 週、104 週、132 週、156 週、184 週、208 週、236 週、260 週
血漿サンプルは、検証済みのタンデム質量分析法を使用して、クレアチニンの正常上限が 0.030 mg/mmoL 未満である総尿 GL-3 クリアランスについてアッセイされました。 分析された参加者数 = ベースラインおよびベースライン後の GL-3 尿クリアランス評価の両方を受けた参加者。 ここで「n」は、指定されたカテゴリのデータが利用可能な参加者の数を表します。
ベースライン、12 週、28 週、40 週、52 週、80 週、104 週、132 週、156 週、184 週、208 週、236 週、260 週

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Genzyme, a Sanofi Company

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2008年9月1日

一次修了 (実際)

2015年6月1日

研究の完了 (実際)

2015年6月1日

試験登録日

最初に提出

2008年6月17日

QC基準を満たした最初の提出物

2008年6月18日

最初の投稿 (見積もり)

2008年6月19日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (見積もり)

2016年6月29日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2016年5月20日

最終確認日

2016年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • AGAL06207
  • 2007-005668-28 (EudraCT番号)
  • EFC12821 (その他の識別子：Sanofi)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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