Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av to Fabrazyme (Agalsidase Beta) doseringsregimer hos behandlingsnaive, mannlige pediatriske pasienter uten alvorlige symptomer (FIELD)

20. mai 2016 oppdatert av: Genzyme, a Sanofi Company

En randomisert, multisenter, multinasjonal, fase 3B, åpen, parallell-gruppestudie av Fabrazyme (Agalsidase Beta) i behandlingsnaive mannlige pediatriske pasienter med Fabrys sykdom uten alvorlige symptomer

Hensikten med denne studien var å bestemme om 2 alternative doseringsregimer av Fabrazyme (Agalsidase beta) (1,0 mg/kg hver 4. uke eller 0,5 mg/kg hver 2. uke) var effektive hos behandlingsnaive pediatriske deltakere uten alvorlige symptomer. Deltakerne skulle behandles i 5 år.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

31

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
  • Brasil
    • RS
      • Passo Fundo, RS, Brasil
  • Canada
      • Montreal, QC, Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
  • Forente stater
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forente stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater
  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland
  • Norge
      • Bergen, Norge
  • Polen
      • Warsaw, Polen
  • Storbritannia
      • Cambridge, Storbritannia
  • Tsjekkisk Republikk
      • Prague 2, Tsjekkisk Republikk

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Deltakeren og/eller deltakerens forelder/verge(r) må gi skriftlig informert samtykke/samtykke før eventuelle protokollrelaterte prosedyrer utføres.
  • Deltakeren må ha en bekreftet diagnose av Fabrys sykdom som dokumentert ved leukocytt α-Galactosidase A (αGAL) aktivitet på <4 nmol/time/mg leukocytt (foretrukket analyse; resultert fra et sentrallaboratorium). Hvis leukocytt αGAL-aktivitetsanalysen var vanskelig å oppnå, kan deltakeren bli registrert basert på dokumentert plasma αGAL <1,5 nmol/time/mL, med samtykke fra Medical Monitor (resultert fra et sentralt laboratorium).
  • Deltakeren må ha bevis for globotriaosylceramid (GL-3) akkumulering som dokumentert ved plasma GL-3 (>7,0 µg/mL) eller urin GL-3 (>0,3 mg GL-3/mmol kreatinin) nivåer (resultater fra et sentralt laboratorium) ).
  • Deltakeren må være mann ≥5 og ≤18 år.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltakeren hadde albuminuri (første morgen void urin albumin/kreatinin ratio >30 mg/g på minst 2 av 3 påfølgende prøver, hver med minst 1 ukes mellomrom).
  • Deltakeren hadde en glomerulær filtreringshastighet (GFR) med iohexol <90 l/min/1,73 m^2. Ved riktig dokumentert lavt proteininntak, verdier så lave som 80 ml/min/1,73 m^2 kan være akseptabelt, etter konsultasjon med Medical Monitor.
  • Deltakeren hadde dokumentert bevis på hjerneslag eller forbigående iskemisk angrep (TIA), eller hvis en hjernemagnetisk resonanstomografi (MRI) hadde blitt utført, lyse lesjoner >2 mm på T2- eller væskeattenuerte inversjonsrestitusjon (FLAIR)-vektede bilder i det hvite materie eller basalgangliene.
  • Deltakeren hadde alvorlig og tilbakevendende akroparestesi, bedømt av legen som hyppige (mer enn én gang i uken) smerteepisoder i minst 3 måneder som påvirket daglige aktiviteter, uavhengig av medisinering.
  • Deltakeren hadde en endediastolisk venstre ventrikkel bakre veggtykkelse (LVPWTd) og/eller en endediastolisk interventrikulær septumtykkelse (IVSTd)≥2 standardavvik (SD) sammenlignet med normal (basert på kroppsoverflate [BSA] normalområder fra Kampmann) , et al 2000) som lest på studiestedet.
  • Deltakeren hadde mottatt tidligere behandling spesifikk for Fabrys sykdom.
  • Deltakeren hadde deltatt i en studie med bruk av et undersøkelsesmiddel innen 30 dager etter starten av deres deltakelse i denne studien.
  • Deltakeren hadde en hvilken som helst medisinsk tilstand eller formildende omstendighet som etter studieforskerens oppfatning kunne forstyrre studienes etterlevelse.
  • Deltakeren hadde en medisinsk tilstand eller formildende omstendighet, for eksempel diabetes mellitus, som etter studieforskerens oppfatning kunne forstyrre tolkningen av studieresultatene.
  • Deltakeren var på behandling med angiotensinkonverterende enzymhemmere/angiotensinreseptorblokkere (ACEI/ARB).
  • Deltakeren hadde noen kontraindikasjon nevnt i merkingen av Fabrazyme og/eller iohexol (Omnipaque).
  • Deltaker eller foreldre/verge(r) var ikke villig til å overholde kravene i protokollen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Fabrazyme 0,5 mg/kg
Fabrazyme 0,5 mg/kg ble administrert hver 2. uke (opptil 131 infusjoner) opptil 260 uker, den totale infusjonstiden var ikke mindre enn 45 minutter. Ved signifikant progresjon av Fabrys sykdom ble dosen økt til 1,0 mg/kg annenhver uke.
Biologisk: Agalsidase beta
Pulver til konsentrat til infusjonsvæske, oppløsning 1,0 mg/kg/4 uker
Andre navn:
  • Fabrazyme
  • Rekombinant human α-galaktosidase A (r-hαGAL)
Biologisk: Agalsidase beta
Pulver til konsentrat til infusjonsvæske 0,5 mg/kg/2 uker
Andre navn:
  • Fabrazyme
  • Rekombinant human α-galaktosidase A (r-hαGAL)
Eksperimentell: Fabrazyme 1,0 mg/kg
Fabrazyme 1,0 mg/kg ble administrert hver 4. uke (opptil 66 infusjoner) opptil 260 uker, den totale infusjonstiden var ikke mindre enn 90 minutter. Ved signifikant progresjon av Fabrys sykdom ble dosen økt til 1,0 mg/kg annenhver uke.
Biologisk: Agalsidase beta
Pulver til konsentrat til infusjonsvæske, oppløsning 1,0 mg/kg/4 uker
Andre navn:
  • Fabrazyme
  • Rekombinant human α-galaktosidase A (r-hαGAL)
Biologisk: Agalsidase beta
Pulver til konsentrat til infusjonsvæske 0,5 mg/kg/2 uker
Andre navn:
  • Fabrazyme
  • Rekombinant human α-galaktosidase A (r-hαGAL)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Skin Globotriaosylceramid (GL-3) clearance fra overfladisk hudkapillærendotel
Tidsramme: Baseline, uke 52, uke 156 og uke 260
Hudbiopsier ble tatt ved baseline, uke 52, uke 156 og uke 260 eller tidlig tilbaketrekking og analysert for cellulær GL-3-akkumulering (inneslutninger) ved lysmikroskopi. Hver biopsi ble skåret for GL-3-akkumulering på en alvorlighetsgradsskala på ingen, mild, moderat, alvorlig (0-1-2-3). Poeng er kategorisert som normal (score = 0) eller unormal (score = 1, 2 eller 3). Data ble oppsummert i form av antall deltakere med ingen/spor, mild, moderat og alvorlig biopsiskåre.
Baseline, uke 52, uke 156 og uke 260

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring fra baseline i GL-3-klaring fra plasma
Tidsramme: Grunnlinje, uke 12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 og 260
Plasmaprøver ble analysert for GL-3-clearance ved å bruke en validert tandem-massespektrometri med en øvre grense for normalt plasma GL-3-nivå på 7,0 μg/ml. Antall deltakere analysert = deltakere med både baseline og post-baseline GL-3 plasmaclearance vurdering. Her betyr 'n' antall deltakere med tilgjengelige data for spesifisert kategori.
Grunnlinje, uke 12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 og 260
Prosentvis endring fra baseline i GL-3-clearance fra urin
Tidsramme: Grunnlinje, uke 12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 og 260
Plasmaprøver ble analysert for total urin-GL-3-clearance ved bruk av en validert tandem-massespektrometri med en øvre normalgrense på <0,030 mg/mmol kreatinin. Antall deltakere analysert = deltakere med både baseline og post-baseline GL-3 urinclearance vurdering. Her betyr 'n' antall deltakere med tilgjengelige data for spesifisert kategori.
Grunnlinje, uke 12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 og 260

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. september 2008

Primær fullføring (Faktiske)

1. juni 2015

Studiet fullført (Faktiske)

1. juni 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

17. juni 2008

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

18. juni 2008

Først lagt ut (Anslag)

19. juni 2008

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

29. juni 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. mai 2016

Sist bekreftet

1. mai 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AGAL06207
  • 2007-005668-28 (EudraCT-nummer)
  • EFC12821 (Annen identifikator: Sanofi)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Fabrys sykdom

Kliniske studier på Agalsidase beta

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere