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Eine Studie über zwei Dosierungsschemata von Fabrazyme (Agalsidase Beta) bei behandlungsnaiven männlichen pädiatrischen Patienten ohne schwere Symptome (FIELD)

20. Mai 2016 aktualisiert von: Genzyme, a Sanofi Company

Eine randomisierte, multizentrische, multinationale, offene Phase-3B-Parallelgruppenstudie zu Fabrazyme (Agalsidase Beta) bei behandlungsnaiven männlichen pädiatrischen Patienten mit Morbus Fabry ohne schwere Symptome

Der Zweck dieser Studie war es festzustellen, ob 2 alternative Dosierungsschemata von Fabrazyme (Agalsidase beta) (1,0 mg/kg alle 4 Wochen oder 0,5 mg/kg alle 2 Wochen) bei behandlungsnaiven pädiatrischen Teilnehmern ohne schwere Symptome wirksam waren. Die Teilnehmer sollten 5 Jahre lang behandelt werden.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

31

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre bis 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Männlich

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer und/oder die Eltern/Erziehungsberechtigten des Teilnehmers müssen vor der Durchführung von protokollbezogenen Verfahren eine schriftliche Einverständniserklärung/Zustimmung erteilen.
  • Der Teilnehmer muss eine bestätigte Diagnose von Morbus Fabry haben, dokumentiert durch eine Leukozyten-α-Galactosidase A (αGAL)-Aktivität von <4 nmol/h/mg Leukozyten (bevorzugter Assay; Ergebnis eines Zentrallabors). Wenn der Leukozyten-αGAL-Aktivitätsassay schwierig zu erhalten war, kann der Teilnehmer mit Zustimmung des medizinischen Monitors (Ergebnis eines Zentrallabors) auf der Grundlage einer dokumentierten Plasma-αGAL <1,5 nmol/h/ml aufgenommen werden.
  • Der Teilnehmer muss Hinweise auf eine Akkumulation von Globotriaosylceramid (GL-3) haben, wie durch Plasma-GL-3- (>7,0 µg/ml) oder Urin-GL-3-Spiegel (>0,3 mg GL-3/mmol Kreatinin) dokumentiert (Ergebnisse aus einem Zentrallabor). ).
  • Der Teilnehmer muss männlich ≥5 und ≤18 Jahre alt sein.

Ausschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer hatte Albuminurie (Albumin/Kreatinin-Verhältnis im Urin am ersten Morgen > 30 mg/g bei mindestens 2 von 3 aufeinanderfolgenden Proben, jeweils im Abstand von mindestens 1 Woche).
  • Der Teilnehmer hatte eine glomeruläre Filtrationsrate (GFR) nach Iohexol < 90 l/min/1,73 m^2. Bei ordnungsgemäß dokumentierter geringer Proteinaufnahme sind Werte von nur 80 ml/min/1,73 m^2 könnte nach Rücksprache mit dem medizinischen Monitor akzeptabel sein.
  • Der Teilnehmer hatte Hinweise auf einen Schlaganfall oder eine transiente ischämische Attacke (TIA) dokumentiert oder, wenn eine Magnetresonanztomographie (MRT) des Gehirns durchgeführt worden war, helle Läsionen > 2 mm auf T2- oder FLAIR-gewichteten Bildern (Fluid Attenuated Inversion Recovery) innerhalb des Weiß Materie oder die Basalganglien.
  • Der Teilnehmer hatte eine schwere und wiederkehrende Akroparästhesie, die vom Arzt als häufige (mehr als einmal pro Woche) Schmerzepisoden für mindestens 3 Monate beurteilt wurde, die die täglichen Aktivitäten unabhängig von der Medikation beeinflussten.
  • Der Teilnehmer hatte eine enddiastolische linksventrikuläre Hinterwanddicke (LVPWTd) und/oder eine enddiastolische interventrikuläre Septumdicke (IVSTd)≥2 Standardabweichungen (SD) im Vergleich zum Normalwert (basierend auf den normalen Bereichen der Körperoberfläche [BSA] von Kampmann , et al 2000), wie am Studienstandort gelesen.
  • Der Teilnehmer hatte zuvor eine spezifische Behandlung für Morbus Fabry erhalten.
  • Der Teilnehmer hatte innerhalb von 30 Tagen nach Beginn seiner Teilnahme an dieser Studie an einer Studie teilgenommen, in der ein Prüfpräparat eingesetzt wurde.
  • Der Teilnehmer hatte einen medizinischen Zustand oder mildernden Umstand, der nach Meinung des Studienprüfers die Einhaltung der Studie beeinträchtigen könnte.
  • Der Teilnehmer hatte einen medizinischen Zustand oder mildernden Umstand, zum Beispiel Diabetes mellitus, der nach Meinung des Studienleiters die Interpretation der Studienergebnisse beeinträchtigen könnte.
  • Der Teilnehmer wurde mit Angiotensin-Converting-Enzym-Hemmern/Angiotensin-Rezeptorblockern (ACEIs/ARBs) behandelt.
  • Der Teilnehmer hatte eine Kontraindikation, die in der Kennzeichnung von Fabrazyme und/oder Iohexol (Omnipaque) erwähnt wurde.
  • Der Teilnehmer oder die Eltern/Erziehungsberechtigten waren nicht bereit, die Anforderungen des Protokolls zu erfüllen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Fabrazyme 0,5 mg/kg
Fabrazyme 0,5 mg/kg wurde alle 2 Wochen (bis zu 131 Infusionen) bis zu 260 Wochen verabreicht, die Gesamtinfusionszeit betrug nicht weniger als 45 Minuten. Bei signifikantem Fortschreiten des Morbus Fabry wurde die Dosis alle 2 Wochen auf 1,0 mg/kg erhöht.
Biologisch: Agalsidase beta
Pulver für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung 1,0 mg/kg/4 Wochen
Andere Namen:
  • Fabrazyme
  • Rekombinante humane α-Galactosidase A (r-hαGAL)
Biologisch: Agalsidase beta
Pulver für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung 0,5 mg/kg/2 Wochen
Andere Namen:
  • Fabrazyme
  • Rekombinante humane α-Galactosidase A (r-hαGAL)
Experimental: Fabrazyme 1,0 mg/kg
Fabrazyme 1,0 mg/kg wurde alle 4 Wochen (bis zu 66 Infusionen) bis zu 260 Wochen verabreicht, die Gesamtinfusionszeit betrug nicht weniger als 90 Minuten. Bei signifikantem Fortschreiten des Morbus Fabry wurde die Dosis alle 2 Wochen auf 1,0 mg/kg erhöht.
Biologisch: Agalsidase beta
Pulver für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung 1,0 mg/kg/4 Wochen
Andere Namen:
  • Fabrazyme
  • Rekombinante humane α-Galactosidase A (r-hαGAL)
Biologisch: Agalsidase beta
Pulver für ein Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung 0,5 mg/kg/2 Wochen
Andere Namen:
  • Fabrazyme
  • Rekombinante humane α-Galactosidase A (r-hαGAL)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Entfernung von Globotriaosylceramid (GL-3) aus dem oberflächlichen kapillaren Endothel der Haut
Zeitfenster: Baseline, Woche 52, Woche 156 und Woche 260
Hautbiopsien wurden zu Studienbeginn, in Woche 52, in Woche 156 und in Woche 260 oder nach frühem Absetzen entnommen und lichtmikroskopisch auf zelluläre GL-3-Akkumulation (Einschlüsse) analysiert. Jede Biopsie wurde für die GL-3-Akkumulation auf einer Schweregradskala von „keine“, „leicht“, „mäßig“, „schwer“ (0–1–2–3) bewertet. Die Werte werden als normal (Wert = 0) oder anormal (Wert = 1, 2 oder 3) kategorisiert. Die Daten wurden in Bezug auf die Anzahl der Teilnehmer mit keinen/Spuren, leichten, mittelschweren und schweren Biopsiewerten zusammengefasst.
Baseline, Woche 52, Woche 156 und Woche 260

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der GL-3-Clearance aus Plasma
Zeitfenster: Baseline, Woche 12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 und 260
Plasmaproben wurden unter Verwendung einer validierten Tandem-Massenspektrometrie mit einer Obergrenze des normalen GL-3-Plasmaspiegels von 7,0 μg/ml auf GL-3-Clearance untersucht. Anzahl der analysierten Teilnehmer = Teilnehmer mit GL-3-Plasmaclearance-Beurteilung sowohl zu Studienbeginn als auch nach Studienbeginn. Hier bedeutet „n“ die Anzahl der Teilnehmer mit verfügbaren Daten für die angegebene Kategorie.
Baseline, Woche 12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 und 260
Prozentuale Veränderung der GL-3-Clearance aus dem Urin gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Woche 12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 und 260
Plasmaproben wurden unter Verwendung einer validierten Tandem-Massenspektrometrie mit einer oberen Normgrenze von < 0,030 mg/mmol Kreatinin auf die Gesamturin-GL-3-Clearance untersucht. Anzahl der analysierten Teilnehmer = Teilnehmer mit GL-3-Urinclearance-Beurteilung sowohl zu Studienbeginn als auch nach Studienbeginn. Hier bedeutet „n“ die Anzahl der Teilnehmer mit verfügbaren Daten für die angegebene Kategorie.
Baseline, Woche 12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 und 260

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. September 2008

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2015

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juni 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

17. Juni 2008

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Juni 2008

Zuerst gepostet (Schätzen)

19. Juni 2008

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

29. Juni 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. Mai 2016

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AGAL06207
  • 2007-005668-28 (EudraCT-Nummer)
  • EFC12821 (Andere Kennung: Sanofi)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Morbus Fabry

Klinische Studien zur Agalsidase beta

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