Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af to Fabrazyme (Agalsidase Beta) doseringsregimer hos behandlingsnaive, mandlige pædiatriske patienter uden alvorlige symptomer (FIELD)

20. maj 2016 opdateret af: Genzyme, a Sanofi Company

Et randomiseret, multicenter, multinationalt, fase 3B, åbent, parallelt gruppestudie af Fabrazyme (Agalsidase Beta) i behandlingsnaive mandlige pædiatriske patienter med Fabrys sygdom uden alvorlige symptomer

Formålet med denne undersøgelse var at bestemme, om 2 alternative doseringsregimer af Fabrazyme (Agalsidase beta) (1,0 mg/kg hver 4. uge eller 0,5 mg/kg hver 2. uge) var effektive hos behandlingsnaive pædiatriske deltagere uden alvorlige symptomer. Deltagerne skulle behandles i 5 år.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

31

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
  • Brasilien
    • RS
      • Passo Fundo, RS, Brasilien
  • Canada
      • Montreal, QC, Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada
  • Det Forenede Kongerige
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige
  • Forenede Stater
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forenede Stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater
  • Holland
      • Amsterdam, Holland
  • Norge
      • Bergen, Norge
  • Polen
      • Warsaw, Polen
  • Tjekkiet
      • Prague 2, Tjekkiet

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltageren og/eller deltagerens forældre/værge skal give skriftligt informeret samtykke/samtykke, inden protokolrelaterede procedurer udføres.
  • Deltageren skal have en bekræftet diagnose af Fabrys sygdom som dokumenteret ved leukocyt α-Galactosidase A (αGAL) aktivitet på <4 nmol/time/mg leukocyt (foretrukken analyse; stammende fra et centralt laboratorium). Hvis leukocyt-αGAL-aktivitetsassayet var vanskeligt at opnå, kan deltageren blive tilmeldt baseret på dokumenteret plasma-αGAL <1,5 nmol/time/mL efter aftale med den medicinske monitor (resulteret fra et centralt laboratorium).
  • Deltageren skal have bevis for globotriaosylceramid (GL-3) akkumulering som dokumenteret ved plasma GL-3 (>7,0 µg/mL) eller urin GL-3 (>0,3 mg GL-3/mmol kreatinin) niveauer (resultater fra et centralt laboratorium) ).
  • Deltageren skal være en mand ≥5 og ≤18 år.

Ekskluderingskriterier:

  • Deltageren havde albuminuri (første morgen void urin albumin/kreatinin-forhold >30 mg/g på mindst 2 ud af 3 på hinanden følgende prøver, hver med mindst 1 uges mellemrum).
  • Deltageren havde en glomerulær filtreringshastighed (GFR) med iohexol <90 l/min/1,73 m^2. I tilfælde af korrekt dokumenteret lavt proteinindtag, værdier så lave som 80 ml/min/1,73 m^2 kan være acceptabelt efter samråd med lægemonitoren.
  • Deltageren havde dokumenteret tegn på slagtilfælde eller forbigående iskæmisk anfald (TIA), eller hvis en hjernemagnetisk resonansbilleddannelse (MRI) var blevet udført, lyse læsioner >2 mm på T2- eller væskesvækket inversion recovery (FLAIR)-vægtede billeder i det hvide stof eller de basale ganglier.
  • Deltageren havde alvorlig og tilbagevendende akroparæstesi, vurderet af lægen som hyppige (mere end én gang om ugen) smerteepisoder i mindst 3 måneder, der påvirkede daglige aktiviteter, uanset medicin.
  • Deltageren havde en end-diastolisk venstre ventrikulær posterior vægtykkelse (LVPWTd) og/eller en end-diastolisk interventrikulær septumtykkelse (IVSTd)≥2 standardafvigelser (SD) sammenlignet med normal (baseret på kropsoverfladeareal [BSA] normalområder fra Kampmann , et al 2000) som læst på undersøgelsesstedet.
  • Deltageren havde modtaget tidligere behandling specifik for Fabrys sygdom.
  • Deltageren havde deltaget i en undersøgelse med anvendelse af et forsøgslægemiddel inden for 30 dage efter starten på deres deltagelse i denne undersøgelse.
  • Deltageren havde en hvilken som helst medicinsk tilstand eller formildende omstændighed, som efter undersøgelsesforskerens opfattelse kunne forstyrre undersøgelsens efterlevelse.
  • Deltageren havde en hvilken som helst medicinsk tilstand eller formildende omstændighed, for eksempel diabetes mellitus, som efter undersøgelsesforskerens opfattelse kunne forstyrre fortolkningen af ​​undersøgelsesresultater.
  • Deltageren var i behandling med angiotensinkonverterende enzymhæmmere/angiotensinreceptorblokkere (ACEI'er/ARB'er).
  • Deltageren havde nogen kontraindikation nævnt i mærkningen af ​​Fabrazyme og/eller iohexol (Omnipaque).
  • Deltager eller forældre/værge var uvillige til at overholde kravene i protokollen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Fabrazyme 0,5 mg/kg
Fabrazyme 0,5 mg/kg blev administreret hver 2. uge (op til 131 infusioner) i op til 260 uger, den samlede infusionstid var ikke mindre end 45 minutter. I tilfælde af signifikant progression af Fabrys sygdom blev dosis øget til 1,0 mg/kg hver 2. uge.
Biologisk: Agalsidase beta
Pulver til koncentrat til infusionsvæske, opløsning 1,0 mg/kg/4 uger
Andre navne:
  • Fabrazyme
  • Rekombinant human α-galactosidase A (r-hαGAL)
Biologisk: Agalsidase beta
Pulver til koncentrat til infusionsvæske, opløsning 0,5 mg/kg/2 uger
Andre navne:
  • Fabrazyme
  • Rekombinant human α-galactosidase A (r-hαGAL)
Eksperimentel: Fabrazyme 1,0 mg/kg
Fabrazyme 1,0 mg/kg blev administreret hver 4. uge (op til 66 infusioner) op til 260 uger, den samlede infusionstid var ikke mindre end 90 minutter. I tilfælde af signifikant progression af Fabrys sygdom blev dosis øget til 1,0 mg/kg hver 2. uge.
Biologisk: Agalsidase beta
Pulver til koncentrat til infusionsvæske, opløsning 1,0 mg/kg/4 uger
Andre navne:
  • Fabrazyme
  • Rekombinant human α-galactosidase A (r-hαGAL)
Biologisk: Agalsidase beta
Pulver til koncentrat til infusionsvæske, opløsning 0,5 mg/kg/2 uger
Andre navne:
  • Fabrazyme
  • Rekombinant human α-galactosidase A (r-hαGAL)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Skin Globotriaosylceramid (GL-3) clearance fra overfladisk hudkapillærendotel
Tidsramme: Baseline, uge ​​52, uge ​​156 og uge 260
Hudbiopsier blev taget ved baseline, uge ​​52, uge ​​156 og uge 260 eller tidlig tilbagetrækning og analyseret for cellulær GL-3-akkumulering (inklusioner) ved lysmikroskopi. Hver biopsi blev scoret for GL-3-akkumulering på en sværhedsgradsscore-skala på ingen, mild, moderat, svær (0-1-2-3). Scorer er kategoriseret som normale (score = 0) eller unormale (score = 1, 2 eller 3). Data blev opsummeret i form af antal deltagere med ingen/spor, mild, moderat og svær biopsiscore.
Baseline, uge ​​52, uge ​​156 og uge 260

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procent ændring fra baseline i GL-3-clearance fra plasma
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 og 260
Plasmaprøver blev analyseret for GL-3-clearance ved hjælp af en valideret tandem-massespektrometri med en øvre grænse for normalt plasma GL-3-niveau på 7,0 μg/ml. Antal analyserede deltagere = deltagere med både baseline og post-baseline GL-3 plasma clearance vurdering. Her betyder 'n' antallet af deltagere med tilgængelige data for specificeret kategori.
Baseline, uge ​​12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 og 260
Procent ændring fra baseline i GL-3 clearance fra urin
Tidsramme: Baseline, uge ​​12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 og 260
Plasmaprøver blev analyseret for total urin-GL-3-clearance ved hjælp af en valideret tandem-massespektrometri med en øvre normalgrænse på <0,030 mg/mmol kreatinin. Antal analyserede deltagere = deltagere med både baseline og post-baseline GL-3 urinclearance vurdering. Her betyder 'n' antallet af deltagere med tilgængelige data for specificeret kategori.
Baseline, uge ​​12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 og 260

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Genzyme, a Sanofi Company

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. september 2008

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juni 2015

Studieafslutning (Faktiske)

1. juni 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

17. juni 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. juni 2008

Først opslået (Skøn)

19. juni 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

29. juni 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. maj 2016

Sidst verificeret

1. maj 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AGAL06207
  • 2007-005668-28 (EudraCT nummer)
  • EFC12821 (Anden identifikator: Sanofi)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fabrys sygdom

Kliniske forsøg med Agalsidase beta

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Burundi

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner