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Um estudo de dois regimes de dosagem de Fabrazyme (Agalsidase beta) em pacientes pediátricos do sexo masculino, virgens de tratamento, sem sintomas graves (FIELD)

20 de maio de 2016 atualizado por: Genzyme, a Sanofi Company

Um estudo randomizado, multicêntrico, multinacional, fase 3B, aberto, de grupo paralelo de Fabrazyme (Agalsidase beta) em pacientes pediátricos masculinos virgens de tratamento com doença de Fabry sem sintomas graves

O objetivo deste estudo foi determinar se 2 regimes posológicos alternativos de Fabrazyme (Agalsidase beta) (1,0 mg/kg a cada 4 semanas ou 0,5 mg/kg a cada 2 semanas) foram eficazes em participantes pediátricos virgens de tratamento sem sintomas graves. Os participantes deveriam ser tratados por 5 anos.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

31

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
  • Brasil
    • RS
      • Passo Fundo, RS, Brasil
  • Canadá
      • Montreal, QC, Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá
  • Estados Unidos
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Estados Unidos
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos
  • Holanda
      • Amsterdam, Holanda
  • Noruega
      • Bergen, Noruega
  • Polônia
      • Warsaw, Polônia
  • Reino Unido
      • Cambridge, Reino Unido
  • República Checa
      • Prague 2, República Checa

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

5 anos a 18 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Macho

Descrição

Critério de inclusão:

  • O participante e/ou o(s) pai(s)/responsável(is) legal(ais) do participante devem fornecer consentimento/consentimento informado por escrito antes da realização de qualquer procedimento relacionado ao protocolo.
  • O participante deve ter um diagnóstico confirmado de doença de Fabry, conforme documentado pela atividade de leucócitos α-Galactosidase A (αGAL) de <4 nmol/h/mg de leucócitos (ensaio preferencial; resultado de um laboratório central). Se o ensaio de atividade leucocitária αGAL for difícil de obter, o participante pode ser inscrito com base em αGAL plasmático documentado <1,5 nmol/hr/mL, com o consentimento do Monitor Médico (resultado de um laboratório central).
  • O participante deve ter evidências de acúmulo de globotriaosilceramida (GL-3) conforme documentado pelos níveis plasmáticos de GL-3 (>7,0 µg/mL) ou urinários de GL-3 (>0,3 mg GL-3/mmol de creatinina) (resultados de um laboratório central ).
  • O participante deve ser do sexo masculino ≥5 e ≤18 anos de idade.

Critério de exclusão:

  • O participante tinha albuminúria (proporção albumina/creatinina na primeira micção da manhã > 30 mg/g em pelo menos 2 de 3 amostras consecutivas, cada uma com pelo menos 1 semana de intervalo).
  • O participante tinha uma taxa de filtração glomerular (GFR) por iohexol <90 L/min/1,73m^2. Em caso de baixa ingestão de proteínas devidamente documentada, valores tão baixos quanto 80 mL/min/1,73 m^2 pode ser aceitável, após consulta ao Monitor Médico.
  • O participante tinha evidências documentadas de acidente vascular cerebral ou ataque isquêmico transitório (AIT), ou se uma ressonância magnética cerebral (MRI) tivesse sido realizada, lesões brilhantes > 2 mm em T2 ou recuperação de inversão atenuada por fluido (FLAIR) - imagens ponderadas dentro do branco matéria ou os gânglios da base.
  • O participante apresentava acroparestesia grave e recorrente, julgada pelo médico como episódios de dor frequentes (mais de uma vez por semana) por pelo menos 3 meses que influenciavam as atividades diárias, independentemente da medicação.
  • O participante tinha uma espessura diastólica final da parede posterior do ventrículo esquerdo (LVPWTd) e/ou uma espessura diastólica final do septo interventricular (IVSTd)≥2 desvios padrão (SD) em comparação com o normal (com base na área de superfície corporal [BSA] intervalos normais de Kampmann , et al 2000) conforme lido no local do estudo.
  • O participante havia recebido tratamento prévio específico para a doença de Fabry.
  • O participante havia participado de um estudo empregando um medicamento experimental dentro de 30 dias do início de sua participação neste estudo.
  • O participante tinha qualquer condição médica ou circunstância atenuante que, na opinião do investigador do estudo, pudesse interferir na adesão ao estudo.
  • O participante tinha qualquer condição médica ou circunstância atenuante, por exemplo, diabetes mellitus, que, na opinião do investigador do estudo, poderia interferir na interpretação dos resultados do estudo.
  • O participante estava em tratamento com inibidores da enzima de conversão da angiotensina/bloqueadores dos receptores da angiotensina (IECAs/ARBs).
  • O participante tinha alguma contra-indicação mencionada na bula de Fabrazyme e/ou iohexol (Omnipaque).
  • O participante ou pais/responsáveis ​​legais não se dispuseram a cumprir as exigências do protocolo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Fabrazyme 0,5 mg/kg
Fabrazyme 0,5 mg/kg foi administrado a cada 2 semanas (até 131 infusões) até 260 semanas, o tempo total de infusão não foi inferior a 45 minutos. Em caso de progressão significativa da doença de Fabry, a dose foi aumentada para 1,0 mg/kg a cada 2 semanas.
Biológico: Agalsidase beta
Pó para concentrado para solução para perfusão 1,0 mg/kg/4 semanas
Outros nomes:
  • Fabrazyme
  • Α-galactosidase A humana recombinante (r-hαGAL)
Biológico: Agalsidase beta
Pó para concentrado para solução para perfusão 0,5 mg/kg/2 semanas
Outros nomes:
  • Fabrazyme
  • Α-galactosidase A humana recombinante (r-hαGAL)
Experimental: Fabrazyme 1,0 mg/kg
Fabrazyme 1,0 mg/kg foi administrado a cada 4 semanas (até 66 infusões) até 260 semanas, o tempo total de infusão não foi inferior a 90 minutos. Em caso de progressão significativa da doença de Fabry, a dose foi aumentada para 1,0 mg/kg a cada 2 semanas.
Biológico: Agalsidase beta
Pó para concentrado para solução para perfusão 1,0 mg/kg/4 semanas
Outros nomes:
  • Fabrazyme
  • Α-galactosidase A humana recombinante (r-hαGAL)
Biológico: Agalsidase beta
Pó para concentrado para solução para perfusão 0,5 mg/kg/2 semanas
Outros nomes:
  • Fabrazyme
  • Α-galactosidase A humana recombinante (r-hαGAL)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Remoção de globotriaosilceramida (GL-3) da pele do endotélio capilar superficial da pele
Prazo: Linha de base, Semana 52, Semana 156 e Semana 260
As biópsias de pele foram feitas na linha de base, semana 52, semana 156 e semana 260 ou retirada precoce e analisadas quanto ao acúmulo de GL-3 celular (inclusões) por microscopia de luz. Cada biópsia foi pontuada para acúmulo de GL-3 em uma escala de pontuação de gravidade de nenhum, leve, moderado, grave (0-1-2-3). Os escores são categorizados como normais (escore = 0) ou anormais (escore = 1, 2 ou 3). Os dados foram resumidos em termos de número de participantes com escores de biópsia nenhum/traço, leve, moderado e grave.
Linha de base, Semana 52, Semana 156 e Semana 260

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração percentual da linha de base na depuração GL-3 do plasma
Prazo: Linha de base, Semana 12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 e 260
As amostras de plasma foram analisadas quanto à depuração de GL-3 usando uma espectrometria de massa em tandem validada com um limite superior do nível de GL-3 normal no plasma de 7,0 μg/mL. Número de participantes analisados=participantes com avaliação de depuração plasmática de GL-3 basal e pós-basal. Aqui 'n' significa o número de participantes com dados disponíveis para a categoria especificada.
Linha de base, Semana 12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 e 260
Alteração percentual da linha de base na depuração GL-3 da urina
Prazo: Linha de base, Semana 12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 e 260
As amostras de plasma foram analisadas quanto à depuração total de GL-3 na urina usando uma espectrometria de massa tandem validada com um limite superior do normal de <0,030 mg/mmoL de creatinina. Número de participantes analisados=participantes com avaliação de depuração urinária de GL-3 basal e pós-basal. Aqui 'n' significa o número de participantes com dados disponíveis para a categoria especificada.
Linha de base, Semana 12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 e 260

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Genzyme, a Sanofi Company

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de setembro de 2008

Conclusão Primária (Real)

1 de junho de 2015

Conclusão do estudo (Real)

1 de junho de 2015

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

17 de junho de 2008

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de junho de 2008

Primeira postagem (Estimativa)

19 de junho de 2008

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

29 de junho de 2016

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

20 de maio de 2016

Última verificação

1 de maio de 2016

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AGAL06207
  • 2007-005668-28 (Número EudraCT)
  • EFC12821 (Outro identificador: Sanofi)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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