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Un estudio de dos regímenes de dosificación de Fabrazyme (Agalsidasa Beta) en pacientes pediátricos masculinos sin tratamiento previo sin síntomas graves (FIELD)

20 de mayo de 2016 actualizado por: Genzyme, a Sanofi Company

Un estudio aleatorizado, multicéntrico, multinacional, de fase 3B, abierto, de grupos paralelos de Fabrazyme (Agalsidasa Beta) en pacientes pediátricos masculinos sin tratamiento previo con enfermedad de Fabry sin síntomas graves

El propósito de este estudio fue determinar si 2 regímenes de dosificación alternativos de Fabrazyme (Agalsidasa beta) (1,0 mg/kg cada 4 semanas o 0,5 mg/kg cada 2 semanas) fueron efectivos en participantes pediátricos sin tratamiento previo sin síntomas graves. Los participantes debían ser tratados durante 5 años.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

31

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina
  • Brasil
    • RS
      • Passo Fundo, RS, Brasil
  • Canadá
      • Montreal, QC, Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá
  • Estados Unidos
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Estados Unidos
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos
  • Noruega
      • Bergen, Noruega
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos
  • Polonia
      • Warsaw, Polonia
  • Reino Unido
      • Cambridge, Reino Unido
  • República Checa
      • Prague 2, República Checa

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

5 años a 18 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Masculino

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El participante y/o los padres/tutores legales del participante deben proporcionar un asentimiento/consentimiento informado por escrito antes de que se realice cualquier procedimiento relacionado con el protocolo.
  • El participante debe tener un diagnóstico confirmado de la enfermedad de Fabry documentado por una actividad leucocitaria α-galactosidasa A (αGAL) de <4 nmol/h/mg de leucocitos (ensayo preferido; resultado de un laboratorio central). Si el ensayo de actividad de αGAL de leucocitos fue difícil de obtener, el participante podría inscribirse en base a αGAL en plasma documentado <1,5 nmol/h/mL, con el acuerdo del Monitor Médico (resultado de un laboratorio central).
  • El participante debe tener evidencia de acumulación de globotriaosilceramida (GL-3) documentada por niveles de GL-3 en plasma (>7.0 µg/mL) o GL-3 en orina (>0.3 mg GL-3/mmol de creatinina) (resultados de un laboratorio central). ).
  • El participante debe ser hombre ≥5 y ≤18 años de edad.

Criterio de exclusión:

  • El participante tenía albuminuria (proporción de albúmina/creatinina en la orina de la primera mañana >30 mg/g en al menos 2 de 3 muestras consecutivas, cada una con al menos 1 semana de diferencia).
  • El participante tenía una tasa de filtración glomerular (TFG) por iohexol <90 L/min/1,73 m^2. En caso de baja ingesta proteica debidamente documentada, valores tan bajos como 80 mL/min/1,73 m^2 podría ser aceptable, previa consulta con el Monitor Médico.
  • El participante tenía evidencia documentada de accidente cerebrovascular o ataque isquémico transitorio (AIT), o si se había realizado una resonancia magnética nuclear (RMN) cerebral, lesiones brillantes >2 mm en T2 o imágenes ponderadas con recuperación de inversión atenuada por líquido (FLAIR) dentro del blanco materia o los ganglios basales.
  • El participante tenía acroparestesia severa y recurrente, considerada por el médico como episodios de dolor frecuentes (más de una vez por semana) durante al menos 3 meses que influyeron en las actividades diarias, independientemente de la medicación.
  • El participante tenía un grosor de la pared posterior del ventrículo izquierdo al final de la diástole (LVPWTd) y/o un grosor del tabique interventricular al final de la diástole (IVSTd) ≥2 desviaciones estándar (SD) en comparación con lo normal (basado en los rangos normales del área de superficie corporal [BSA] de Kampmann , et al 2000) tal como se lee en el sitio de estudio.
  • El participante había recibido tratamiento previo específico para la enfermedad de Fabry.
  • El participante había participado en un estudio que empleaba un fármaco en investigación dentro de los 30 días posteriores al inicio de su participación en este estudio.
  • El participante tenía alguna condición médica o circunstancia atenuante que, en opinión del investigador del estudio, podría interferir con el cumplimiento del estudio.
  • El participante tenía alguna afección médica o circunstancia atenuante, por ejemplo, diabetes mellitus, que, en opinión del investigador del estudio, podría interferir con la interpretación de los resultados del estudio.
  • El participante estaba en tratamiento con inhibidores de la enzima convertidora de angiotensina/bloqueadores del receptor de angiotensina (ACEI/ARB).
  • El participante tenía alguna contraindicación mencionada en la etiqueta de Fabrazyme y/o iohexol (Omnipaque).
  • El participante o los padres/tutores legales no estaban dispuestos a cumplir con los requisitos del protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Fabrazyme 0,5 mg/kg
Fabrazyme 0,5 mg/kg se administró cada 2 semanas (hasta 131 infusiones) hasta 260 semanas, el tiempo total de infusión no fue inferior a 45 minutos. En caso de progresión significativa de la enfermedad de Fabry, la dosis se aumentó a 1,0 mg/kg cada 2 semanas.
Biológico: Agalsidasa beta
Polvo para concentrado para solución para perfusión 1,0 mg/kg/4 semanas
Otros nombres:
  • Fabrazyme
  • Α-galactosidasa A humana recombinante (r-hαGAL)
Biológico: Agalsidasa beta
Polvo para concentrado para solución para perfusión 0,5 mg/kg/2 semanas
Otros nombres:
  • Fabrazyme
  • Α-galactosidasa A humana recombinante (r-hαGAL)
Experimental: Fabrazyme 1,0 mg/kg
Fabrazyme 1,0 mg/kg se administró cada 4 semanas (hasta 66 infusiones) hasta 260 semanas, el tiempo total de infusión no fue inferior a 90 minutos. En caso de progresión significativa de la enfermedad de Fabry, la dosis se aumentó a 1,0 mg/kg cada 2 semanas.
Biológico: Agalsidasa beta
Polvo para concentrado para solución para perfusión 1,0 mg/kg/4 semanas
Otros nombres:
  • Fabrazyme
  • Α-galactosidasa A humana recombinante (r-hαGAL)
Biológico: Agalsidasa beta
Polvo para concentrado para solución para perfusión 0,5 mg/kg/2 semanas
Otros nombres:
  • Fabrazyme
  • Α-galactosidasa A humana recombinante (r-hαGAL)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Aclaramiento de globotriaosilceramida (GL-3) de la piel del endotelio capilar superficial de la piel
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52, semana 156 y semana 260
Se tomaron biopsias de piel al inicio, la semana 52, la semana 156 y la semana 260 o la retirada temprana y se analizó la acumulación de GL-3 celular (inclusiones) mediante microscopía óptica. Cada biopsia se puntuó para la acumulación de GL-3 en una escala de puntuación de gravedad de ninguno, leve, moderado, grave (0-1-2-3). Las puntuaciones se clasifican como normales (puntuación = 0) o anormales (puntuación = 1, 2 o 3). Los datos se resumieron en términos del número de participantes con puntajes de biopsia leves, moderadas y graves sin rastros o sin rastros.
Línea de base, semana 52, semana 156 y semana 260

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual desde el inicio en la depuración de GL-3 del plasma
Periodo de tiempo: Línea base, semana 12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 y 260
Las muestras de plasma se analizaron para determinar la eliminación de GL-3 utilizando una espectrometría de masas en tándem validada con un límite superior del nivel normal de GL-3 en plasma de 7,0 μg/mL. Número de participantes analizados = participantes con evaluación de aclaramiento plasmático de GL-3 inicial y posterior. Aquí 'n' significa el número de participantes con datos disponibles para la categoría específica.
Línea base, semana 12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 y 260
Cambio porcentual desde el inicio en la eliminación de GL-3 de la orina
Periodo de tiempo: Línea base, semana 12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 y 260
Las muestras de plasma se analizaron para la eliminación total de GL-3 en orina utilizando una espectrometría de masas en tándem validada con un límite superior normal de <0,030 mg/mmol de creatinina. Número de participantes analizados = participantes con evaluación de depuración de orina GL-3 inicial y posterior. Aquí 'n' significa el número de participantes con datos disponibles para la categoría específica.
Línea base, semana 12, 28, 40, 52, 80, 104, 132, 156, 184, 208, 236 y 260

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Genzyme, a Sanofi Company

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de septiembre de 2008

Finalización primaria (Actual)

1 de junio de 2015

Finalización del estudio (Actual)

1 de junio de 2015

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

17 de junio de 2008

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de junio de 2008

Publicado por primera vez (Estimar)

19 de junio de 2008

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

29 de junio de 2016

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de mayo de 2016

Última verificación

1 de mayo de 2016

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AGAL06207
  • 2007-005668-28 (Número EudraCT)
  • EFC12821 (Otro identificador: Sanofi)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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