Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vzorky pro výzkum kůže a krve od zdravých dobrovolníků a pacientů s hematologickými chorobami

9. července 2013 aktualizováno: Washington University School of Medicine

Získávání biopsií kůže a krevních vzorků od normálních dobrovolníků a pacientů s benigními, dědičnými hematologickými chorobami pro výzkumné účely

Vyšetřovatelé plánují získat vzorky kůže a krve od zdravých dobrovolníků a pacientů s benigním, dědičným hematologickým onemocněním a použít je pro výzkum k použití homologní rekombinace ke korekci genových mutací β-globinu v terapeuticky užitečných buňkách, jako jsou autologně indukované pluripotentní kmenové buňky ze srpkovitých buněk. pacientů s anémií.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

  • Získat vzorky kožní biopsie od normálních zdravých dobrovolníků a pacientů s benigním, dědičným hematologickým onemocněním, jako je srpkovitá anémie, za účelem vytvoření indukovaných pluripotentních kmenových buněk. Pluripotence bude potvrzena injekcí potenciálních buněčných linií iPS do imunodeficientních myší, přičemž se vyhodnotí schopnost každé linie způsobit cystické teratomy u myší příjemce.
  • Definovat účinnost homologní rekombinace v indukovaných pluripotentních kmenových buňkách získaných ze vzorků kožní biopsie.
  • Definovat účinnost homologní rekombinace v lidských embryonálních kmenových buňkách pomocí buněčných linií schválených NIH.
  • Stanovit genetické důsledky derivace lidských indukovaných pluripotentních buněk u normálních kontrol nebo pacientů s benigními, dědičnými, hematologickými onemocněními, pomocí genomové analýzy, včetně sekvenování celého genomu.
  • Stanovit genetické důsledky homologní rekombinace v lidských indukovaných pluripotentních kmenových buňkách a embryonálních kmenových buňkách pomocí genomové analýzy, včetně sekvenování celého genomu.
  • Získat vzorky krve k potvrzení genetických mutací u pacientů s dědičným hematologickým onemocněním (a k potvrzení žádných mutací u zdravých dobrovolníků).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

7

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk ≥ 18.
  • Žádná aktivní systémová kožní infekce v místě biopsie.
  • Žádná alergie na lidokain nebo jiná lokální anestetika

Kritéria vyloučení:

VŠECHNY PACIENTY

  • Anamnéza poruchy krvácení, snadné krvácení nebo modřiny.
  • Neschopnost nebo neochota poskytnout informovaný souhlas.

PACIENTI SE SRPRKOVOU ANIE

  • Krevní destičky ≤ 50 000
  • INR ≥ 1,5
  • V současné době je bing podáván intravenózně heparin

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Základní věda
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Jiný: Zdraví dobrovolníci
Získání jednorázového vzorku kůže (4 ml kožní biopsie) a jednorázového vzorku krve (1 čajová lžička)
Postup: Biopsie kůže
Postup: Odběr a odběr krve
Jiný: Pacienti s benigním, dědičným hematologickým onemocněním
Získání jednorázového vzorku kůže (4 ml kožní biopsie) a jednorázového vzorku krve (1 čajová lžička)
Postup: Biopsie kůže
Postup: Odběr a odběr krve

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Získejte vzorky kožní biopsie od normálních zdravých dobrovolníků a pacientů s benigním, dědičným hematologickým onemocněním k vytvoření indukovaných pluripotentních kmenových buněk
Časové okno: 1 rok
Pouze jedna biopsie, ale analýza může trvat jeden rok.
1 rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Definujte účinnost homologní rekombinace v indukovaných pluripotentních kmenových buňkách získaných ze vzorků kožní biopsie.
Časové okno: 1 rok
Pouze jeden odběr krve a biopsie, ale analýza může trvat jeden rok.
1 rok
Definujte účinnost homologní rekombinace v lidských embryonálních kmenových buňkách pomocí buněčných linií schválených NIH
Časové okno: 1 rok
Pouze jeden odběr krve a biopsie, ale analýza může trvat jeden rok.
1 rok
Zjistěte genetické důsledky derivace pluripotentních buněk indukovaných člověkem u normálních kontrol nebo pacientů s benigními, dědičnými hematologickými onemocněními pomocí genomické analýzy, včetně sekvenování celého genomu
Časové okno: 1 rok
Pouze jeden odběr krve a biopsie, ale analýza může trvat jeden rok.
1 rok
Získejte vzorky krve k potvrzení genetických mutací u pacientů s dědičným hematologickým onemocněním
Časové okno: 1 rok
Pouze jeden odběr krve, ale analýza může trvat jeden rok.
1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Washington University School of Medicine

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Timothy Ley, M.D., Washington Univerisity School of Medicine

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. února 2009

Primární dokončení (Aktuální)

1. října 2010

Dokončení studie (Aktuální)

1. října 2010

Termíny zápisu do studia

První předloženo

9. února 2009

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. února 2009

První zveřejněno (Odhad)

10. února 2009

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

11. července 2013

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

9. července 2013

Naposledy ověřeno

1. července 2013

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 08-1409

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Anémie, srpkovitá anémie

Klinické studie na Biopsie kůže

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Mauritania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit