Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Próbki do badań skóry i krwi zdrowych ochotników i pacjentów z chorobami hematologicznymi

9 lipca 2013 zaktualizowane przez: Washington University School of Medicine

Pozyskiwanie biopsji skóry i próbek krwi od zdrowych ochotników i pacjentów z łagodnymi, dziedzicznymi chorobami hematologicznymi do celów badawczych

Badacze planują pobrać próbki skóry i krwi od zdrowych ochotników i pacjentów z łagodną, ​​dziedziczną chorobą hematologiczną do wykorzystania w badaniach nad zastosowaniem rekombinacji homologicznej w celu skorygowania mutacji genu β-globiny w komórkach użytecznych terapeutycznie, takich jak autologiczne indukowane pluripotentne komórki macierzyste z anemii sierpowatej pacjentów z anemią.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

  • Uzyskanie próbek biopsji skóry od zdrowych ochotników i pacjentów z łagodną, ​​dziedziczną chorobą hematologiczną, taką jak anemia sierpowata, w celu wytworzenia indukowanych pluripotencjalnych komórek macierzystych. Pluripotencja zostanie potwierdzona przez wstrzyknięcie potencjalnych linii komórkowych iPS myszom z niedoborem odporności, oceniając zdolność każdej linii do wywoływania potworniaków torbielowatych u myszy biorców.
  • Określenie wydajności rekombinacji homologicznej w indukowanych pluripotencjalnych komórkach macierzystych pochodzących z biopsji skóry.
  • Określenie wydajności rekombinacji homologicznej w ludzkich zarodkowych komórkach macierzystych przy użyciu zatwierdzonych przez NIH linii komórkowych.
  • Ustalenie konsekwencji genetycznych pochodzenia indukowanych przez człowieka komórek pluripotencjalnych u zdrowych osób kontrolnych lub pacjentów z łagodnymi, dziedzicznymi chorobami hematologicznymi, poprzez analizę genomową, w tym sekwencjonowanie całego genomu.
  • Ustalenie genetycznych konsekwencji rekombinacji homologicznej w indukowanych przez człowieka pluripotencjalnych komórkach macierzystych i embrionalnych komórkach macierzystych poprzez analizę genomową, w tym sekwencjonowanie całego genomu.
  • Uzyskanie próbek krwi w celu potwierdzenia mutacji genetycznych u pacjentów z dziedziczną chorobą hematologiczną (oraz w celu potwierdzenia braku mutacji u zdrowych ochotników).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

7

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Missouri
      • St. Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek ≥ 18 lat.
  • Brak aktywnego ogólnoustrojowego zakażenia skóry w miejscu biopsji.
  • Brak alergii na lidokainę lub inne miejscowe środki znieczulające

Kryteria wyłączenia:

WSZYSCY PACJENCI

  • Historia zaburzenia krwawienia, łatwe krwawienie lub siniaki.
  • Niemożność lub niechęć do wyrażenia świadomej zgody.

PACJENTÓW NA NIEPEŁNĄ KOMÓRKĘ

  • Płytki krwi ≤ 50 000
  • INR ≥ 1,5
  • Obecnie podaje dożylnie heparynę

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Podstawowa nauka
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: Zdrowi Wolontariusze
Aby uzyskać jednorazową próbkę skóry (4 ml biopsji punktowej) i jednorazową próbkę krwi (1 łyżeczka do herbaty)
Procedura: Biopsja skóry
Procedura: Pobieranie i próbka krwi
Inny: Pacjenci z łagodną, ​​dziedziczną chorobą hematologiczną
Aby uzyskać jednorazową próbkę skóry (4 ml biopsji punktowej) i jednorazową próbkę krwi (1 łyżeczka do herbaty)
Procedura: Biopsja skóry
Procedura: Pobieranie i próbka krwi

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Uzyskaj próbki biopsji skóry od zdrowych ochotników i pacjentów z łagodną, ​​dziedziczną chorobą hematologiczną, aby wytworzyć indukowane pluripotencjalne komórki macierzyste
Ramy czasowe: 1 rok
Tylko jedna biopsja, ale analiza może zająć rok.
1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdefiniuj wydajność rekombinacji homologicznej w indukowanych pluripotencjalnych komórkach macierzystych pochodzących z biopsji skóry.
Ramy czasowe: 1 rok
Tylko jedno pobranie krwi i biopsja, ale analiza może zająć rok.
1 rok
Zdefiniuj wydajność rekombinacji homologicznej w ludzkich embrionalnych komórkach macierzystych przy użyciu zatwierdzonych przez NIH linii komórkowych
Ramy czasowe: 1 rok
Tylko jedno pobranie krwi i biopsja, ale analiza może zająć rok.
1 rok
Ustalenie konsekwencji genetycznych pochodzenia indukowanych przez człowieka komórek pluripotencjalnych u zdrowych osób kontrolnych lub pacjentów z łagodnymi, dziedzicznymi chorobami hematologicznymi, poprzez analizę genomu, w tym sekwencjonowanie całego genomu
Ramy czasowe: 1 rok
Tylko jedno pobranie krwi i biopsja, ale analiza może zająć rok.
1 rok
Uzyskaj próbki krwi w celu potwierdzenia mutacji genetycznych u pacjentów z dziedziczną chorobą hematologiczną
Ramy czasowe: 1 rok
Tylko jedno pobranie krwi, ale analiza może zająć rok.
1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Washington University School of Medicine

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Timothy Ley, M.D., Washington Univerisity School of Medicine

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lutego 2009

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 października 2010

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2010

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

9 lutego 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 lutego 2009

Pierwszy wysłany (Oszacować)

10 lutego 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

11 lipca 2013

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

9 lipca 2013

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2013

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 08-1409

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia, sierpowata komórka

Badania kliniczne na Biopsja skóry

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Australia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj