Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie LIME (LFB IVIg MMN Efficacy Study) (LIME)

18. července 2016 aktualizováno: Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies

Evropská, randomizovaná, dvojitě zaslepená, aktivním komparátorem kontrolovaná, zkřížená studie účinnosti a bezpečnosti nového 10% tekutého lidského intravenózního imunoglobulinu (I10E) versus Kiovig® u pacientů s multifokální motorickou neuropatií

Cílem této studie je vyhodnotit účinnost a bezpečnost I10E (LFB 10% připravený k použití tekutý lidský intravenózní imunoglobulin) ve srovnání s Kiovig® pro udržovací léčbu MMN v randomizované, dvojitě zaslepené, aktivním komparátorem kontrolované , křížový soud.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Multifokální motorická neuropatie (MMN) je chronická získaná, pravděpodobně autoimunitní, demyelinizační, motorická neuropatie. Jde o vzácné onemocnění, které má různé klinické příznaky. Průběh onemocnění je obvykle trvale progresivní.

Intravenózní imunoglobulin (IVIg) je standardní a první linií léčby MMN. Cochranův přehled čtyř randomizovaných placebem kontrolovaných studií prokázal významné klinické zlepšení svalové síly z IVIg u 78 % pacientů s MMN oproti 4 % s placebem, ale nevýznamné zlepšení invalidity (39 % oproti 11 %) (van Schaik IN, 2005). Léčba IVIg však nezabrání mírnému postupnému poklesu svalové síly, který je pravděpodobně způsoben pokračující axonální degenerací. IVIg je vedle své účinnosti také bezpečnou léčbou s pozitivním poměrem přínosu a rizika u MMN.

Svalová síla měřená sumárním skóre Modified Medical Research Council (MMRC 10), jak je popsáno ve studii Cats (Cats EA, 2008), včetně 20 pohybů, tj. 10 svalových skupin horních a dolních končetin na každé straně bylo vybráno jako primární cílový bod. . Budou také hodnoceny další parametry svalové síly, jako je měření síly úchopu pomocí dynamometru – a funkční postižení, aby se posílila robustnost studie a doložila se účinnost I10E u pacientů s MMN.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

23

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Bordeaux, Francie, 33604
        • CHU de Bordeaux -Hôpital Haut-Lévêque
      • Creteil, Francie, 94010
        • CHU Créteil - Groupe Hospitalier Henri Mondor
      • Lille, Francie, 59037
        • CHRU Lille - Hôpital Roger Salengro
      • Lyon, Francie, 69677
        • CHU de Lyon - Hôpital Pierre Wertheimer
      • Marseille, Francie, 13385
        • CHU de Marseille - Hôpital de la Timone
      • Nice, Francie, 06202
        • CHU DE Nice - Hôpital l'Archet
      • Paris, Francie, 75651
        • CHU Paris - Hôpital Pitié Salpétrière
      • Saint Etienne, Francie, 42055
        • CHU de Saint Etienne - Hopital Nord
  • Itálie
      • Genova, Itálie, 16132
        • Università di Genova - Ospedale San Martino
      • Milan, Itálie, 20089
        • IRCCS Istituto Clinico Humanitas
      • Roma, Itálie, 00168
        • Universita Cattolica del Sacro Cuore
      • Turin, Itálie, 10126
        • Azienda Ospedaliero Universitaria San Giovanni Battista
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království, B15 2WB
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Southampton, Spojené království, SO16 6YD
        • Southampton General Hospital
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08041
        • Hospital De La Santa Creu I Sant Pau
      • Santiago de Compostela, Španělsko, 15706
        • Hospital Clinico Universitario de Santiago de Compostela
      • Sevilla, Španělsko, 41013
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Hospital Universitari i Politècnic La Fe

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 80 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muž nebo žena ve věku 18 až 80 let.
  2. Písemný informovaný souhlas získaný před jakýmikoli postupy souvisejícími se studií.
  3. Diagnóza definitivní nebo pravděpodobné MMN podle směrnice EFNS/PNS 2010, první revize provedená specialisty na nervosvalová onemocnění se specifickou elektrodiagnostickou odborností.
  4. Pacienti léčení stabilní udržovací dávkou v rozmezí 15 % jakékoli značky IVIg (kromě Kiovig®) v dávce 1 g/kg po dobu 1–3 dnů až do 2 g/kg po dobu 2–5 dnů každých 4 až 8 týdnů (+/- 7 dní), podle směrnice EFNS/PNS z roku 2010, první revize alespoň 3 měsíce před zápisem.
  5. Pokryto národním systémem zdravotního pojištění, pokud to vyžadují místní předpisy.

Kritéria vyloučení:

  1. Horní motorický neuron, bulbární, hlavový nerv nebo významný senzorický deficit.
  2. Protein CSF > 100 mg/dl (pokud je dostupný a proveden jako součást předchozího hodnocení).
  3. Jakékoli další probíhající onemocnění, které může způsobit neuropatii, jako je expozice toxinům, dietní potíže, nekontrolovaný diabetes, hypertyreóza, rakovina, systémový lupus erythematodes nebo jiná pojivová onemocnění, infekce HIV, virová hepatitida B (HBV) nebo hepatitida C (HCV), Lymeská borelióza, mnohočetný myelom, Waldenströmova makroglobulinémie, amyloid a dědičná neuropatie.
  4. BMI >= 40 kg/m2.
  5. Známá přecitlivělost na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku I10E (glycin a polysorbát 80) nebo Kiovig (glycin).
  6. Pacient, který byl léčen přípravkem Kiovig, nesmí dostávat přípravek Kiovig během posledních 6 měsíců před zařazením do studie.
  7. Deficit IgA v anamnéze, kromě případů, kdy je dokumentována nepřítomnost protilátek anti-IgA.
  8. Enteropatie ztrácející proteiny charakterizovaná hladinami sérových bílkovin <60 g/l a hladinami sérového albuminu <30 g/l nebo nefrotickým syndromem charakterizovaným proteinurií >=3,5 g/24 hodin, hladinami sérových bílkovin <60 g/l a hladinami sérového albuminu < 30 g/l.
  9. Anamnéza srdeční insuficience (New York Heart Association (NYHA) III/IV), nekontrolovaná srdeční arytmie, nestabilní ischemická choroba srdeční nebo nekontrolovaná hypertenze.
  10. Žilní tromboembolické onemocnění, infarkt myokardu nebo cerebrovaskulární příhoda v anamnéze.
  11. Rizikový faktor pro hyperviskozitu krve, jako je kryoglobulinémie nebo hematologická malignita s monoklonální gamapatií.
  12. Glomerulární filtrační rychlost <80 ml/min/1,73 m2 měřeno podle výpočtu Modified Diet in Renal Disease (MDRD).
  13. Sérové ​​hladiny AST, ALT > 2násobek horní hranice normálního rozmezí.
  14. Léčba během 12 měsíců před screeningem imunomodulátorem nebo imunosupresivním činidlem (včetně, ale bez omezení na uvedené, cyklofosfamid, cyklosporin, interferon-a, interferon-b 1a, anti-CD20, alemtuzumab, azathioprin, etanarcept, mykofenolát mofetil, metotrexát, hematopolitická transplantace ).
  15. Podávání jiného hodnoceného přípravku během posledního měsíce před zařazením.
  16. Výměna plazmy, krevní produkty nebo deriváty podávané v posledních 3 měsících před screeningem.

  17. Žena s pozitivními výsledky těhotenského testu nebo kojící žena nebo žena ve fertilním věku bez účinné antikoncepce.

    Účinnou antikoncepcí jsou injekční, náplastová nebo kombinovaná estrogen-progestativní nebo progestativní antikoncepce, nitroděložní tělíska uvolňující Cooper T nebo levonorgest, depotní intramuskulární medroxyprogesteron, subkutánní progestativní antikoncepční implantáty, kondomy nebo okluzivní čepice (bránice/bránice nebo cervičky spermií) abstinence (pokud je v souladu s preferovaným a obvyklým životním stylem pacienta).

  18. Jakýkoli závažný zdravotní stav, který by narušoval klinické hodnocení I10E nebo bránil pacientovi ve splnění požadavků protokolu.
  19. Předpokládaná špatná kompliance pacienta s postupy studie během 12 měsíců trvání studie.
  20. Zneužívání drog nebo alkoholu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: CROSSOVER
  • Maskování: ČTYŘNÁSOBEK

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Skupina A: I10E pak Kiovig®
1 g/kg po dobu 1-3 dnů až do 2 g/kg po dobu 2-5 dnů každé 4 až 8 týdnů (±7 dní)
Lék: Biologické: I10E (normální lidský imunoglobulin pro intravenózní podání 100 mg/ml)
Lék: Biologické: Kiovig® (normální lidský imunoglobulin pro intravenózní podání 100 mg/ml)
EXPERIMENTÁLNÍ: Skupina B: Kiovig® pak I10E
1 g/kg po dobu 1-3 dnů až do 2 g/kg po dobu 2-5 dnů každé 4 až 8 týdnů (±7 dní)
Lék: Biologické: I10E (normální lidský imunoglobulin pro intravenózní podání 100 mg/ml)
Lék: Biologické: Kiovig® (normální lidský imunoglobulin pro intravenózní podání 100 mg/ml)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna mezi I10E a Kiovig® v původním sumárním skóre MMRC 10 popsaném Cats 2008
Časové okno: v 6 měsících a 1 roce
v 6 měsících a 1 roce

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna mezi I10E a Kiovig® v: MMRC 10 nové součtové skóre (10 mírně odlišných svalů na obou stranách)
Časové okno: v 6 měsících a 1 roce
v 6 měsících a 1 roce
AE pozorované a hlášené TAAE (dočasně asociované AE) počínaje infuzí nebo do 72 hodin po infuzi
Časové okno: od 49 do 56 týdnů
od 49 do 56 týdnů
Změna mezi I10E a Kiovig® v: Rasch vytvořil MMRC sum score (Cats 2008)
Časové okno: v 6 měsících a 1 roce
v 6 měsících a 1 roce
Změna mezi I10E a Kiovig® v : INCAT: horní a dolní končetiny
Časové okno: v 6 měsících a 1 roce
v 6 měsících a 1 roce
Změna mezi I10E a Kiovig®: Síla úchopu
Časové okno: v 6 měsících a 1 roce
v 6 měsících a 1 roce
Změna mezi I10E a Kiovig® v: sumární skóre MMRC 14
Časové okno: v 6 měsících a 1 roce
v 6 měsících a 1 roce

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies

Spolupracovníci

TFS Trial Form Support

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Jean-Marc LEGER, MD, Hôpital de la Pitié Salpêtrière - Paris 75013

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. prosince 2013

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

1. července 2016

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

1. července 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. září 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. září 2013

První zveřejněno (ODHAD)

27. září 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)

19. července 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. července 2016

Naposledy ověřeno

1. července 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • I10E-0901

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nemoc motorických neuronů

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Guatemala

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit