Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinky nedostatku růstového hormonu (GH) a náhrady růstového hormonu na sérový fibroblastový růstový faktor 21 (FGF21)

18. září 2014 aktualizováno: Daniel Cuthbertson, University of Liverpool

Hodnocení účinků deficitu růstového hormonu (GH) a substituce růstového hormonu na koncentraci sérového fibroblastového růstového faktoru 21 (FGF21) u pacientů s deficitem růstového hormonu (GHD)

Tato studie zahrne zdravé kontroly (kteří mají normální produkci růstového hormonu a hladiny růstového hormonu) a pacienty identifikované jako mající GHD, kteří jsou považováni za způsobilé pro substituční terapii růstovým hormonem podle pokynů NICE. Přijatí pacienti budou identifikováni jako pacienti, kteří začínají s GH, jejich doporučujícími lékaři a rozhodnutí o jejich substituční léčbě bylo učiněno před jejich potenciálním zařazením do studie. Studie nebo její výzkumný tým nebude mít žádný vliv na rozhodnutí, zda pacient začne s GH, nebo na to, které z mnoha přípravků GH pacienti dostávají. Navrhovaná studie je observační studií ke stanovení, jak GH ovlivňuje plazmatické hladiny fibroblastového růstového faktoru 21 (FGF21) v reakci na léčbu; a zda změna FGF21 odráží zlepšení tělesného složení/ukládání tuku. FGF21 je metabolický regulátor, který působí na více tkání, aby koordinoval metabolismus sacharidů a lipidů a reguloval energetickou rovnováhu.

Předpokládáme, že FGF-21 je exprimován a vylučován z jater a kosterního svalstva u lidí v reakci na podávání růstového hormonu a že hladiny mohou být u pacientů s GHD sníženy ve srovnání se zdravými kontrolami. Dále se domníváme, že příznivé účinky dlouhodobé substituce GH na složení těla (snížení viscerální tukové tkáně, podkožní tukové tkáně a jaterního tuku), na zlepšení lipidových profilů a na mitochondriální funkci kosterního svalstva zahrnují uvolňování FGF21 indukované GH. .

Přehled studie

Postavení

Neznámý

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Růstový hormon (GH) se podílí na kontrole celkového zdraví lidí a nedostatečná produkce růstového hormonu (nedostatek růstového hormonu nebo GHD) vede k tomu, že se lidé cítí celkově špatně a mají nižší pocit pohody a skóre kvality života. Kromě toho výzkumníci a další prokázali, že lidé s GHD mají sníženou svalovou a kostní sílu a větší ukládání tuku, zejména na nepříznivých místech, jako jsou játra a v břiše (viscerální tuk), spíše než pod kůží. (podkožní tuk).

Léčba GHD je dosažena podáváním substituční terapie růstovým hormonem, podávané jednou denně subkutánní injekcí, která obecně tyto symptomy ruší. Vzhledem k vysoké ceně se u pacientů zahajuje substituce GH pouze v závislosti na dopadu, který má GHD na kvalitu jejich života. Pacienti musí být vážně postiženi, aby byli způsobilí pro substituční léčbu. U pacientů se provádí screening na kvalitu života pomocí dobře validovaného dotazníku specifického pro onemocnění (AGHDA, dotazník o nedostatku růstového hormonu pro dospělé) a existují specifická kritéria, která určují, zda pacient s GHD vyžaduje substituci růstového hormonu a zda bude pokračovat v léčbě (pokyn NICE: růst nedostatek hormonu (dospělí) – lidský růstový hormon (TA64)).

Tato studie konkrétně určí, zda mechanismus účinku, kterým GH uplatňuje své příznivé účinky na metabolismus (v tukové tkáni a kosterním svalstvu), zahrnuje změny sérových koncentrací FGF21.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Očekávaný)

48

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené království
    • Merseyside
      • Liverpool, Merseyside, Spojené království, L69 3GE
        • Nábor
        • MARIARC
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Graham J Kemp, PhD
      • Liverpool, Merseyside, Spojené království, L9 7AL
        • Nábor
        • University Hospital Aintree
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Daniel J Cuthbertson, PhD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Klinika střední péče Inzerce univerzity

Popis

Všechna hodnocení ke stanovení způsobilosti ke studii a náhradě růstového hormonu se provádějí jako součást běžné klinické péče. Je třeba zdůraznit, že nebudou prováděny žádné screeningové testy specifické pro výzkum. Pacientům, kteří jsou považováni za způsobilé pro vstup do studie a kteří odmítnou účast ve výzkumu, bude stále zahájena běžná klinická péče s růstovým hormonem.

Kritéria pro zařazení: Pacienti s potvrzeným nedostatkem GH, kteří jsou podle dotazníku AGHDA QOL považováni za způsobilé pro náhradu GH.

Kritéria vyloučení: Klaustrofobie nebo značná práce s kovem jsou kontraindikací k MRI vyšetření.

Kritéria vyřazení: Pacienti budou ze studie vyřazeni, pokud z jakéhokoli klinického důvodu přeruší substituční terapii růstovým hormonem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Case-Control
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Nedostatek růstového hormonu (n=16)
16 asymptomatických pacientů s GHD (kteří mají potvrzený GHD, ale zůstávají bez náhrady GH) bude porovnáno s 16 zdravými kontrolami. Účastníci budou požádáni, aby provedli jediný vzorek krve nalačno a MRI sken (MRI celého těla a protonová a fosforová MR spektroskopie) za účelem stanovení DPH, SAT a jaterního tuku a mitochondriální funkce svalů. FGF21, složení těla a mitochondriální funkce budou hodnoceny v každé kohortě, aby se určila korelace hladin FGF21 s DPH, SAT a jaterním tukem.
Zdravé kontroly (n=16)
16 zdravých kontrol bude porovnáno s 16 asymptomatickými pacienty s GHD (kteří potvrdili GHD, ale zůstali bez náhrady GH). Účastníci budou požádáni, aby provedli jediný vzorek krve nalačno a MRI sken (MRI celého těla a protonová a fosforová MR spektroskopie) za účelem stanovení DPH, SAT a jaterního tuku a mitochondriální funkce svalů. FGF21, složení těla a mitochondriální funkce budou měřeny ve všech kohortách, aby se určila korelace hladin FGF21 s DPH, SAT a jaterním tukem.
Substituční terapie růstovým hormonem (n=16)

Pacienti s GHD, kteří mají nárok na substituční léčbu růstovým hormonem jako součást své rutinní klinické péče, podle doporučení Národního institutu pro klinickou excelenci (NICE) na základě biochemického deficitu a příslušného skóre dotazníku AGHDA (skóre AGHDA > 11) budou naverbován. Tito pacienti navštěvují Joint Endokrinní kliniku v Univerzitní nemocnici Aintree v Liverpoolu a ti, kteří se chystají zahájit substituci růstovým hormonem, budou požádáni, aby se zúčastnili této pozorovací studie.

Antropometrické, biochemické včetně měření FGF21 a MR hodnocení bude provedeno u pacientů, kteří mají být léčeni GH jako součást jejich běžné klinické péče bezprostředně před terapií GH a po šesti měsících substituční léčby. Typ GH a dávka léčby bude na uvážení ošetřujícího lékaře. Budou použity standardní dávky a pacienti zůstanou v péči dohlížejícího lékaře
Lék: Substituční terapie růstovým hormonem
Observační studie u pacientů, kteří zahajují substituci růstového hormonu jako součást své rutinní klinické péče NHS s cílem posoudit změny koncentrace FGF21 v séru a určit, jak tyto změny souvisí se změnami ve složení těla.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
FGF21
Časové okno: 6 měsíců
Primární výsledné měřítko zahrnuje rozdíly v koncentraci FGF21 v séru mezi zdravými kontrolami a pacienty s GHD a změny koncentrace FGF21 s náhradou GH u pacientů s GHD
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Viscerální a podkožní tuk
Časové okno: 6 měsíců

Rozdíly v objemu viscerálního a podkožního tuku mezi zdravými kontrolami a pacienty s GHD.

Změny objemu viscerálního a podkožního tuku po 6 měsících GH.
6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Liverpool

Spolupracovníci

Pfizer

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Daniel J Cuthbertson, PhD, University of Liverpool

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. září 2014

Primární dokončení (Očekávaný)

1. srpna 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. září 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. září 2014

První zveřejněno (Odhad)

18. září 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

19. září 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. září 2014

Naposledy ověřeno

1. září 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 13/NW/0075

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nedostatek růstového hormonu

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Portugal

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit