Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Virkninger af væksthormonmangel (GH) og væksthormonerstatning på serumfibroblastvækstfaktor 21 (FGF21)

13. december 2024 opdateret af: University of Liverpool

Evaluering af virkningerne af væksthormonmangel (GH) og væksthormonerstatning på serumfibroblastvækstfaktor 21 (FGF21) koncentration hos patienter med væksthormonmangel (GHD)

Denne undersøgelse vil rekruttere sunde kontroller (som har normal GH-produktion og væksthormonniveauer) og patienter identificeret som havende GHD, som anses for at være kvalificerede til GH-erstatningsterapi i henhold til NICE-retningslinjerne. De rekrutterede patienter vil være blevet identificeret som begyndende på GH af deres henvisende klinikere, og der er truffet en beslutning om deres erstatningsterapi forud for deres potentielle tilmelding til undersøgelsen. Studiet, eller dets forskerhold, vil ikke have nogen indflydelse på beslutningen om, hvorvidt en patient vil starte på GH, eller på hvilken af ​​de mange GH-formuleringer, som patienterne får. Det foreslåede studie er et observationsstudie for at bestemme, hvordan GH påvirker plasmaniveauerne af fibroblast-vækstfaktor 21 (FGF21) som respons på behandling; og om ændringen i FGF21 afspejler forbedringen i kropssammensætning/fedtaflejring. FGF21 er en metabolisk regulator, der virker på flere væv for at koordinere kulhydrat- og lipidmetabolismen og regulere energibalancen.

Vi antager, at FGF-21 udtrykkes og udskilles fra lever og skeletmuskulatur hos mennesker som reaktion på væksthormonadministration, og at niveauerne kan reduceres hos patienter med GHD sammenlignet med raske kontroller. Desuden mener vi, at de gavnlige virkninger af langsigtet GH-erstatning på kropssammensætning (reduktion i visceralt fedtvæv, subkutant fedtvæv og leverfedt), på forbedring af lipidprofiler og på skeletmuskulaturens mitokondriefunktion involverer GH-induceret frigivelse af FGF21 .

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Væksthormon (GH) er involveret i at kontrollere folks generelle helbred, og en underproduktion af væksthormon (væksthormonmangel eller GHD) fører til, at folk føler sig generelt utilpas og har en lavere følelse af velvære og livskvalitet. Derudover har efterforskerne og andre påvist, at personer med GHD har reduceret muskel- og knoglestyrke og en større lagring af fedt, især på ugunstige steder såsom i leveren og i maven (visceralt fedt), snarere end under huden (subkutant fedt).

Behandling af GHD opnås ved administration af GH-erstatningsterapi, givet som en én gang daglig subkutan injektion, som generelt vender disse symptomer. På grund af dets høje omkostninger starter patienterne kun på GH-erstatning afhængigt af den indvirkning, som GHD har på deres livskvalitet. Patienter skal være alvorligt ramt for at være berettiget til erstatningsterapi. Patienter screenes for livskvalitet ved hjælp af et velvalideret, sygdomsspecifikt spørgeskema (AGHDA, Væksthormonmangel-spørgeskema), og der er specifikke kriterier, der styrer, om en patient med GHD berettiger GH-erstatning, og også om de fortsætter behandlingen (NICE guideline: Growth hormonmangel (voksne) - humant væksthormon (TA64)).

Denne undersøgelse vil specifikt afgøre, om den virkningsmekanisme, hvorved GH udøver sine gavnlige virkninger på stofskiftet (indenfor fedtvæv og skeletmuskler), involverer ændringer i serum FGF21-koncentrationer.

Undersøgelsestype

Observationel

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
    • Merseyside
      • Liverpool, Merseyside, Det Forenede Kongerige, L9 7AL
        • University Hospital Aintree
      • Liverpool, Merseyside, Det Forenede Kongerige, L69 3GE
        • MARIARC

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 80 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Sekundær plejeklinik Universitetsannonce

Beskrivelse

Alle evalueringer for at bestemme egnethed til undersøgelsen og til væksthormonerstatning udføres som en del af rutinemæssig klinisk pleje. Det skal understreges, at der ikke vil blive udført forskningsspecifikke screeningstests. Patienter, der anses for at være berettiget til at deltage i undersøgelsen, og som afslår at deltage i forskningen, vil stadig blive påbegyndt på væksthormon i linje med rutinemæssig klinisk pleje.

Inklusionskriterier: Patienter med bekræftet GH-mangel, som anses for at være berettiget til GH-erstatning som vurderet af AGHDA QOL-spørgeskemaet.

Eksklusionskriterier: Klaustrofobi eller betydeligt metalarbejde er kontraindikation for MR-scanning.

Tilbagetrækningskriterier: Patienter vil blive trukket tilbage fra undersøgelsen, hvis de af en hvilken som helst klinisk årsag afbryder deres væksthormonerstatningsbehandling.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Case-Control
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Væksthormonmangel (n=16)
16 asymptomatiske GHD-patienter (som har bekræftet GHD, men som forbliver uden GH-erstatning) vil blive sammenlignet med 16 raske kontroller. Deltagerne vil blive bedt om at foretage en enkelt fastende blodprøve og en MR-scanning (helkrops-MR og proton- og fosfor-MR-spektroskopi) for at bestemme moms, SAT og leverfedt- og muskelmitokondriefunktion. FGF21, kropssammensætning og mitokondriefunktion vil blive vurderet i hver kohorte for at bestemme sammenhængen mellem FGF21-niveauer med moms, SAT og leverfedt.
Sunde kontroller (n=16)
16 raske kontroller vil blive sammenlignet med 16 asymptomatiske GHD-patienter (som har bekræftet GHD, men som forbliver uden GH-erstatning). Deltagerne vil blive bedt om at foretage en enkelt fastende blodprøve og en MR-scanning (helkrops-MR og proton- og fosfor-MR-spektroskopi) for at bestemme moms, SAT og leverfedt- og muskelmitokondriefunktion. FGF21, kropssammensætning og mitokondriefunktion vil blive målt i alle kohorter for at bestemme sammenhængen mellem FGF21-niveauer med moms, SAT og leverfedt.
Væksthormonerstatningsterapi (n=16)

GHD-patienter, som er berettiget til GH-erstatningsterapi som en del af deres rutinemæssige kliniske pleje, i henhold til anbefalingerne fra National Institute for Clinical Excellence (NICE), baseret på den biokemiske mangel og den passende AGHDA-spørgeskemascore (AGHDA-score>11) vil blive rekrutteret. Disse patienter går på den fælles endokrine klinik på University Hospital Aintree, Liverpool, og de, der er ved at påbegynde væksthormonerstatning, vil blive bedt om at deltage i denne observationsundersøgelse.

Antropometrisk, biokemisk inklusive måling af FGF21 og MR-evaluering vil blive udført hos patienter, der skal behandles med GH som en del af deres rutinemæssige kliniske pleje umiddelbart før GH-behandling og efter seks måneders erstatningsbehandling. Typen af ​​GH og dosis af behandling vil være efter den behandlende læges skøn. Standarddoser vil blive brugt, og patienter vil forblive under opsyn af tilsynet
Medicin: Væksthormonerstatningsterapi
En observationsundersøgelse af patienter, der påbegynder GH-erstatning som en del af deres rutinemæssige NHS kliniske pleje for at vurdere ændringer i serum FGF21-koncentration og bestemme, hvordan disse relaterer til ændringer i kropssammensætning.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
FGF21
Tidsramme: 6 måneder
Det primære resultatmål involverer forskelle i serum-FGF21-koncentration mellem raske kontroller og GHD-patienter og ændringer i FGF21-koncentration med GH-erstatning hos patienter med GHD
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Visceralt og subkutant fedt
Tidsramme: 6 måneder

Forskelle i visceralt og subkutant fedtvolumen mellem raske kontroller og GHD-patienter.

Ændringer i visceralt og subkutant fedtvolumen efter 6 måneders GH.
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Liverpool

Samarbejdspartnere

Pfizer

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Daniel J Cuthbertson, PhD, University of Liverpool

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. september 2014

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. august 2015

Studieafslutning (Faktiske)

6. juni 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. september 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. september 2014

Først opslået (Anslået)

18. september 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. december 2024

Sidst verificeret

1. september 2014

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 13/NW/0075

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Væksthormonmangel

Kliniske forsøg med Væksthormonerstatningsterapi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner