Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A növekedési hormon (GH) hiányának és a növekedési hormon helyettesítésének hatása a szérum fibroblaszt növekedési faktor 21-re (FGF21)

2014. szeptember 18. frissítette: Daniel Cuthbertson, University of Liverpool

A növekedési hormon (GH) hiányának és a növekedési hormon helyettesítésének a szérum fibroblaszt növekedési faktor 21 (FGF21) koncentrációjára gyakorolt ​​hatásának értékelése növekedési hormon hiányos (GHD) betegekben

Ez a vizsgálat egészséges kontrollcsoportokat (akiknek normális a GH-termelése és növekedési hormonszintje) és a GHD-ben szenvedő betegeket vonnak be, akik a NICE irányelvei szerint jogosultak GH-pótló terápiára. A toborzott betegeket a beutaló klinikusok azonosítják, hogy GH-t kezdenek szedni, és döntést hoznak a helyettesítő terápiájukról, mielőtt potenciálisan bevonják őket a vizsgálatba. A tanulmánynak vagy kutatócsoportjának nincs befolyása arra a döntésre, hogy a beteg elkezdi-e a GH-t, vagy hogy a sok GH készítmény közül melyiket kapják. A javasolt tanulmány egy megfigyeléses vizsgálat annak meghatározására, hogy a GH hogyan befolyásolja a Fibroblast növekedési faktor 21 (FGF21) plazmaszintjét a kezelésre adott válaszként; és hogy az FGF21 változása tükrözi-e a testösszetétel/zsírlerakódás javulását. Az FGF21 egy anyagcsere-szabályozó, amely több szövetre hat, hogy koordinálja a szénhidrát- és lipidanyagcserét, és szabályozza az energiaegyensúlyt.

Feltételezzük, hogy az FGF-21 expresszálódik és szekretálódik a májból és a vázizomzatból az emberben növekedési hormon beadására adott válaszként, és hogy a szintje csökkenhet a GHD-ben szenvedő betegekben az egészséges kontrollokhoz képest. Továbbá úgy gondoljuk, hogy a hosszú távú GH-pótlás jótékony hatásai a testösszetételre (a zsigeri zsírszövet, a bőr alatti zsírszövet és a májzsír mennyiségének csökkenése), a lipidprofilok javulására és a vázizomzat mitokondriális működésére az FGF21 GH által kiváltott felszabadulásával járnak. .

A tanulmány áttekintése

Állapot

Ismeretlen

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A növekedési hormon (GH) részt vesz az emberek általános egészségi állapotának szabályozásában, és a növekedési hormon alultermelése (növekedési hormon-hiány vagy GHD) az emberek általános rosszullétéhez, valamint a jólét- és életminőségi pontszámokhoz vezet. Ezenkívül a kutatók és mások kimutatták, hogy a GHD-ben szenvedő emberek izom- és csontereje csökkent, és nagyobb a zsírraktározásuk, különösen a kedvezőtlen helyeken, például a májban és a hasban (zsigeri zsír), nem pedig a bőr alatt. (bőr alatti zsír).

A GHD kezelése GH-pótló terápia adásával érhető el, napi egyszeri szubkután injekció formájában, amely általában visszafordítja ezeket a tüneteket. Magas költsége miatt a betegek csak a GH pótlását kezdik el attól függően, hogy a GHD milyen hatással van életminőségükre. A betegeknek súlyosan érintetteknek kell lenniük ahhoz, hogy helyettesítő terápiában részesülhessenek. A betegek életminőségét egy jól validált, betegségspecifikus kérdőív (AGHDA, Felnőtt növekedési hormon hiány kérdőív) segítségével szűrik, és meghatározott kritériumok határozzák meg, hogy a GHD-s betegnek indokolt-e a GH pótlása, és azt is, hogy folytatják-e a kezelést (NICE iránymutatás: Növekedés). hormonhiány (felnőttek) - emberi növekedési hormon (TA64)).

Ez a tanulmány konkrétan meghatározza, hogy a hatásmechanizmus, amellyel a GH kifejti jótékony hatását az anyagcserére (a zsírszöveten és a vázizomzaton belül), magában foglalja-e a szérum FGF21-koncentrációjának változásait.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Várható)

48

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
    • Merseyside
      • Liverpool, Merseyside, Egyesült Királyság, L69 3GE
        • Toborzás
        • MARIARC
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Graham J Kemp, PhD
      • Liverpool, Merseyside, Egyesült Királyság, L9 7AL
        • Toborzás
        • University Hospital Aintree
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Daniel J Cuthbertson, PhD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Középfokú ellátási klinika Egyetemi hirdetés

Leírás

A vizsgálatban való részvételre és a növekedési hormon pótlására való alkalmasság megállapítására szolgáló összes értékelést a rutin klinikai ellátás részeként végzik. Hangsúlyozni kell, hogy nem végeznek kutatásspecifikus szűrővizsgálatokat. A vizsgálatba való bekerülésre alkalmasnak ítélt betegek, akik nem hajlandók részt venni a kutatásban, továbbra is rutin klinikai ellátásban részesülnek növekedési hormon kezelésben.

Bevételi kritériumok: Megerősített GH-hiányban szenvedő betegek, akik az AGHDA QOL kérdőíve alapján GH-pótlásra alkalmasnak minősülnek.

Kizárási kritériumok: Klausztrofóbia vagy jelentős fémmunka ellenjavallata az MRI-vizsgálatnak.

Visszavonási kritériumok: A betegeket kivonják a vizsgálatból, ha bármilyen klinikai okból abbahagyják a növekedési hormon helyettesítő terápiát.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Case-Control
  • Időperspektívák: Leendő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Növekedési hormon hiány (n=16)
16 tünetmentes GHD-beteget (akiknél megerősítették a GHD-t, de GH-pótlás nélkül maradtak) 16 egészséges kontrollal hasonlítanak össze. A résztvevőknek egyetlen éhgyomri vérmintát és MRI-vizsgálatot kell végezniük (teljes test MRI és proton- és foszfor-MR spektroszkópia) az áfa, a SAT, valamint a májzsír és az izom mitokondriális funkciójának meghatározására. Az FGF21-et, a testösszetételt és a mitokondriális funkciót mindegyik kohorszban értékeljük, hogy meghatározzuk az FGF21-szintek korrelációját az áfával, a SAT-val és a májzsírral.
Egészséges kontrollok (n=16)
16 egészséges kontrollt hasonlítanak össze 16 tünetmentes GHD-beteggel (akiknél megerősítették a GHD-t, de GH-pótlás nélkül maradtak). A résztvevőknek egyetlen éhgyomri vérmintát és MRI-vizsgálatot kell végezniük (teljes test MRI és proton- és foszfor-MR spektroszkópia) az áfa, a SAT, valamint a májzsír és az izom mitokondriális funkciójának meghatározására. Az FGF21-et, a testösszetételt és a mitokondriális funkciót minden kohorszban mérjük, hogy meghatározzuk az FGF21-szintek korrelációját az áfával, a SAT-val és a májzsírral.
Növekedési hormonpótló terápia (n=16)

Azokat a GHD-betegeket, akik rutin klinikai ellátásuk részeként jogosultak GH-pótló terápiára a National Institute for Clinical Excellence (NICE) ajánlásai szerint, a biokémiai hiány és a megfelelő AGHDA kérdőív pontszáma (AGHDA pontszám>11) alapján beszervezett. Ezek a betegek az Aintree-i Egyetemi Kórház (Liverpool) Joint Endokrin klinikáján vesznek részt, és azokat, akik hamarosan megkezdik a növekedési hormonpótlást, felkérik, hogy vegyenek részt ebben a megfigyeléses vizsgálatban.

Antropometriai, biokémiai, beleértve az FGF21 mérését és az MR értékelést, azoknál a betegeknél, akiket rutin klinikai ellátásuk részeként GH-kezelésben kell végezni, közvetlenül a GH-terápia előtt és hat hónapos helyettesítő kezelés után. A GH típusát és a kezelés dózisát a kezelőorvos dönti el. A szokásos adagokat alkalmazzák, és a betegek továbbra is a felügyelet alatt maradnak
Drog: Növekedési hormonpótló terápia
Megfigyeléses vizsgálat olyan betegeken, akik rutin NHS-klinikai ellátásuk részeként kezdik meg a GH-pótlást, hogy felmérjék a szérum FGF21-koncentrációjában bekövetkezett változásokat, és meghatározzák, hogy ezek hogyan kapcsolódnak a testösszetétel változásaihoz.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
FGF21
Időkeret: 6 hónap
Az elsődleges kimeneti mérőszám az egészséges kontrollok és a GHD-betegek szérum FGF21-koncentrációjában, valamint az FGF21-koncentráció változásai a GH-pótlással a GHD-ben szenvedő betegeknél.
6 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Zsigeri és szubkután zsír
Időkeret: 6 hónap

A zsigeri és szubkután zsírtérfogat különbségei az egészséges kontrollok és a GHD-s betegek között.

A zsigeri és szubkután zsírmennyiség változása 6 hónapos GH után.
6 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University of Liverpool

Együttműködők

Pfizer

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Daniel J Cuthbertson, PhD, University of Liverpool

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2014. szeptember 1.

Elsődleges befejezés (Várható)

2015. augusztus 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2014. szeptember 16.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. szeptember 16.

Első közzététel (Becslés)

2014. szeptember 18.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2014. szeptember 19.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2014. szeptember 18.

Utolsó ellenőrzés

2014. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 13/NW/0075

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Növekedési hormon hiány

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in South Korea

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel