Studie k vyhodnocení účinků ACT-541468 na dýchání u pacientů se středně těžkou chronickou obstrukční plicní nemocí

Kritéria pro zařazení:

• Podepsaný informovaný souhlas před jakýmkoli postupem nařízeným studií
• Muži a ženy ve věku ≥ 18 let
• Index tělesné hmotnosti 18,0 až 35,0 kg/m2
• Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test v séru při screeningu a negativní těhotenský test v moči při screeningové návštěvě 2 a v den 1 před dávkou první menstruace. Musí důsledně a správně používat spolehlivou metodu antikoncepce s mírou selhání < 1 % ročně, být sexuálně neaktivní nebo mít partnera po vazektomii.
• Ženy v nefertilním věku, tj. postmenopauzální

• Diagnóza středně těžké CHOPN dokumentovaná lékařskou anamnézou (včetně rizikových faktorů a familiární anamnézy) a potvrzená hodnocením dušnosti pomocí dotazníku Modified British Medical Research Council (mMRC), testu COPD assessment (CATTM) a postbronchodilatačních testů plicních funkcí který by měl splňovat upravené kritérium Global Initiative for Obstructive Lung Disease (GOLD) pro střední závažnost obstrukce:

  • Střední CHOPN: Poměr usilovně vydechovaného objemu za 1 sekundu (FEV1) / vitální kapacita (FVC) ≤ 70 % a 40 % ≤ FEV1 < 80 % předpokládané hodnoty
  • Subjekty s 0 až 1 (nevedoucí k přijetí do nemocnice) exacerbací v posledním roce (tj. kteří patří do skupiny A a B klasifikace GOLD)

Kritéria vyloučení:

• Těhotné nebo kojící ženy
• Anamnéza závažných lékařských nebo chirurgických poruch, které podle názoru zkoušejícího pravděpodobně narušují absorpci, distribuci, metabolismus nebo vylučování studované léčby
• Jakýkoli známý faktor nebo nemoc, která by mohla narušovat dodržování léčby, provádění studie nebo interpretaci výsledků, jako je historie nedodržování léčebného režimu, psychiatrické onemocnění, neurologické poruchy, které mohou ovlivnit spánek, motorický výkon nebo kognice
• Potřeba kontinuální kyslíkové terapie nebo neinvazivní ventilace, která by narušovala vyhodnocení studie (např. vyžadována v noci), podle úsudku zkoušejícího
• Subjekty s klinicky významnou abnormalitou na screeningovém nočním PSG podle úsudku zkoušejícího, včetně důkazů o periodické poruše pohybu končetin s indexem vzrušení ≥ 15/h, syndrom neklidných nohou, porucha cirkadiánního rytmu, porucha chování při rychlém pohybu očí (REM), parasomnie včetně noční můry porucha, porucha spánkového teroru a/nebo porucha náměsíčnosti, ale s vyloučením jakýchkoli abnormalit souvisejících s CHOPN
• Pohotovostní léčba antibiotiky nebo systémovými kortikosteroidy nebo jakákoli hospitalizace kvůli CHOPN během 2 měsíců před screeningem
• SaO2 < 90 % během bdění a/nebo SaO2 < 85 % po dobu > 5 po sobě jdoucích minut během screeningové noci PSG
• AHI > 10 během posledních 3 měsíců před screeningem nebo na polygrafii (PG) hodnocené po screeningové návštěvě 1 a před screeningovou návštěvou 2 (pokud nejsou k dispozici žádné předchozí údaje) nebo na screeningové noční PSG (pouze pro subjekty s AHI< 10 při screeningové návštěvě 1 nebo po PG)